一项评估儿科参与者不良事件和疾病活动变化的研究（年龄 6 个月至
2026年1月5日 更新者：AbbVie
评估利那洛肽在 6 个月至 2 岁以下患有功能性便秘 (FC) 的儿科受试者中的安全性和有效性的第 2 阶段剂量探索研究。
功能性便秘 (FC) 是所有年龄段儿童的常见医疗保健问题，可能是由于遗传易感性、纤维和液体摄入不足以及行动不便所致。 目前，尚无批准用于治疗 FC 的药物疗法。 本研究将评估利那洛肽治疗 FC 参与者的不良事件和疾病活动的变化。
利那洛肽是一种正在开发的批准药物，用于治疗符合修订的儿童 FC 罗马 IV 标准的儿科患者的 FC。 在本研究的第 1 部分中，参与者被分为连续发生的 3 组。 每组接受不同剂量的利那洛肽。 在研究的第 2 部分中，参与者将被随机分配接受利那洛肽或安慰剂。 参与者有二分之一的机会被分配到安慰剂组。 大约 30 名 6 个月至 2 岁以下患有 FC 的儿科参与者将在全球约 25 个地点参加这项研究。
参与者将接受由父母/监护人每天一次从胶囊中制备的利那洛肽口服液，持续 4 周。
与他们的护理标准相比（由于研究程序），本试验参与者的治疗负担可能更高。 参加者将在研究期间定期到医院或诊所就诊。 治疗效果将通过医学评估、验血、检查副作用和完成调查问卷来检查。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Plovdiv、保加利亚、4002
- UMHAT Sveti Georgi /ID# 250808
-
Rousse、保加利亚、7002
- UMHAT Kanev /ID# 248931
-
Sofia、保加利亚、1407
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251232
-
Sofia、保加利亚、1606
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251229
-
Varna、保加利亚、9000
- Nova Clinic /ID# 249023
-
-
-
-
City of Zagreb
-
Zagreb、City of Zagreb、克罗地亚、10000
- Klinicki bolnicki centar Sestre milosrdnice /ID# 252798
-
Zagreb、City of Zagreb、克罗地亚、10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb /ID# 252796
-
Zagreb、City of Zagreb、克罗地亚、10000
- Klinika za dječje bolesti Zagreb /ID# 252792
-
-
County of Osijek-Baranja
-
Osijek、County of Osijek-Baranja、克罗地亚、31000
- Klinicki bolnicki centar Osijek /ID# 252795
-
-
-
-
Hajdú-Bihar
-
Debrecen、Hajdú-Bihar、匈牙利、4032
- Debreceni Egyetem-Klinikai Kozpont /ID# 250793
-
-
-
-
-
Novi Sad、塞尔维亚、21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina /ID# 252482
-
-
Beograd
-
Belgrade、Beograd、塞尔维亚、11000
- University Children's Hospital 'Tirsova' /ID# 252483
-
Belgrade、Beograd、塞尔维亚、11000
- Institut za zdravstvenu zastitu majke i deteta Srbije Dr Vukan Cupic /ID# 252485
-
-
-
-
-
Forchheim、德国、91301
- Kinderarztpraxis Dr. Froehlich /ID# 252050
-
Wuppertal、德国、42283
- HELIOS Klinikum Wuppertal /ID# 249022
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster、North Rhine-Westphalia、德国、48149
- Universitaetsklinikum Muenster /ID# 251965
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85006
- Velocity Clinical Research - Phoenix /ID# 263871
-
-
Arkansas
-
Hot Springs、Arkansas、美国、71913
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 251553
-
-
California
-
Anaheim、California、美国、92805
- Advanced Research Center /ID# 248763
-
Corona、California、美国、92879-3104
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 251535
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20016-4300
- Velocity Clinical Research Washington DC /ID# 263872
-
-
Florida
-
Doral、Florida、美国、33166
- Prohealth Research Center /ID# 248696
-
Miami、Florida、美国、33155
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 248765
-
Miami、Florida、美国、33165
- Valencia Medical & Research Center /ID# 251533
-
-
Georgia
-
Macon、Georgia、美国、31210-6583
- Velocity Clinical Research Macon /ID# 263959
-
-
Louisiana
-
Lafayette、Louisiana、美国、70508
- Velocity Clinical Research - Lafayette /ID# 263873
-
-
Maryland
-
New Market、Maryland、美国、21774-6154
- Frederick County Pediatrics /ID# 251555
-
-
Michigan
-
Farmington Hills、Michigan、美国、48334
- Michigan Center of Medical Research /ID# 253536
-
-
Nebraska
-
Hastings、Nebraska、美国、68901-2640
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 260932
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29414
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 248693
-
Summerville、South Carolina、美国、29486
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 253534
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77090-2633
- Houston Clinical Research Associates /ID# 261571
-
Mansfield、Texas、美国、76063
- Prime Clinical Research - Mansfield - East Broad Street /ID# 262947
-
Waxahachie、Texas、美国、75165-1430
- ClinPoint Trials /ID# 251534
-
-
-
-
-
Dudley、英国、DY1 2HQ
- Russells Hall Hospital /ID# 252660
-
-
Greater London
-
London、Greater London、英国、WC1N 3HZ
- Great Ormond Street Children's Hospital /ID# 253333
-
London、Greater London、英国、E1 2ES
- Disc_Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital /ID# 252298
-
-
Norfolk
-
Norwich、Norfolk、英国、NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 252299
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在合法授权代表 (LAR)/父母/监护人签署符合当地要求的知情同意书时，个人必须年满 6 个月至 1 岁零 11 个月。
- 将完成电子日记 (eDiary) 的 LAR/家长/监护人能够阅读和理解电子日记设备中的评估，并且必须接受培训。
参与者符合功能性便秘 (FC) 的改良罗马 IV 标准：筛选前至少 1 个月（访问 1），参与者必须满足以下 2 项或更多条件：
- 每周排便 2 次或更少（每次排便前 24 小时内未使用任何泻药、栓剂或灌肠剂）
- 过度自愿大便潴留史
- 疼痛或硬排便史 (BMs)
- 大直径凳子的历史
- 直肠中存在大量粪便
- LAR/家长/监护人愿意在干预前就诊前停止使用任何泻药，转而使用协议允许的急救药物。
排除标准：
- 参与者患有可能会干扰药物吸收的疾病，包括但不限于短肠综合征。
- 具有临床意义的医疗状况的历史或研究者确定会干扰个人参与本研究或会使参与者成为不适合接受研究药物的候选人的任何其他原因。
参与者有以下历史：
- 乳糜泻，或乳糜泻血清学检测呈阳性，或怀疑该病症但未通过内窥镜活检排除
- 囊性纤维化
- 未经治疗或用甲状腺激素治疗的甲状腺功能减退症，其剂量在筛选前至少 3 个月内不稳定（访问 1）
- 唐氏综合症或任何其他染色体疾病
- 活动性肛裂（研究者已确认活动性肛裂，参与者报告已知的肛裂症状 [即，在筛选前 2 周内，粪便或尿布或卫生纸上有血丝，排便时疼痛/哭闹]）。 （注意：在筛选前至少 2 周解决的肛裂不会被排除）。 但是，如果研究者认为肛裂可能是参与者修改罗马 IV FC 标准的主要原因，则该受试者将没有资格参与该研究。
- 解剖畸形（例如，肛门闭锁、肛门狭窄、肛门前移）
- 肠神经或肌肉疾病（例如先天巨结肠病、内脏肌病、内脏神经病）
- 神经病变（例如，脊髓异常、神经纤维瘤病、脊髓栓系、脊髓外伤）
- 铅中毒、高钙血症
- 将完成电子日记的 LAR/父母/监护人/看护人的神经发育障碍（早发性慢性疾病，具有认知、运动、语言或社交技能获得方面的主要障碍的基本特征，具有对个人发展进程的重大和持续影响）产生认知延迟，妨碍理解和完成每日电子日记或其他与研究相关的问卷调查。
- 炎症性肠病
- 与可能混淆本研究评估的症状相关的乳糖不耐症
- 癌症史。 （注意：允许有癌症病史的参与者参加，前提是恶性肿瘤在入组/随机分组前已完全缓解（访问 3）。 完全缓解定义为对治疗有反应的所有癌症迹象消失）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 1 部分，利那洛肽剂量 A
利那洛肽剂量 A 胶囊，与水混合并口服给药，每天一次，持续 4 周
|
胶囊;口服
其他名称：
|
|
实验性的：第 1 部分，利那洛肽剂量 B
利那洛肽剂量 B 胶囊，与水混合并口服给药，每天一次，持续 4 周
|
胶囊;口服
其他名称：
|
|
实验性的：第 1 部分，利那洛肽剂量 C
利那洛肽剂量 C 胶囊，与水混合并口服给药，每天一次，持续 4 周
|
胶囊;口服
其他名称：
|
|
实验性的：第 2 部分，利那洛肽
在第 2 部分中，参与者将接受与水混合并口服给药的利那洛肽胶囊，为期 4 周。
|
胶囊;口服
其他名称：
|
|
实验性的：第 2 部分，安慰剂
在第 2 部分中，参与者将接受与水混合并口服给药的安慰剂胶囊，持续 4 周。
|
胶囊;口服
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
研究干预期间总体自发排便（SBM）频率率（每周SBM次数）相对于基线的变化
大体时间：基线至第4周
|
自发性排便（SBM）的定义为：在排便当日或排便前一日未使用泻药、灌肠剂或栓剂的情况下发生的排便。
护理者/父母/监护人/法定授权代表（LAR）将填写电子日记（eDiary），提供直至末次给药日期相当于4周SBM频率率的SBM频率数据。
|
基线至第4周
|
|
研究干预期间粪便稠度（布里斯托尔大便性状量表）相对于基线的变化
大体时间：基线至第4周
|
照顾者/父母/监护人/法定授权代表（LAR）将使用布里斯托大便分类法的7点量表，在电子日记中评估并记录每次排便的大便稠度，其中1=分离的硬块，如坚果（难以排出）；2=香肠状，但有肿块；3=类似香肠，但表面有裂纹；4=类似香肠或蛇，光滑柔软；5=软块，边缘清晰（易于排出）；6=蓬松碎片，边缘不齐，糊状大便；7=水样，无固体碎片，完全液体。
|
基线至第4周
|
|
研究干预期间与基线相比排便费力的变化
大体时间：基线至第4周
|
对于每位儿童每次由家长/监护人/照护者观察到的排便，每日通过电子日记设备收集其费力程度，采用4点量表（0=否，完全不费力；1=是，有点费力；2=是，非常费力；3=我不知道），基于两个问题（他/她是否发出咕哝声或做出看起来费力的表情）。
较低的值代表更好的结果，且“我不知道”被视为缺失回答。
受试者每次由照护者观察到的排便的平均费力评分，是基于两个费力问题的非缺失回答的平均值计算得出。
参与者在4周研究干预期间的费力评分，是4周研究干预期间所有由照护者观察到的自主排便的非缺失平均费力评分的平均值。
如果受试者在基线期没有由照护者观察到的自主排便，则照护者报告的基线费力评分为缺失，因此该受试者不纳入基线费力变化的分析。
|
基线至第4周
|
|
发生不良事件（AEs）的参与者人数
大体时间：至第5周
|
不良事件（AE）定义为患者或临床研究受试者在使用药物产品后发生的任何不良医学事件，该事件不一定与治疗存在因果关系。
研究者评估每个事件与研究药物使用的关联性。
|
至第5周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年4月27日
初级完成 (实际的)
2025年6月9日
研究完成 (实际的)
2025年6月9日
研究注册日期
首次提交
2023年2月27日
首先提交符合 QC 标准的
2023年2月27日
首次发布 (实际的)
2023年3月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月5日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- M21-862
- 2022-501947-34-00 (其他标识符：EU CT)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
AbbVie 致力于负责任地共享有关我们赞助的临床试验的数据。
这包括访问匿名、个人和试验级数据（分析数据集）以及其他信息（例如协议、分析计划、临床研究报告），只要试验不是正在进行或计划中的监管的一部分提交。
这包括对未经许可的产品和适应症的临床试验数据的请求。
IPD 共享时间框架
有关何时可以共享研究的详细信息，请访问 https://vivli.org/ourmember/abbvie/
IPD 共享访问标准
任何从事严格独立科学研究的合格研究人员都可以请求访问此临床试验数据，并将在审查和批准研究计划和统计分析计划以及执行数据共享声明后提供。
数据请求可以在美国和/或欧盟获得批准后随时提交，并且主要手稿被接受发表。
有关该过程的更多信息或提交请求，请访问以下链接 https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.