此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅英文版对于源文本。

Pegcetacoplan 在阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者中的真实世界有效性研究 (COMPLETE)

2026年9月1日更新者：Swedish Orphan Biovitrum

一项评估 Pegcetacoplan 在阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者真实世界条件下有效性的单臂、多中心观察研究

这是一项为期 24 个月的多中心观察性研究，旨在描述 pegcetacoplan 在 PNH 患者中的真实疗效。符合资格标准的患者将在入组访问时入组研究，并前瞻性随访 24 (+/- 3) 个月。该研究的范围是收集回顾性和前瞻性数据。该研究的主要部分将是前瞻性的，收集有关有效性、安全性、患者和临床医生报告的结果以及医疗保健资源使用的数据。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

阵发性睡眠性血红蛋白尿

干预/治疗

药品：Pegcetacoplan

详细说明

由于 pegcetacoplan 是市场上的新产品，具有新的作用机制，因此迫切需要向治疗者、付款人和 PNH 社区提供有关 pegcetacoplan 实际使用情况和有效性的数据。本研究旨在填补部分知识空白，并增加有关在常规医疗实践中使用 pegcetacoplan 的知识库。这项研究的另一个重要理由是提供有关 pegcetacoplan 治疗前后结果的信息。

该研究计划在欧洲、中东、加拿大和澳大利亚的 70 个地点纳入约 200 名患者。符合资格标准的患者将在入组访问时入组研究，并前瞻性随访 24 (+/- 3) 个月。患者将进行例行就诊，每次就诊的可用数据将被收集。

该研究的范围是收集回顾性和前瞻性数据。该研究的主要部分将是前瞻性的，收集有关有效性、安全性、患者和临床医生报告的结果以及医疗保健资源使用的数据。该研究还将在 pegcetacoplan 治疗开始前收集回顾性数据，其中包括 PNH 治疗、输血和医疗资源使用方面的信息。将在 pegcetacoplan 治疗开始前收集长达 12 个月的数据。由于患者在入组前可能已接受 pegcetacoplan 长达 12 个月的治疗，因此可能会收集长达 24 个月的回顾性数据。这意味着包括回顾性和前瞻性部分在内的总数据收集期长达 48 (+/- 3) 个月。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

165

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

克罗地亚
- - Zagreb、克罗地亚
    - University Hospital Centre Zagreb
加拿大
- Ontario
  - London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
    - London Health Sciences Centre (LHSC) - Victoria Hospital
  - Toronto、Ontario、加拿大
    - University Health Network
- Quebec
  - Montreal、Quebec、加拿大
    - Hopital Maisonneuve-Rosemont d/b/a CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal
匈牙利
- - Budapest、匈牙利
    - Semmelweis University
  - Budapest、匈牙利
    - Semmelweis Egyetem
  - Budapest、匈牙利
    - DPC - Orszagos Hematologiai es Infektologiai Intezet
希腊
- - Athens、希腊
    - Evangelismos Hospital
  - Athens、希腊
    - University General Hospital "Attikon"
  - Larissa、希腊
    - University General Hospital of Larissa
  - Larissa、希腊、41500
    - University General Hospital of Larissa
  - Thessaloniki、希腊
    - G Papanikolaou General Hospital
  - Thessaloniki、希腊
    - General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
德国
- - Cologne、德国
    - MV Zentrum für Onkologie und Hämatologie
  - Troisdorf、德国
    - Haematologisch-Onkologische Schwerpunktpraxis
- Baden-Wurttemberg
  - Goettigen、Baden-Wurttemberg、德国
    - Alb-Fils-Kliniken GmbH
- Bavaria
  - Aschaffenburg、Bavaria、德国
    - Studienzentrum Aschaffenburg
- Hesse
  - Frankfurt am Main、Hesse、德国
    - Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
  - Giessen、Hesse、德国
    - Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
  - Offenbach、Hesse、德国
    - Dres Ballo und Dr. Böck
- North Rhine-Westphalia
  - Essen、North Rhine-Westphalia、德国
    - Universitaetsklinikum Essen
- Saxony
  - Leipzig、Saxony、德国
    - Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
- Thuringia
  - Saalfeld、Thuringia、德国
    - Praxis Fenchel Saalfeld
意大利
- - Bari、意大利
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
  - Bassano del Grappa、意大利
    - Ospedale San Bassiano
  - Bologna、意大利
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi IRCCS
  - Bologna、意大利
    - Irccs Aou Di Bologna- Pol. Di S.Orsola
  - Cagliari、意大利
    - Ospedale Oncologico Armando Businco
  - Florence、意大利
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  - Milan、意大利
    - Ospedale San Raffaele
  - Milan、意大利
    - Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  - Novara、意大利
    - Ospedale Maggiore della Carità
  - Reggio Calabria、意大利
    - Grande Ospedale Metropolitano - Presidio Morelli
  - Roma、意大利
    - Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  - Rome、意大利
    - Università di Roma La Sapienza
  - Torino、意大利
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Onoclogy and Hematology Department
  - Torino、意大利
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - UO Ematologia
捷克语
- - Brno、捷克语
    - Fakultni nemocnice Brno
  - Prague、捷克语
    - Ustav hematologie a krevni transfuze
比利时
- - Anderlecht、比利时
    - Institut Jules Bordet
  - Bruges、比利时
    - AZ Sint-Jan
  - Brussels、比利时、1020
    - CHU Brugmann-Site Horta
  - Liège、比利时
    - Centre Hospitalier Universitaire de Liege
  - Turnhout、比利时
    - AZ Herentals
沙特阿拉伯
- - Buraidah、沙特阿拉伯
    - Prince Faisal Bin Bandar Cancer Center
  - Jeddah、沙特阿拉伯
    - King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  - Riyadh、沙特阿拉伯
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Madinah
  - Riyadh、沙特阿拉伯
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Riyadh
法国
- - Poitiers、法国
    - CHU Poitiers
  - Rennes、法国
    - CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  - Saint-Quentin、法国、02321
    - Centre Hospitalier Général de St Quentin
- Alpes Maritimes
  - Nice、Alpes Maritimes、法国
    - CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
- Gironde
  - Pessac、Gironde、法国、33604
    - CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
- Hauts de Seine
  - Suresnes、Hauts de Seine、法国
    - Hôpital Foch
- Isere
  - Grenoble、Isere、法国
    - CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon
- Loire Atlantique
  - Nantes、Loire Atlantique、法国
    - CHU de Nantes - Hôtel Dieu
- Meurthe et Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy、Meurthe et Moselle、法国
    - CHU de Nancy - Hôpital de Brabois Adultes
- Nord
  - Lille、Nord、法国
    - Hopital Claude Huriez - CHRU Lille
- Paris
  - La Defense、Paris、法国
    - Hôpital Saint-Louis
- Rhone
  - Pierre-Bénite、Rhone、法国
    - Centre Hospitalier LYON SUD
波兰
- - Bialystok、波兰
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
  - Bydgoszcz、波兰
    - Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. dr J. Biziela w Bydgoszczy
  - Gdansk、波兰
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  - Krakow、波兰
    - SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  - Lodz、波兰
    - WWCOiT in Lodz, Oddział Hematologii i Transplantologii
  - Lublin、波兰
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie
  - Warsaw、波兰
    - Warszawski Uniwersytet Medyczny
澳大利亚
- - Garran、澳大利亚、2605
    - Canberra Hospital
- New South Wales
  - Liverpool、New South Wales、澳大利亚
    - Liverpool Hospital
  - Waratah、New South Wales、澳大利亚
    - Calvary Mater Newcastle
- Queensland
  - Birtinya、Queensland、澳大利亚
    - Sunshine Coast University Hospital
芬兰
- - Helsinki、芬兰
    - Helsingin yliopistollinen keskussairaala
英国
- - London、英国
    - King's College Hospital
西班牙
- - Badalona、西班牙
    - ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
  - Barakaldo、西班牙
    - Hospital De Cruces
  - Barcelona、西班牙
    - Hospital Clinic de Barcelona
  - Barcelona、西班牙
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
  - Bilbao、西班牙
    - Hospital de Basurto
  - Donostia / San Sebastian、西班牙
    - Hospital Universitario Donostia
  - El Palmar、西班牙
    - Hospital Universitario Virgen de la Nieves
  - Huelva、西班牙
    - Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
  - Las Palmas de Gran Canaria、西班牙
    - Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
  - Lugo、西班牙
    - Hospital Lucus Augusti
  - Málaga、西班牙
    - Hospital Regional Universitario de Málaga
  - Oviedo、西班牙
    - Hospital Universitario Central de Asturias
  - Palma de Mallorca、西班牙
    - Hospital Universitari Son Espases
  - Santiago de Compostela、西班牙
    - Complejo Hospitalario Universitario de Santiago

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

患有 PNH 的成年患者（≥18 岁），在入组前 12 个月或入组时开始使用 pegcetacoplan 进行常规治疗

描述

纳入标准：

≥18 岁且有 PNH 诊断记录的患者。
患者在入组前 12 个月开始使用 pegcetacoplan 进行 PNH 常规治疗，或在入组时开具 pegcetacoplan。开始治疗的决定应由主治医师做出，独立于将患者纳入研究的决定。
患者愿意并能够提供书面知情同意书，以机构审查委员会/独立伦理委员会和当地法规批准的方式参与研究。

排除标准：

在当前的 pegcetacoplan 治疗开始前三个月内参加同时进行的临床干预研究，或服用研究性药物产品 (IMP)。
在一项介入研究中开始使用 pegcetacoplan 目前的治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
从 pegcetacoplan 治疗开始到 6 个月观察到的血红蛋白水平的变化大体时间：6个月	以 g/dL 为单位的血红蛋白水平。	6个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
从 pegcetacoplan 治疗开始到 6 个月绝对网织红细胞计数 (ARC) 的变化大体时间：6个月	10^9/L 中的绝对网织红细胞计数 (ARC)	6个月
从 pegcetacoplan 治疗开始到 6 个月间接胆红素/总胆红素的变化大体时间：6个月	间接/总胆红素（umol/L）	6个月
结合珠蛋白从 pegcetacoplan 治疗开始到 6 个月的变化大体时间：6个月	结合珠蛋白，单位为 mg/dL	6个月
从 pegcetacoplan 治疗开始到 6 个月时铁蛋白的变化大体时间：6个月	铁蛋白微克/升	6个月
LDH值从启动Pegcetacoplan处理到6个月的变化大体时间：6个月	U/L中的乳酸脱氢酶（LDH）	6个月
血红蛋白在开始治疗时启动时，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	G/DL中的血红蛋白	6个月
血红蛋白在开始治疗时启动时，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	G/DL中的血红蛋白	12个月
血红蛋白在开始治疗时启动时，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	G/DL中的血红蛋白	18个月
血红蛋白在开始治疗时启动时，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	G/DL中的血红蛋白	24个月
血红蛋白在开始治疗时启动时，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	G/DL中的血红蛋白	30个月
血红蛋白在开始治疗时启动时，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	G/DL中的血红蛋白	36个月
乳酸脱氢酶在启动Pegcetacoplan处理时，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	U/L中的乳酸脱氢酶（LDH）	6个月
乳酸脱氢酶在启动Pegcetacoplan处理时，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	U/L中的乳酸脱氢酶（LDH）	12个月
乳酸脱氢酶在启动Pegcetacoplan处理时，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	U/L中的乳酸脱氢酶（LDH）	18个月
乳酸脱氢酶在启动Pegcetacoplan处理时，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	U/L中的乳酸脱氢酶（LDH）	24个月
乳酸脱氢酶在启动Pegcetacoplan处理时，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	U/L中的乳酸脱氢酶（LDH）	30个月
乳酸脱氢酶在启动Pegcetacoplan处理时，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	U/L中的乳酸脱氢酶（LDH）	36个月
启动Pegcetacoplan治疗时，每6个月开始进行绝对网状细胞计数，直到随访结束大体时间：6个月	10^9/L中的绝对网状细胞计数（ARC）	6个月
启动Pegcetacoplan治疗时，每6个月开始进行绝对网状细胞计数，直到随访结束大体时间：12个月	10^9/L中的绝对网状细胞计数（ARC）	12个月
启动Pegcetacoplan治疗时，每6个月开始进行绝对网状细胞计数，直到随访结束大体时间：18个月	10^9/L中的绝对网状细胞计数（ARC）	18个月
启动Pegcetacoplan治疗时，每6个月开始进行绝对网状细胞计数，直到随访结束大体时间：24个月	10^9/L中的绝对网状细胞计数（ARC）	24个月
启动Pegcetacoplan治疗时，每6个月开始进行绝对的网状细胞计数，直到随访结束大体时间：30个月	10^9/L中的绝对网状细胞计数（ARC）	30个月
启动Pegcetacoplan治疗时，每6个月开始进行绝对的网状细胞计数，直到随访结束大体时间：36个月	10^9/L中的绝对网状细胞计数（ARC）	36个月
间接/总胆红素开始时，每6个月启动pegcetacoplan处理，直到随访结束大体时间：6个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	6个月
间接/总胆红素开始时，每6个月启动pegcetacoplan处理，直到随访结束大体时间：12个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	12个月
间接/总胆红素开始时，每6个月启动pegcetacoplan处理，直到随访结束大体时间：18个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	18个月
间接/总胆红素开始时，每6个月启动pegcetacoplan处理，直到随访结束大体时间：24个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	24个月
间接/总胆红素开始时，每6个月启动pegcetacoplan处理，直到随访结束大体时间：30个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	30个月
间接/总胆红素开始时，每6个月启动pegcetacoplan处理，直到随访结束大体时间：36个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	36个月
触发性角膜蛋白酶治疗时，每6个月直到随访结束，大体时间：6个月	Μmol/L中的触觉球蛋白	6个月
触发性角膜蛋白酶治疗时，每6个月直到随访结束，大体时间：12个月	Μmol/L中的触觉球蛋白	12个月
触发性角膜蛋白酶治疗时，每6个月直到随访结束，大体时间：18个月	Μmol/L中的触觉球蛋白	18个月
触发性角膜蛋白酶治疗时，每6个月直到随访结束，大体时间：24个月	Μmol/L中的触觉球蛋白	24个月
触发性角膜蛋白酶治疗时，每6个月直到随访结束，大体时间：30个月	Μmol/L中的触觉球蛋白	30个月
触发性角膜蛋白酶治疗时，每6个月直到随访结束，大体时间：36个月	Mg/dl中的Haptoglobin	36个月
启动Pegcetacoplan治疗时的铁蛋白，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	Ug/L中的铁蛋白	6个月
启动Pegcetacoplan治疗时的铁蛋白，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	Ug/L中的铁蛋白	12个月
启动Pegcetacoplan治疗时的铁蛋白，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	Ug/L中的铁蛋白	18个月
启动Pegcetacoplan治疗时的铁蛋白，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	Ug/L中的铁蛋白	24个月
启动Pegcetacoplan治疗时的铁蛋白，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	Ug/L中的铁蛋白	30个月
启动Pegcetacoplan治疗时的铁蛋白，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	Ug/L中的铁蛋白	36个月
血红蛋白≥12g/dL开始时，pegcetacoplan治疗，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	G/DL中的血红蛋白	6个月
血红蛋白≥12g/dL开始时，pegcetacoplan治疗，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	G/DL中的血红蛋白	12个月
血红蛋白≥12g/dL开始时，pegcetacoplan治疗，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	G/DL中的血红蛋白	18个月
血红蛋白≥12g/dL开始时，pegcetacoplan治疗，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	G/DL中的血红蛋白	24个月
血红蛋白≥12g/dL开始时，pegcetacoplan治疗，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	G/DL中的血红蛋白	30个月
血红蛋白≥12g/dL开始时，pegcetacoplan治疗，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	G/DL中的血红蛋白	36个月
佩格赛车治疗开始时，每6个月升至随访结束时，血红蛋白水平≥2g/dL的升高大体时间：6个月	G/DL中的血红蛋白	6个月
佩格赛车治疗开始时，每6个月升至随访结束时，血红蛋白水平≥2g/dL的升高大体时间：12个月	G/DL中的血红蛋白	12个月
佩格赛车治疗开始时，每6个月升至随访结束时，血红蛋白水平≥2g/dL的升高大体时间：18个月	G/DL中的血红蛋白	18个月
佩格赛车治疗开始时，每6个月升至随访结束时，血红蛋白水平≥2g/dL的升高大体时间：24个月	G/DL中的血红蛋白	24个月
佩格赛车治疗开始时，每6个月升至随访结束时，血红蛋白水平≥2g/dL的升高大体时间：30个月	G/DL中的血红蛋白	30个月
佩格赛车治疗开始时，每6个月升至随访结束时，血红蛋白水平≥2g/dL的升高大体时间：36个月	G/DL中的血红蛋白	36个月
溶血事件需要在开始甲状腺素治疗时进行额外干预，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	是/否	6个月
溶血事件需要在开始甲状腺素治疗时进行额外干预，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	是/否	12个月
溶血事件需要在开始甲状腺素治疗时进行额外干预，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	是/否	18个月
溶血事件需要在开始甲状腺素治疗时进行额外干预，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	是/否	24个月
溶血事件需要在开始甲状腺素治疗时进行额外干预，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	是/否	30个月
溶血事件需要在开始甲状腺素治疗时进行额外干预，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	是/否	36个月
与Pegcetacoplan治疗前的12个月相比大体时间：12个月	RBC输血总数	12个月
与Pegcetacoplan治疗前的12个月相比大体时间：12个月	RBC单位的总数	12个月
开始使用Pegcetacoplan进行治疗时疲劳，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	患者报告的结果量表得分得分是慢性疾病疗法（FACIT） - 疲劳的功能评估。这是一个13个项目的量表，每个项目都在5点李克特量表上进行评分，范围从“ 0-不”到“非常多”。通过将所有项目得分求和来获得facit-fatigue分数。得分范围为0到52，更高的分数表明疲劳和较低的分数表明疲劳更多。	6个月
开始使用Pegcetacoplan进行治疗时疲劳，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	患者报告的结果量表得分得分是慢性疾病疗法（FACIT） - 疲劳的功能评估。这是一个13个项目的量表，每个项目都在5点李克特量表上进行评分，范围从“ 0-不”到“非常多”。通过将所有项目得分求和来获得facit-fatigue分数。得分范围为0到52，更高的分数表明疲劳和较低的分数表明疲劳更多。	12个月
开始使用Pegcetacoplan进行治疗时疲劳，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	患者报告的结果量表得分得分是慢性疾病疗法（FACIT） - 疲劳的功能评估。这是一个13个项目的量表，每个项目都在5点李克特量表上进行评分，范围从“ 0-不”到“非常多”。通过将所有项目得分求和来获得facit-fatigue分数。得分范围为0到52，更高的分数表明疲劳和较低的分数表明疲劳更多。	18个月
开始使用Pegcetacoplan进行治疗时疲劳，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	患者报告的结果量表得分得分是慢性疾病疗法（FACIT） - 疲劳的功能评估。这是一个13个项目的量表，每个项目都在5点李克特量表上进行评分，范围从“ 0-不”到“非常多”。通过将所有项目得分求和来获得facit-fatigue分数。得分范围为0到52，更高的分数表明疲劳和较低的分数表明疲劳更多。	24个月
开始使用Pegcetacoplan进行治疗时疲劳，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	患者报告的结果量表得分得分是慢性疾病疗法（FACIT） - 疲劳的功能评估。这是一个13个项目的量表，每个项目都在5点李克特量表上进行评分，范围从“ 0-不”到“非常多”。通过将所有项目得分求和来获得facit-fatigue分数。得分范围为0到52，更高的分数表明疲劳和较低的分数表明疲劳更多。	30个月
开始使用Pegcetacoplan进行治疗时疲劳，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	患者报告的结果量表得分得分是慢性疾病疗法（FACIT） - 疲劳的功能评估。这是一个13个项目的量表，每个项目都在5点李克特量表上进行评分，范围从“ 0-不”到“非常多”。通过将所有项目得分求和来获得facit-fatigue分数。得分范围为0到52，更高的分数表明疲劳和较低的分数表明疲劳更多。	36个月
医疗保健资源使用：与Pegcetacoplan治疗前的12个月相比，在Pegcetacoplan治疗期间，年度住院和急诊室就诊数量。大体时间：12个月	住院数量和急诊室就诊	12个月
患者治疗每6个月一次，直到随访结束大体时间：6个月	患者治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	6个月
患者治疗每6个月一次，直到随访结束大体时间：12个月	患者治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	12个月
患者治疗每6个月一次，直到随访结束大体时间：18个月	患者治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	18个月
患者治疗每6个月一次，直到随访结束大体时间：24个月	患者治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	24个月
患者治疗每6个月一次，直到随访结束大体时间：30个月	患者治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	30个月
患者治疗每6个月一次，直到随访结束大体时间：36个月	患者治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	36个月
医师治疗满意度每6个月，直到随访结束大体时间：6个月	医师治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	6个月
医师治疗满意度每6个月，直到随访结束大体时间：12个月	医师治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	12个月
医师治疗满意度每6个月，直到随访结束大体时间：18个月	医师治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	18个月
医师治疗满意度每6个月，直到随访结束大体时间：24个月	医师治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	24个月
医师治疗满意度每6个月，直到随访结束大体时间：30个月	医师治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	30个月
医师治疗满意度每6个月，直到随访结束大体时间：36个月	医师治疗满意度（1-5点尺度），5 =高度满足，1 =高度不满意	36个月
不良事件（AE），包括严重的不良事件（SAE）大体时间：24小时	不良事件（AE）和严重的不良事件（SAE）应在ECRF数据输入指南中指定的ECRF的AE页面上报告。	24小时
丙氨酸转氨酶（ALT）在用甲状腺素开始治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：6个月	U/L中的丙氨酸转氨酶（ALT）	6个月
丙氨酸转氨酶（ALT）在用甲状腺素开始治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：12个月	U/L中的丙氨酸转氨酶（ALT）	12个月
丙氨酸转氨酶（ALT）在用甲状腺素开始治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：18个月	U/L中的丙氨酸转氨酶（ALT）	18个月
丙氨酸转氨酶（ALT）在用甲状腺素开始治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：24个月	U/L中的丙氨酸转氨酶（ALT）	24个月
丙氨酸转氨酶（ALT）在用甲状腺素开始治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：30个月	U/L中的丙氨酸转氨酶（ALT）	30个月
丙氨酸转氨酶（ALT）在用甲状腺素开始治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：36个月	U/L中的丙氨酸转氨酶（ALT）	36个月
天冬氨酸氨基转移酶（AST）在使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	U/l中的天冬氨酸氨基转移酶（AST）	6个月
天冬氨酸氨基转移酶（AST）在使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	U/l中的天冬氨酸氨基转移酶（AST）	12个月
天冬氨酸氨基转移酶（AST）在使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	U/l中的天冬氨酸氨基转移酶（AST）	18个月
天冬氨酸氨基转移酶（AST）在使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	U/l中的天冬氨酸氨基转移酶（AST）	24个月
天冬氨酸氨基转移酶（AST）在使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	U/l中的天冬氨酸氨基转移酶（AST）	30个月
天冬氨酸氨基转移酶（AST）在使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	U/l中的天冬氨酸氨基转移酶（AST）	36个月
碱性磷酸酶在开始使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	ΜKAT/L中的碱性磷酸酶	6个月
碱性磷酸酶在开始使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	ΜKAT/L中的碱性磷酸酶	12个月
碱性磷酸酶在开始使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	ΜKAT/L中的碱性磷酸酶	18个月
碱性磷酸酶在开始使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	ΜKAT/L中的碱性磷酸酶	24个月
碱性磷酸酶在开始使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	ΜKAT/L中的碱性磷酸酶	30个月
碱性磷酸酶在开始使用Pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	ΜKAT/L中的碱性磷酸酶	36个月
胆红素开始使用pegcetacoplan进行治疗，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	6个月
胆红素开始使用pegcetacoplan进行治疗，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	12个月
胆红素开始使用pegcetacoplan进行治疗，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	18个月
胆红素开始使用pegcetacoplan进行治疗，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	24个月
胆红素开始使用pegcetacoplan进行治疗，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	30个月
胆红素开始使用pegcetacoplan进行治疗，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	UMOL/ L中的间接/总胆红素	36个月
肌酐在开始治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	Mg/dl中的肌酐	6个月
肌酐在开始治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	Mg/dl中的肌酐	12个月
肌酐在开始治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	Mg/dl中的肌酐	18个月
肌酐在开始治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	Mg/dl中的肌酐	24个月
肌酐在开始治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	Mg/dl中的肌酐	30个月
肌酐在开始治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	Mg/dl中的肌酐	36个月
估计的肾小球滤过率（EGFR）在使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：6个月	ML/min/1.73的估计肾小球过滤率（EGFR）平方米	6个月
估计的肾小球滤过率（EGFR）在使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：12个月	ML/min/1.73的估计肾小球过滤率（EGFR）平方米	12个月
估计的肾小球滤过率（EGFR）在使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：18个月	ML/min/1.73的估计肾小球过滤率（EGFR）平方米	18个月
估计的肾小球滤过率（EGFR）在使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：24个月	ML/min/1.73的估计肾小球过滤率（EGFR）平方米	24个月
估计的肾小球滤过率（EGFR）在使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：30个月	ML/min/1.73的估计肾小球过滤率（EGFR）平方米	30个月
估计的肾小球滤过率（EGFR）在使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束一次大体时间：36个月	ML/min/1.73的估计肾小球过滤率（EGFR）平方米	36个月
尿素启动使用甲状腺素治疗和每6个月进行治疗，直到随访结束大体时间：6个月	Mg/dl中的尿素	6个月
尿素启动使用甲状腺素治疗和每6个月进行治疗，直到随访结束大体时间：12个月	Mg/dl中的尿素	12个月
尿素启动使用甲状腺素治疗和每6个月进行治疗，直到随访结束大体时间：18个月	Mg/dl中的尿素	18个月
尿素启动使用甲状腺素治疗和每6个月进行治疗，直到随访结束大体时间：24个月	Mg/dl中的尿素	24个月
尿素启动使用甲状腺素治疗和每6个月进行治疗，直到随访结束大体时间：30个月	Mg/dl中的尿素	30个月
尿素启动使用甲状腺素治疗和每6个月进行治疗，直到随访结束大体时间：36个月	Mg/dl中的尿素	36个月
钾启动时用甲状腺素治疗，每6个月直到随访结束一次大体时间：6个月	Mmol/L中的钾	6个月
钾启动时用甲状腺素治疗，每6个月直到随访结束一次大体时间：12个月	Mmol/L中的钾	12个月
钾启动时用甲状腺素治疗，每6个月直到随访结束一次大体时间：18个月	Mmol/L中的钾	18个月
钾启动时用甲状腺素治疗，每6个月直到随访结束一次大体时间：24个月	Mmol/L中的钾	24个月
钾启动时用甲状腺素治疗，每6个月直到随访结束一次大体时间：30个月	Mmol/L中的钾	30个月
钾启动时用甲状腺素治疗，每6个月直到随访结束一次大体时间：36个月	Mmol/L中的钾	36个月
钠开始使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：6个月	Mmol/L中的钠	6个月
钠开始使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：12个月	Mmol/L中的钠	12个月
钠开始使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：18个月	Mmol/L中的钠	18个月
钠开始使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：24个月	Mmol/L中的钠	24个月
钠开始使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：30个月	Mmol/L中的钠	30个月
钠开始使用pegcetacoplan进行治疗时，每6个月直到随访结束大体时间：36个月	Mmol/L中的钠	36个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Swedish Orphan Biovitrum

合作者

IQVIA Pty Ltd

调查人员

研究主任：Clinical Program Lead +46 08-697-20 00、Swedish Orphan Biovitrum

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年6月26日

初级完成 (估计的)

2029年8月15日

研究完成 (估计的)

2029年8月15日

研究注册日期

首次提交

2023年2月20日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月17日

首次发布 (实际的)

2023年3月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月1日

最后验证

2026年6月1日