Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Natriumglukoosin Cotranspoter 2:n estäjien vaikutukset sydämeen ja munuaisiin Fabryn tautia sairastavilla potilailla

maanantai 23. tammikuuta 2023 päivittänyt: Albina Nowak, MD

Natriumglukoosin Cotranspoter 2 -estäjien vaikutukset sydämeen ja munuaisiin Fabryn tautia sairastavilla potilailla; Prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus.

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on testata dapagliflitsonia Fabry-potilailla. Pääkysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:

  • Sillä on 10 mg/d dapagliflotsiinia positiivinen vaikutus Fabry-potilaiden munuaisten toimintaan.
  • Sillä on 10 mg/d dapagliflotsiinia positiivinen vaikutus sydämen toimintaan Fabry-potilailla.

Osallistujia pyydetään

  • Allekirjoita tietoinen suostumus
  • Anna veri- ja virtsanäytteet
  • Suorita sydämen kaikututkimus
  • Ota 10 mg dapagliflisonia päivässä

Tutkijat vertaavat hoitoa lumeryhmiin nähdäkseen, paranevatko munuaiset ja sydämen toiminta hoitoryhmässä paremmin kuin lumeryhmässä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

46

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Ikä: 18-70 vuotta
  • Potilaat, joilla on geneettisesti vahvistettu Fabryn tauti.
  • Enzyme Replacement Therapy (ERT) -hoidossa.
  • ERT- tai chaperone-hoito vakaalla annoksella vähintään 3 viimeisen kuukauden ajan
  • Albuminuria > 35 mg/vrk ja/tai proteinuria > 150 mg/vrk
  • eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2
  • ACEi-, ARB- tai reniinireseptorisalpaajien vakaalla annoksella vähintään 4 viikon ajan ennen satunnaistamista
  • Riittävä saksan kielen taito.
  • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus.
  • Tunnettu FD:n sydänassosiaatio

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys, allergia tai vasta-aiheet dapagliflotsiinille.
  • Tyypin 1 tai tyypin 2 diabeteksen diagnoosi
  • Potilaat, joilla on mikä tahansa sydän- ja munuaistauti (muu kuin Fabryn tauti).
  • Munuaisensiirron historia.
  • Aktiivinen pahanlaatuisuus.
  • Yhteisinterventiohoitojen (aldosteroniantagonistit, tulehduskipulääkkeiden tai systeemisten steroidien jatkuva käyttö) käyttö 6 viikon sisällä seulonnasta ei ole sallittua.

  • Mikä tahansa lääke, kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka saattaa merkittävästi muuttaa lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa seuraavista:

    1. Aktiivinen tulehduksellinen suolistosairaus viimeisten kuuden kuukauden aikana;
    2. Suuret maha-suolikanavan leikkaukset, kuten gastrektomia, gastroenterostomia tai suolen resektio;
    3. Ruoansulatuskanavan haavaumat ja/tai maha-suolikanavan tai peräsuolen verenvuoto viimeisen kuuden kuukauden aikana;
    4. Haimavaurio tai haimatulehdus viimeisen kuuden kuukauden aikana;
    5. Todisteet maksasairaudesta, joka on määritetty jollakin seuraavista: ALT- tai ASAT-arvot ylittävät 3x ULN seulontakäynnillä, anamneesissa maksan enkefalopatia, ruokatorven suonikohju tai portokavalinen shuntti;
  • Tutkittava, jolla saattaa tutkijan arvion mukaan olla kuivumisen tai tilavuuden vähenemisen riski, mikä voi vaikuttaa teho- tai turvallisuustietojen tulkintaan.
  • Vähintään 400 ml:n veren luovutus tai menetys 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä annostusta.
  • Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaalle suuremman riskin hänen osallistumisestaan ​​tutkimukseen tai todennäköisesti estää potilasta noudattamasta tutkimuksen vaatimuksia tai suorittamasta tutkimusta loppuun.
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät; aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana, turvallisen ehkäisyn puute.
  • Potilaat, joiden tiedetään tai epäillään laiminlyöntiä, huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä, mukaan lukien marihuanasavukkeet.
  • Osallistuminen toiseen tutkimukseen tutkimuslääkkeillä 30 päivää ennen tätä tutkimusta ja sen aikana.
  • Tutkijan, hänen perheenjäsentensä, työntekijöiden ja muiden huollettavien henkilöiden rekisteröinti.
  • Kyvyttömyys noudattaa tutkimuksen menettelytapoja, esim. osallistujan kieliongelmien, psyykkisten häiriöiden, dementian jne. vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Dapagliflotsiini 10 mg Tab
SGLT2 on Dapagliflotsiini (Forxiga): 10 mg/d, suun kautta otettava lääke
Lääke: Dapagliflotsiini 10 mg Tab
Forxiga® lisähoitona potilaille, joilla on munuais- ja/tai sydänsairaus FD-tutkimuksessa.
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Placebotabletilla on sama väri, maku, tuoksu ja pakkaus kuin verum-tabletilla
Lääke: Plasebo
sopivaa suun kautta otettavaa lääkettä. Placebotabletilla on sama väri, maku, tuoksu ja pakkaus kuin verum-tabletilla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi eGFR:n muutos hoitokuukausina 6, 12 ja lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta

CKD-EPI (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) 2009 -kaavaa käytetään lasketun GFR:n arvioimiseen.

Kuukauden 6 ja 12 eGFR:ää verrataan eGFR:ään lähtötilanteessa.
Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Arvioi proteiini/kreatiniini-suhteen muutos virtsassa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Kokonaisproteiini mitataan aamuvirtsan näytteestä, vähimmäistilavuus 10 ml kerätään ja analysoidaan Immune nefelometriamenetelmällä. Proteiinipitoisuudet on raportoitu suhteessa kreatiniiniin.
Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Arvioi albumiini/kreatiniini-suhteen muutos virtsassa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Albumiini mitataan aamuvirtsanäytteestä, minimaalinen tilavuus 10 ml kerätään ja analysoidaan Immune nefelometriamenetelmällä. Albumiinipitoisuudet on raportoitu suhteessa kreatiniiniin.
Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NT-pro BNP -taso arvioidaan lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden tutkimuslääkkeellä ja lumelääkehoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
NT-pro BNP määritetään käyttämällä vähintään 2,5 ml:n hepariiniplasmanäytettä elektrokemiluminesenssi-immunomääritystekniikalla.
Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Troponiini I -tasot arvioidaan lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Troponiini I mitataan hepariinikokoverestä (min. 2,5 ml) käyttämällä kemiluminesenssimikrohiukkasimmunomääritystä.
Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
LVMMI-parametri arvioidaan lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden tutkimuslääkkeen ja lumelääkehoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
LVMMI-parametri arvioidaan M-moodin kaikukardiografialla kardiologian klinikalla
Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Välikalvon paksuusparametri arvioidaan lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden tutkimuslääkkeellä ja lumelääkehoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Välikalvon paksuusparametrit arvioidaan M-moodin kaikukardiografialla Kardiologian klinikalla
Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Klosterolitaso arvioidaan lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden tutkimuslääkkeen ja lumelääkkeen hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Klosterolitaso mitataan käyttämällä vähintään 2,5 ml:n hepariini-plasmanäytettä entsymaattisella väritestillä (CHOD-POD-menetelmä).
Perustaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Albina Nowak, MD

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 2. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 2. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SGLT2Is46

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset Dapagliflotsiini 10 mg Tab

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Croatia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa