Effecten van natriumglucose-cotranspoter 2-remmers op hart en nieren bij patiënten met de ziekte van Fabry

Inclusiecriteria

• Leeftijd: 18-70 jaar
• Patiënten met genetisch bevestigde ziekte van Fabry.
• Over behandeling met Enzyme Replacement Therapy (ERT).
• ERT of chaperonne-therapie met een stabiele dosis gedurende ten minste 3 laatste maanden
• Albuminurie >35 mg/dag en/of proteïnurie >150 mg/dag
• eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2
• Op een stabiele dosis van een ACEi-, ARB- of reninereceptorblokker gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan randomisatie
• Voldoende beheersing van de Duitse taal.
• Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming.
• Bekende cardiale associatie van FD

Uitsluitingscriteria:

• Bekende overgevoeligheid, allergie of contra-indicaties voor dapagliflozine.
• Diagnose van diabetes mellitus type 1 of type 2
• Patiënten met een ziekte (anders dan de ziekte van Fabry) die het hart en de nieren aantast.
• Geschiedenis van niertransplantatie.
• Actieve maligniteit.
• Gebruik van co-interventionele behandelingen (aldosteronantagonisten, continu gebruik van NSAID's of systemische steroïden) binnen 6 weken na screening is niet toegestaan.

• Elke medicatie, chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van medicijnen aanzienlijk kan veranderen, inclusief maar niet beperkt tot een van de volgende:

  1. Geschiedenis van actieve inflammatoire darmziekte in de afgelopen zes maanden;
  2. Grote operaties aan het maagdarmkanaal, zoals gastrectomie, gastro-enterostomie of darmresectie;
  3. Gastro-intestinale ulcera en/of gastro-intestinale of rectale bloedingen in de afgelopen zes maanden;
  4. Pancreasletsel of pancreatitis in de afgelopen zes maanden;
  5. Bewijs van leverziekte zoals bepaald door een van de volgende: ALAT- of ASAT-waarden hoger dan 3x ULN bij het screeningbezoek, een voorgeschiedenis van hepatische encefalopathie, een voorgeschiedenis van slokdarmvarices of een voorgeschiedenis van portocavale shunt;
• Proefpersoon die volgens de beoordeling van de onderzoeker mogelijk risico loopt op uitdroging of volumedepletie die de interpretatie van werkzaamheids- of veiligheidsgegevens kan beïnvloeden.
• Donatie of verlies van 400 ml of meer bloed binnen 8 weken voorafgaand aan de eerste dosering.
• Elke chirurgische of medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de patiënt een groter risico kan geven door zijn/haar deelname aan het onderzoek, of die de patiënt waarschijnlijk verhindert te voldoen aan de vereisten van het onderzoek of het onderzoek af te ronden.
• Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven; intentie om zwanger te worden tijdens de studie, gebrek aan veilige anticonceptie.
• Patiënten met bekende of vermoede niet-naleving, drugs- of alcoholmisbruik, inclusief marihuanasigaretten.
• Deelname aan een andere studie met geneesmiddelen in onderzoek binnen de 30 dagen voorafgaand aan en tijdens de huidige studie.
• Inschrijving van de onderzoeker, zijn/haar gezinsleden, werknemers en andere afhankelijke personen.
• Onvermogen om de procedures van het onderzoek te volgen, b.v. vanwege taalproblemen, psychische stoornissen, dementie etc. van de deelnemer.