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Um estudo de eficácia do mundo real de Pegcetacoplan em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) (COMPLETE)

1 de setembro de 2026 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Um estudo observacional multicêntrico de braço único para avaliar a eficácia do Pegcetacoplan em condições do mundo real em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

Este é um estudo observacional multicêntrico de 24 meses projetado para descrever a eficácia do mundo real de pegcetacoplan em pacientes com HPN. Os pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade serão incluídos no estudo na visita de inscrição e acompanhados prospectivamente por 24 (+/- 3) meses. O escopo do estudo é coletar dados retrospectivos e prospectivos. A parte principal do estudo será prospectiva, coletando dados sobre eficácia, segurança, resultados relatados por pacientes e médicos e uso de recursos de saúde.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Hemoglobinúria Paroxística Noturna

Intervenção / Tratamento

Medicamento: Pegcetacoplan

Descrição detalhada

Como o pegcetacoplan é um produto novo no mercado, com um novo mecanismo de ação, há uma necessidade urgente de fornecer dados aos tratadores, pagadores e à comunidade PNH sobre o uso e a eficácia do pegcetacoplan no mundo real. Este estudo visa preencher parte dessa lacuna de conhecimento e aumentar a base de conhecimento sobre o uso de pegcetacoplan na prática médica de rotina. Outra justificativa importante para este estudo é fornecer informações sobre os resultados do tratamento pré e pós-pegcetacoplan.

O estudo planeja incluir aproximadamente 200 pacientes em 70 locais na Europa, Oriente Médio, Canadá e Austrália. Os pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade serão incluídos no estudo na visita de inscrição e acompanhados prospectivamente por 24 (+/- 3) meses. Os pacientes comparecerão às suas consultas de rotina e os dados disponíveis de cada visita serão coletados.

O escopo do estudo é coletar dados retrospectivos e prospectivos. A parte principal do estudo será prospectiva, coletando dados sobre eficácia, segurança, resultados relatados por pacientes e médicos e uso de recursos de saúde. O estudo também coletará dados retrospectivos antes do início do tratamento com pegcetacoplan, que consistirá em informações sobre o tratamento da HPN, transfusões de sangue e uso de recursos de saúde. Os dados serão coletados até 12 meses antes do início do tratamento com pegcetacoplan. Como os pacientes podem ter sido tratados com pegcetacoplan por até 12 meses antes da inscrição, dados retrospectivos podem ser coletados por até 24 meses. Isso significa que o período total de coleta de dados, incluindo a parte retrospectiva e prospectiva, é de até 48 (+/- 3) meses.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

165

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Alemanha
- - Cologne, Alemanha
    - MV Zentrum für Onkologie und Hämatologie
  - Troisdorf, Alemanha
    - Haematologisch-Onkologische Schwerpunktpraxis
- Baden-Wurttemberg
  - Goettigen, Baden-Wurttemberg, Alemanha
    - Alb-Fils-Kliniken GmbH
- Bavaria
  - Aschaffenburg, Bavaria, Alemanha
    - Studienzentrum Aschaffenburg
- Hesse
  - Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha
    - Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
  - Giessen, Hesse, Alemanha
    - Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
  - Offenbach, Hesse, Alemanha
    - Dres Ballo und Dr. Böck
- North Rhine-Westphalia
  - Essen, North Rhine-Westphalia, Alemanha
    - Universitaetsklinikum Essen
- Saxony
  - Leipzig, Saxony, Alemanha
    - Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
- Thuringia
  - Saalfeld, Thuringia, Alemanha
    - Praxis Fenchel Saalfeld
Arábia Saudita
- - Buraidah, Arábia Saudita
    - Prince Faisal Bin Bandar Cancer Center
  - Jeddah, Arábia Saudita
    - King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  - Riyadh, Arábia Saudita
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Madinah
  - Riyadh, Arábia Saudita
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Riyadh
Austrália
- - Garran, Austrália, 2605
    - Canberra Hospital
- New South Wales
  - Liverpool, New South Wales, Austrália
    - Liverpool Hospital
  - Waratah, New South Wales, Austrália
    - Calvary Mater Newcastle
- Queensland
  - Birtinya, Queensland, Austrália
    - Sunshine Coast University Hospital
Bélgica
- - Anderlecht, Bélgica
    - Institut Jules Bordet
  - Bruges, Bélgica
    - AZ Sint-Jan
  - Brussels, Bélgica, 1020
    - CHU Brugmann-Site Horta
  - Liège, Bélgica
    - Centre Hospitalier Universitaire de Liege
  - Turnhout, Bélgica
    - AZ Herentals
Canadá
- Ontario
  - London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
    - London Health Sciences Centre (LHSC) - Victoria Hospital
  - Toronto, Ontario, Canadá
    - University Health Network
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canadá
    - Hopital Maisonneuve-Rosemont d/b/a CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal
Croácia
- - Zagreb, Croácia
    - University Hospital Centre Zagreb
Espanha
- - Badalona, Espanha
    - ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
  - Barakaldo, Espanha
    - Hospital de Cruces
  - Barcelona, Espanha
    - Hospital Clinic de Barcelona
  - Barcelona, Espanha
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
  - Bilbao, Espanha
    - Hospital de Basurto
  - Donostia / San Sebastian, Espanha
    - Hospital Universitario Donostia
  - El Palmar, Espanha
    - Hospital Universitario Virgen de la Nieves
  - Huelva, Espanha
    - Hospital Universitario Juan Ramon Jimenez
  - Las Palmas de Gran Canaria, Espanha
    - Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
  - Lugo, Espanha
    - Hospital Lucus Augusti
  - Málaga, Espanha
    - Hospital Regional Universitario de Málaga
  - Oviedo, Espanha
    - Hospital Universitario Central de Asturias
  - Palma de Mallorca, Espanha
    - Hospital Universitari Son Espases
  - Santiago de Compostela, Espanha
    - Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
Finlândia
- - Helsinki, Finlândia
    - Helsingin yliopistollinen keskussairaala
França
- - Poitiers, França
    - Chu Poitiers
  - Rennes, França
    - CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
  - Saint-Quentin, França, 02321
    - Centre Hospitalier Général de St Quentin
- Alpes Maritimes
  - Nice, Alpes Maritimes, França
    - CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
- Gironde
  - Pessac, Gironde, França, 33604
    - CHU de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
- Hauts de Seine
  - Suresnes, Hauts de Seine, França
    - Hopital FOCH
- Isere
  - Grenoble, Isere, França
    - CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon
- Loire Atlantique
  - Nantes, Loire Atlantique, França
    - CHU de Nantes - Hotel Dieu
- Meurthe et Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe et Moselle, França
    - CHU de Nancy - Hôpital de Brabois Adultes
- Nord
  - Lille, Nord, França
    - Hopital Claude Huriez - CHRU Lille
- Paris
  - La Defense, Paris, França
    - Hôpital Saint-Louis
- Rhone
  - Pierre-Bénite, Rhone, França
    - Centre Hospitalier Lyon sud
Grécia
- - Athens, Grécia
    - Evangelismos Hospital
  - Athens, Grécia
    - University General Hospital "Attikon"
  - Larissa, Grécia
    - University General Hospital of Larissa
  - Larissa, Grécia, 41500
    - University General Hospital of Larissa
  - Thessaloniki, Grécia
    - G Papanikolaou General Hospital
  - Thessaloniki, Grécia
    - General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
Hungria
- - Budapest, Hungria
    - Semmelweis University
  - Budapest, Hungria
    - Semmelweis Egyetem
  - Budapest, Hungria
    - DPC - Orszagos Hematologiai es Infektologiai Intezet
Itália
- - Bari, Itália
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
  - Bassano del Grappa, Itália
    - Ospedale San Bassiano
  - Bologna, Itália
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi IRCCS
  - Bologna, Itália
    - Irccs Aou Di Bologna- Pol. Di S.Orsola
  - Cagliari, Itália
    - Ospedale Oncologico Armando Businco
  - Florence, Itália
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  - Milan, Itália
    - Ospedale San Raffaele
  - Milan, Itália
    - Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  - Novara, Itália
    - Ospedale Maggiore della Carità
  - Reggio Calabria, Itália
    - Grande Ospedale Metropolitano - Presidio Morelli
  - Roma, Itália
    - Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  - Rome, Itália
    - Università di Roma La Sapienza
  - Torino, Itália
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Onoclogy and Hematology Department
  - Torino, Itália
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - UO Ematologia
Polônia
- - Bialystok, Polônia
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
  - Bydgoszcz, Polônia
    - Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. dr J. Biziela w Bydgoszczy
  - Gdansk, Polônia
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  - Krakow, Polônia
    - SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  - Lodz, Polônia
    - WWCOiT in Lodz, Oddział Hematologii i Transplantologii
  - Lublin, Polônia
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie
  - Warsaw, Polônia
    - Warszawski Uniwersytet Medyczny
Reino Unido
- - London, Reino Unido
    - King's College Hospital
Tcheca
- - Brno, Tcheca
    - Fakultni nemocnice Brno
  - Prague, Tcheca
    - Ustav hematologie a krevni transfuze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes adultos (≥18 anos) com HPN, que iniciaram o tratamento de rotina com pegcetacoplan até 12 meses antes da inscrição ou no momento da inscrição

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes ≥18 anos de idade com diagnóstico documentado de HPN.
O paciente iniciou o tratamento de rotina com pegcetacoplan para HPN até 12 meses antes da inscrição ou prescreveu pegcetacoplan na inscrição. A decisão de iniciar o tratamento deve ser tomada pelo médico assistente e independentemente da decisão de incluir o paciente no estudo.
O paciente está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito para participar do estudo de uma maneira aprovada pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente e pelos regulamentos locais.

Critério de exclusão:

Inscrição em um estudo clínico de intervenção concomitante, ou ingestão de um Medicamento Investigacional (PIM), dentro de três meses antes do início do tratamento atual com pegcetacoplan.
Tratamento atual iniciado com pegcetacoplan em um estudo intervencional.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Alteração no nível de hemoglobina observado desde o início do tratamento com pegcetacoplan até 6 meses Prazo: 6 meses	Nível de hemoglobina em g/dL.	6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Alteração na contagem absoluta de reticulócitos (ARC) desde o início do tratamento com pegcetacoplan até 6 meses Prazo: 6 meses	Contagem absoluta de reticulócitos (ARC) em 10^9/L	6 meses
Alteração na bilirrubina indireta/total desde o início do tratamento com pegcetacoplan até 6 meses Prazo: 6 meses	Bilirrubina indireta/total em umol/L	6 meses
Mudança na Haptoglobina desde o início do tratamento com pegcetacoplan até 6 meses Prazo: 6 meses	Haptoglobina em mg/dL	6 meses
Mudança na ferritina desde o início do tratamento com pegcetacoplan até 6 meses Prazo: 6 meses	Ferritina em ug/L	6 meses
Mudança dos valores de LDH desde o início do tratamento de pegcetacoplan a 6 meses Prazo: 6 meses	Lactato desidrogenase (LDH) em U/L	6 meses
Hemoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Hemoglobina em g/dl	6 meses
Hemoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Hemoglobina em g/dl	12 meses
Hemoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Hemoglobina em g/dl	18 meses
Hemoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Hemoglobina em g/dl	24 meses
Hemoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Hemoglobina em g/dl	30 meses
Hemoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Hemoglobina em g/dl	36 meses
Lactato desidrogenase no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Lactato desidrogenase (LDH) em U/L	6 meses
Lactato desidrogenase no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Lactato desidrogenase (LDH) em U/L	12 meses
Lactato desidrogenase no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Lactato desidrogenase (LDH) em U/L	18 meses
Lactato desidrogenase no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Lactato desidrogenase (LDH) em U/L	24 meses
Lactato desidrogenase no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Lactato desidrogenase (LDH) em U/L	30 meses
Lactato desidrogenase no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Lactato desidrogenase (LDH) em U/L	36 meses
Contagem absoluta de reticulócitos no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Contagem absoluta de reticulócitos (arco) em 10^9/L	6 meses
Contagem absoluta de reticulócitos no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Contagem absoluta de reticulócitos (arco) em 10^9/L	12 meses
Contagem absoluta de reticulócitos no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Contagem absoluta de reticulócitos (arco) em 10^9/L	18 meses
Contagem absoluta de reticulócitos no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Contagem absoluta de reticulócitos (arco) em 10^9/L	24 meses
Contagem absoluta de reticulócitos no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Contagem absoluta de reticulócitos (arco) em 10^9/L	30 meses
Contagem absoluta de reticulócitos no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Contagem absoluta de reticulócitos (arco) em 10^9/L	36 meses
Bilirrubina indireta/ total no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	6 meses
Bilirrubina indireta/ total no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	12 meses
Bilirrubina indireta/ total no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	18 meses
Bilirrubina indireta/ total no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	24 meses
Bilirrubina indireta/ total no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	30 meses
Bilirrubina indireta/ total no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	36 meses
Haptoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Haptoglobina em µmol/L.	6 meses
Haptoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Haptoglobina em µmol/L.	12 meses
Haptoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Haptoglobina em µmol/L.	18 meses
Haptoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Haptoglobina em µmol/L.	24 meses
Haptoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Haptoglobina em µmol/L.	30 meses
Haptoglobina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Haptoglobina em mg/dl	36 meses
Ferritina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Ferritina em ug/l	6 meses
Ferritina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Ferritina em ug/l	12 meses
Ferritina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Ferritina em ug/l	18 meses
Ferritina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Ferritina em ug/l	24 meses
Ferritina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Ferritina em ug/l	30 meses
Ferritina no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Ferritina em ug/l	36 meses
Hemoglobina ≥ 12 g/dL no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Hemoglobina em g/dl	6 meses
Hemoglobina ≥ 12 g/dL no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Hemoglobina em g/dl	12 meses
Hemoglobina ≥ 12 g/dL no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Hemoglobina em g/dl	18 meses
Hemoglobina ≥ 12 g/dL no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Hemoglobina em g/dl	24 meses
Hemoglobina ≥ 12 g/dL no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Hemoglobina em g/dl	30 meses
Hemoglobina ≥ 12 g/dL no início do tratamento de pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Hemoglobina em g/dl	36 meses
Aumento dos níveis de hemoglobina de ≥ 2 g/dL no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Hemoglobina em g/dl	6 meses
Aumento dos níveis de hemoglobina de ≥ 2 g/dL no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Hemoglobina em g/dl	12 meses
Aumento dos níveis de hemoglobina de ≥ 2 g/dL no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Hemoglobina em g/dl	18 meses
Aumento dos níveis de hemoglobina de ≥ 2 g/dL no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Hemoglobina em g/dl	24 meses
Aumento dos níveis de hemoglobina de ≥ 2 g/dL no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Hemoglobina em g/dl	30 meses
Aumento dos níveis de hemoglobina de ≥ 2 g/dL no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Hemoglobina em g/dl	36 meses
Evento hemolítico que exige intervenção adicional no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Sim/não	6 meses
Evento hemolítico que exige intervenção adicional no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Sim/não	12 meses
Evento hemolítico que exige intervenção adicional no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Sim/não	18 meses
Evento hemolítico que exige intervenção adicional no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Sim/não	24 meses
Evento hemolítico que exige intervenção adicional no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Sim/não	30 meses
Evento hemolítico que exige intervenção adicional no início do tratamento com pegcetacoplan e cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Sim/não	36 meses
Número anualizado de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) durante o tratamento com pegcetacoplan até o final do acompanhamento em comparação com o período de 12 meses antes do tratamento com pegcetacoplan Prazo: 12 meses	Número total de transfusões de hemácias	12 meses
Número anualizado de unidades de glóbulos vermelhos (RBC) durante o tratamento com pegcetacoplan até o final do acompanhamento em comparação com o período de 12 meses antes do tratamento com pegcetacoplan Prazo: 12 meses	Número total de unidades de hemácias	12 meses
Fadiga no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Os pacientes relataram escores de escala de desfecho para a avaliação funcional da terapia da doença crônica (FACIT) - fadiga. É uma escala de 13 itens e cada item é pontuado em uma escala Likert de 5 pontos, variando de "0-NOT de todo" a "4 muito muito". A pontuação do FACIT-FATIGUE é obtida somando todas as pontuações dos itens. A pontuação varia de 0 a 52, pontuação mais alta, indicando menos fadiga e menor pontuação indicando mais fadiga.	6 meses
Fadiga no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Os pacientes relataram escores de escala de desfecho para a avaliação funcional da terapia da doença crônica (FACIT) - fadiga. É uma escala de 13 itens e cada item é pontuado em uma escala Likert de 5 pontos, variando de "0-NOT de todo" a "4 muito muito". A pontuação do FACIT-FATIGUE é obtida somando todas as pontuações dos itens. A pontuação varia de 0 a 52, pontuação mais alta, indicando menos fadiga e menor pontuação indicando mais fadiga.	12 meses
Fadiga no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Os pacientes relataram escores de escala de desfecho para a avaliação funcional da terapia da doença crônica (FACIT) - fadiga. É uma escala de 13 itens e cada item é pontuado em uma escala Likert de 5 pontos, variando de "0-NOT de todo" a "4 muito muito". A pontuação do FACIT-FATIGUE é obtida somando todas as pontuações dos itens. A pontuação varia de 0 a 52, pontuação mais alta, indicando menos fadiga e menor pontuação indicando mais fadiga.	18 meses
Fadiga no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Os pacientes relataram escores de escala de desfecho para a avaliação funcional da terapia da doença crônica (FACIT) - fadiga. É uma escala de 13 itens e cada item é pontuado em uma escala Likert de 5 pontos, variando de "0-NOT de todo" a "4 muito muito". A pontuação do FACIT-FATIGUE é obtida somando todas as pontuações dos itens. A pontuação varia de 0 a 52, pontuação mais alta, indicando menos fadiga e menor pontuação indicando mais fadiga.	24 meses
Fadiga no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Os pacientes relataram escores de escala de desfecho para a avaliação funcional da terapia da doença crônica (FACIT) - fadiga. É uma escala de 13 itens e cada item é pontuado em uma escala Likert de 5 pontos, variando de "0-NOT de todo" a "4 muito muito". A pontuação do FACIT-FATIGUE é obtida somando todas as pontuações dos itens. A pontuação varia de 0 a 52, pontuação mais alta, indicando menos fadiga e menor pontuação indicando mais fadiga.	30 meses
Fadiga no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Os pacientes relataram escores de escala de desfecho para a avaliação funcional da terapia da doença crônica (FACIT) - fadiga. É uma escala de 13 itens e cada item é pontuado em uma escala Likert de 5 pontos, variando de "0-NOT de todo" a "4 muito muito". A pontuação do FACIT-FATIGUE é obtida somando todas as pontuações dos itens. A pontuação varia de 0 a 52, pontuação mais alta, indicando menos fadiga e menor pontuação indicando mais fadiga.	36 meses
Uso do recurso de saúde: número anualizado de hospitalizações e visitas de emergência durante o tratamento com pegcetacoplan até o final do acompanhamento em comparação com o período de 12 meses antes do tratamento com pegcetacoplan. Prazo: 12 meses	Número de hospitalizações e visitas de sala de emergência	12 meses
Satisfação do tratamento do paciente a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Satisfação do tratamento do paciente (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	6 meses
Satisfação do tratamento do paciente a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Satisfação do tratamento do paciente (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	12 meses
Satisfação do tratamento do paciente a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Satisfação do tratamento do paciente (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	18 meses
Satisfação do tratamento do paciente a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Satisfação do tratamento do paciente (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	24 meses
Satisfação do tratamento do paciente a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Satisfação do tratamento do paciente (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	30 meses
Satisfação do tratamento do paciente a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Satisfação do tratamento do paciente (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	36 meses
Satisfação do tratamento médico a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Satisfação do tratamento do médico (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	6 meses
Satisfação do tratamento médico a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Satisfação do tratamento do médico (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	12 meses
Satisfação do tratamento médico a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Satisfação do tratamento do médico (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	18 meses
Satisfação do tratamento médico a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Satisfação do tratamento do médico (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	24 meses
Satisfação do tratamento médico a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Satisfação do tratamento do médico (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	30 meses
Satisfação do tratamento médico a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Satisfação do tratamento do médico (escala de 1-5 pontos), 5 = altamente satisfeito, 1 = altamente insatisfeito	36 meses
Eventos adversos (AE), incluindo eventos adversos graves (SAE) Prazo: 24 horas	Eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (SAE) devem ser relatados na página AE do ECRF, conforme especificado nas diretrizes de entrada de dados do ECRF.	24 horas
Alanina transaminase (ALT) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Alanina transaminase (ALT) em U/L	6 meses
Alanina transaminase (ALT) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Alanina transaminase (ALT) em U/L	12 meses
Alanina transaminase (ALT) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Alanina transaminase (ALT) em U/L	18 meses
Alanina transaminase (ALT) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Alanina transaminase (ALT) em U/L	24 meses
Alanina transaminase (ALT) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Alanina transaminase (ALT) em U/L	30 meses
Alanina transaminase (ALT) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Alanina transaminase (ALT) em U/L	36 meses
Aspartato aminotransferase (AST) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Aspartato aminotransferase (AST) em u/l	6 meses
Aspartato aminotransferase (AST) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Aspartato aminotransferase (AST) em u/l	12 meses
Aspartato aminotransferase (AST) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Aspartato aminotransferase (AST) em u/l	18 meses
Aspartato aminotransferase (AST) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Aspartato aminotransferase (AST) em u/l	24 meses
Aspartato aminotransferase (AST) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Aspartato aminotransferase (AST) em u/l	30 meses
Aspartato aminotransferase (AST) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Aspartato aminotransferase (AST) em u/l	36 meses
Fosfatase alcalina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Fosfatase alcalina em µkat/l	6 meses
Fosfatase alcalina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Fosfatase alcalina em µkat/l	12 meses
Fosfatase alcalina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Fosfatase alcalina em µkat/l	18 meses
Fosfatase alcalina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Fosfatase alcalina em µkat/l	24 meses
Fosfatase alcalina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Fosfatase alcalina em µkat/l	30 meses
Fosfatase alcalina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Fosfatase alcalina em µkat/l	36 meses
Bilirrubina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	6 meses
Bilirrubina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	12 meses
Bilirrubina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	18 meses
Bilirrubina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	24 meses
Bilirrubina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	30 meses
Bilirrubina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Bilirrubina indireta/ total em umol/ l	36 meses
Creatinina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Creatinina em mg/dl	6 meses
Creatinina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Creatinina em mg/dl	12 meses
Creatinina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Creatinina em mg/dl	18 meses
Creatinina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Creatinina em mg/dl	24 meses
Creatinina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Creatinina em mg/dl	30 meses
Creatinina no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Creatinina em mg/dl	36 meses
Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) em ml/min/1.73 m²	6 meses
Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) em ml/min/1.73 m²	12 meses
Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) em ml/min/1.73 m²	18 meses
Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) em ml/min/1.73 m²	24 meses
Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) em ml/min/1.73 m²	30 meses
Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) em ml/min/1.73 m²	36 meses
Uréia no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Uréia em mg/dl	6 meses
Uréia no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Uréia em mg/dl	12 meses
Uréia no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Uréia em mg/dl	18 meses
Uréia no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Uréia em mg/dl	24 meses
Uréia no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Uréia em mg/dl	30 meses
Uréia no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Uréia em mg/dl	36 meses
Potássio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Potássio em mmol/l	6 meses
Potássio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Potássio em mmol/l	12 meses
Potássio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Potássio em mmol/l	18 meses
Potássio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Potássio em mmol/l	24 meses
Potássio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Potássio em mmol/l	30 meses
Potássio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Potássio em mmol/l	36 meses
Sódio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 6 meses	Sódio em mmol/l	6 meses
Sódio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 12 meses	Sódio em mmol/l	12 meses
Sódio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 18 meses	Sódio em mmol/l	18 meses
Sódio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 24 meses	Sódio em mmol/l	24 meses
Sódio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 30 meses	Sódio em mmol/l	30 meses
Sódio no início do tratamento com pegcetacoplan e a cada 6 meses até o final do acompanhamento Prazo: 36 meses	Sódio em mmol/l	36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Colaboradores

IQVIA Pty Ltd

Investigadores

Diretor de estudo: Clinical Program Lead +46 08-697-20 00, Swedish Orphan Biovitrum

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

15 de agosto de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de agosto de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de fevereiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de março de 2023

Primeira postagem (Real)

20 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Sobi.PEGCET-304

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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