Een studie om bijwerkingen en verandering in ziekteactiviteit te beoordelen bij pediatrische deelnemers (leeftijd 6 maanden tot

Inclusiecriteria:

• Individuen moeten 6 maanden tot jonger dan 1 jaar en 11 maanden oud zijn, op het moment dat de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR)/ouder/voogd de geïnformeerde toestemming ondertekent in overeenstemming met de lokale vereisten.
• De LAR/ouder/voogd die het elektronische dagboek (eDiary) gaat invullen, kan de beoordelingen in het eDiary-apparaat lezen en begrijpen en moet een training volgen.

• Deelnemer voldoet aan gewijzigde Rome IV-criteria voor functionele constipatie (FC): gedurende ten minste 1 maand vóór screening (bezoek 1) moet de deelnemer voldoen aan 2 of meer van de volgende:

  • 2 of minder ontlastingen per week (waarbij elke ontlasting plaatsvindt zonder gebruik van een laxeermiddel, zetpil of klysma gedurende de voorgaande 24 uur)
  • Geschiedenis van overmatig vrijwillig vasthouden van ontlasting
  • Geschiedenis van pijnlijke of harde stoelgang (BM's)
  • Geschiedenis van krukken met een grote diameter
  • Aanwezigheid van een grote fecale massa in het rectum
• LAR/Ouder/Voogd is bereid om te stoppen met alle laxeermiddelen die vóór het pre-interventiebezoek zijn gebruikt ten gunste van het volgens het protocol toegestane noodmedicijn.

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemer heeft aandoeningen die de opname van geneesmiddelen kunnen verstoren, waaronder, maar niet beperkt tot, het kortedarmsyndroom.
• Geschiedenis van klinisch significante medische aandoeningen of enige andere reden waarvan de onderzoeker vaststelt dat deze de deelname van het individu aan deze studie zou verstoren of de deelnemer een ongeschikte kandidaat zou maken om het onderzoeksgeneesmiddel te ontvangen.

• Deelnemer heeft geschiedenis van:

  • Coeliakie, of positieve serologische test voor coeliakie of de aandoening wordt vermoed maar is niet uitgesloten door endoscopische biopsie
  • Taaislijmziekte
  • Hypothyreoïdie die niet wordt behandeld of wordt behandeld met schildklierhormoon in een dosis die niet stabiel is gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening (bezoek 1)
  • Het syndroom van Down of een andere chromosomale afwijking
  • Actieve anale fissuur (onderzoeker heeft een actieve anale fissuur bevestigd en deelnemer meldt bekende anale fissuursymptomen [d.w.z. bloedstrepen op de ontlasting of op luier of toiletpapier en pijn/huilen bij stoelgang binnen 2 weken voorafgaand aan de screening]). (Opmerking: anale fissuren die ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening zijn verdwenen, worden niet uitgesloten). Als echter naar de mening van de onderzoeker een anale fissuur(en) de primaire oorzaak kan zijn van de gewijzigde Rome IV FC-criteria van de deelnemer, komt de proefpersoon niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek.
  • Anatomische misvormingen (bijv. ongeperforeerde anus, anale stenose, naar voren verplaatste anus)
  • Darmzenuw- of spieraandoeningen (bijv. Ziekte van Hirschprung, viscerale myopathieën, viscerale neuropathieën)
  • Neuropathische aandoeningen (bijv. Afwijkingen van het ruggenmerg, neurofibromatose, vastgebonden ruggenmerg, trauma aan het ruggenmerg)
  • Loodtoxiciteit, hypercalciëmie
  • Neurologische ontwikkelingsstoornissen van de LAR/Ouder/Voogd/Verzorger die het eDagboek zal invullen (vroeg beginnende, chronische aandoeningen die het essentiële kenmerk delen van een overheersende stoornis in het verwerven van cognitieve, motorische, taal- of sociale vaardigheden, die een significante en aanhoudende impact op de ontwikkelingsvoortgang van een individu) die een cognitieve vertraging veroorzaken die het begrijpen en invullen van het dagelijkse eDagboek of andere studiegerelateerde vragenlijsten verhindert.
  • Inflammatoire darmziekte
  • Lactose-intolerantie die gepaard gaat met symptomen die de beoordelingen in dit onderzoek zouden kunnen verwarren
  • Geschiedenis van kanker. (Opmerking: deelnemers met een voorgeschiedenis van kanker zijn toegestaan, op voorwaarde dat de maligniteit volledig in remissie was vóór inschrijving/randomisatie (bezoek 3). Een volledige remissie wordt gedefinieerd als het verdwijnen van alle tekenen van kanker als reactie op de behandeling)