Uno studio per valutare gli eventi avversi e il cambiamento nell'attività della malattia nei partecipanti pediatrici (età da 6 mesi a
17 aprile 2024 aggiornato da: AbbVie
Uno studio di ricerca della dose di fase 2 che valuta la sicurezza e l'efficacia del linaclotide nei soggetti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e meno di 2 anni con costipazione funzionale (FC).
La costipazione funzionale (FC) è un problema sanitario comune nei bambini di tutte le età, potenzialmente dovuto a predisposizione genetica, assunzione inadeguata di fibre e liquidi e immobilità. Attualmente non esistono terapie farmacologiche approvate per il trattamento della FC. Questo studio valuterà gli eventi avversi e il cambiamento nell'attività della malattia con la terapia con linaclotide nei partecipanti con FC.
Linaclotide è un farmaco approvato in fase di sviluppo per il trattamento della FC nei pazienti pediatrici che soddisfano i criteri modificati di Roma IV per la FC infantile. Nella Parte 1 di questo studio, i partecipanti sono inseriti in 3 gruppi, che si verificano consecutivamente. Ogni gruppo riceve un diverso dosaggio di linaclotide. Nella parte 2 dello studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere linaclotide o placebo. C'è una possibilità su 2 che i partecipanti vengano assegnati al placebo. Saranno arruolati nello studio circa 30 partecipanti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e meno di 2 anni con FC in circa 25 centri in tutto il mondo.
I partecipanti riceveranno una soluzione orale di linaclotide preparata dalla capsula dal genitore/tutore una volta al giorno per 4 settimane.
Potrebbe esserci un carico di trattamento più elevato per i partecipanti a questo studio rispetto al loro standard di cura (a causa delle procedure dello studio). I partecipanti parteciperanno a visite regolari durante lo studio presso un ospedale o una clinica. L'effetto del trattamento sarà verificato mediante valutazioni mediche, esami del sangue, controllo degli effetti collaterali e compilazione di questionari.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: ABBVIE CALL CENTER
- Numero di telefono: 844-663-3742
- Email: abbvieclinicaltrials@abbvie.com
Luoghi di studio
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Plovdiv, Bulgaria, 4002
- Reclutamento
- UMHAT Sveti Georgi /ID# 250808
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Ruse, Bulgaria, 7002
- Reclutamento
- UMHAT Kanev /ID# 248931
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Sofia, Bulgaria, 1407
- Reclutamento
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251232
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Sofiya, Bulgaria, 1606
- Reclutamento
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251229
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Varna, Bulgaria, 9000
- Reclutamento
- Nova Clinic /ID# 249023
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Osijek, Croazia, 31000
- Reclutamento
- Klinicki bolnicki centar Osijek /ID# 252795
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Grad Zagreb
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Zagreb, Grad Zagreb, Croazia, 10000
- Reclutamento
- Klinicki bolnicki centar Sestre milosrdnice /ID# 252798
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Zagreb, Grad Zagreb, Croazia, 10000
- Reclutamento
- Klinika za djecje bolesti Zagreb /ID# 252792
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Zagreb, Grad Zagreb, Croazia, 10000
- Reclutamento
- Klinicki bolnicki centar Zagreb /ID# 252796
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Forchheim, Germania, 91301
- Reclutamento
- Kinderarztpraxis Dr. Froehlich /ID# 252050
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Wuppertal, Germania, 42283
- Reclutamento
- HELIOS Klinikum Wuppertal /ID# 249022
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Nordrhein-Westfalen
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Muenster, Nordrhein-Westfalen, Germania, 48149
- Reclutamento
- Universitaetsklinikum Muenster /ID# 251965
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Dudley, Regno Unito, DY1 2HQ
- Reclutamento
- Russells Hall Hospital /ID# 252660
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London, City Of
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London, London, City Of, Regno Unito, E1 2ES
- Reclutamento
- Barts Health NHS Trust /ID# 252298
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London, London, City Of, Regno Unito, WC1N 3JH
- Reclutamento
- Great Ormond Street Hospital for Children /ID# 253333
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Norfolk
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Norwich, Norfolk, Regno Unito, NR4 7UY
- Reclutamento
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 252299
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Arkansas
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Hot Springs, Arkansas, Stati Uniti, 71913
- Reclutamento
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 251553
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California
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Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
- Reclutamento
- Advanced Research Center /ID# 248763
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Corona, California, Stati Uniti, 92879-3104
- Reclutamento
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 251535
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Florida
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Doral, Florida, Stati Uniti, 33166
- Reclutamento
- Prohealth Research Center /ID# 248696
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Reclutamento
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 248765
-
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Maryland
-
Silver Spring, Maryland, Stati Uniti, 20910
- Reclutamento
- Virgo Carter Pediatrics /ID# 251555
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Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
- Reclutamento
- Michigan Center of Medical Research /ID# 253536
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Nebraska
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Hastings, Nebraska, Stati Uniti, 68901-2640
- Reclutamento
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 260932
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
- Reclutamento
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 248693
-
Contatto:
- Site Coordinator
- Numero di telefono: 844-663-3742
-
Summerville, South Carolina, Stati Uniti, 29486
- Completato
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 253534
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77090-2633
- Reclutamento
- Houston Clinical Research Associates /ID# 261571
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Waxahachie, Texas, Stati Uniti, 75165-1430
- Reclutamento
- ClinPoint Trials /ID# 251534
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Hajdu-Bihar
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Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungheria, 4032
- Reclutamento
- Debreceni Egyetem-Klinikai Kozpont /ID# 250793
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Gli individui devono avere un'età compresa tra 6 mesi e meno di 1 anno e 11 mesi, al momento in cui il rappresentante legalmente autorizzato (LAR)/genitore/tutore firma il consenso informato in linea con i requisiti locali.
- Il LAR/genitore/tutore che compilerà il diario elettronico (eDiary) è in grado di leggere e comprendere le valutazioni nel dispositivo eDiary e deve seguire una formazione.
Il partecipante soddisfa i criteri modificati di Roma IV per la costipazione funzionale (FC): per almeno 1 mese prima dello screening (visita 1), il partecipante deve soddisfare 2 o più dei seguenti:
- 2 o meno defecazioni a settimana (con ogni defecazione che si verifica in assenza di uso di lassativi, supposte o clisteri durante le 24 ore precedenti)
- Storia di eccessiva ritenzione volontaria delle feci
- Storia di movimenti intestinali dolorosi o duri (BM)
- Storia di feci di grande diametro
- Presenza di una grande massa fecale nel retto
- LAR/genitore/tutore è disposto a sospendere qualsiasi lassativo utilizzato prima della visita preintervento a favore della medicina di salvataggio consentita dal protocollo.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha condizioni che potrebbero interferire con l'assorbimento del farmaco, inclusa, ma non limitata a, sindrome dell'intestino corto.
- Storia di condizioni mediche clinicamente significative o qualsiasi altro motivo che lo sperimentatore determina possa interferire con la partecipazione dell'individuo a questo studio o renderebbe il partecipante un candidato non idoneo a ricevere il farmaco oggetto dello studio.
Il partecipante ha una storia di:
- Malattia celiaca, o test sierologico positivo per celiachia o la condizione è sospetta ma non è stata esclusa dalla biopsia endoscopica
- Fibrosi cistica
- Ipotiroidismo non trattato o trattato con ormone tiroideo a una dose che non è stata stabile per almeno 3 mesi prima dello screening (Visita 1)
- Sindrome di Down o qualsiasi altro disturbo cromosomico
- Ragade anale attiva (l'investigatore ha confermato una ragade anale attiva e il partecipante riferisce sintomi noti di ragade anale [cioè, strisce di sangue sulle feci o sul pannolino o sulla carta igienica e dolore/pianto con movimento intestinale entro 2 settimane prima dello screening]). (Nota: le ragadi anali che si sono risolte almeno 2 settimane prima dello screening non sarebbero escluse). Tuttavia, se secondo l'opinione dello sperimentatore, una o più ragadi anali possono essere la causa principale dei criteri modificati del Roma IV FC del partecipante, il soggetto non sarebbe idoneo a partecipare allo studio.
- Malformazioni anatomiche (ad esempio, ano imperforato, stenosi anale, ano dislocato in avanti)
- Disturbi nervosi o muscolari intestinali (ad esempio, malattia di Hirschprung, miopatie viscerali, neuropatie viscerali)
- Condizioni neuropatiche (ad esempio, anomalie del midollo spinale, neurofibromatosi, midollo ancorato, trauma del midollo spinale)
- Tossicità da piombo, ipercalcemia
- Disabilità del neurosviluppo del LAR/Genitore/Tutore/Assistente che completerà l'eDiary (disturbi cronici ad esordio precoce che condividono la caratteristica essenziale di un disturbo predominante nell'acquisizione delle abilità cognitive, motorie, linguistiche o sociali, che ha un impatto significativo e continuo sul progresso evolutivo di un individuo) producendo un ritardo cognitivo che preclude la comprensione e il completamento dell'eDiary quotidiano o di altri questionari relativi allo studio.
- Malattia infiammatoria intestinale
- Intolleranza al lattosio associata a sintomi che potrebbero confondere le valutazioni in questo studio
- Storia del cancro. (Nota: i partecipanti con una storia di cancro sono ammessi a condizione che la neoplasia sia stata in completa remissione prima dell'arruolamento/randomizzazione (Visita 3). Una remissione completa è definita come la scomparsa di tutti i segni del cancro in risposta al trattamento)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte 1, Linaclotide Dose A
Capsule di Linaclotide Dose A, miscelate con acqua e somministrate per via orale, una volta al giorno per 4 settimane
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Capsula; orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 1, Linaclotide Dose B
Capsule di Linaclotide Dose B, miscelate con acqua e somministrate per via orale, una volta al giorno per 4 settimane
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Capsula; orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 1, Linaclotide Dose C
Capsule di Linaclotide Dose C, miscelate con acqua e somministrate per via orale, una volta al giorno per 4 settimane
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Capsula; orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 2, Linaclotide
I partecipanti riceveranno capsule di Linaclotide mescolate con acqua e somministrate per via orale nella Parte 2 per 4 settimane.
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Capsula; orale
Altri nomi:
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Sperimentale: Parte 2, placebo
I partecipanti riceveranno capsule di placebo mescolate con acqua e somministrate per via orale nella Parte 2 per 4 settimane.
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Capsula; orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale del tasso di frequenza dei movimenti intestinali spontanei (SBM) complessivi (SBM/settimana) durante il periodo di intervento dello studio
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
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Un SBM è definito come un BM che si verifica in assenza di uso di lassativi, clisteri o supposte nel giorno di calendario del BM o nel giorno di calendario precedente al BM.
Il caregiver/genitore/tutore/rappresentante legalmente autorizzato (LAR) compilerà il diario elettronico (eDiary), fornendo i dati per il tasso di frequenza SBM fino alla data dell'ultima dose equivalente al tasso di frequenza SBM di 4 settimane.
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Dal basale alla settimana 4
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Variazione rispetto al basale della consistenza delle feci (Bristol Stool Form Scale) durante il periodo di intervento dello studio
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
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Il caregiver/genitore/tutore/rappresentante legalmente autorizzato (LAR) valuterà e registrerà in un diario elettronico la consistenza delle feci per ogni BM utilizzando la scala a 7 punti Bristol Stool Form in cui 1=Separa grumi duri, come noci (difficili da passaggio); 2=a forma di salsiccia, ma grumosa; 3=Come una salsiccia ma con crepe sulla superficie; 4=Come una salsiccia o un serpente, liscio e morbido; 5=blob morbidi con bordi tagliati netti (facili da passare); 6=Pezzi soffici con bordi frastagliati, uno sgabello molle; e 7=Acquoso, senza pezzi solidi, interamente liquido.
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Dal basale alla settimana 4
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Variazione rispetto al basale dello sforzo durante il periodo di intervento dello studio
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
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Il caregiver/genitore/tutore/LAR valuterà e registrerà in un diario elettronico la quantità di sforzo che osserva quando il bambino supera il BM.
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Dal basale alla settimana 4
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 5
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Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un paziente o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Il ricercatore valuta la relazione di ciascun evento con l'uso dello studio.
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Fino alla settimana 5
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: ABBVIE INC., AbbVie
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 aprile 2023
Completamento primario (Stimato)
30 settembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
30 settembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 febbraio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
8 marzo 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- M21-862
- 2022-501947-34-0 (Altro identificatore: EU CT)
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SÌ
Descrizione del piano IPD
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Periodo di condivisione IPD
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Criteri di accesso alla condivisione IPD
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Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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