Un estudio para evaluar los eventos adversos y el cambio en la actividad de la enfermedad en participantes pediátricos (de 6 meses a
5 de enero de 2026 actualizado por: AbbVie
Un estudio de búsqueda de dosis de fase 2 que evalúa la seguridad y la eficacia de la linaclotida en sujetos pediátricos de 6 meses a menos de 2 años de edad con estreñimiento funcional (FC).
El estreñimiento funcional (FC) es un problema de salud común en niños de todas las edades, posiblemente debido a la predisposición genética, la ingesta inadecuada de fibra y líquidos y la inmovilidad. Actualmente, no existen terapias farmacológicas aprobadas para el tratamiento de la CF. Este estudio evaluará los eventos adversos y el cambio en la actividad de la enfermedad con la terapia con linaclotida en participantes con FC.
La linaclotida es un fármaco aprobado que se está desarrollando para el tratamiento de la CF en pacientes pediátricos que cumplen los criterios modificados de Roma IV para la CF infantil. En la Parte 1 de este estudio, los participantes se ubican en 3 grupos, que ocurren consecutivamente. Cada grupo recibe una dosis diferente de linaclotida. En la Parte 2 del estudio, los participantes serán asignados al azar para recibir linaclotida o placebo. Hay una probabilidad de 1 en 2 de que los participantes sean asignados al placebo. Aproximadamente 30 participantes pediátricos de 6 meses a menos de 2 años de edad con FC se inscribirán en el estudio en aproximadamente 25 sitios en todo el mundo.
Los participantes recibirán una solución oral de linaclotida preparada a partir de una cápsula por el padre/tutor una vez al día durante 4 semanas.
Puede haber una mayor carga de tratamiento para los participantes en este ensayo en comparación con su estándar de atención (debido a los procedimientos del estudio). Los participantes asistirán a visitas periódicas durante el estudio en un hospital o clínica. El efecto del tratamiento se comprobará mediante valoraciones médicas, análisis de sangre, comprobación de efectos secundarios y cumplimentación de cuestionarios.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
19
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Forchheim, Alemania, 91301
- Kinderarztpraxis Dr. Froehlich /ID# 252050
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Wuppertal, Alemania, 42283
- HELIOS Klinikum Wuppertal /ID# 249022
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North Rhine-Westphalia
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Münster, North Rhine-Westphalia, Alemania, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster /ID# 251965
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Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMHAT Sveti Georgi /ID# 250808
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Rousse, Bulgaria, 7002
- UMHAT Kanev /ID# 248931
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Sofia, Bulgaria, 1407
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251232
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Sofia, Bulgaria, 1606
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251229
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Varna, Bulgaria, 9000
- Nova Clinic /ID# 249023
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City of Zagreb
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Zagreb, City of Zagreb, Croacia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Sestre milosrdnice /ID# 252798
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Zagreb, City of Zagreb, Croacia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb /ID# 252796
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Zagreb, City of Zagreb, Croacia, 10000
- Klinika za dječje bolesti Zagreb /ID# 252792
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County of Osijek-Baranja
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Osijek, County of Osijek-Baranja, Croacia, 31000
- Klinicki bolnicki centar Osijek /ID# 252795
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Velocity Clinical Research - Phoenix /ID# 263871
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Arkansas
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Hot Springs, Arkansas, Estados Unidos, 71913
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 251553
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California
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Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
- Advanced Research Center /ID# 248763
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Corona, California, Estados Unidos, 92879-3104
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 251535
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20016-4300
- Velocity Clinical Research Washington DC /ID# 263872
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Florida
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Doral, Florida, Estados Unidos, 33166
- Prohealth Research Center /ID# 248696
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 248765
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
- Valencia Medical & Research Center /ID# 251533
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Georgia
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Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210-6583
- Velocity Clinical Research Macon /ID# 263959
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Louisiana
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Lafayette, Louisiana, Estados Unidos, 70508
- Velocity Clinical Research - Lafayette /ID# 263873
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Maryland
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New Market, Maryland, Estados Unidos, 21774-6154
- Frederick County Pediatrics /ID# 251555
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Michigan Center of Medical Research /ID# 253536
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Nebraska
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Hastings, Nebraska, Estados Unidos, 68901-2640
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 260932
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 248693
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Summerville, South Carolina, Estados Unidos, 29486
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 253534
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77090-2633
- Houston Clinical Research Associates /ID# 261571
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Mansfield, Texas, Estados Unidos, 76063
- Prime Clinical Research - Mansfield - East Broad Street /ID# 262947
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Waxahachie, Texas, Estados Unidos, 75165-1430
- ClinPoint Trials /ID# 251534
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Hajdú-Bihar
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Debrecen, Hajdú-Bihar, Hungría, 4032
- Debreceni Egyetem-Klinikai Kozpont /ID# 250793
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Dudley, Reino Unido, DY1 2HQ
- Russells Hall Hospital /ID# 252660
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3HZ
- Great Ormond Street Children's Hospital /ID# 253333
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London, Greater London, Reino Unido, E1 2ES
- Disc_Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital /ID# 252298
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Norfolk
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Norwich, Norfolk, Reino Unido, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 252299
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Novi Sad, Serbia, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina /ID# 252482
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Beograd
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Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- University Children's Hospital 'Tirsova' /ID# 252483
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Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- Institut za zdravstvenu zastitu majke i deteta Srbije Dr Vukan Cupic /ID# 252485
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Las personas deben tener entre 6 meses y menos de 1 año y 11 meses de edad en el momento en que el representante legalmente autorizado (LAR)/padre/tutor firme el consentimiento informado de conformidad con los requisitos locales.
- El LAR/padre/tutor que completará el diario electrónico (eDiary) puede leer y comprender las evaluaciones en el dispositivo eDiary y debe recibir capacitación.
El participante cumple con los criterios modificados de Roma IV para el estreñimiento funcional (FC): durante al menos 1 mes antes de la selección (visita 1), el participante debe cumplir con 2 o más de los siguientes:
- 2 o menos defecaciones por semana (cada defecación ocurre en ausencia de uso de laxantes, supositorios o enemas durante las 24 horas anteriores)
- Antecedentes de retención voluntaria excesiva de heces.
- Antecedentes de evacuaciones intestinales dolorosas o duras (BM)
- Historia de las heces de gran diámetro
- Presencia de una gran masa fecal en el recto
- El LAR/padre/tutor está dispuesto a suspender cualquier laxante utilizado antes de la visita previa a la intervención a favor del medicamento de rescate permitido por el protocolo.
Criterio de exclusión:
- El participante tiene condiciones que podrían interferir con la absorción del fármaco, incluido, entre otros, el síndrome del intestino corto.
- Historial de condiciones médicas clínicamente significativas o cualquier otra razón que el investigador determine que podría interferir con la participación del individuo en este estudio o convertiría al participante en un candidato inadecuado para recibir el fármaco del estudio.
El participante tiene antecedentes de:
- Enfermedad celíaca, o prueba serológica positiva para enfermedad celíaca o se sospecha la afección pero no se ha descartado mediante biopsia endoscópica
- Fibrosis quística
- Hipotiroidismo que no se trata o se trata con una dosis de hormona tiroidea que no ha sido estable durante al menos 3 meses antes de la selección (visita 1)
- Síndrome de Down o cualquier otro trastorno cromosómico
- Fisura anal activa (el investigador ha confirmado una fisura anal activa y el participante informa síntomas conocidos de fisura anal [es decir, vetas de sangre en las heces, en el pañal o en el papel higiénico y dolor/llanto al defecar en las 2 semanas anteriores a la selección]). (Nota: las fisuras anales que se hayan resuelto al menos 2 semanas antes de la selección no serían excluyentes). Sin embargo, si en opinión del investigador, una(s) fisura(s) anal(es) puede(n) ser la causa principal de los criterios modificados de Rome IV FC del participante, el sujeto no sería elegible para participar en el estudio.
- Malformaciones anatómicas (p. ej., ano imperforado, estenosis anal, desplazamiento anterior del ano)
- Trastornos nerviosos o musculares intestinales (p. ej., enfermedad de Hirschprung, miopatías viscerales, neuropatías viscerales)
- Afecciones neuropáticas (p. ej., anomalías de la médula espinal, neurofibromatosis, médula anclada, traumatismo de la médula espinal)
- Toxicidad por plomo, hipercalcemia
- Discapacidades del neurodesarrollo del LAR/padre/madre/tutor/cuidador que completará el eDiary (trastornos crónicos de inicio temprano que comparten la característica esencial de una alteración predominante en la adquisición de habilidades cognitivas, motoras, del lenguaje o sociales, que tiene un impacto significativo y continuo en el progreso del desarrollo de un individuo) que produce un retraso cognitivo que impide la comprensión y la finalización del diario electrónico u otros cuestionarios relacionados con el estudio.
- Enfermedad inflamatoria intestinal
- Intolerancia a la lactosa asociada con síntomas que podrían confundir las evaluaciones en este estudio
- Historia del cáncer. (Nota: se permiten participantes con antecedentes de cáncer siempre que la neoplasia maligna haya estado en remisión completa antes de la inscripción/aleatorización (Visita 3). Una remisión completa se define como la desaparición de todos los signos de cáncer en respuesta al tratamiento)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte 1, Dosis A de linaclotida
Cápsulas de Dosis A de Linaclotida, mezcladas con agua y administradas por vía oral, una vez al día durante 4 semanas
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Cápsula; oral
Otros nombres:
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Experimental: Parte 1, Dosis B de linaclotida
Cápsulas de Dosis B de Linaclotida, mezcladas con agua y administradas por vía oral, una vez al día durante 4 semanas
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Cápsula; oral
Otros nombres:
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Experimental: Parte 1, Dosis C de linaclotida
Cápsulas de Dosis C de Linaclotida, mezcladas con agua y administradas por vía oral, una vez al día durante 4 semanas
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Cápsula; oral
Otros nombres:
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Experimental: Parte 2, linaclotida
Los participantes recibirán cápsulas de linaclotida mezcladas con agua y administradas por vía oral en la Parte 2 durante 4 semanas.
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Cápsula; oral
Otros nombres:
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Experimental: Parte 2, Placebo
Los participantes recibirán cápsulas de placebo mezcladas con agua y administradas por vía oral en la Parte 2 durante 4 semanas.
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Cápsula; oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde la línea de base en la tasa de frecuencia de deposiciones espontáneas (SBM) totales (SBM/semana) durante el periodo de intervención del estudio
Periodo de tiempo: Del inicio del estudio a la semana 4
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Un movimiento intestinal espontáneo (SBM) se define como un movimiento intestinal (BM) que ocurre sin el uso de laxantes, enemas o supositorios el día calendario del BM o el día calendario anterior al BM.
El cuidador/padre/tutor/representante legal autorizado (LAR) completará el diario electrónico (eDiary), proporcionando datos para la tasa de frecuencia de SBM hasta la última fecha de dosis equivalente a la tasa de frecuencia de SBM de 4 semanas.
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Del inicio del estudio a la semana 4
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Cambio Respecto a la Línea de Base en la Consistencia de las Heces (Escala de Forma de Heces de Bristol) Durante el Periodo de Intervención del Estudio
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 4
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El cuidador/padre/tutor/representante autorizado legalmente (RAL) evaluará y registrará en un diario electrónico la consistencia de las heces de cada deposición utilizando la escala de 7 puntos de la Escala de Heces de Bristol, en la que 1=Gránulos duros separados, como nueces (difíciles de expulsar); 2=Con forma de salchicha, pero grumosa; 3=Como una salchicha, pero con grietas en su superficie; 4=Como una salchicha o serpiente, suave y lisa; 5=Bolitas blandas con bordes definidos (fáciles de expulsar); 6=Trozos esponjosos con bordes irregulares, heces pastosas; y 7=Acuosas, sin trozos sólidos, completamente líquidas.
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Desde la línea basal hasta la semana 4
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Cambio desde el valor basal del esfuerzo durante el período de intervención del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 4
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La tensión por cada deposición (BM) observada por el LAR/padre/tutor/cuidador que el niño realiza se recogió diariamente en el dispositivo eDiario, utilizando una escala de 4 puntos (0 = No, en absoluto; 1 = Sí, un poco; 2 = Sí, mucho; 3 = No lo sé) basada en dos preguntas (¿gruñó o hizo una mueca como si estuviera haciendo esfuerzo?).
Un valor más bajo representa un mejor resultado y "No lo sé" se considera una respuesta ausente.
La puntuación media de tensión del sujeto para cada BM observada por el cuidador se derivó basándose en la media de las respuestas no ausentes de las dos preguntas sobre tensión.
La puntuación de tensión del participante en el Periodo de Intervención del Estudio de 4 semanas fue la media de las puntuaciones medias de tensión no ausentes de todas las SBMs observadas por el cuidador durante el Periodo de Intervención del Estudio de 4 semanas.
Si un sujeto no tenía SBMs observadas por el cuidador en la línea basal, entonces la puntuación de tensión basal reportada por el cuidador estaba ausente y, por lo tanto, ese sujeto no se incluyó en el análisis de cambio desde la línea basal de tensión.
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Desde el inicio hasta la semana 4
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Número de Participantes con Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 5
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Un evento adverso (EA) se define como cualquier suceso médico desfavorable en un paciente o participante de una investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no tiene necesariamente una relación causal con este tratamiento.
El investigador evalúa la relación de cada evento con el uso del estudio.
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Hasta la Semana 5
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: ABBVIE INC., AbbVie
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de abril de 2023
Finalización primaria (Actual)
9 de junio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
9 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
8 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- M21-862
- 2022-501947-34-00 (Otro identificador: EU CT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
AbbVie está comprometida con el intercambio responsable de datos sobre los ensayos clínicos que patrocinamos.
Esto incluye el acceso a datos anonimizados, individuales y a nivel de ensayo (conjuntos de datos de análisis), así como otra información (p. ej., protocolos, planes de análisis, informes de estudios clínicos), siempre que los ensayos no formen parte de un marco regulatorio planificado o en curso. envío.
Esto incluye solicitudes de datos de ensayos clínicos para productos e indicaciones sin licencia.
Marco de tiempo para compartir IPD
Para obtener detalles sobre cuándo los estudios están disponibles para compartir, visite https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Criterios de acceso compartido de IPD
Cualquier investigador calificado que participe en una investigación científica independiente rigurosa puede solicitar acceso a los datos de este ensayo clínico, y se proporcionará luego de la revisión y aprobación de una propuesta de investigación y un plan de análisis estadístico y la ejecución de una declaración de intercambio de datos.
Las solicitudes de datos se pueden enviar en cualquier momento después de la aprobación en los EE. UU. y/o la UE y se acepta un manuscrito principal para su publicación.
Para obtener más información sobre el proceso o enviar una solicitud, visite el siguiente enlace https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .