Tanulmány a nemkívánatos események és a betegségaktivitás változásának felmérésére gyermekgyógyászati résztvevőknél (6 hónapos kortól
2026. január 5. frissítette: AbbVie
2. fázisú dózismegállapítási vizsgálat, amely a Linaclotide biztonságosságát és hatásosságát értékeli funkcionális székrekedésben (FC) szenvedő, 6 hónapos és 2 évesnél fiatalabb gyermekeknél.
A funkcionális székrekedés (FC) gyakori egészségügyi probléma minden életkorú gyermekeknél, valószínűleg genetikai hajlam, nem megfelelő rost- és folyadékbevitel, valamint mozdulatlanság miatt. Jelenleg nincs jóváhagyott farmakológiai terápia az FC kezelésére. Ez a tanulmány felméri a nemkívánatos eseményeket és a betegség aktivitásának változását a linaclotide terápiával az FC-ben szenvedő résztvevőknél.
A Linaclotide egy jóváhagyott gyógyszer, amelyet olyan gyermekkorú betegek FC kezelésére fejlesztettek ki, akik megfelelnek a gyermekkori FC módosított Róma IV kritériumainak. A tanulmány 1. részében a résztvevők 3 csoportba vannak sorolva, amelyek egymást követően fordulnak elő. Minden csoport eltérő adag linaclotidet kap. A vizsgálat 2. részében a résztvevőket véletlenszerűen osztják ki arra, hogy linaklotidot vagy placebót kapjanak. 1:2 esély van arra, hogy a résztvevők placebót kapjanak. Körülbelül 30, 6 hónapos és 2 évesnél fiatalabb, FC-ben szenvedő gyermeket vonnak be a vizsgálatba, világszerte körülbelül 25 helyszínen.
A résztvevők a szülő/gondviselő által kapszulából készített belsőleges linaclotide oldatot kapnak naponta egyszer 4 héten keresztül.
A vizsgálatban részt vevők kezelési terhei magasabbak lehetnek az ellátási színvonalukhoz képest (a vizsgálati eljárások miatt). A résztvevők rendszeres látogatásokon vesznek részt a vizsgálat során egy kórházban vagy klinikán. A kezelés hatását orvosi vizsgálattal, vérvizsgálattal, mellékhatások ellenőrzésével és kérdőívek kitöltésével ellenőrzik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
19
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Plovdiv, Bulgária, 4002
- UMHAT Sveti Georgi /ID# 250808
-
Rousse, Bulgária, 7002
- UMHAT Kanev /ID# 248931
-
Sofia, Bulgária, 1407
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251232
-
Sofia, Bulgária, 1606
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251229
-
Varna, Bulgária, 9000
- Nova Clinic /ID# 249023
-
-
-
-
-
Dudley, Egyesült Királyság, DY1 2HQ
- Russells Hall Hospital /ID# 252660
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, WC1N 3HZ
- Great Ormond Street Children's Hospital /ID# 253333
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, E1 2ES
- Disc_Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital /ID# 252298
-
-
Norfolk
-
Norwich, Norfolk, Egyesült Királyság, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 252299
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
- Velocity Clinical Research - Phoenix /ID# 263871
-
-
Arkansas
-
Hot Springs, Arkansas, Egyesült Államok, 71913
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 251553
-
-
California
-
Anaheim, California, Egyesült Államok, 92805
- Advanced Research Center /ID# 248763
-
Corona, California, Egyesült Államok, 92879-3104
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 251535
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20016-4300
- Velocity Clinical Research Washington DC /ID# 263872
-
-
Florida
-
Doral, Florida, Egyesült Államok, 33166
- Prohealth Research Center /ID# 248696
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 248765
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33165
- Valencia Medical & Research Center /ID# 251533
-
-
Georgia
-
Macon, Georgia, Egyesült Államok, 31210-6583
- Velocity Clinical Research Macon /ID# 263959
-
-
Louisiana
-
Lafayette, Louisiana, Egyesült Államok, 70508
- Velocity Clinical Research - Lafayette /ID# 263873
-
-
Maryland
-
New Market, Maryland, Egyesült Államok, 21774-6154
- Frederick County Pediatrics /ID# 251555
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
- Michigan Center of Medical Research /ID# 253536
-
-
Nebraska
-
Hastings, Nebraska, Egyesült Államok, 68901-2640
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 260932
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29414
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 248693
-
Summerville, South Carolina, Egyesült Államok, 29486
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 253534
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77090-2633
- Houston Clinical Research Associates /ID# 261571
-
Mansfield, Texas, Egyesült Államok, 76063
- Prime Clinical Research - Mansfield - East Broad Street /ID# 262947
-
Waxahachie, Texas, Egyesült Államok, 75165-1430
- ClinPoint Trials /ID# 251534
-
-
-
-
City of Zagreb
-
Zagreb, City of Zagreb, Horvátország, 10000
- Klinicki bolnicki centar Sestre milosrdnice /ID# 252798
-
Zagreb, City of Zagreb, Horvátország, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb /ID# 252796
-
Zagreb, City of Zagreb, Horvátország, 10000
- Klinika za dječje bolesti Zagreb /ID# 252792
-
-
County of Osijek-Baranja
-
Osijek, County of Osijek-Baranja, Horvátország, 31000
- Klinicki bolnicki centar Osijek /ID# 252795
-
-
-
-
Hajdú-Bihar
-
Debrecen, Hajdú-Bihar, Magyarország, 4032
- Debreceni Egyetem-Klinikai Kozpont /ID# 250793
-
-
-
-
-
Forchheim, Németország, 91301
- Kinderarztpraxis Dr. Froehlich /ID# 252050
-
Wuppertal, Németország, 42283
- HELIOS Klinikum Wuppertal /ID# 249022
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Németország, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster /ID# 251965
-
-
-
-
-
Novi Sad, Szerbia, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina /ID# 252482
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Szerbia, 11000
- University Children's Hospital 'Tirsova' /ID# 252483
-
Belgrade, Beograd, Szerbia, 11000
- Institut za zdravstvenu zastitu majke i deteta Srbije Dr Vukan Cupic /ID# 252485
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az egyéneknek 6 hónaposnál fiatalabbnak kell lenniük 1 évnél és 11 hónapnál fiatalabbnak, amikor a törvényes képviselő (LAR)/szülő/gondviselő aláírja a tájékozott beleegyező nyilatkozatot a helyi követelményeknek megfelelően.
- A LAR/szülő/gondviselő, aki az elektronikus naplót (eDiary) fogja kitölteni, el tudja olvasni és megérteni az eDiary eszközben található értékeléseket, és képzésen kell részt vennie.
A résztvevő megfelel a funkcionális székrekedés (FC) módosított Róma IV kritériumainak: a szűrés (1. látogatás) előtt legalább 1 hónappal a résztvevőnek az alábbiak közül kettőnek vagy többet kell teljesítenie:
- Hetente 2 vagy kevesebb székletürítés (mindegyik székletürítés úgy történik, hogy az előző 24 órában nem használtak hashajtót, kúpot vagy beöntés)
- Túlzott akaratlagos székletretenció története
- Fájdalmas vagy kemény bélmozgások anamnézisében (BM)
- A nagy átmérőjű széklet története
- Nagy széklettömeg jelenléte a végbélben
- A LAR/Parent/Guardian hajlandó abbahagyni a beavatkozás előtti látogatás előtt használt hashajtókat a protokoll által engedélyezett mentőgyógyszer javára.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnek olyan állapotai vannak, amelyek megzavarhatják a gyógyszer felszívódását, beleértve, de nem kizárólagosan, a rövid bél szindrómát.
- Az anamnézisben szereplő, klinikailag jelentős egészségügyi állapotok vagy bármely más olyan ok, amelyről a vizsgáló megállapítja, hogy megzavarná az egyén részvételét ebben a vizsgálatban, vagy alkalmatlanná tenné a résztvevőt a vizsgálati gyógyszer beadására.
A résztvevőnek az alábbi előzményei vannak:
- Cöliákia, vagy pozitív szerológiai teszt cöliákiára vagy állapotra gyanítható, de endoszkópos biopsziával nem zárták ki
- Cisztás fibrózis
- Kezeletlen vagy pajzsmirigyhormonnal olyan dózisban kezelt hypothyreosis, amely a szűrést megelőzően legalább 3 hónapig nem volt stabil (1. látogatás)
- Down-szindróma vagy bármely más kromoszóma-rendellenesség
- Aktív anális repedés (a vizsgáló megerősítette az aktív anális repedést, és a résztvevő anális repedés ismert tüneteiről számolt be [pl. vércsíkok a széken vagy a pelenkán vagy a toalettpapíron, valamint fájdalom/sírás székletürítéssel a szűrést megelőző 2 héten belül]). (Megjegyzés: Az anális repedések, amelyek a szűrés előtt legalább 2 héttel megszűntek, nem tekinthetők kizárónak). Ha azonban a vizsgáló véleménye szerint egy végbélrepedés lehet az elsődleges oka a résztvevő módosított Róma IV FC-kritériumainak, az alany nem jogosult a vizsgálatban való részvételre.
- Anatómiai rendellenességek (pl. perforált végbélnyílás, anális szűkület, elülső végbélnyílás)
- Bél ideg- vagy izombetegségek (pl. Hirschprung-kór, zsigeri myopathiák, zsigeri neuropátiák)
- Neuropátiás állapotok (pl. gerincvelő-rendellenességek, neurofibromatózis, lekötött agyvelő, gerincvelő trauma)
- Ólomtoxicitás, hiperkalcémia
- Az e-naplót kitöltő LAR/szülő/gondviselő/gondozó idegfejlődési fogyatékosságai (korai kezdetű, krónikus rendellenességek, amelyek a kognitív, motoros, nyelvi vagy szociális készségek elsajátításában uralkodó zavarok alapvető jellemzőivel rendelkeznek, amelyeknek jelentős és folyamatos hatást gyakorol az egyén fejlődési előrehaladására), kognitív késést okozva, amely kizárja a napi eDiary vagy más tanulmányokkal kapcsolatos kérdőívek megértését és kitöltését.
- Gyulladásos bélbetegség
- Laktóz intolerancia, amely olyan tünetekkel jár, amelyek megzavarhatják a tanulmány értékelését
- A rák története. (Megjegyzés: Azok a résztvevők, akiknek a kórelőzményében rákos megbetegedés szerepel, megengedett, feltéve, hogy a rosszindulatú daganat teljes remisszióban volt a felvétel/randomizálás előtt (3. látogatás). A teljes remisszió a rák összes tünetének eltűnése a kezelés hatására.)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. rész, Linaclotide A dózis
A Linaclotide A dózisú kapszula vízzel keverve és szájon át beadva, naponta egyszer 4 héten keresztül
|
Kapszula; orális
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 1. rész, Linaclotide B dózis
A Linaclotide B dózisú kapszula vízzel keverve és szájon át beadva, naponta egyszer 4 héten keresztül
|
Kapszula; orális
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 1. rész, Linaclotide C dózis
A Linaclotide C dózisú kapszula vízzel keverve és szájon át beadva, naponta egyszer 4 héten keresztül
|
Kapszula; orális
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. rész, Linaclotide
A résztvevők vízzel összekevert Linaclotide kapszulát kapnak, amelyet szájon át adnak be a 2. részben 4 héten keresztül.
|
Kapszula; orális
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. rész, Placebo
A résztvevők vízzel kevert és orálisan beadott placebo kapszulákat kapnak a 2. részben 4 héten keresztül.
|
Kapszula; orális
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizsgálati intervenciós időszak alatt az összes spontán bélmozgás (SBM) gyakorisági arányának (SBM/hét) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonaltól a 4. hétig
|
Az SBM olyan BM-ként van definiálva, amely a BM naptári napján vagy a BM előtti naptári napon történő hashajtó, beöntés vagy kúpaszer használata nélkül következik be.
A gondozó/szülő/törvényes képviselő/törvényesen felhatalmazott képviselő (LAR) kitölti az elektronikus naplót (eDiary), amely az SBM gyakorisági arányára vonatkozó adatokat szolgáltat az utolsó adagolási dátumig, ami megegyezik a 4 hetes SBM gyakorisági aránnyal.
|
Alapvonaltól a 4. hétig
|
|
Az alapszinttől való változás a széklet konzisztenciájában (Bristol székletformás skála) a tanulmány intervenciós időszaka alatt
Időkeret: Alapvonal a 4. hétig
|
A gondozó/szülő/gondnok/jogilag felhatalmazott képviselő (LAR) a Bristol Székletforma 7 pontos skálájával értékeli és rögzíti az e-naplóban minden székelés során a széklet konzisztenciáját, ahol 1=Különálló kemény csomók, mint a dió (nehéz kiüríteni); 2=Kolbász alakú, de csomós; 3=Olyan, mint egy kolbász, de felületén repedések vannak; 4=Olyan, mint egy kolbász vagy kígyó, sima és puha; 5=Lágy, egyértelmű szélű darabok (könnyű kiüríteni); 6=Lágy, szabálytalan szélű darabok, pépes széklet; és 7=Vizes, nincsenek szilárd darabok, teljesen folyékony.
|
Alapvonal a 4. hétig
|
|
Az alapvonalhoz képest változás a feszülésben a vizsgálati intervenciós periódus alatt
Időkeret: Alapvonaltól a 4. hétig
|
A gyermek által elvégzett minden LAR/szülő/gondozó/ápoló által megfigyelt székletre történő erőlködés napi gyűjtése történt az eDiary eszközben, egy 4 pontú skála (0 = Nem, egyáltalán nem; 1 = Igen, egy kicsit; 2 = Igen, nagyon; 3 = Nem tudom) alapján, két kérdésre (nyögött-e vagy vonta-e össze az arcát, mintha erőlködne) alapozva.
Az alacsonyabb érték jobb eredményt jelent, és a "Nem tudom" hiányzó válasznak számít.
A résztvevő átlagos erőlködési pontszáma minden gondozó által megfigyelt székletre az erőlködésre vonatkozó két kérdés nem hiányzó válaszainak átlaga alapján került kiszámításra.
A résztvevő erőlködési pontszáma a 4 hetes tanulmányi intervenciós időszakban az összes gondozó által megfigyelt spontán székletből származó nem hiányzó átlagos erőlködési pontszámok átlaga volt.
Ha egy résztvevőnek nem volt gondozó által megfigyelt spontán széklete a kiindulási időpontban, akkor a gondozó által jelentett kiindulási erőlködési pontszám hiányzott, és ezért ezt a résztvevőt nem vették figyelembe a kiindulási erőlködés változásának elemzésében.
|
Alapvonaltól a 4. hétig
|
|
A résztvevők száma mellékhatásokkal (AE)
Időkeret: Az 5. hétig
|
A mellékhatás (AE) bármely olyan kedvezőtlen orvosi eseményt jelent, amely egy betegnél vagy klinikai vizsgálatban résztvevőnél fordul elő gyógyszeri termék alkalmazása során, és amelynek nem feltétlenül van ok-okozati összefüggése ezzel a kezeléssel.
A vizsgáló értékeli az egyes események kapcsolatát a vizsgálati anyag használatával.
|
Az 5. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: ABBVIE INC., AbbVie
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. április 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. június 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. június 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. február 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. február 27.
Első közzététel (Tényleges)
2023. március 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 5.
Utolsó ellenőrzés
2026. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- M21-862
- 2022-501947-34-00 (Egyéb azonosító: EU CT)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az AbbVie elkötelezett az általunk szponzorált klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos felelősségteljes adatmegosztás mellett.
Ez magában foglalja a hozzáférést anonimizált, egyéni és vizsgálati szintű adatokhoz (elemzési adatkészletek), valamint egyéb információkhoz (pl. protokollokhoz, elemzési tervekhez, klinikai vizsgálati jelentésekhez), mindaddig, amíg a vizsgálatok nem részei egy folyamatban lévő vagy tervezett szabályozásnak. benyújtás.
Ez magában foglalja a nem engedélyezett termékekre és indikációkra vonatkozó klinikai vizsgálati adatokra vonatkozó kéréseket.
IPD megosztási időkeret
Ha többet szeretne megtudni arról, hogy a tanulmányok mikor állnak rendelkezésre megosztásra, látogassa meg a https://vivli.org/ourmember/abbvie/
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A klinikai vizsgálati adatokhoz való hozzáférést bármely szakképzett kutató kérheti, aki szigorú független tudományos kutatásban vesz részt, és a hozzáférést a kutatási javaslat és a statisztikai elemzési terv áttekintése és jóváhagyása, valamint az adatmegosztási nyilatkozat végrehajtása után biztosítják.
Az adatigénylések az Egyesült Államokban és/vagy az EU-ban történt jóváhagyást követően bármikor benyújthatók, és az elsődleges kéziratot közzétételre elfogadják.
Az eljárással kapcsolatos további információkért vagy kérés benyújtásához látogasson el a következő linkre: https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .