Eine Studie zur Bewertung von unerwünschten Ereignissen und Veränderungen der Krankheitsaktivität bei pädiatrischen Teilnehmern (Alter 6 Monate bis

Einschlusskriterien:

• Personen müssen zu dem Zeitpunkt, an dem der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (LAR)/Elternteil/Erziehungsberechtigte die Einverständniserklärung in Übereinstimmung mit den örtlichen Anforderungen unterzeichnet, 6 Monate bis weniger als 1 Jahr und 11 Monate alt sein.
• Der LAR/Elternteil/Erziehungsberechtigte, der das elektronische Tagebuch (eDiary) führen wird, kann die Auswertungen im eDiary-Gerät lesen und verstehen und muss geschult werden.

• Der Teilnehmer erfüllt die modifizierten Rom-IV-Kriterien für funktionelle Obstipation (FC): Mindestens 1 Monat vor dem Screening (Besuch 1) muss der Teilnehmer 2 oder mehr der folgenden Kriterien erfüllen:

  • 2 oder weniger Defäkationen pro Woche (wobei jede Defäkation in Abwesenheit von Abführmitteln, Zäpfchen oder Klistieren in den vorangegangenen 24 Stunden erfolgt)
  • Geschichte der übermäßigen willkürlichen Stuhlretention
  • Vorgeschichte von schmerzhaftem oder hartem Stuhlgang (BMs)
  • Geschichte der Hocker mit großem Durchmesser
  • Vorhandensein einer großen fäkalen Masse im Rektum
• LAR/Elternteil/Erziehungsberechtigter ist bereit, alle Abführmittel, die vor dem Präinterventionsbesuch verwendet wurden, zugunsten der protokollerlaubten Notfallmedizin abzusetzen.

Ausschlusskriterien:

• Der Teilnehmer hat Bedingungen, die die Arzneimittelabsorption beeinträchtigen könnten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Kurzdarmsyndrom.
• Klinisch signifikante Erkrankungen in der Vorgeschichte oder andere Gründe, von denen der Prüfarzt feststellt, dass sie die Teilnahme der Person an dieser Studie beeinträchtigen oder den Teilnehmer zu einem ungeeigneten Kandidaten für die Verabreichung des Studienmedikaments machen würden.

• Der Teilnehmer hat folgende Vorgeschichte:

  • Zöliakie oder positiver serologischer Test für Zöliakie oder der Zustand wird vermutet, aber nicht durch endoskopische Biopsie ausgeschlossen
  • Mukoviszidose
  • Hypothyreose, die unbehandelt ist oder mit Schilddrüsenhormon in einer Dosis behandelt wird, die mindestens 3 Monate vor dem Screening (Besuch 1) nicht stabil war
  • Down-Syndrom oder jede andere Chromosomenstörung
  • Aktive Analfissur (Untersucher hat eine aktive Analfissur bestätigt und Teilnehmer berichtet über bekannte Analfissursymptome [d. h. Blutstreifen auf dem Stuhl oder auf Windeln oder Toilettenpapier und Schmerzen/Weinen beim Stuhlgang innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening]). (Hinweis: Analfissuren, die sich mindestens 2 Wochen vor dem Screening aufgelöst haben, sind kein Ausschlusskriterium). Wenn jedoch nach Meinung des Prüfarztes eine oder mehrere Analfissuren die Hauptursache für die modifizierten Rome IV FC-Kriterien des Teilnehmers sein könnten, wäre der Proband nicht zur Teilnahme an der Studie berechtigt.
  • Anatomische Fehlbildungen (z. B. unperforierter Anus, Analstenose, anterior verschobener Anus)
  • Darmnerven- oder Muskelerkrankungen (z. B. Hirschsprung-Krankheit, viszerale Myopathien, viszerale Neuropathien)
  • Neuropathische Zustände (z. B. Anomalien des Rückenmarks, Neurofibromatose, Tethered Cord, Rückenmarkstrauma)
  • Bleitoxizität, Hyperkalzämie
  • Neuroentwicklungsstörungen des LAR/Elternteils/Erziehungsberechtigten/Betreuers, die das eDiary ausfüllen werden (früh einsetzende, chronische Störungen, die das wesentliche Merkmal einer vorherrschenden Störung beim Erwerb kognitiver, motorischer, sprachlicher oder sozialer Fähigkeiten teilen, die a erheblichen und anhaltenden Einfluss auf den Entwicklungsfortschritt einer Person), was zu einer kognitiven Verzögerung führt, die das Verständnis und Ausfüllen des täglichen eDiary oder anderer studienbezogener Fragebögen ausschließt.
  • Entzündliche Darmerkrankung
  • Laktoseintoleranz, die mit Symptomen einhergeht, die die Bewertungen in dieser Studie verfälschen könnten
  • Geschichte von Krebs. (Hinweis: Teilnehmer mit Krebs in der Vorgeschichte sind zugelassen, vorausgesetzt, dass sich die bösartige Erkrankung vor der Registrierung/Randomisierung (Besuch 3) in einer vollständigen Remission befunden hat. Eine vollständige Remission ist definiert als das Verschwinden aller Anzeichen von Krebs als Reaktion auf die Behandlung.)