En undersøgelse for at vurdere uønskede hændelser og ændring i sygdomsaktivitet hos pædiatriske deltagere (alder 6 måneder til
5. januar 2026 opdateret af: AbbVie
Et fase 2-dosisfindingsstudie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af linaclotide hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 6 måneder til under 2 år med funktionel obstipation (FC).
Funktionel obstipation (FC) er et almindeligt sundhedsproblem hos børn i alle aldre, potentielt på grund af genetisk disposition, utilstrækkelig fiber- og væskeindtagelse og immobilitet. I øjeblikket er der ingen farmakologiske terapier godkendt til behandling af FC. Denne undersøgelse vil vurdere uønskede hændelser og ændringer i sygdomsaktivitet med linaclotide-terapi hos deltagere med FC.
Linaclotide er et godkendt lægemiddel, der udvikles til behandling af FC hos pædiatriske patienter, der opfylder modificerede Rom IV-kriterier for FC i barndommen. I del 1 af denne undersøgelse er deltagerne placeret i 3 grupper, som forekommer fortløbende. Hver gruppe får en forskellig dosis linaclotide. I del 2 af undersøgelsen vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til at modtage enten linaclotide eller placebo. Der er en 1 ud af 2 chance for, at deltagerne vil blive tildelt placebo. Ca. 30 pædiatriske deltagere fra 6 måneder til under 2 år med FC vil blive tilmeldt undersøgelsen på omkring 25 steder verden over.
Deltagerne vil modtage oral opløsning af linaclotide fremstillet af kapsel af forældre/værge én gang dagligt i 4 uger.
Der kan være højere behandlingsbyrde for deltagere i dette forsøg sammenlignet med deres standardbehandling (på grund af undersøgelsesprocedurer). Deltagerne vil deltage i regelmæssige besøg under undersøgelsen på et hospital eller en klinik. Effekten af behandlingen vil blive kontrolleret ved lægelige vurderinger, blodprøver, kontrol for bivirkninger og udfyldelse af spørgeskemaer.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
19
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien, 4002
- UMHAT Sveti Georgi /ID# 250808
-
Rousse, Bulgarien, 7002
- UMHAT Kanev /ID# 248931
-
Sofia, Bulgarien, 1407
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251232
-
Sofia, Bulgarien, 1606
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251229
-
Varna, Bulgarien, 9000
- Nova Clinic /ID# 249023
-
-
-
-
-
Dudley, Det Forenede Kongerige, DY1 2HQ
- Russells Hall Hospital /ID# 252660
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3HZ
- Great Ormond Street Children's Hospital /ID# 253333
-
London, Greater London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
- Disc_Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital /ID# 252298
-
-
Norfolk
-
Norwich, Norfolk, Det Forenede Kongerige, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 252299
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
- Velocity Clinical Research - Phoenix /ID# 263871
-
-
Arkansas
-
Hot Springs, Arkansas, Forenede Stater, 71913
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 251553
-
-
California
-
Anaheim, California, Forenede Stater, 92805
- Advanced Research Center /ID# 248763
-
Corona, California, Forenede Stater, 92879-3104
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 251535
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20016-4300
- Velocity Clinical Research Washington DC /ID# 263872
-
-
Florida
-
Doral, Florida, Forenede Stater, 33166
- Prohealth Research Center /ID# 248696
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 248765
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33165
- Valencia Medical & Research Center /ID# 251533
-
-
Georgia
-
Macon, Georgia, Forenede Stater, 31210-6583
- Velocity Clinical Research Macon /ID# 263959
-
-
Louisiana
-
Lafayette, Louisiana, Forenede Stater, 70508
- Velocity Clinical Research - Lafayette /ID# 263873
-
-
Maryland
-
New Market, Maryland, Forenede Stater, 21774-6154
- Frederick County Pediatrics /ID# 251555
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
- Michigan Center of Medical Research /ID# 253536
-
-
Nebraska
-
Hastings, Nebraska, Forenede Stater, 68901-2640
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 260932
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29414
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 248693
-
Summerville, South Carolina, Forenede Stater, 29486
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 253534
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77090-2633
- Houston Clinical Research Associates /ID# 261571
-
Mansfield, Texas, Forenede Stater, 76063
- Prime Clinical Research - Mansfield - East Broad Street /ID# 262947
-
Waxahachie, Texas, Forenede Stater, 75165-1430
- ClinPoint Trials /ID# 251534
-
-
-
-
City of Zagreb
-
Zagreb, City of Zagreb, Kroatien, 10000
- Klinicki bolnicki centar Sestre milosrdnice /ID# 252798
-
Zagreb, City of Zagreb, Kroatien, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb /ID# 252796
-
Zagreb, City of Zagreb, Kroatien, 10000
- Klinika za dječje bolesti Zagreb /ID# 252792
-
-
County of Osijek-Baranja
-
Osijek, County of Osijek-Baranja, Kroatien, 31000
- Klinicki bolnicki centar Osijek /ID# 252795
-
-
-
-
-
Novi Sad, Serbien, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina /ID# 252482
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Serbien, 11000
- University Children's Hospital 'Tirsova' /ID# 252483
-
Belgrade, Beograd, Serbien, 11000
- Institut za zdravstvenu zastitu majke i deteta Srbije Dr Vukan Cupic /ID# 252485
-
-
-
-
-
Forchheim, Tyskland, 91301
- Kinderarztpraxis Dr. Froehlich /ID# 252050
-
Wuppertal, Tyskland, 42283
- HELIOS Klinikum Wuppertal /ID# 249022
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster /ID# 251965
-
-
-
-
Hajdú-Bihar
-
Debrecen, Hajdú-Bihar, Ungarn, 4032
- Debreceni Egyetem-Klinikai Kozpont /ID# 250793
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Enkeltpersoner skal være 6 måneder til mindre end 1 år og 11 måneder gamle på det tidspunkt, hvor den lovligt autoriserede repræsentant (LAR)/forælder/værge underskriver det informerede samtykke i overensstemmelse med lokale krav.
- Den LAR/forælder/værge, der skal udfylde den elektroniske dagbog (eDagbog), er i stand til at læse og forstå vurderingerne i eDagbogsapparatet og skal gennemgå en uddannelse.
Deltageren opfylder ændrede Rom IV-kriterier for funktionel obstipation (FC): i mindst 1 måned før screening (besøg 1) skal deltageren opfylde 2 eller flere af følgende:
- 2 eller færre afføringer om ugen (hvor hver afføring forekommer uden brug af afføringsmiddel, stikpiller eller lavement i løbet af de foregående 24 timer)
- Anamnese med overdreven viljetilbageholdelse af afføring
- Anamnese med smertefulde eller hårde afføringer (BM'er)
- Historien om afføring med stor diameter
- Tilstedeværelse af en stor fækal masse i endetarmen
- LAR/forælder/værge er villig til at seponere eventuelle afføringsmidler, der er brugt før Forindsatsbesøget til fordel for den protokol-tilladte redningsmedicin.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren har tilstande, der kan forstyrre lægemiddelabsorptionen, herunder, men ikke begrænset til, korttarmssyndrom.
- Anamnese med klinisk signifikante medicinske tilstande eller en hvilken som helst anden årsag, som investigator vurderer, ville forstyrre individets deltagelse i denne undersøgelse eller ville gøre deltageren til en uegnet kandidat til at modtage undersøgelseslægemidlet.
Deltager har en historie med:
- Cøliaki eller positiv serologisk test for cøliaki eller tilstanden er mistænkt, men er ikke blevet udelukket ved endoskopisk biopsi
- Cystisk fibrose
- Hypothyroidisme, der er ubehandlet eller behandlet med thyreoideahormon i en dosis, der ikke har været stabil i mindst 3 måneder før screening (besøg 1)
- Downs syndrom eller enhver anden kromosomal lidelse
- Aktiv analfissur (investigator har bekræftet en aktiv analfissur og deltager rapporterer kendte analfissursymptomer [dvs. blodstriber på afføringen eller på ble eller toiletpapir og smerter/gråd med afføring inden for 2 uger før screening]). (Bemærk: Analfissurer, der er forsvundet mindst 2 uger før screening, vil ikke være ekskluderende). Men hvis en eller flere analfissurer efter investigatorens mening kan være den primære årsag til deltagerens modificerede Rom IV FC-kriterier, ville forsøgspersonen ikke være berettiget til at deltage i undersøgelsen.
- Anatomiske misdannelser (f.eks. imperforeret anus, anal stenose, anterior forskudt anus)
- Intestinale nerve- eller muskelsygdomme (f.eks. Hirschprungs sygdom, viscerale myopatier, viscerale neuropatier)
- Neuropatiske tilstande (f.eks. rygmarvsabnormiteter, neurofibromatose, tøjret ledning, rygmarvstraumer)
- Blytoksicitet, hypercalcæmi
- Neuroudviklingshandicap hos den LAR/forælder/værge/omsorgsperson, der skal udfylde e-dagbogen (tidligt opståede, kroniske lidelser, der deler det væsentlige træk ved en overvejende forstyrrelse i tilegnelsen af kognitive, motoriske, sproglige eller sociale færdigheder, som har en betydelig og vedvarende indvirkning på et individs udviklingsmæssige fremskridt), hvilket producerer en kognitiv forsinkelse, der udelukker forståelse og udfyldelse af den daglige e-dagbog eller andre undersøgelsesrelaterede spørgeskemaer.
- Inflammatorisk tarmsygdom
- Laktoseintolerance, der er forbundet med symptomer, som kan forvirre vurderingerne i denne undersøgelse
- Historie om kræft. (Bemærk: Deltagere med en historie med cancer er tilladt, forudsat at maligniteten har været i fuldstændig remission før tilmelding/randomisering (besøg 3). En fuldstændig remission er defineret som forsvinden af alle tegn på kræft som reaktion på behandling)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del 1, Linaclotide Dosis A
Linaclotide Dosis A-kapsler, blandet med vand og indgivet oralt en gang dagligt i 4 uger
|
Kapsel; mundtlig
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 1, Linaclotide Dosis B
Linaclotide Dosis B-kapsler, blandet med vand og indgivet oralt en gang dagligt i 4 uger
|
Kapsel; mundtlig
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 1, Linaclotide Dosis C
Linaclotide Dosis C-kapsler, blandet med vand og indgivet oralt en gang dagligt i 4 uger
|
Kapsel; mundtlig
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 2, Linaclotide
Deltagerne vil modtage Linaclotide-kapsler blandet med vand og indgivet oralt i del 2 i 4 uger.
|
Kapsel; mundtlig
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 2, Placebo
Deltagerne vil modtage placebokapsler blandet med vand og indgivet oralt i del 2 i 4 uger.
|
Kapsel; mundtlig
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i den samlede hyppighed af spontane afføringer (SBM) (SBM'er/uge) under studieinterventionsperioden
Tidsramme: Baseline til uge 4
|
En SBM defineres som en BM, der opstår uden brug af afføringsmiddel, klyster eller stikpille på kalenderdagen for BM'en eller kalenderdagen før BM'en.
Omsorgspersonen/forælderen/værgen/den lovligt autoriserede repræsentant (LAR) udfylder den elektroniske dagbog (eDiary) og giver data for SBM-frekvensen op til sidste dosisdato svarende til 4-ugers SBM-frekvensen.
|
Baseline til uge 4
|
|
Ændring fra baseline i afføringskonsistens (Bristol Stool Form Scale) i løbet af studiens interventionsperiode
Tidsramme: Baseline til uge 4
|
Omsorgspersonen/forælderen/værgen/den lovligt autoriserede repræsentant (LAR) vil vurdere og registrere i en e-dagbog konsistensen af afføringen for hvert afføring ved hjælp af Bristol Stool Form 7-punkts skalaen, hvor 1=Adskilte hårde klumper, som nødder (svære at udskille); 2=Pølseformet, men klumpet; 3=Som en pølse, men med revner på overfladen; 4=Som en pølse eller slange, glat og blød; 5=Bløde klumper med klare kanter (nemme at udskille); 6=Fnuggede stykker med ujævne kanter, en grødagtig afføring; og 7=Vandig, ingen faste stykker, helt flydende.
|
Baseline til uge 4
|
|
Ændring fra baseline i anstrengelse under undersøgelsens interventionsperiode
Tidsramme: Baseline til uge 4
|
Anstrengelse ved hver LAR/forælder/værge/omsorgsperson-observeret afføring, som barnet havde, blev dagligt indsamlet i eDiary-enheden ved hjælp af en 4-punkts skala (0 = Nej, slet ikke; 1 = Ja, lidt; 2 = Ja, meget; 3 = Jeg ved det ikke) baseret på to spørgsmål (gøede han/hun eller lavede en grimasse som om han/hun anstrengte sig).
En lavere værdi repræsenterer et bedre resultat, og "Jeg ved det ikke" betragtes som et manglende svar.
Deltagerens gennemsnitlige anstrengelsesscore for hver omsorgsperson-observeret afføring blev beregnet ud fra gennemsnittet af de ikke-manglende svar på de to anstrengelsesspørgsmål.
Deltagerens anstrengelsesscore i den 4-ugers studieinterventionsperiode var gennemsnittet af de ikke-manglende gennemsnitlige anstrengelsesscore fra alle omsorgsperson-observerede spontane afføringer i den 4-ugers studieinterventionsperiode.
Hvis en deltager ikke havde nogen omsorgsperson-observerede spontane afføringer ved baseline, var den baseline-anstrengelsesscore rapporteret af omsorgspersonen manglende, og derfor blev denne deltager ikke inkluderet i analysen af ændringen fra baseline-anstrengelse.
|
Baseline til uge 4
|
|
Antal deltagere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Op til uge 5
|
En bivirkning (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller deltager i en klinisk undersøgelse, som får et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
Undersøgelseslederen vurderer hver enkelt hændelses forhold til brugen af undersøgelsespræparatet.
|
Op til uge 5
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. april 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
9. juni 2025
Studieafslutning (Faktiske)
9. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. februar 2023
Først opslået (Faktiske)
8. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. januar 2026
Sidst verificeret
1. januar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- M21-862
- 2022-501947-34-00 (Anden identifikator: EU CT)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
AbbVie er forpligtet til ansvarlig datadeling vedrørende de kliniske forsøg, vi sponsorerer.
Dette omfatter adgang til anonymiserede, individuelle data og data på forsøgsniveau (analysedatasæt) samt andre oplysninger (f.eks. protokoller, analyseplaner, kliniske undersøgelsesrapporter), så længe forsøgene ikke er en del af en igangværende eller planlagt reguleringsbestemmelse. indsendelse.
Dette omfatter anmodninger om kliniske forsøgsdata for ulicenserede produkter og indikationer.
IPD-delingstidsramme
For detaljer om, hvornår undersøgelser er tilgængelige for deling, besøg https://vivli.org/ourmember/abbvie/
IPD-delingsadgangskriterier
Adgang til disse kliniske forsøgsdata kan anmodes om af alle kvalificerede forskere, der engagerer sig i streng uafhængig videnskabelig forskning, og vil blive givet efter gennemgang og godkendelse af et forskningsforslag og en statistisk analyseplan og udførelse af en datadelingserklæring.
Dataanmodninger kan indsendes til enhver tid efter godkendelse i USA og/eller EU, og et primært manuskript accepteres til offentliggørelse.
For mere information om processen eller for at indsende en anmodning, besøg følgende link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Linaclotide
-
Jinling Hospital, ChinaAfsluttet