Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne transferu genów dla dziecięcej i późnodziecięcej choroby Krabbego leczonej w przeszłości za pomocą HSCT (REKLAIM)

19 listopada 2025 zaktualizowane przez: Forge Biologics, Inc

Badanie kliniczne fazy 1b dotyczące dożylnego wektora AAVrh10 wykazującego ekspresję GALC u pacjentów Krabbe, którzy wcześniej otrzymali przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (REKLAIM)

Jest to nieślepe, nierandomizowane badanie zwiększania dawki dożylnego FBX-101, w którym osoby, które wcześniej otrzymały przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, otrzymają pojedynczą infuzję produktu terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami. Dane od nieleczonych i wcześniej przeszczepionych pacjentów z dziecięcą i późnodziecięcą chorobą Krabbego zostaną wykorzystane jako grupa porównawcza.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie FBX-101-REKLAIM zostało zmodyfikowane w IV kwartale 2023 r., aby umożliwić szerszą rekrutację pacjentów z grupy Krabbe w wieku niemowlęcym i późnodziecięcym. Zaktualizowane badanie REKLAIM łączy populacje rekrutacyjne z poprzedniego badania klinicznego FBX-101-RESKUE (NCT04693598) i badania klinicznego FBX-101-REKLAIM (NCT05739643).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Grupa 1: Pacjenci po przeszczepie z powodu choroby Krabbego o początku wczesnodziecięcym (początek IKD <12 miesięcy) ze wstępną diagnozą opartą na:

    1. Poziomy aktywności galaktocerebrozydazy (GALC) w leukocytach zgodne z rozpoznaniem dziecięcej choroby Krabbego według laboratorium, które udostępniło wyniki; ORAZ CO NAJMNIEJ JEDEN Z NASTĘPUJĄCYCH:
    2. Podwyższona psychozyna predykcyjna wystąpienia choroby u niemowląt ≥ 9 nmol/l; LUB
    3. Wyniki badań obrazowych lub neurofizjologicznych (patrz Dodatek 1) zgodne z chorobą Krabbego (CSF, MRI, NCV, ABR); LUB
    4. Dwie przewidywane patogenne mutacje GALC

  2. Grupa 2: Pacjenci po przeszczepieniu z powodu Krabbego o późnym początku wczesnodziecięcym (początek wg LIKD 12-47 miesięcy) z objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi choroby Krabbego oraz ze wstępną diagnozą opartą na:

    1. Poziomy aktywności galaktocerebrozydazy (GALC) w leukocytach zgodne z diagnozą późnodziecięcej choroby Krabbego według laboratorium publikującego wyniki; ORAZ CO NAJMNIEJ JEDEN Z NASTĘPUJĄCYCH:
    2. Podwyższona psychozyna predykcyjna późnego okresu niemowlęcego ≥ 1,5 nmol/l; LUB
    3. Wyniki badań obrazowych lub neurofizjologicznych (patrz Dodatek 1) zgodne z chorobą Krabbego (CSF, MRI, NCV, ABR); LUB
    4. Dwie przewidywane patogenne mutacje GALC; LUB
    5. Wyniki badań neurologicznych/rozwojowych
  3. Uczestnicy muszą otrzymać HSCT co najmniej 90 dni przed datą podania dawki
  4. Co najmniej 30% wszczepienia komórek szpiku do 3 miesiąca po przeszczepie lub 10% do jednego roku i/lub po przeszczepie, co skutkuje poziomem leukocytów GALC >0,2 nmol/h/mg
  5. Rodzice lub opiekunowie prawni uczestnika wyrażają zgodę na udział w badaniu i wyrażają świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi IRB/IEC przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych
  6. Rodzic(e) i/lub opiekun prawny zdolny do przestrzegania protokołu klinicznego

Kryteria wyłączenia:

  1. Test immunologiczny z całkowitym mianem przeciwciał anty-AAVrh10 >1:100
  2. Historia wcześniejszego leczenia produktem terapii genowej
  3. Niemożność aktywnego poruszania kończynami górnymi wbrew grawitacji
  4. Nieprawidłowości stopnia 3 lub wyższego w LFT, bilirubinie, kreatyninie, liczbie białych krwinek, hemoglobinie, płytkach krwi, PT/INR i PTT zgodnie z najnowszą wersją CTCAE
  5. Obecność jakiegokolwiek deficytu neurokognitywnego, deficytu motorycznego lub uszkodzenia mózgu, którego nie można przypisać chorobie Krabbego
  6. Oznaki aktywnego zakażenia lub choroby wirusem cytomegalii, adenowirusem, EBV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C oraz HIV lub innymi wirusami
  7. Aktywna infekcja bakteryjna lub grzybicza
  8. Obecność jakichkolwiek przeciwwskazań do MRI lub nakłucia lędźwiowego (LP)
  9. Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu przed włączeniem do badania lub obecnym włączeniem do innego badania, które obejmuje interwencje kliniczne
  10. Immunizacje żywymi wirusami w ciągu 30 dni przed supresją immunologiczną
  11. Frakcja wyrzutowa <50% w badaniu echokardiograficznym lub innym odpowiednim badaniu bez cech nadciśnienia płucnego
  12. Aktywna ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) stopnia 2 lub aktywna rozległa przewlekła choroba GvHD
  13. Jakikolwiek inny stan chorobowy, poważna choroba współistniejąca, inny stan genetyczny lub okoliczność łagodząca, które w opinii PI wykluczałyby udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 – niska dawka FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
N=3 pacjentów z wczesnodziecięcą lub późnodziecięcą chorobą Krabbe otrzyma pojedynczą infuzję w małej dawce
Biologiczny: FBX-101
Wektor transferu genów wirusa związanego z adenowirusami z niedoborem replikacji, wykazujący ekspresję cDNA ludzkiej galaktocerebrozydazy (GALC), zostanie dostarczony jednorazowo przez cewnik żylny wprowadzony do żyły kończyny obwodowej.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10-hGALC
Eksperymentalny: Kohorta 2 – wysoka dawka FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
N=3-6 pacjentów z wczesnodziecięcą lub późnodziecięcą chorobą Krabbe otrzyma pojedynczą infuzję w dużej dawce
Biologiczny: FBX-101
Wektor transferu genów wirusa związanego z adenowirusami z niedoborem replikacji, wykazujący ekspresję cDNA ludzkiej galaktocerebrozydazy (GALC), zostanie dostarczony jednorazowo przez cewnik żylny wprowadzony do żyły kończyny obwodowej.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10-hGALC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie częstości występowania i ciężkości zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych przypisywanych FBX-101
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność oceniana na podstawie poprawy motoryki dużej mierzonej podłużnie za pomocą PDMS-2, BOT-3 lub GMFM-88, w zależności od wieku, w porównaniu z pacjentami otrzymującymi wyłącznie HSCT
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
12 miesięcy i 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Forge Biologics, Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FBX-101-REKLAIM

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Krabbego

Badania kliniczne na FBX-101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj