En verklig effektivitetsstudie av Pegcetacoplan hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) (COMPLETE)
1 september 2026 uppdaterad av: Swedish Orphan Biovitrum
En enarms, multicenter observationsstudie för att utvärdera effektiviteten av Pegcetacoplan under verkliga förhållanden hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
Detta är en 24-månaders multicenter, observationsstudie utformad för att beskriva den verkliga effektiviteten av pegcetacoplan hos patienter med PNH.
Patienter som uppfyller behörighetskriterierna kommer att registreras i studien vid inskrivningsbesöket och följas prospektivt i 24 (+/- 3) månader.
Studiens omfattning är att samla in både retrospektiv och prospektiv data.
Huvuddelen av studien kommer att vara prospektiv, insamling av data om effektivitet, säkerhet, patient- och klinikerrapporterade resultat och användning av hälso- och sjukvårdsresurser.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Eftersom pegcetacoplan är en ny produkt på marknaden, med en ny verkningsmekanism, finns det ett akut behov av att tillhandahålla data till behandlare, betalare och PNH-gemenskapen om den verkliga användningen och effektiviteten av pegcetacoplan. Denna studie syftar till att fylla en del av denna kunskapslucka och att lägga till kunskapsbasen angående användningen av pegcetacoplan i rutinmedicinsk praktik. En annan viktig motivering för denna studie är att ge information om behandlingsresultat före och efter pegcetacoplan.
Studien planerar att inkludera cirka 200 patienter på 70 platser i Europa, Mellanöstern, Kanada och Australien. Patienter som uppfyller behörighetskriterierna kommer att registreras i studien vid inskrivningsbesöket och följas prospektivt i 24 (+/- 3) månader. Patienterna kommer till sina rutinbesök och tillgänglig data från varje besök kommer att samlas in.
Studiens omfattning är att samla in både retrospektiv och prospektiv data. Huvuddelen av studien kommer att vara prospektiv och samla in data om effektivitet, säkerhet, patient- och klinikerrapporterade resultat och resursanvändning inom hälso- och sjukvården. Studien kommer också att samla in retrospektiv data innan behandling med pegcetacoplan startar, som kommer att bestå av information om PNH-behandling, blodtransfusioner och sjukvårdens resursanvändning. Data kommer att samlas in i upp till 12 månader innan behandlingen med pegcetacoplan startar. Eftersom patienter kan ha behandlats med pegcetacoplan i upp till 12 månader före inskrivning, kan retrospektiva data samlas in i upp till 24 månader. Detta innebär att den totala datainsamlingsperioden inklusive både den retrospektiva och den prospektiva delen är upp till 48 (+/- 3) månader.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
165
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Garran, Australien, 2605
- Canberra Hospital
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, Australien
- Liverpool Hospital
-
Waratah, New South Wales, Australien
- Calvary Mater Newcastle
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Australien
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
-
-
-
Anderlecht, Belgien
- Institut Jules Bordet
-
Bruges, Belgien
- AZ Sint-Jan
-
Brussels, Belgien, 1020
- CHU Brugmann-Site Horta
-
Liège, Belgien
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
-
Turnhout, Belgien
- AZ Herentals
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland
- Helsingin yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
-
Poitiers, Frankrike
- CHU Poitiers
-
Rennes, Frankrike
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Saint-Quentin, Frankrike, 02321
- Centre Hospitalier Général de St Quentin
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Frankrike
- CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Frankrike, 33604
- CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
-
-
Hauts de Seine
-
Suresnes, Hauts de Seine, Frankrike
- Hôpital Foch
-
-
Isere
-
Grenoble, Isere, Frankrike
- CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon
-
-
Loire Atlantique
-
Nantes, Loire Atlantique, Frankrike
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu
-
-
Meurthe et Moselle
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe et Moselle, Frankrike
- CHU de Nancy - Hôpital de Brabois Adultes
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrike
- Hopital Claude Huriez - CHRU Lille
-
-
Paris
-
La Defense, Paris, Frankrike
- Hôpital Saint-Louis
-
-
Rhone
-
Pierre-Bénite, Rhone, Frankrike
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
-
-
-
-
Athens, Grekland
- Evangelismos Hospital
-
Athens, Grekland
- University General Hospital "Attikon"
-
Larissa, Grekland
- University General Hospital of Larissa
-
Larissa, Grekland, 41500
- University General Hospital of Larissa
-
Thessaloniki, Grekland
- G Papanikolaou General Hospital
-
Thessaloniki, Grekland
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
-
-
-
-
-
Bari, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
-
Bassano del Grappa, Italien
- Ospedale San Bassiano
-
Bologna, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi IRCCS
-
Bologna, Italien
- Irccs Aou Di Bologna- Pol. Di S.Orsola
-
Cagliari, Italien
- Ospedale Oncologico Armando Businco
-
Florence, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italien
- Ospedale San Raffaele
-
Milan, Italien
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Novara, Italien
- Ospedale Maggiore della Carità
-
Reggio Calabria, Italien
- Grande Ospedale Metropolitano - Presidio Morelli
-
Roma, Italien
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Rome, Italien
- Università di Roma La Sapienza
-
Torino, Italien
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Onoclogy and Hematology Department
-
Torino, Italien
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - UO Ematologia
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Victoria Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada
- University Health Network
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Hopital Maisonneuve-Rosemont d/b/a CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien
- University Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
-
Bydgoszcz, Polen
- Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. dr J. Biziela w Bydgoszczy
-
Gdansk, Polen
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polen
- SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Lodz, Polen
- WWCOiT in Lodz, Oddział Hematologii i Transplantologii
-
Lublin, Polen
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie
-
Warsaw, Polen
- Warszawski Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Buraidah, Saudiarabien
- Prince Faisal Bin Bandar Cancer Center
-
Jeddah, Saudiarabien
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
Riyadh, Saudiarabien
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Madinah
-
Riyadh, Saudiarabien
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Riyadh
-
-
-
-
-
Badalona, Spanien
- ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barakaldo, Spanien
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Bilbao, Spanien
- Hospital de Basurto
-
Donostia / San Sebastian, Spanien
- Hospital Universitario Donostia
-
El Palmar, Spanien
- Hospital Universitario Virgen de la Nieves
-
Huelva, Spanien
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spanien
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
-
Lugo, Spanien
- Hospital Lucus Augusti
-
Málaga, Spanien
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Oviedo, Spanien
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Palma de Mallorca, Spanien
- Hospital Universitari Son Espases
-
Santiago de Compostela, Spanien
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- King's College Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien
- Fakultni nemocnice Brno
-
Prague, Tjeckien
- Ustav hematologie a krevni transfuze
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland
- MV Zentrum für Onkologie und Hämatologie
-
Troisdorf, Tyskland
- Haematologisch-Onkologische Schwerpunktpraxis
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Goettigen, Baden-Wurttemberg, Tyskland
- Alb-Fils-Kliniken GmbH
-
-
Bavaria
-
Aschaffenburg, Bavaria, Tyskland
- Studienzentrum Aschaffenburg
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland
- Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
-
Giessen, Hesse, Tyskland
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
-
Offenbach, Hesse, Tyskland
- Dres Ballo und Dr. Böck
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland
- Universitaetsklinikum Essen
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
-
-
Thuringia
-
Saalfeld, Thuringia, Tyskland
- Praxis Fenchel Saalfeld
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Semmelweis University
-
Budapest, Ungern
- Semmelweis Egyetem
-
Budapest, Ungern
- DPC - Orszagos Hematologiai es Infektologiai Intezet
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Vuxna patienter (≥18 år) med PNH, som påbörjade rutinbehandling med pegcetacoplan upp till 12 månader före inskrivning eller vid inskrivning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter ≥18 år med en dokumenterad PNH-diagnos.
- Patienten påbörjade rutinbehandling med pegcetacoplan för PNH upp till 12 månader före inskrivning eller ordinerat pegcetacoplan vid inskrivning. Beslut om att inleda behandling ska fattas av den behandlande läkaren och oberoende av beslutet att inkludera patienten i studien.
- Patienten är villig och kan ge skriftligt informerat samtycke till att delta i studien på ett sätt som godkänts av den institutionella granskningsnämnden/den oberoende etiska kommittén och lokala bestämmelser.
Exklusions kriterier:
- Inskrivning i en samtidig klinisk interventionsstudie, eller intag av ett undersökningsläkemedel (IMP), inom tre månader före starten av den pågående behandlingen med pegcetacoplan.
- Inledde aktuell behandling med pegcetacoplan i en interventionsstudie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i observerad hemoglobinnivå från påbörjad behandling med pegcetakoplan till 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
Hemoglobinnivå i g/dL.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i absolut retikulocytantal (ARC) från initiering av behandling med pegcetacoplan till 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
Absolut retikulocytantal (ARC) i 10^9/L
|
6 månader
|
|
Förändring av indirekt/total bilirubin från påbörjad behandling med pegcetakoplan till 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
Indirekt/ totalt bilirubin i umol/L
|
6 månader
|
|
Förändring av Haptoglobin från påbörjad behandling med pegcetakoplan till 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
Haptoglobin i mg/dL
|
6 månader
|
|
Förändring av ferritin från påbörjad behandling med pegcetakoplan till 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
Ferritin i ug/L
|
6 månader
|
|
Byte av LDH -värden från initiering av pegcetacoplan -behandling till 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
Laktatdehydrogenas (LDH) i U/L
|
6 månader
|
|
Hemoglobin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
6 månader
|
|
Hemoglobin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
12 månader
|
|
Hemoglobin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
18 månader
|
|
Hemoglobin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
24 månader
|
|
Hemoglobin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
30 månader
|
|
Hemoglobin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
36 månader
|
|
Laktatdehydrogenas vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Laktatdehydrogenas (LDH) i U/L
|
6 månader
|
|
Laktatdehydrogenas vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Laktatdehydrogenas (LDH) i U/L
|
12 månader
|
|
Laktatdehydrogenas vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Laktatdehydrogenas (LDH) i U/L
|
18 månader
|
|
Laktatdehydrogenas vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Laktatdehydrogenas (LDH) i U/L
|
24 månader
|
|
Laktatdehydrogenas vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Laktatdehydrogenas (LDH) i U/L
|
30 månader
|
|
Laktatdehydrogenas vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Laktatdehydrogenas (LDH) i U/L
|
36 månader
|
|
Absolut retikulocytantal vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Absolut retikulocytantal (båge) i 10^9/l
|
6 månader
|
|
Absolut retikulocytantal vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Absolut retikulocytantal (båge) i 10^9/l
|
12 månader
|
|
Absolut retikulocytantal vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Absolut retikulocytantal (båge) i 10^9/l
|
18 månader
|
|
Absolut retikulocytantal vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Absolut retikulocytantal (båge) i 10^9/l
|
24 månader
|
|
Absolut retikulocytantal vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Absolut retikulocytantal (båge) i 10^9/l
|
30 månader
|
|
Absolut retikulocytantal vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Absolut retikulocytantal (båge) i 10^9/l
|
36 månader
|
|
Indirekt/ total bilirubin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
6 månader
|
|
Indirekt/ total bilirubin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
12 månader
|
|
Indirekt/ total bilirubin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
18 månader
|
|
Indirekt/ total bilirubin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
24 månader
|
|
Indirekt/ total bilirubin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
30 månader
|
|
Indirekt/ total bilirubin vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
36 månader
|
|
Haptoglobin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Haptoglobin i µmol/l
|
6 månader
|
|
Haptoglobin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Haptoglobin i µmol/l
|
12 månader
|
|
Haptoglobin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Haptoglobin i µmol/l
|
18 månader
|
|
Haptoglobin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Haptoglobin i µmol/l
|
24 månader
|
|
Haptoglobin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Haptoglobin i µmol/l
|
30 månader
|
|
Haptoglobin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Haptoglobin i mg/dl
|
36 månader
|
|
Ferritin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Ferritin i ug/l
|
6 månader
|
|
Ferritin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Ferritin i ug/l
|
12 månader
|
|
Ferritin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Ferritin i ug/l
|
18 månader
|
|
Ferritin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Ferritin i ug/l
|
24 månader
|
|
Ferritin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Ferritin i ug/l
|
30 månader
|
|
Ferritin vid initiering av pegcetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Ferritin i ug/l
|
36 månader
|
|
Hemoglobin ≥ 12 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
6 månader
|
|
Hemoglobin ≥ 12 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
12 månader
|
|
Hemoglobin ≥ 12 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
18 månader
|
|
Hemoglobin ≥ 12 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
24 månader
|
|
Hemoglobin ≥ 12 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
30 månader
|
|
Hemoglobin ≥ 12 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
36 månader
|
|
Ökning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
6 månader
|
|
Ökning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
12 månader
|
|
Ökning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
18 månader
|
|
Ökning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
24 månader
|
|
Ökning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
30 månader
|
|
Ökning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL vid initiering av PEGCetacoplan-behandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Hemoglobin i g/dl
|
36 månader
|
|
Hemolytisk händelse som kräver ytterligare intervention vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Ja/Nej
|
6 månader
|
|
Hemolytisk händelse som kräver ytterligare intervention vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Ja/Nej
|
12 månader
|
|
Hemolytisk händelse som kräver ytterligare intervention vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Ja/Nej
|
18 månader
|
|
Hemolytisk händelse som kräver ytterligare intervention vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Ja/Nej
|
24 månader
|
|
Hemolytisk händelse som kräver ytterligare intervention vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Ja/Nej
|
30 månader
|
|
Hemolytisk händelse som kräver ytterligare intervention vid initiering av pegcetacoplanbehandling och varje 6 månader fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Ja/Nej
|
36 månader
|
|
Årligt antal röda blodkroppar (RBC) transfusioner under pegcetacoplanbehandling fram till slutet av uppföljningen jämfört med 12-månadersperioden före pegcetacoplanbehandling
Tidsram: 12 månader
|
Totalt antal RBC -transfusioner
|
12 månader
|
|
Årligt antal röda blodkroppar (RBC) -enheter under pegcetacoplanbehandling fram till slutet av uppföljningen jämfört med 12-månadersperioden före pegcetacoplanbehandling
Tidsram: 12 månader
|
Totalt antal RBC -enheter
|
12 månader
|
|
Trötthet vid inledningen av behandlingen med PEGCETACOPLAN och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Patienten rapporterade resultat för resultatskala för funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT) - Trötthet.
Det är en skala med 13 artiklar och varje artikel görs på en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från "0-Not alls" till "4-väldigt mycket".
Facit-Fatigue-poängen erhålls genom att summera alla artiklar.
Poängen sträcker sig från 0 till 52, högre poäng som indikerar mindre trötthet och lägre poäng som indikerar mer trötthet.
|
6 månader
|
|
Trötthet vid inledningen av behandlingen med PEGCETACOPLAN och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Patienten rapporterade resultat för resultatskala för funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT) - Trötthet.
Det är en skala med 13 artiklar och varje artikel görs på en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från "0-Not alls" till "4-väldigt mycket".
Facit-Fatigue-poängen erhålls genom att summera alla artiklar.
Poängen sträcker sig från 0 till 52, högre poäng som indikerar mindre trötthet och lägre poäng som indikerar mer trötthet.
|
12 månader
|
|
Trötthet vid inledningen av behandlingen med PEGCETACOPLAN och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Patienten rapporterade resultat för resultatskala för funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT) - Trötthet.
Det är en skala med 13 artiklar och varje artikel görs på en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från "0-Not alls" till "4-väldigt mycket".
Facit-Fatigue-poängen erhålls genom att summera alla artiklar.
Poängen sträcker sig från 0 till 52, högre poäng som indikerar mindre trötthet och lägre poäng som indikerar mer trötthet.
|
18 månader
|
|
Trötthet vid inledningen av behandlingen med PEGCETACOPLAN och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Patienten rapporterade resultat för resultatskala för funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT) - Trötthet.
Det är en skala med 13 artiklar och varje artikel görs på en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från "0-Not alls" till "4-väldigt mycket".
Facit-Fatigue-poängen erhålls genom att summera alla artiklar.
Poängen sträcker sig från 0 till 52, högre poäng som indikerar mindre trötthet och lägre poäng som indikerar mer trötthet.
|
24 månader
|
|
Trötthet vid inledningen av behandlingen med PEGCETACOPLAN och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Patienten rapporterade resultat för resultatskala för funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT) - Trötthet.
Det är en skala med 13 artiklar och varje artikel görs på en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från "0-Not alls" till "4-väldigt mycket".
Facit-Fatigue-poängen erhålls genom att summera alla artiklar.
Poängen sträcker sig från 0 till 52, högre poäng som indikerar mindre trötthet och lägre poäng som indikerar mer trötthet.
|
30 månader
|
|
Trötthet vid inledningen av behandlingen med PEGCETACOPLAN och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Patienten rapporterade resultat för resultatskala för funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT) - Trötthet.
Det är en skala med 13 artiklar och varje artikel görs på en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från "0-Not alls" till "4-väldigt mycket".
Facit-Fatigue-poängen erhålls genom att summera alla artiklar.
Poängen sträcker sig från 0 till 52, högre poäng som indikerar mindre trötthet och lägre poäng som indikerar mer trötthet.
|
36 månader
|
|
Resursanvändning för hälso- och sjukvård: Årligt antal sjukhusinläggningar och besök i akutmottagningen under PEGCETACOPLAN-behandling fram till slutet av uppföljningen jämfört med 12-månadersperioden före PEGCETACOPLAN-behandling.
Tidsram: 12 månader
|
Antal sjukhusinläggningar och besök i akut
|
12 månader
|
|
Patientbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Patientbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
6 månader
|
|
Patientbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Patientbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
12 månader
|
|
Patientbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Patientbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
18 månader
|
|
Patientbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Patientbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
24 månader
|
|
Patientbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Patientbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
30 månader
|
|
Patientbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Patientbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
36 månader
|
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
6 månader
|
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
12 månader
|
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
18 månader
|
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
24 månader
|
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
30 månader
|
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Läkarbehandlingstillfredsställelse (1-5 punktskala), 5 = mycket nöjd, 1 = mycket missnöjd
|
36 månader
|
|
Biverkningar (AE), inklusive allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 24 timmar
|
Biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) ska rapporteras på AE -sidan för ECRF som anges i ECRF -datainmatningsriktlinjerna.
|
24 timmar
|
|
Alanintransaminas (ALT) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Alanintransaminas (ALT) i U/L
|
6 månader
|
|
Alanintransaminas (ALT) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Alanintransaminas (ALT) i U/L
|
12 månader
|
|
Alanintransaminas (ALT) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Alanintransaminas (ALT) i U/L
|
18 månader
|
|
Alanintransaminas (ALT) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Alanintransaminas (ALT) i U/L
|
24 månader
|
|
Alanintransaminas (ALT) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Alanintransaminas (ALT) i U/L
|
30 månader
|
|
Alanintransaminas (ALT) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Alanintransaminas (ALT) i U/L
|
36 månader
|
|
Aspartat aminotransferas (AST) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Aspartat aminotransferas (AST) i u/l
|
6 månader
|
|
Aspartat aminotransferas (AST) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Aspartat aminotransferas (AST) i u/l
|
12 månader
|
|
Aspartat aminotransferas (AST) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Aspartat aminotransferas (AST) i u/l
|
18 månader
|
|
Aspartat aminotransferas (AST) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Aspartat aminotransferas (AST) i u/l
|
24 månader
|
|
Aspartat aminotransferas (AST) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Aspartat aminotransferas (AST) i u/l
|
30 månader
|
|
Aspartat aminotransferas (AST) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Aspartat aminotransferas (AST) i u/l
|
36 månader
|
|
Alkaliskt fosfatas vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Alkaliskt fosfatas i µkat/l
|
6 månader
|
|
Alkaliskt fosfatas vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Alkaliskt fosfatas i µkat/l
|
12 månader
|
|
Alkaliskt fosfatas vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Alkaliskt fosfatas i µkat/l
|
18 månader
|
|
Alkaliskt fosfatas vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Alkaliskt fosfatas i µkat/l
|
24 månader
|
|
Alkaliskt fosfatas vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Alkaliskt fosfatas i µkat/l
|
30 månader
|
|
Alkaliskt fosfatas vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Alkaliskt fosfatas i µkat/l
|
36 månader
|
|
Bilirubin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
6 månader
|
|
Bilirubin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
12 månader
|
|
Bilirubin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
18 månader
|
|
Bilirubin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
24 månader
|
|
Bilirubin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
30 månader
|
|
Bilirubin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Indirekt/ total bilirubin i umol/ l
|
36 månader
|
|
Kreatinin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Kreatinin i mg/dl
|
6 månader
|
|
Kreatinin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Kreatinin i mg/dl
|
12 månader
|
|
Kreatinin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Kreatinin i mg/dl
|
18 månader
|
|
Kreatinin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Kreatinin i mg/dl
|
24 månader
|
|
Kreatinin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Kreatinin i mg/dl
|
30 månader
|
|
Kreatinin vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Kreatinin i mg/dl
|
36 månader
|
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1.73
m²
|
6 månader
|
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1.73
m²
|
12 månader
|
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1.73
m²
|
18 månader
|
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1.73
m²
|
24 månader
|
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1.73
m²
|
30 månader
|
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1.73
m²
|
36 månader
|
|
Urea vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Urea i mg/dl
|
6 månader
|
|
Urea vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Urea i mg/dl
|
12 månader
|
|
Urea vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Urea i mg/dl
|
18 månader
|
|
Urea vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Urea i mg/dl
|
24 månader
|
|
Urea vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Urea i mg/dl
|
30 månader
|
|
Urea vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Urea i mg/dl
|
36 månader
|
|
Kalium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Kalium i mmol/l
|
6 månader
|
|
Kalium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Kalium i mmol/l
|
12 månader
|
|
Kalium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Kalium i mmol/l
|
18 månader
|
|
Kalium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Kalium i mmol/l
|
24 månader
|
|
Kalium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Kalium i mmol/l
|
30 månader
|
|
Kalium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Kalium i mmol/l
|
36 månader
|
|
Natrium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 6 månader
|
Natrium i mmol/l
|
6 månader
|
|
Natrium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 12 månader
|
Natrium i mmol/l
|
12 månader
|
|
Natrium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 18 månader
|
Natrium i mmol/l
|
18 månader
|
|
Natrium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 24 månader
|
Natrium i mmol/l
|
24 månader
|
|
Natrium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 30 månader
|
Natrium i mmol/l
|
30 månader
|
|
Natrium vid initiering av behandling med pegcetacoplan och var sjätte månad fram till slutet av uppföljningen
Tidsram: 36 månader
|
Natrium i mmol/l
|
36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Clinical Program Lead +46 08-697-20 00, Swedish Orphan Biovitrum
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 juni 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
15 augusti 2029
Avslutad studie (Beräknad)
15 augusti 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 februari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 mars 2023
Första postat (Faktisk)
20 mars 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 september 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Sobi.PEGCET-304
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .