En studie for å vurdere uønskede hendelser og endring i sykdomsaktivitet hos pediatriske deltakere (alder 6 måneder til
5. januar 2026 oppdatert av: AbbVie
En fase 2-dosefunnstudie som evaluerer sikkerheten og effekten av linaklotid hos pediatriske personer fra 6 måneder til under 2 år med funksjonell obstipasjon (FC).
Funksjonell obstipasjon (FC) er et vanlig helseproblem hos barn i alle aldre, potensielt på grunn av genetisk disposisjon, utilstrekkelig fiber- og væskeinntak og immobilitet. Foreløpig er det ingen farmakologiske terapier godkjent for behandling av FC. Denne studien vil vurdere uønskede hendelser og endring i sykdomsaktivitet med linaklotidbehandling hos deltakere med FC.
Linaclotide er et godkjent legemiddel som utvikles for behandling av FC hos pediatriske pasienter som oppfyller modifiserte Roma IV-kriterier for barndoms FC. I del 1 av denne studien er deltakerne plassert i 3 grupper, som skjer fortløpende. Hver gruppe får en annen dose linaklotid. I del 2 av studien vil deltakerne bli tilfeldig tildelt enten linaklotid eller placebo. Det er 1 av 2 sjanse for at deltakerne vil bli tildelt placebo. Omtrent 30 pediatriske deltakere fra 6 måneder til under 2 år med FC vil bli registrert i studien på rundt 25 steder over hele verden.
Deltakerne vil motta oral oppløsning av linaklotid tilberedt fra kapsel av foreldre/foresatte en gang daglig i 4 uker.
Det kan være høyere behandlingsbyrde for deltakerne i denne studien sammenlignet med standarden for omsorg (på grunn av studieprosedyrer). Deltakerne vil delta på regelmessige besøk under studien på et sykehus eller en klinikk. Effekten av behandlingen vil bli sjekket ved medisinske vurderinger, blodprøver, sjekk for bivirkninger og utfylling av spørreskjemaer.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
19
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMHAT Sveti Georgi /ID# 250808
-
Rousse, Bulgaria, 7002
- UMHAT Kanev /ID# 248931
-
Sofia, Bulgaria, 1407
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251232
-
Sofia, Bulgaria, 1606
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251229
-
Varna, Bulgaria, 9000
- Nova Clinic /ID# 249023
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Velocity Clinical Research - Phoenix /ID# 263871
-
-
Arkansas
-
Hot Springs, Arkansas, Forente stater, 71913
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 251553
-
-
California
-
Anaheim, California, Forente stater, 92805
- Advanced Research Center /ID# 248763
-
Corona, California, Forente stater, 92879-3104
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 251535
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20016-4300
- Velocity Clinical Research Washington DC /ID# 263872
-
-
Florida
-
Doral, Florida, Forente stater, 33166
- Prohealth Research Center /ID# 248696
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 248765
-
Miami, Florida, Forente stater, 33165
- Valencia Medical & Research Center /ID# 251533
-
-
Georgia
-
Macon, Georgia, Forente stater, 31210-6583
- Velocity Clinical Research Macon /ID# 263959
-
-
Louisiana
-
Lafayette, Louisiana, Forente stater, 70508
- Velocity Clinical Research - Lafayette /ID# 263873
-
-
Maryland
-
New Market, Maryland, Forente stater, 21774-6154
- Frederick County Pediatrics /ID# 251555
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
- Michigan Center of Medical Research /ID# 253536
-
-
Nebraska
-
Hastings, Nebraska, Forente stater, 68901-2640
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 260932
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29414
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 248693
-
Summerville, South Carolina, Forente stater, 29486
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 253534
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77090-2633
- Houston Clinical Research Associates /ID# 261571
-
Mansfield, Texas, Forente stater, 76063
- Prime Clinical Research - Mansfield - East Broad Street /ID# 262947
-
Waxahachie, Texas, Forente stater, 75165-1430
- ClinPoint Trials /ID# 251534
-
-
-
-
City of Zagreb
-
Zagreb, City of Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Sestre milosrdnice /ID# 252798
-
Zagreb, City of Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb /ID# 252796
-
Zagreb, City of Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinika za dječje bolesti Zagreb /ID# 252792
-
-
County of Osijek-Baranja
-
Osijek, County of Osijek-Baranja, Kroatia, 31000
- Klinicki bolnicki centar Osijek /ID# 252795
-
-
-
-
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina /ID# 252482
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- University Children's Hospital 'Tirsova' /ID# 252483
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- Institut za zdravstvenu zastitu majke i deteta Srbije Dr Vukan Cupic /ID# 252485
-
-
-
-
-
Dudley, Storbritannia, DY1 2HQ
- Russells Hall Hospital /ID# 252660
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3HZ
- Great Ormond Street Children's Hospital /ID# 253333
-
London, Greater London, Storbritannia, E1 2ES
- Disc_Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital /ID# 252298
-
-
Norfolk
-
Norwich, Norfolk, Storbritannia, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 252299
-
-
-
-
-
Forchheim, Tyskland, 91301
- Kinderarztpraxis Dr. Froehlich /ID# 252050
-
Wuppertal, Tyskland, 42283
- HELIOS Klinikum Wuppertal /ID# 249022
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster /ID# 251965
-
-
-
-
Hajdú-Bihar
-
Debrecen, Hajdú-Bihar, Ungarn, 4032
- Debreceni Egyetem-Klinikai Kozpont /ID# 250793
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Enkeltpersoner må være 6 måneder til mindre enn 1 år og 11 måneder gamle, på det tidspunktet den lovlig autoriserte representanten (LAR)/foreldre/foresatte signerer det informerte samtykket i samsvar med lokale krav.
- LAR/foreldre/foresatte som skal fylle ut elektronisk dagbok (eDagbok) kan lese og forstå vurderingene i eDagbok-apparatet og må gjennomgå opplæring.
Deltakeren oppfyller endrede Roma IV-kriterier for funksjonell obstipasjon (FC): i minst 1 måned før screening (besøk 1), må deltakeren oppfylle 2 eller flere av følgende:
- 2 eller færre avføringer per uke (med hver avføring forekommer i fravær av bruk av avføringsmiddel, stikkpiller eller klyster i løpet av de foregående 24 timene)
- Historie med overdreven frivillig avføringsretensjon
- Historie med smertefulle eller harde avføringer (BMs)
- Historie om avføring med stor diameter
- Tilstedeværelse av en stor fekal masse i endetarmen
- LAR/foreldre/foresatte er villig til å seponere eventuelle avføringsmidler som er brukt før Forebyggingsbesøket til fordel for protokolltillatt redningsmedisin.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har tilstander som kan forstyrre legemiddelabsorpsjonen, inkludert, men ikke begrenset til, korttarmsyndrom.
- Historie om klinisk signifikante medisinske tilstander eller andre grunner som etterforskeren fastslår vil forstyrre individets deltakelse i denne studien eller ville gjøre deltakeren til en uegnet kandidat til å motta studiemedikament.
Deltakeren har historie med:
- Cøliaki, eller positiv serologisk test for cøliaki eller tilstanden er mistenkt, men har ikke blitt utelukket ved endoskopisk biopsi
- Cystisk fibrose
- Hypotyreose som er ubehandlet eller behandlet med skjoldbruskhormon i en dose som ikke har vært stabil i minst 3 måneder før screening (besøk 1)
- Downs syndrom eller annen kromosomforstyrrelse
- Aktiv analfissur (etterforsker har bekreftet en aktiv analfissur og deltaker rapporterer kjente analfissursymptomer [dvs. blodstriper på avføringen eller på bleie eller toalettpapir og smerte/gråt med avføring innen 2 uker før screening]). (Merk: Analfissurer som har løst seg minst 2 uker før screening vil ikke være ekskluderende). Men hvis etterforskerens mening kan være en eller flere analfissurer som kan være den primære årsaken til deltakerens modifiserte Roma IV FC-kriterier, vil forsøkspersonen ikke være kvalifisert til å delta i studien.
- Anatomiske misdannelser (f.eks. imperforert anus, anal stenose, anterior forskjøvet anus)
- Nerve- eller muskelsykdommer i tarmen (f.eks. Hirschprungs sykdom, viscerale myopatier, viscerale nevropatier)
- Nevropatiske tilstander (f.eks. ryggmargsavvik, nevrofibromatose, tjoret ledning, ryggmargstraumer)
- Blytoksisitet, hyperkalsemi
- Nevroutviklingshemninger hos LAR/foreldre/foresatte/omsorgsperson som skal fylle ut e-dagboken (tidlig debut, kroniske lidelser som deler det vesentlige ved en dominerende forstyrrelse i tilegnelsen av kognitive, motoriske, språklige eller sosiale ferdigheter, som har en betydelig og vedvarende innvirkning på utviklingsfremgangen til et individ) som produserer en kognitiv forsinkelse som utelukker forståelse og fullføring av den daglige e-dagboken eller andre studierelaterte spørreskjemaer.
- Inflammatorisk tarmsykdom
- Laktoseintoleranse som er assosiert med symptomer som kan forvirre vurderingene i denne studien
- Historie om kreft. (Merk: Deltakere med en historie med kreft er tillatt forutsatt at maligniteten har vært i fullstendig remisjon før påmelding/randomisering (besøk 3). En fullstendig remisjon er definert som forsvinningen av alle tegn på kreft som respons på behandling)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del 1, Linaclotide Dose A
Linaclotide Dose A-kapsler, blandet med vann og administrert oralt, en gang daglig i 4 uker
|
Kapsel; muntlig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 1, Linaclotide Dose B
Linaclotide Dose B kapsler, blandet med vann og administrert oralt, en gang daglig i 4 uker
|
Kapsel; muntlig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 1, Linaclotide Dose C
Linaclotide Dose C-kapsler, blandet med vann og administrert oralt, en gang daglig i 4 uker
|
Kapsel; muntlig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 2, Linaclotide
Deltakerne vil motta Linaclotide-kapsler blandet med vann og administrert oralt i del 2 i 4 uker.
|
Kapsel; muntlig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 2, Placebo
Deltakerne vil motta placebo-kapsler blandet med vann og administrert oralt i del 2 i 4 uker.
|
Kapsel; muntlig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra utgangspunkt i total spontan tarmtømningsfrekvens (SBM) (SBM-er/uke) under studieintervensjonsperioden
Tidsramme: Baseline til uke 4
|
En SBM er definert som en BM som forekommer uten bruk av avføringsmiddel, klyster eller stikkpiller på kalenderdagen for BM eller kalenderdagen før BM.
Omsorgspersonen/forelderen/vergen/den lovlig autoriserte representanten (LAR) vil fylle ut det elektroniske dagboken (eDiary), og oppgi data for SBM-frekvensen opp til siste doseringsdato tilsvarende 4-ukers SBM-frekvens. |
Baseline til uke 4
|
|
Endring fra baseline i avføringskonsistens (Bristol Stool Form Scale) under studieintervensjonsperioden
Tidsramme: Baseline til uke 4
|
Den omsorgsgivende/forelderen/vergen/den lovlig autoriserte representanten (LAR) vil vurdere og registrere i en eDagbok konsistensen av avføringen for hvert avføringstilfelle ved hjelp av Bristol Stool Form 7-punkts skalaen der 1=Separate harde klumper, som nøtter (vanskelig å få ut); 2=Pølseformet, men klumpete; 3=Som en pølse, men med sprekker på overflaten; 4=Som en pølse eller slange, glatt og myk; 5=Myke klumper med klare kanter (lett å få ut); 6=Lunete biter med ujevne kanter, en mosaktig avføring; og 7=Vannaktig, ingen faste biter, helt flytende.
|
Baseline til uke 4
|
|
Endring fra utgangspunkt i anstrengelse under studieintervensjonsperioden
Tidsramme: Baseline til uke 4
|
Anstrengelse for hver LAR/forelder/verge/omsorgsperson-observert avføring barnet hadde ble samlet inn daglig i eDagbokenheten ved bruk av en 4-punkts skala (0 = Nei, ikke i det hele tatt; 1 = Ja, litt; 2 = Ja, veldig mye; 3 = Jeg vet ikke) basert på to spørsmål (gjespet han/hun eller gjorde et ansikt som om han/hun anstrengte seg).
Lavere verdi representerer et bedre utfall og "Jeg vet ikke" betraktes som et manglende svar.
Den enkeltes gjennomsnittlige anstrengelsesscore for hver omsorgsperson-observert avføring ble beregnet basert på gjennomsnittet av ikke-manglende svar på de to anstrengelsesspørsmålene.
Deltakerens anstrengelsesscore i den 4-ukers studieveiledningsperioden var gjennomsnittet av de ikke-manglende gjennomsnittlige anstrengelsesscorene fra alle omsorgsperson-observert spontane avføringer i løpet av den 4-ukers studieveiledningsperioden.
Hvis en deltaker ikke hadde noen omsorgsperson-observert spontane avføringer ved baseline, så var baseline anstrengelsesscore rapportert av omsorgspersonen manglende og derfor ble ikke den deltakeren inkludert i analysen av endring fra baseline for anstrengelse.
|
Baseline til uke 4
|
|
Antall deltakere med bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Opptil uke 5
|
En bivirkning (AE) defineres som enhver uønsket medisinsk hendelse hos en pasient eller deltaker i en klinisk undersøkelse som får et legemiddel, som ikke nødvendigvis har årsakssammenheng med denne behandlingen.
Undersøkeren vurderer hver hendelses forhold til bruk av studien.
|
Opptil uke 5
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. april 2023
Primær fullføring (Faktiske)
9. juni 2025
Studiet fullført (Faktiske)
9. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
8. mars 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- M21-862
- 2022-501947-34-00 (Annen identifikator: EU CT)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
AbbVie er forpliktet til ansvarlig datadeling angående de kliniske forsøkene vi sponser.
Dette inkluderer tilgang til anonymiserte, individuelle data og data på prøvenivå (analysedatasett), samt annen informasjon (f.eks. protokoller, analyseplaner, kliniske studierapporter), så lenge forsøkene ikke er en del av et pågående eller planlagt regelverk. innlevering.
Dette inkluderer forespørsler om kliniske forsøksdata for ulisensierte produkter og indikasjoner.
IPD-delingstidsramme
For detaljer om når studier er tilgjengelige for deling besøk https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Tilgangskriterier for IPD-deling
Tilgang til disse kliniske studiedataene kan bes om av alle kvalifiserte forskere som engasjerer seg i streng uavhengig vitenskapelig forskning, og vil bli gitt etter gjennomgang og godkjenning av et forskningsforslag og statistisk analyseplan og utførelse av en datadelingserklæring.
Dataforespørsler kan sendes inn når som helst etter godkjenning i USA og/eller EU, og et primærmanuskript godtas for publisering.
For mer informasjon om prosessen, eller for å sende inn en forespørsel, besøk følgende lenke https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .