En undersøgelse for at vurdere uønskede hændelser og ændring i sygdomsaktivitet hos pædiatriske deltagere (alder 6 måneder til

Inklusionskriterier:

• Enkeltpersoner skal være 6 måneder til mindre end 1 år og 11 måneder gamle på det tidspunkt, hvor den lovligt autoriserede repræsentant (LAR)/forælder/værge underskriver det informerede samtykke i overensstemmelse med lokale krav.
• Den LAR/forælder/værge, der skal udfylde den elektroniske dagbog (eDagbog), er i stand til at læse og forstå vurderingerne i eDagbogsapparatet og skal gennemgå en uddannelse.

• Deltageren opfylder ændrede Rom IV-kriterier for funktionel obstipation (FC): i mindst 1 måned før screening (besøg 1) skal deltageren opfylde 2 eller flere af følgende:

  • 2 eller færre afføringer om ugen (hvor hver afføring forekommer uden brug af afføringsmiddel, stikpiller eller lavement i løbet af de foregående 24 timer)
  • Anamnese med overdreven viljetilbageholdelse af afføring
  • Anamnese med smertefulde eller hårde afføringer (BM'er)
  • Historien om afføring med stor diameter
  • Tilstedeværelse af en stor fækal masse i endetarmen
• LAR/forælder/værge er villig til at seponere eventuelle afføringsmidler, der er brugt før Forindsatsbesøget til fordel for den protokol-tilladte redningsmedicin.

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren har tilstande, der kan forstyrre lægemiddelabsorptionen, herunder, men ikke begrænset til, korttarmssyndrom.
• Anamnese med klinisk signifikante medicinske tilstande eller en hvilken som helst anden årsag, som investigator vurderer, ville forstyrre individets deltagelse i denne undersøgelse eller ville gøre deltageren til en uegnet kandidat til at modtage undersøgelseslægemidlet.

• Deltager har en historie med:

  • Cøliaki eller positiv serologisk test for cøliaki eller tilstanden er mistænkt, men er ikke blevet udelukket ved endoskopisk biopsi
  • Cystisk fibrose
  • Hypothyroidisme, der er ubehandlet eller behandlet med thyreoideahormon i en dosis, der ikke har været stabil i mindst 3 måneder før screening (besøg 1)
  • Downs syndrom eller enhver anden kromosomal lidelse
  • Aktiv analfissur (investigator har bekræftet en aktiv analfissur og deltager rapporterer kendte analfissursymptomer [dvs. blodstriber på afføringen eller på ble eller toiletpapir og smerter/gråd med afføring inden for 2 uger før screening]). (Bemærk: Analfissurer, der er forsvundet mindst 2 uger før screening, vil ikke være ekskluderende). Men hvis en eller flere analfissurer efter investigatorens mening kan være den primære årsag til deltagerens modificerede Rom IV FC-kriterier, ville forsøgspersonen ikke være berettiget til at deltage i undersøgelsen.
  • Anatomiske misdannelser (f.eks. imperforeret anus, anal stenose, anterior forskudt anus)
  • Intestinale nerve- eller muskelsygdomme (f.eks. Hirschprungs sygdom, viscerale myopatier, viscerale neuropatier)
  • Neuropatiske tilstande (f.eks. rygmarvsabnormiteter, neurofibromatose, tøjret ledning, rygmarvstraumer)
  • Blytoksicitet, hypercalcæmi
  • Neuroudviklingshandicap hos den LAR/forælder/værge/omsorgsperson, der skal udfylde e-dagbogen (tidligt opståede, kroniske lidelser, der deler det væsentlige træk ved en overvejende forstyrrelse i tilegnelsen af ​​kognitive, motoriske, sproglige eller sociale færdigheder, som har en betydelig og vedvarende indvirkning på et individs udviklingsmæssige fremskridt), hvilket producerer en kognitiv forsinkelse, der udelukker forståelse og udfyldelse af den daglige e-dagbog eller andre undersøgelsesrelaterede spørgeskemaer.
  • Inflammatorisk tarmsygdom
  • Laktoseintolerance, der er forbundet med symptomer, som kan forvirre vurderingerne i denne undersøgelse
  • Historie om kræft. (Bemærk: Deltagere med en historie med cancer er tilladt, forudsat at maligniteten har været i fuldstændig remission før tilmelding/randomisering (besøg 3). En fuldstændig remission er defineret som forsvinden af ​​alle tegn på kræft som reaktion på behandling)