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과거에 조혈모세포이식으로 치료한 영아 및 후기 영아 크라베병에 대한 유전자 전달 임상시험 (REKLAIM)

2025년 11월 19일 업데이트: Forge Biologics, Inc

이전에 조혈 줄기 세포 이식(REKLAIM)을 받은 Krabbe 피험자에서 GALC를 발현하는 정맥 AAVrh10 벡터의 1b상 임상 연구

이것은 이전에 조혈 줄기 세포 이식을 받은 피험자가 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 제품의 단일 주입을 받게 되는 정맥 FBX-101의 비맹검, 비무작위 용량 증량 연구입니다. 영아 및 후기 영아 크라베병을 앓는 미치료 및 이전에 이식된 환자의 데이터를 비교군으로 사용합니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

FBX-101-REKLAIM 연구는 2023년 4분기에 수정되어 영아 및 후기 영아 Krabbe 환자에 대한 더 광범위한 환자 모집이 가능해졌습니다. 업데이트된 REKLAIM 연구는 이전 FBX-101-RESKUE 임상 시험(NCT04693598)과 FBX-101-REKLAIM 임상 시험(NCT05739643)의 모집단을 병합합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

9

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 그룹 1: 다음을 기반으로 초기 진단을 받은 영아 발병 크라베병(IKD 발병 < 12개월)을 위해 이식된 피험자:

    1. 결과를 발표하는 실험실에 따르면 영아 크라베병의 진단에 적합한 백혈구의 갈락토세레브로시다제(GALC) 활성 수준; 그리고 다음 중 적어도 하나:
    2. 영아 발병 질병을 예측하는 상승된 사이코신 ≥ 9nmol/L; 또는
    3. 크라베병(CSF, MRI, NCV, ABR)과 일치하는 영상 또는 신경생리학적 소견(부록 1 참조) 또는
    4. 2개의 예측된 병원성 GALC 돌연변이

  2. 그룹 2: 크라베병의 징후 또는 증상이 있고 다음에 기초한 초기 진단이 있는 후기 영아 발병 크라베(LIKD 발병 12-47개월)를 위해 이식된 피험자:

    1. 결과를 발표하는 실험실에 따르면 후기 영아 크라베병의 진단에 적합한 백혈구의 갈락토세레브로시다제(GALC) 활성 수준; 그리고 다음 중 적어도 하나:
    2. 1.5nmol/L 이상의 후기 영아 발병 질환을 예측하는 상승된 사이코신; 또는
    3. 크라베병(CSF, MRI, NCV, ABR)과 일치하는 영상 또는 신경생리학적 소견(부록 1 참조) 또는
    4. 2개의 예측된 병원성 GALC 돌연변이; 또는
    5. 신경학적/발달적 검사 소견
  3. 참가자는 투약일로부터 최소 90일 전에 HSCT를 받아야 합니다.
  4. GALC 백혈구 수치 >0.2 nmol/h/mg를 초래하는 이식 후 3개월까지 골수 세포의 최소 30% 생착 또는 이식 후 1년 및/또는 이후 10%
  5. 참가자의 부모 또는 법적 보호자는 연구에 참여하고 연구 절차가 수행되기 전에 IRB/IEC 지침에 따라 정보에 입각한 동의를 제공하는 데 동의합니다.
  6. 임상 프로토콜을 준수할 수 있는 부모 및/또는 법적 보호자

제외 기준:

  1. >1:100의 총 항-AAVrh10 항체 역가를 사용한 면역분석
  2. 유전자 치료제로 이전에 치료한 이력
  3. 중력에 대항하여 능동적으로 상지를 움직일 수 없음
  4. 최신 버전의 CTCAE에 따른 LFT, 빌리루빈, 크레아티닌, 백혈구 수, 헤모글로빈, 혈소판, PT/INR 및 PTT의 3등급 이상의 이상
  5. 크라베병에 기인하지 않는 신경인지 결손, 운동 결손 또는 뇌 손상의 존재
  6. 사이토메갈로바이러스, 아데노바이러스, EBV, B형 또는 C형 간염, HIV 또는 기타 바이러스로 인한 활동성 감염 또는 질병의 징후
  7. 활성 세균 또는 진균 감염
  8. MRI 또는 ​​요추 천자(LP)에 대한 금기 사항이 있는 경우
  9. 연구 등록 또는 현재 임상 개입이 포함된 다른 연구에 등록하기 전에 조사 제품 사용
  10. 면역억제 전 30일 동안 살아있는 바이러스로 예방접종
  11. 폐고혈압의 증거가 없는 심초음파 또는 기타 적절한 연구에 의한 박출률 <50%
  12. 활동성 급성 이식편대숙주병(GvHD) 2등급 또는 활동성 광범위 만성 GvHD
  13. 기타 의학적 상태, 심각한 병발성 질병, 기타 유전적 상태 또는 PI의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 수 있는 참작할 수 있는 상황

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1 - 저용량 FBX-101(AAVrh.10-GALC라고도 함)
N=3명의 영아 또는 후기 영아 크라베병 환자는 저용량으로 단일 주입을 받습니다.
생물학적: FBX-101
GALC(human galactocerebrosidase) cDNA를 발현하는 복제 결핍 아데노 관련 바이러스 유전자 전달 벡터는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
  • AAVrh.10-hGALC
실험적: 코호트 2 - 고용량 FBX-101(AAVrh.10-GALC라고도 함)
N=3-6명의 영아 또는 후기 영아 크라베병 환자는 고용량으로 단일 주입을 받습니다.
생물학적: FBX-101
GALC(human galactocerebrosidase) cDNA를 발현하는 복제 결핍 아데노 관련 바이러스 유전자 전달 벡터는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
  • AAVrh.10-hGALC

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
FBX-101에 기인한 이상반응 및 중대한 이상반응의 발생률 및 중증도로 평가한 안전성
기간: 24개월
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
HSCT만 받은 환자와 비교하여 연령에 따라 PDMS-2, BOT-3 또는 GMFM-88을 통해 세로로 측정한 총 운동 기능의 개선으로 평가한 유효성
기간: 12개월과 24개월
12개월과 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Forge Biologics, Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 2월 3일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 2월 13일

처음 게시됨 (실제)

2023년 2월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 11월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 19일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FBX-101-REKLAIM

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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