Effekter av natriumglukos cotranspoter 2-hämmare på hjärta och njurar hos patienter med Fabrys sjukdom

Inklusionskriterier

• Ålder: 18-70 år
• Patienter med genetiskt bekräftad Fabrys sjukdom.
• På behandling med enzymersättningsterapi (ERT).
• ERT eller chaperonbehandling vid stabil dos under minst 3 sista månaderna
• Albuminuri >35 mg/dag och/eller proteinuri >150 mg/dag
• eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2
• På en stabil dos av en ACEi-, ARB- eller reninreceptorblockerare i minst 4 veckor före randomisering
• Tillräckliga kunskaper i tyska språket.
• Undertecknat och daterat informerat samtycke.
• Känd hjärtförening för FD

Exklusions kriterier:

• Känd överkänslighet, allergi eller kontraindikationer mot dapagliflozin.
• Diagnos av typ 1 eller typ 2 diabetes mellitus
• Patienter med någon sjukdom (annan än Fabrys sjukdom) som påverkar hjärtat och njurarna.
• Historik om njurtransplantation.
• Aktiv malignitet.
• Användning av ko-interventionsbehandlingar (aldosteronantagonister, kontinuerlig användning av NSAID eller systemiska steroider) inom 6 veckor efter screening kommer inte att tillåtas.

• Alla mediciner, kirurgiska eller medicinska tillstånd som avsevärt kan förändra absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av mediciner inklusive men inte begränsat till något av följande:

  1. Historik av aktiv inflammatorisk tarmsjukdom under de senaste sex månaderna;
  2. Större operationer i mag-tarmkanalen såsom gastrektomi, gastroenterostomi eller tarmresektion;
  3. Gastrointestinala sår och/eller gastrointestinala eller rektala blödningar inom de senaste sex månaderna;
  4. Pankreatisk skada eller pankreatit under de senaste sex månaderna;
  5. Bevis på leversjukdom som bestäms av något av följande: ALAT- eller AST-värden som överstiger 3x ULN vid screeningbesöket, en historia av leverencefalopati, en historia av esofagusvaricer eller en historia av portokaval shunt;
• Försöksperson som enligt utredarens bedömning kan löpa risk för uttorkning eller volymutarmning som kan påverka tolkningen av effekt- eller säkerhetsdata.
• Donation eller förlust av 400 ml eller mer blod inom 8 veckor före initial dosering.
• Varje kirurgiskt eller medicinskt tillstånd, som enligt utredarens åsikt kan innebära en högre risk för patienten från hans/hennes deltagande i studien, eller som sannolikt hindrar patienten från att uppfylla kraven i studien eller slutföra studien.
• Kvinnor som är gravida eller ammar; avsikt att bli gravid under studiens gång, brist på säker preventivmedel.
• Patienter med känd eller misstänkt bristande efterlevnad, drog- eller alkoholmissbruk, inklusive marijuanacigaretter.
• Deltagande i en annan studie med prövningsläkemedel inom 30 dagar före och under den aktuella studien.
• Registrering av utredaren, hans/hennes familjemedlemmar, anställda och andra beroende personer.
• Oförmåga att följa studiens procedurer, t.ex. på grund av språkproblem, psykiska störningar, demens etc. hos deltagaren.