En studie for å vurdere uønskede hendelser og endring i sykdomsaktivitet hos pediatriske deltakere (alder 6 måneder til

Inklusjonskriterier:

• Enkeltpersoner må være 6 måneder til mindre enn 1 år og 11 måneder gamle, på det tidspunktet den lovlig autoriserte representanten (LAR)/foreldre/foresatte signerer det informerte samtykket i samsvar med lokale krav.
• LAR/foreldre/foresatte som skal fylle ut elektronisk dagbok (eDagbok) kan lese og forstå vurderingene i eDagbok-apparatet og må gjennomgå opplæring.

• Deltakeren oppfyller endrede Roma IV-kriterier for funksjonell obstipasjon (FC): i minst 1 måned før screening (besøk 1), må deltakeren oppfylle 2 eller flere av følgende:

  • 2 eller færre avføringer per uke (med hver avføring forekommer i fravær av bruk av avføringsmiddel, stikkpiller eller klyster i løpet av de foregående 24 timene)
  • Historie med overdreven frivillig avføringsretensjon
  • Historie med smertefulle eller harde avføringer (BMs)
  • Historie om avføring med stor diameter
  • Tilstedeværelse av en stor fekal masse i endetarmen
• LAR/foreldre/foresatte er villig til å seponere eventuelle avføringsmidler som er brukt før Forebyggingsbesøket til fordel for protokolltillatt redningsmedisin.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakeren har tilstander som kan forstyrre legemiddelabsorpsjonen, inkludert, men ikke begrenset til, korttarmsyndrom.
• Historie om klinisk signifikante medisinske tilstander eller andre grunner som etterforskeren fastslår vil forstyrre individets deltakelse i denne studien eller ville gjøre deltakeren til en uegnet kandidat til å motta studiemedikament.

• Deltakeren har historie med:

  • Cøliaki, eller positiv serologisk test for cøliaki eller tilstanden er mistenkt, men har ikke blitt utelukket ved endoskopisk biopsi
  • Cystisk fibrose
  • Hypotyreose som er ubehandlet eller behandlet med skjoldbruskhormon i en dose som ikke har vært stabil i minst 3 måneder før screening (besøk 1)
  • Downs syndrom eller annen kromosomforstyrrelse
  • Aktiv analfissur (etterforsker har bekreftet en aktiv analfissur og deltaker rapporterer kjente analfissursymptomer [dvs. blodstriper på avføringen eller på bleie eller toalettpapir og smerte/gråt med avføring innen 2 uker før screening]). (Merk: Analfissurer som har løst seg minst 2 uker før screening vil ikke være ekskluderende). Men hvis etterforskerens mening kan være en eller flere analfissurer som kan være den primære årsaken til deltakerens modifiserte Roma IV FC-kriterier, vil forsøkspersonen ikke være kvalifisert til å delta i studien.
  • Anatomiske misdannelser (f.eks. imperforert anus, anal stenose, anterior forskjøvet anus)
  • Nerve- eller muskelsykdommer i tarmen (f.eks. Hirschprungs sykdom, viscerale myopatier, viscerale nevropatier)
  • Nevropatiske tilstander (f.eks. ryggmargsavvik, nevrofibromatose, tjoret ledning, ryggmargstraumer)
  • Blytoksisitet, hyperkalsemi
  • Nevroutviklingshemninger hos LAR/foreldre/foresatte/omsorgsperson som skal fylle ut e-dagboken (tidlig debut, kroniske lidelser som deler det vesentlige ved en dominerende forstyrrelse i tilegnelsen av kognitive, motoriske, språklige eller sosiale ferdigheter, som har en betydelig og vedvarende innvirkning på utviklingsfremgangen til et individ) som produserer en kognitiv forsinkelse som utelukker forståelse og fullføring av den daglige e-dagboken eller andre studierelaterte spørreskjemaer.
  • Inflammatorisk tarmsykdom
  • Laktoseintoleranse som er assosiert med symptomer som kan forvirre vurderingene i denne studien
  • Historie om kreft. (Merk: Deltakere med en historie med kreft er tillatt forutsatt at maligniteten har vært i fullstendig remisjon før påmelding/randomisering (besøk 3). En fullstendig remisjon er definert som forsvinningen av alle tegn på kreft som respons på behandling)