Uno studio per valutare gli eventi avversi e il cambiamento nell'attività della malattia nei partecipanti pediatrici (età da 6 mesi a
5 gennaio 2026 aggiornato da: AbbVie
Uno studio di ricerca della dose di fase 2 che valuta la sicurezza e l'efficacia del linaclotide nei soggetti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e meno di 2 anni con costipazione funzionale (FC).
La costipazione funzionale (FC) è un problema sanitario comune nei bambini di tutte le età, potenzialmente dovuto a predisposizione genetica, assunzione inadeguata di fibre e liquidi e immobilità. Attualmente non esistono terapie farmacologiche approvate per il trattamento della FC. Questo studio valuterà gli eventi avversi e il cambiamento nell'attività della malattia con la terapia con linaclotide nei partecipanti con FC.
Linaclotide è un farmaco approvato in fase di sviluppo per il trattamento della FC nei pazienti pediatrici che soddisfano i criteri modificati di Roma IV per la FC infantile. Nella Parte 1 di questo studio, i partecipanti sono inseriti in 3 gruppi, che si verificano consecutivamente. Ogni gruppo riceve un diverso dosaggio di linaclotide. Nella parte 2 dello studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere linaclotide o placebo. C'è una possibilità su 2 che i partecipanti vengano assegnati al placebo. Saranno arruolati nello studio circa 30 partecipanti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e meno di 2 anni con FC in circa 25 centri in tutto il mondo.
I partecipanti riceveranno una soluzione orale di linaclotide preparata dalla capsula dal genitore/tutore una volta al giorno per 4 settimane.
Potrebbe esserci un carico di trattamento più elevato per i partecipanti a questo studio rispetto al loro standard di cura (a causa delle procedure dello studio). I partecipanti parteciperanno a visite regolari durante lo studio presso un ospedale o una clinica. L'effetto del trattamento sarà verificato mediante valutazioni mediche, esami del sangue, controllo degli effetti collaterali e compilazione di questionari.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
19
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMHAT Sveti Georgi /ID# 250808
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Rousse, Bulgaria, 7002
- UMHAT Kanev /ID# 248931
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Sofia, Bulgaria, 1407
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251232
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Sofia, Bulgaria, 1606
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251229
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Varna, Bulgaria, 9000
- Nova Clinic /ID# 249023
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City of Zagreb
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Zagreb, City of Zagreb, Croazia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Sestre milosrdnice /ID# 252798
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Zagreb, City of Zagreb, Croazia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb /ID# 252796
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Zagreb, City of Zagreb, Croazia, 10000
- Klinika za dječje bolesti Zagreb /ID# 252792
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County of Osijek-Baranja
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Osijek, County of Osijek-Baranja, Croazia, 31000
- Klinicki bolnicki centar Osijek /ID# 252795
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Forchheim, Germania, 91301
- Kinderarztpraxis Dr. Froehlich /ID# 252050
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Wuppertal, Germania, 42283
- HELIOS Klinikum Wuppertal /ID# 249022
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North Rhine-Westphalia
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Münster, North Rhine-Westphalia, Germania, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster /ID# 251965
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Dudley, Regno Unito, DY1 2HQ
- Russells Hall Hospital /ID# 252660
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Greater London
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London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3HZ
- Great Ormond Street Children's Hospital /ID# 253333
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London, Greater London, Regno Unito, E1 2ES
- Disc_Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital /ID# 252298
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Norfolk
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Norwich, Norfolk, Regno Unito, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 252299
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Novi Sad, Serbia, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina /ID# 252482
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Beograd
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Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- University Children's Hospital 'Tirsova' /ID# 252483
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Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- Institut za zdravstvenu zastitu majke i deteta Srbije Dr Vukan Cupic /ID# 252485
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- Velocity Clinical Research - Phoenix /ID# 263871
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Arkansas
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Hot Springs, Arkansas, Stati Uniti, 71913
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 251553
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California
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Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
- Advanced Research Center /ID# 248763
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Corona, California, Stati Uniti, 92879-3104
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 251535
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20016-4300
- Velocity Clinical Research Washington DC /ID# 263872
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Florida
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Doral, Florida, Stati Uniti, 33166
- Prohealth Research Center /ID# 248696
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 248765
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33165
- Valencia Medical & Research Center /ID# 251533
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Georgia
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Macon, Georgia, Stati Uniti, 31210-6583
- Velocity Clinical Research Macon /ID# 263959
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Louisiana
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Lafayette, Louisiana, Stati Uniti, 70508
- Velocity Clinical Research - Lafayette /ID# 263873
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Maryland
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New Market, Maryland, Stati Uniti, 21774-6154
- Frederick County Pediatrics /ID# 251555
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
- Michigan Center of Medical Research /ID# 253536
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Nebraska
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Hastings, Nebraska, Stati Uniti, 68901-2640
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 260932
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 248693
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Summerville, South Carolina, Stati Uniti, 29486
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 253534
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77090-2633
- Houston Clinical Research Associates /ID# 261571
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Mansfield, Texas, Stati Uniti, 76063
- Prime Clinical Research - Mansfield - East Broad Street /ID# 262947
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Waxahachie, Texas, Stati Uniti, 75165-1430
- ClinPoint Trials /ID# 251534
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Hajdú-Bihar
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Debrecen, Hajdú-Bihar, Ungheria, 4032
- Debreceni Egyetem-Klinikai Kozpont /ID# 250793
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Gli individui devono avere un'età compresa tra 6 mesi e meno di 1 anno e 11 mesi, al momento in cui il rappresentante legalmente autorizzato (LAR)/genitore/tutore firma il consenso informato in linea con i requisiti locali.
- Il LAR/genitore/tutore che compilerà il diario elettronico (eDiary) è in grado di leggere e comprendere le valutazioni nel dispositivo eDiary e deve seguire una formazione.
Il partecipante soddisfa i criteri modificati di Roma IV per la costipazione funzionale (FC): per almeno 1 mese prima dello screening (visita 1), il partecipante deve soddisfare 2 o più dei seguenti:
- 2 o meno defecazioni a settimana (con ogni defecazione che si verifica in assenza di uso di lassativi, supposte o clisteri durante le 24 ore precedenti)
- Storia di eccessiva ritenzione volontaria delle feci
- Storia di movimenti intestinali dolorosi o duri (BM)
- Storia di feci di grande diametro
- Presenza di una grande massa fecale nel retto
- LAR/genitore/tutore è disposto a sospendere qualsiasi lassativo utilizzato prima della visita preintervento a favore della medicina di salvataggio consentita dal protocollo.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha condizioni che potrebbero interferire con l'assorbimento del farmaco, inclusa, ma non limitata a, sindrome dell'intestino corto.
- Storia di condizioni mediche clinicamente significative o qualsiasi altro motivo che lo sperimentatore determina possa interferire con la partecipazione dell'individuo a questo studio o renderebbe il partecipante un candidato non idoneo a ricevere il farmaco oggetto dello studio.
Il partecipante ha una storia di:
- Malattia celiaca, o test sierologico positivo per celiachia o la condizione è sospetta ma non è stata esclusa dalla biopsia endoscopica
- Fibrosi cistica
- Ipotiroidismo non trattato o trattato con ormone tiroideo a una dose che non è stata stabile per almeno 3 mesi prima dello screening (Visita 1)
- Sindrome di Down o qualsiasi altro disturbo cromosomico
- Ragade anale attiva (l'investigatore ha confermato una ragade anale attiva e il partecipante riferisce sintomi noti di ragade anale [cioè, strisce di sangue sulle feci o sul pannolino o sulla carta igienica e dolore/pianto con movimento intestinale entro 2 settimane prima dello screening]). (Nota: le ragadi anali che si sono risolte almeno 2 settimane prima dello screening non sarebbero escluse). Tuttavia, se secondo l'opinione dello sperimentatore, una o più ragadi anali possono essere la causa principale dei criteri modificati del Roma IV FC del partecipante, il soggetto non sarebbe idoneo a partecipare allo studio.
- Malformazioni anatomiche (ad esempio, ano imperforato, stenosi anale, ano dislocato in avanti)
- Disturbi nervosi o muscolari intestinali (ad esempio, malattia di Hirschprung, miopatie viscerali, neuropatie viscerali)
- Condizioni neuropatiche (ad esempio, anomalie del midollo spinale, neurofibromatosi, midollo ancorato, trauma del midollo spinale)
- Tossicità da piombo, ipercalcemia
- Disabilità del neurosviluppo del LAR/Genitore/Tutore/Assistente che completerà l'eDiary (disturbi cronici ad esordio precoce che condividono la caratteristica essenziale di un disturbo predominante nell'acquisizione delle abilità cognitive, motorie, linguistiche o sociali, che ha un impatto significativo e continuo sul progresso evolutivo di un individuo) producendo un ritardo cognitivo che preclude la comprensione e il completamento dell'eDiary quotidiano o di altri questionari relativi allo studio.
- Malattia infiammatoria intestinale
- Intolleranza al lattosio associata a sintomi che potrebbero confondere le valutazioni in questo studio
- Storia del cancro. (Nota: i partecipanti con una storia di cancro sono ammessi a condizione che la neoplasia sia stata in completa remissione prima dell'arruolamento/randomizzazione (Visita 3). Una remissione completa è definita come la scomparsa di tutti i segni del cancro in risposta al trattamento)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Parte 1, Linaclotide Dose A
Capsule di Linaclotide Dose A, miscelate con acqua e somministrate per via orale, una volta al giorno per 4 settimane
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Capsula; orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 1, Linaclotide Dose B
Capsule di Linaclotide Dose B, miscelate con acqua e somministrate per via orale, una volta al giorno per 4 settimane
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Capsula; orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 1, Linaclotide Dose C
Capsule di Linaclotide Dose C, miscelate con acqua e somministrate per via orale, una volta al giorno per 4 settimane
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Capsula; orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 2, Linaclotide
I partecipanti riceveranno capsule di Linaclotide mescolate con acqua e somministrate per via orale nella Parte 2 per 4 settimane.
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Capsula; orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 2, placebo
I partecipanti riceveranno capsule di placebo mescolate con acqua e somministrate per via orale nella Parte 2 per 4 settimane.
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Capsula; orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale della frequenza globale di evacuazioni spontanee (SBM) (SBM/settimana) durante il periodo di intervento dello studio
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 4
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Un SBM è definito come un BM che si verifica in assenza di lassativi, clisteri o supposte il giorno del BM o il giorno precedente.
Il caregiver/genitore/tutore/rappresentante legalmente autorizzato (LAR) compilerà il diario elettronico (eDiary), fornendo dati per la frequenza degli SBM fino all'ultima data di dosaggio equivalente alla frequenza degli SBM delle 4 settimane.
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Baseline a Settimana 4
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Variazione dalla Baseline nella Consistenza delle Feci (Scala di Bristol della Forma delle Feci) durante il Periodo di Intervento dello Studio
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 4
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Il caregiver/genitore/tutore/rappresentante legale autorizzato (LAR) valuterà e registrerà in un eDiary la consistenza delle feci per ogni evacuazione utilizzando la scala Bristol a 7 punti, in cui 1=Grumi separati e duri, come noci (difficili da espellere); 2=A forma di salsiccia, ma grumosa; 3=Come una salsiccia ma con crepe sulla superficie; 4=Come una salsiccia o un serpente, liscia e morbida; 5=Blob morbidi con bordi netti (facili da espellere); 6=Pezzi soffici con bordi frastagliati, feci molli; e 7=Acquose, senza pezzi solidi, completamente liquide.
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Baseline a Settimana 4
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Variazione rispetto al basale dello sforzo durante il periodo di intervento dello studio
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 4
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Lo sforzo per ogni BM osservata dal LAR/genitore/tutore/assistente del bambino è stato raccolto quotidianamente nel dispositivo eDiary, utilizzando una scala a 4 punti (0 = No, per niente; 1 = Sì, un po'; 2 = Sì, molto; 3 = Non so) basata su due domande (ha fatto dei grugniti o ha fatto una faccia come se stesse facendo uno sforzo).
Un valore più basso rappresenta un esito migliore e "Non so" è considerato come una risposta mancante.
Il punteggio medio di sforzo del soggetto per ogni BM osservata dall'assistente è stato derivato in base alla media delle risposte non mancanti alle due domande sullo sforzo.
Il punteggio di sforzo del partecipante nel periodo di intervento di studio di 4 settimane era la media dei punteggi medi di sforzo non mancanti da tutte le SBM osservate dall'assistente durante il periodo di intervento di studio di 4 settimane.
Se un soggetto non aveva SBM osservate dall'assistente al basale, allora il punteggio di sforzo al basale riportato dall'assistente era mancante e, pertanto, quel soggetto non è stato incluso nell'analisi del cambiamento dal basale per lo sforzo.
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Dalla baseline alla settimana 4
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Numero di Partecipanti con Eventi Avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 5
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Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non necessariamente ha una relazione causale con questo trattamento.
Il ricercatore valuta la relazione di ciascun evento con l'uso dello studio.
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Fino alla settimana 5
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: ABBVIE INC., AbbVie
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 aprile 2023
Completamento primario (Effettivo)
9 giugno 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
9 giugno 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 febbraio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
8 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- M21-862
- 2022-501947-34-00 (Altro identificatore: EU CT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
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Periodo di condivisione IPD
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Criteri di accesso alla condivisione IPD
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Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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