Tutkimus haittatapahtumien ja sairauden aktiivisuuden muutosten arvioimiseksi lasten osallistujilla (ikä 6 kuukautta -
maanantai 5. tammikuuta 2026 päivittänyt: AbbVie
Vaiheen 2 annoksen löytämistutkimus, jossa arvioitiin linaklotidin turvallisuutta ja tehoa 6 kuukauden - alle 2 vuoden ikäisillä lapsilla, joilla on toiminnallinen ummetus (FC).
Funktionaalinen ummetus (FC) on yleinen terveydenhuollon ongelma kaiken ikäisillä lapsilla, mikä saattaa johtua geneettisestä taipumuksesta, riittämättömästä kuidun ja nesteen saannista sekä liikkumattomuudesta. Tällä hetkellä FC:n hoitoon ei ole hyväksyttyjä farmakologisia hoitoja. Tässä tutkimuksessa arvioidaan haittatapahtumia ja muutoksia taudin aktiivisuudessa linaklotidihoidolla potilailla, joilla on FC.
Linaclotide on hyväksytty lääke, jota kehitetään FC:n hoitoon lapsipotilailla, jotka täyttävät muutetut Rooma IV -kriteerit lapsuuden FC:lle. Tämän tutkimuksen osassa 1 osallistujat jaetaan 3 ryhmään, jotka esiintyvät peräkkäin. Jokainen ryhmä saa eri annoksen linaklotidia. Tutkimuksen osassa 2 osallistujat jaetaan satunnaisesti saamaan joko linaklotidia tai lumelääkettä. On 1:2 mahdollisuus, että osallistujat määrätään lumelääkkeeseen. Noin 30 6 kuukauden ja alle 2 vuoden ikäistä FC-potilasta otetaan mukaan tutkimukseen noin 25 paikassa ympäri maailmaa.
Osallistujat saavat vanhemman/huoltajan kapselista valmistaman linaklotidin oraaliliuoksen kerran päivässä 4 viikon ajan.
Tähän tutkimukseen osallistuneilla saattaa olla suurempi hoitotaakka verrattuna heidän hoitotasoonsa (tutkimusmenettelyistä johtuen). Osallistujat käyvät säännöllisesti tutkimuksen aikana sairaalassa tai klinikalla. Hoidon tehoa tarkistetaan lääkärinarvioinneilla, verikokeilla, sivuvaikutusten varalta ja kyselyillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMHAT Sveti Georgi /ID# 250808
-
Rousse, Bulgaria, 7002
- UMHAT Kanev /ID# 248931
-
Sofia, Bulgaria, 1407
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251232
-
Sofia, Bulgaria, 1606
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251229
-
Varna, Bulgaria, 9000
- Nova Clinic /ID# 249023
-
-
-
-
City of Zagreb
-
Zagreb, City of Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Sestre milosrdnice /ID# 252798
-
Zagreb, City of Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb /ID# 252796
-
Zagreb, City of Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinika za dječje bolesti Zagreb /ID# 252792
-
-
County of Osijek-Baranja
-
Osijek, County of Osijek-Baranja, Kroatia, 31000
- Klinicki bolnicki centar Osijek /ID# 252795
-
-
-
-
-
Forchheim, Saksa, 91301
- Kinderarztpraxis Dr. Froehlich /ID# 252050
-
Wuppertal, Saksa, 42283
- HELIOS Klinikum Wuppertal /ID# 249022
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Saksa, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster /ID# 251965
-
-
-
-
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina /ID# 252482
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- University Children's Hospital 'Tirsova' /ID# 252483
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- Institut za zdravstvenu zastitu majke i deteta Srbije Dr Vukan Cupic /ID# 252485
-
-
-
-
Hajdú-Bihar
-
Debrecen, Hajdú-Bihar, Unkari, 4032
- Debreceni Egyetem-Klinikai Kozpont /ID# 250793
-
-
-
-
-
Dudley, Yhdistynyt kuningaskunta, DY1 2HQ
- Russells Hall Hospital /ID# 252660
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3HZ
- Great Ormond Street Children's Hospital /ID# 253333
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
- Disc_Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital /ID# 252298
-
-
Norfolk
-
Norwich, Norfolk, Yhdistynyt kuningaskunta, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 252299
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Velocity Clinical Research - Phoenix /ID# 263871
-
-
Arkansas
-
Hot Springs, Arkansas, Yhdysvallat, 71913
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 251553
-
-
California
-
Anaheim, California, Yhdysvallat, 92805
- Advanced Research Center /ID# 248763
-
Corona, California, Yhdysvallat, 92879-3104
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 251535
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20016-4300
- Velocity Clinical Research Washington DC /ID# 263872
-
-
Florida
-
Doral, Florida, Yhdysvallat, 33166
- Prohealth Research Center /ID# 248696
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 248765
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33165
- Valencia Medical & Research Center /ID# 251533
-
-
Georgia
-
Macon, Georgia, Yhdysvallat, 31210-6583
- Velocity Clinical Research Macon /ID# 263959
-
-
Louisiana
-
Lafayette, Louisiana, Yhdysvallat, 70508
- Velocity Clinical Research - Lafayette /ID# 263873
-
-
Maryland
-
New Market, Maryland, Yhdysvallat, 21774-6154
- Frederick County Pediatrics /ID# 251555
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Michigan Center of Medical Research /ID# 253536
-
-
Nebraska
-
Hastings, Nebraska, Yhdysvallat, 68901-2640
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 260932
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29414
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 248693
-
Summerville, South Carolina, Yhdysvallat, 29486
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 253534
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77090-2633
- Houston Clinical Research Associates /ID# 261571
-
Mansfield, Texas, Yhdysvallat, 76063
- Prime Clinical Research - Mansfield - East Broad Street /ID# 262947
-
Waxahachie, Texas, Yhdysvallat, 75165-1430
- ClinPoint Trials /ID# 251534
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Henkilöiden on oltava 6 kuukauden ja alle 1 vuoden ja 11 kuukauden ikäisiä silloin, kun laillinen edustaja (LAR)/vanhempi/huoltaja allekirjoittaa tietoisen suostumuksen paikallisten vaatimusten mukaisesti.
- Sähköistä päiväkirjaa (eDiary) täyttävä LAR/vanhempi/huoltaja pystyy lukemaan ja ymmärtämään eDiary-laitteessa olevia arvioita, ja hänen on läpäistävä koulutus.
Osallistuja täyttää toiminnallisen ummetuksen (FC) muutetut Rooma IV -kriteerit: vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa (käynti 1) osallistujan on täytettävä vähintään kaksi seuraavista:
- 2 tai vähemmän ulostamista viikossa (jossa jokainen ulostus tapahtuu ilman laksatiivia, peräpuikkoa tai peräruisketta edellisen 24 tunnin aikana)
- Liiallinen tahdosta riippumaton ulosteen kerääntyminen historiaan
- Aiemmat kivuliaat tai kovat suolenliikkeet (BM)
- Suurihalkaisijaisten ulosteiden historia
- Läsnäolo suuri ulostemassa peräsuolessa
- LAR/Parent/Guardian on valmis lopettamaan kaikki ennen interventiokäyntiä käytetyt laksatiivit ja suosimaan protokollan sallimaa pelastuslääkettä.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on sairauksia, jotka voivat häiritä lääkkeen imeytymistä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, lyhytsuolen oireyhtymä.
- Aiemmat kliinisesti merkittävät sairaudet tai mikä tahansa muu syy, jonka tutkija katsoo, että se häiritsisi henkilön osallistumista tähän tutkimukseen tai tekisi osallistujasta sopimattoman ehdokkaan tutkimuslääkkeen saamiseen.
Osallistujalla on historiaa:
- Keliakiaa tai positiivista keliakiaa tai sairautta koskevaa serologista testiä epäillään, mutta sitä ei ole suljettu pois endoskooppisella biopsialla
- Kystinen fibroosi
- Kilpirauhasen vajaatoiminta, jota ei ole hoidettu tai hoidettu kilpirauhashormonilla annoksella, joka ei ole ollut vakaa vähintään 3 kuukautta ennen seulontatutkimusta (käynti 1)
- Downin oireyhtymä tai jokin muu kromosomihäiriö
- Aktiivinen peräaukon halkeama (tutkija on vahvistanut aktiivisen peräaukon halkeaman ja osallistuja raportoi tunnetuista peräaukon halkeaman oireista [eli veriraitoja ulosteessa tai vaipassa tai wc-paperissa ja kipua/itkua suolen liikkeistä 2 viikon sisällä ennen seulontaa]). (Huomaa: peräaukon halkeamat, jotka ovat hävinneet vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa, eivät ole poissulkevia). Kuitenkin, jos tutkijan mielestä peräaukon halkeama tai peräaukon halkeama voi olla ensisijainen syy osallistujan muutettuihin Rooma IV FC -kriteereihin, koehenkilö ei voi osallistua tutkimukseen.
- Anatomiset epämuodostumat (esim. epämuodostunut peräaukko, peräaukon ahtauma, siirtynyt peräaukko)
- Suoliston hermo- tai lihassairaudet (esim. Hirschprungin tauti, sisäelinten myopatiat, viskeraaliset neuropatiat)
- Neuropaattiset sairaudet (esim. selkäytimen poikkeavuudet, neurofibromatoosi, sidottu sydän, selkäydintrauma)
- Lyijymyrkyllisyys, hyperkalsemia
- LAR:n/vanhemman/huoltajan/hoitajan, joka tulee täyttämään ePäiväkirjan, hermoston kehitysvamma (varhain alkavat, krooniset häiriöt, joilla on olennainen piirre kognitiivisten, motoristen, kielen tai sosiaalisten taitojen hankkimisessa vallitsevassa häiriössä, jolla on merkittävä ja jatkuva vaikutus yksilön kehityksen edistymiseen) aiheuttaen kognitiivisen viiveen, joka estää päivittäisen eDiaryn tai muiden tutkimukseen liittyvien kyselyiden ymmärtämisen ja täyttämisen.
- Tulehduksellinen suolistosairaus
- Laktoosi-intoleranssi, johon liittyy oireita, jotka voivat sekoittaa tämän tutkimuksen arvioita
- Syövän historia. (Huomautus: Osallistujat, joilla on ollut syöpä, ovat sallittuja, jos pahanlaatuinen kasvain on ollut täydellisessä remissiossa ennen ilmoittautumista/satunnaistamista (käynti 3). Täydellinen remissio määritellään kaikkien syövän merkkien häviämiseksi vasteena hoidolle)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1, linaklotidin annos A
Linaclotide Dose A -kapselit, sekoitettuna veteen ja annettuna suun kautta kerran päivässä 4 viikon ajan
|
Kapseli; oraalinen
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa 1, linaklotidin annos B
Linaclotide Dose B -kapselit, sekoitettuna veteen ja annettuna suun kautta kerran päivässä 4 viikon ajan
|
Kapseli; oraalinen
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa 1, Linaclotide-annos C
Linaclotide Dose C -kapselit, sekoitettuna veteen ja annettuna suun kautta kerran päivässä 4 viikon ajan
|
Kapseli; oraalinen
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa 2, Linaklotide
Osallistujat saavat veteen sekoitettuja Linaclotide-kapseleita, jotka annetaan suun kautta osassa 2 4 viikon ajan.
|
Kapseli; oraalinen
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa 2, Placebo
Osallistujat saavat lumekapseleita, jotka on sekoitettu veteen ja annettuna suun kautta osassa 2 4 viikon ajan.
|
Kapseli; oraalinen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteeseen verrattuna spontaanin ulostamisen (SBM) kokonaistiheydessä (SBM:t/viikko) tutkimusinterventiojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 4
|
SBM määritellään ulostamiseksi, joka tapahtuu ilman laksatiivien, peräruiskeiden tai suppositorioiden käyttöä ulostamispäivänä tai sitä edeltävänä kalenteripäivänä.
Hoitaja/vanhempi/huoltaja/laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) täyttää sähköisen päiväkirjan (eDiary), josta saadaan tiedot SBM:n esiintymistiheydestä viimeiseen annospäivään asti, mikä vastaa 4 viikon SBM:n esiintymistiheyttä.
|
Perustaso viikkoon 4
|
|
Muutos alkuarvosta ulosteen koostumuksessa (Bristolin ulostemuotoluokitus) tutkimushoitokauden aikana
Aikaikkuna: Alkuperäinen tilanne viikkoon 4
|
Huoltaja/parentti/sijaishuoltaja/lainvoimainen edustaja (LAR) arvioi ja tallentaa sähköiseen päiväkirjaan ulosteen konsistenssin jokaiselle ulostuskerralle käyttäen Bristolin ulostemuodon 7-pisteen asteikkoa, jossa 1=Eriilliset kovat möykyt, kuin pähkinät (vaikeasti ulostettava); 2=Makkaramainen, mutta möyheä; 3=Kuin makkara, mutta pinnalla halkeamia; 4=Kuin makkara tai käärme, sileä ja pehmeä; 5=Pehmeät möykyt selkeillä reunoilla (helposti ulostettava); 6=Pöyheät palaset epätasaisilla reunoilla, mössömäinen uloste; ja 7=Vetinen, ei kiinteitä paloja, täysin nestemäinen.
|
Alkuperäinen tilanne viikkoon 4
|
|
Muutos lähtötasosta ponnistelussa tutkimuksen interventiojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 4
|
Lasten ulostamisen ponnistelua (LAR-vanhempi/hoitaja/huoltaja) arvioitiin päivittäin sähköisessä päiväkirjassa 4-pisteistöllä (0 = Ei lainkaan; 1 = Kyllä, vähän; 2 = Kyllä, paljon; 3 = En tiedä) kahden kysymyksen perusteella (köhittikö hän tai irvistikö kuin ponnistaessaan).
Pienempi arvo edustaa parempaa lopputulosta ja "En tiedä" katsotaan puuttuvaksi vastaukseksi.
Kohteen keskimääräinen ponnistelupiste jokaisesta huoltajan havaitsemasta ulostuksesta laskettiin kahden ponnistelukysymyksen puuttumattomien vastausten keskiarvon perusteella.
Osallistujan ponnistelupiste 4 viikon tutkimusjakson aikana oli keskiarvo kaikkien huoltajan havaitsemien spontaanien ulostusten puuttumattomista keskimääräisistä ponnistelupisteistä 4 viikon tutkimusjakson aikana.
Jos kohteella ei ollut huoltajan havaitsemia spontaaneja ulostuksia alkuarvioinnissa, huoltajan ilmoittama alkuperäinen ponnistelupiste puuttui, eikä siksi kohdetta sisällytetty alkuarvioinnista muutoksen analyysiin.
|
Perustaso viikkoon 4
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on haittatapahtumia (AEs)
Aikaikkuna: Aina viikkoon 5 asti
|
Haittatapahtuma (HT) määritellään minkä tahansa epäedulliseksi lääketieteelliseksi ilmiöksi potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, jolle on annettu lääkevalmiste, eikä sillä välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Tutkija arvioi kunkin tapahtuman yhteyden tutkimuslääkkeen käyttöön.
|
Aina viikkoon 5 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: ABBVIE INC., AbbVie
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 27. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 9. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 9. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 6. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- M21-862
- 2022-501947-34-00 (Muu tunniste: EU CT)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
AbbVie on sitoutunut vastuulliseen tietojen jakamiseen sponsoroimiemme kliinisten tutkimusten osalta.
Tämä sisältää pääsyn anonymisoituihin, yksilöllisiin ja tutkimustason tietoihin (analyysitietojoukot) sekä muihin tietoihin (esim. protokolliin, analyysisuunnitelmiin, kliinisiin tutkimusraportteihin) niin kauan kuin tutkimukset eivät ole osa meneillään olevaa tai suunniteltua sääntelyä. lähetys.
Tämä sisältää kliinisten tutkimusten tietojen pyynnöt lisensoimattomista tuotteista ja käyttöaiheista.
IPD-jaon aikakehys
Lisätietoja siitä, milloin tutkimukset ovat jaettavissa, käy osoitteessa https://vivli.org/ourmember/abbvie/
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pääsyä näihin kliinisen kokeen tietoihin voivat pyytää kaikki pätevät tutkijat, jotka tekevät tiukkaa riippumatonta tieteellistä tutkimusta, ja ne annetaan tutkimusehdotuksen ja tilastollisen analyysisuunnitelman tarkastelun ja hyväksymisen sekä tiedonjakolausunnon täytäntöönpanon jälkeen.
Tietopyynnöt voidaan lähettää milloin tahansa sen jälkeen, kun se on hyväksytty Yhdysvalloissa ja/tai EU:ssa, ja ensisijainen käsikirjoitus hyväksytään julkaistavaksi.
Jos haluat lisätietoja prosessista tai lähettää pyynnön, käy seuraavassa linkissä https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .