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既往HSCT治疗小儿及晚期小儿克拉伯病的基因转移临床试验 (REKLAIM)

2025年11月19日 更新者：Forge Biologics, Inc

在之前接受过造血干细胞移植 (REKLAIM) 的 Krabbe 受试者中静脉注射 AAVrh10 载体表达 GALC 的 1b 期临床研究

这是一项非盲法、非随机的 FBX-101 静脉剂量递增研究，其中先前接受过造血干细胞移植的受试者将接受单次输注腺相关病毒基因治疗产品。 来自未经治疗和先前移植的婴儿和晚期婴儿克拉伯病患者的数据将用作比较组。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

FBX-101-REKLAIM 研究已于 2023 年第 4 季度进行修改，以便更广泛地招募婴儿和晚期婴儿 Krabbe 患者。 更新后的 REKLAIM 研究合并了先前 FBX-101-RESKUE 临床试验 (NCT04693598) 和 FBX-101-REKLAIM 临床试验 (NCT05739643) 的招募人群。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

9

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 第 1 组：因婴儿期起病的克拉伯病（IKD 起病 <12 个月）而移植的受试者，初步诊断基于：

    1. 根据发布结果的实验​​室，白细胞中的半乳糖脑苷脂酶 (GALC) 活性水平与婴儿克拉伯病的诊断相符；以及至少以下一项：
    2. 婴儿期发病的精神病预测值升高 ≥ 9 nmol/L；或者
    3. 符合克拉伯病（CSF、MRI、NCV、ABR）的影像学或神经生理学发现（参见附录 1）；或者
    4. 两个预测的致病性 GALC 突变

  2. 第 2 组：因婴儿晚期 Krabbe 发病（LIKD 发病 12-47 个月）而移植的受试者，具有 Krabbe 病的体征或症状，初步诊断基于：

    1. 根据发布结果的实验​​室，白细胞中的半乳糖脑苷脂酶 (GALC) 活性水平与晚期婴儿克拉伯病的诊断相符；以及至少以下一项：
    2. 婴儿晚期发病的精神病预测值升高 ≥ 1.5 nmol/L；或者
    3. 符合克拉伯病（CSF、MRI、NCV、ABR）的影像学或神经生理学发现（参见附录 1）；或者
    4. 两个预测的致病性 GALC 突变；或者
    5. 神经/发育检查结果
  3. 参与者必须在给药日期前至少 90 天接受过 HSCT
  4. 到移植后第 3 个月至少有 30% 的骨髓细胞植入或到一年和/或移植后至少有 10% 的骨髓细胞植入导致 GALC 白细胞水平 >0.2 nmol/h/mg
  5. 参与者的父母或法定监护人同意参加研究并在执行任何研究程序之前根据 IRB/IEC 指南提供知情同意
  6. 能够遵守临床方案的父母和/或法定监护人

排除标准：

  1. 总抗 AAVrh10 抗体滴度>1:100 的免疫测定
  2. 使用基因治疗产品的既往治疗史
  3. 无法主动移动上肢对抗重力
  4. 根据最新版本的 CTCAE，LFT、胆红素、肌酐、白细胞计数、血红蛋白、血小板、PT/INR 和 PTT 的 3 级或更高异常
  5. 存在非克拉伯病引起的任何神经认知缺陷、运动缺陷或脑损伤
  6. 巨细胞病毒、腺病毒、EB 病毒、乙型或丙型肝炎以及 HIV 或其他病毒的活动性感染或疾病迹象
  7. 活动性细菌或真菌感染
  8. 存在 MRI 或腰椎穿刺 (LP) 的任何禁忌症
  9. 在参与研究之前或当前参与另一项涉及临床干预的研究之前使用任何研究产品
  10. 在免疫抑制前 30 天内用活病毒进行免疫接种
  11. 无肺动脉高压证据的超声心动图或其他适当研究表明射血分数 <50%
  12. 活动性急性移植物抗宿主病 (GvHD) 2 级或活动性广泛慢性 GvHD
  13. 任何其他医疗状况、严重并发疾病、其他遗传状况或 PI 认为会妨碍参与研究的情有可原的情况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 组 - 低剂量 FBX-101（又名 AAVrh.10-GALC）
N=3 名婴儿或晚期婴儿克拉伯病患者将接受低剂量单次输注
生物：FBX-101
表达人半乳糖脑苷脂酶 (GALC) cDNA 的复制缺陷型腺相关病毒基因转移载体将通过插入外周肢体静脉的静脉导管一次性递送。
其他名称：
  • AAVrh.10-hGALC
实验性的：第 2 组 - 高剂量 FBX-101（又名 AAVrh.10-GALC）
N=3-6 患有婴儿或晚期婴儿克拉伯病的患者将接受高剂量的单次输注
生物：FBX-101
表达人半乳糖脑苷脂酶 (GALC) cDNA 的复制缺陷型腺相关病毒基因转移载体将通过插入外周肢体静脉的静脉导管一次性递送。
其他名称：
  • AAVrh.10-hGALC

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
通过不良事件的发生率和严重程度以及归因于 FBX-101 的严重不良事件评估安全性
大体时间：24个月
24个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
与仅接受 HSCT 的患者相比，通过 PDMS-2、BOT-3 或 GMFM-88（取决于年龄）纵向测量的粗大运动功能的改善来评估疗效
大体时间：12个月和24个月
12个月和24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Forge Biologics, Inc

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月3日

初级完成 (估计的)

2026年11月1日

研究完成 (估计的)

2026年11月1日

研究注册日期

首次提交

2023年2月13日

首先提交符合 QC 标准的

2023年2月13日

首次发布 (实际的)

2023年2月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年11月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年11月19日

最后验证

2025年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FBX-101-REKLAIM

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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