Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'efficacité réelle du Pegcetacoplan chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) (COMPLETE)

1 septembre 2026 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Une étude observationnelle multicentrique à un seul bras pour évaluer l'efficacité du Pegcetacoplan dans des conditions réelles chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique de 24 mois conçue pour décrire l'efficacité réelle du pegcetacoplan chez les patients atteints d'HPN. Les patients répondant aux critères d'éligibilité seront inscrits dans l'étude lors de la visite d'inscription et suivis de manière prospective pendant 24 (+/- 3) mois. L'objectif de l'étude est de collecter des données à la fois rétrospectives et prospectives. La partie principale de l'étude sera prospective, recueillant des données sur l'efficacité, la sécurité, les résultats rapportés par les patients et les cliniciens et l'utilisation des ressources de soins de santé.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Hémoglobinurie paroxystique nocturne

Intervention / Traitement

Médicament: Pegcétacoplan

Description détaillée

Comme le pegcetacoplan est un nouveau produit sur le marché, avec un nouveau mécanisme d'action, il est urgent de fournir des données aux soignants, aux payeurs et à la communauté PNH sur l'utilisation et l'efficacité réelles du pegcetacoplan. Cette étude vise à combler une partie de ce manque de connaissances et à compléter la base de connaissances concernant l'utilisation du pegcetacoplan dans la pratique médicale courante. Une autre justification importante de cette étude est de fournir des informations sur les résultats du traitement avant et après le pegcetacoplan.

L'étude prévoit d'inclure environ 200 patients dans 70 sites en Europe, au Moyen-Orient, au Canada et en Australie. Les patients répondant aux critères d'éligibilité seront inscrits dans l'étude lors de la visite d'inscription et suivis de manière prospective pendant 24 (+/- 3) mois. Les patients viendront à leurs visites de routine et les données disponibles de chaque visite seront collectées.

L'objectif de l'étude est de collecter des données à la fois rétrospectives et prospectives. La partie principale de l'étude sera prospective, recueillant des données sur l'efficacité, la sécurité, les résultats rapportés par les patients et les cliniciens et l'utilisation des ressources de soins de santé. L'étude collectera également des données rétrospectives avant le début du traitement par pegcetacoplan, qui consisteront en des informations sur le traitement de l'HPN, les transfusions sanguines et l'utilisation des ressources de santé. Les données seront collectées jusqu'à 12 mois avant le début du traitement par pegcetacoplan. Comme les patients peuvent avoir été traités par pegcetacoplan jusqu'à 12 mois avant l'inscription, des données rétrospectives peuvent être recueillies jusqu'à 24 mois. Cela signifie que la période totale de collecte de données, comprenant à la fois la partie rétrospective et la partie prospective, peut aller jusqu'à 48 (+/- 3) mois.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

165

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Allemagne
- - Cologne, Allemagne
    - MV Zentrum für Onkologie und Hämatologie
  - Troisdorf, Allemagne
    - Haematologisch-Onkologische Schwerpunktpraxis
- Baden-Wurttemberg
  - Goettigen, Baden-Wurttemberg, Allemagne
    - Alb-Fils-Kliniken GmbH
- Bavaria
  - Aschaffenburg, Bavaria, Allemagne
    - Studienzentrum Aschaffenburg
- Hesse
  - Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne
    - Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
  - Giessen, Hesse, Allemagne
    - Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
  - Offenbach, Hesse, Allemagne
    - Dres Ballo und Dr. Böck
- North Rhine-Westphalia
  - Essen, North Rhine-Westphalia, Allemagne
    - Universitaetsklinikum Essen
- Saxony
  - Leipzig, Saxony, Allemagne
    - Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
- Thuringia
  - Saalfeld, Thuringia, Allemagne
    - Praxis Fenchel Saalfeld
Arabie Saoudite
- - Buraidah, Arabie Saoudite
    - Prince Faisal Bin Bandar Cancer Center
  - Jeddah, Arabie Saoudite
    - King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  - Riyadh, Arabie Saoudite
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Madinah
  - Riyadh, Arabie Saoudite
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Riyadh
Australie
- - Garran, Australie, 2605
    - Canberra Hospital
- New South Wales
  - Liverpool, New South Wales, Australie
    - Liverpool Hospital
  - Waratah, New South Wales, Australie
    - Calvary Mater Newcastle
- Queensland
  - Birtinya, Queensland, Australie
    - Sunshine Coast University Hospital
Belgique
- - Anderlecht, Belgique
    - Institut Jules Bordet
  - Bruges, Belgique
    - AZ Sint-Jan
  - Brussels, Belgique, 1020
    - CHU Brugmann-Site Horta
  - Liège, Belgique
    - Centre Hospitalier Universitaire de Liege
  - Turnhout, Belgique
    - AZ Herentals
Canada
- Ontario
  - London, Ontario, Canada, N6A 5W9
    - London Health Sciences Centre (LHSC) - Victoria Hospital
  - Toronto, Ontario, Canada
    - University Health Network
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada
    - Hopital Maisonneuve-Rosemont d/b/a CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal
Croatie
- - Zagreb, Croatie
    - University Hospital Centre Zagreb
Espagne
- - Badalona, Espagne
    - ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
  - Barakaldo, Espagne
    - Hospital De Cruces
  - Barcelona, Espagne
    - Hospital Clinic de Barcelona
  - Barcelona, Espagne
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
  - Bilbao, Espagne
    - Hospital de Basurto
  - Donostia / San Sebastian, Espagne
    - Hospital Universitario Donostia
  - El Palmar, Espagne
    - Hospital Universitario Virgen de la Nieves
  - Huelva, Espagne
    - Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
  - Las Palmas de Gran Canaria, Espagne
    - Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
  - Lugo, Espagne
    - Hospital Lucus Augusti
  - Málaga, Espagne
    - Hospital Regional Universitario de Málaga
  - Oviedo, Espagne
    - Hospital Universitario Central de Asturias
  - Palma de Mallorca, Espagne
    - Hospital Universitari Son Espases
  - Santiago de Compostela, Espagne
    - Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
Finlande
- - Helsinki, Finlande
    - Helsingin yliopistollinen keskussairaala
France
- - Poitiers, France
    - CHU Poitiers
  - Rennes, France
    - CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  - Saint-Quentin, France, 02321
    - Centre Hospitalier Général de St Quentin
- Alpes Maritimes
  - Nice, Alpes Maritimes, France
    - CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
- Gironde
  - Pessac, Gironde, France, 33604
    - CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
- Hauts de Seine
  - Suresnes, Hauts de Seine, France
    - Hôpital Foch
- Isere
  - Grenoble, Isere, France
    - CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon
- Loire Atlantique
  - Nantes, Loire Atlantique, France
    - CHU de Nantes - Hôtel Dieu
- Meurthe et Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe et Moselle, France
    - CHU de Nancy - Hôpital de Brabois Adultes
- Nord
  - Lille, Nord, France
    - Hopital Claude Huriez - CHRU Lille
- Paris
  - La Defense, Paris, France
    - Hôpital Saint-Louis
- Rhone
  - Pierre-Bénite, Rhone, France
    - Centre Hospitalier LYON SUD
Grèce
- - Athens, Grèce
    - Evangelismos Hospital
  - Athens, Grèce
    - University General Hospital "Attikon"
  - Larissa, Grèce
    - University General Hospital of Larissa
  - Larissa, Grèce, 41500
    - University General Hospital of Larissa
  - Thessaloniki, Grèce
    - G Papanikolaou General Hospital
  - Thessaloniki, Grèce
    - General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
Hongrie
- - Budapest, Hongrie
    - Semmelweis University
  - Budapest, Hongrie
    - Semmelweis Egyetem
  - Budapest, Hongrie
    - DPC - Orszagos Hematologiai es Infektologiai Intezet
Italie
- - Bari, Italie
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
  - Bassano del Grappa, Italie
    - Ospedale San Bassiano
  - Bologna, Italie
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi IRCCS
  - Bologna, Italie
    - Irccs Aou Di Bologna- Pol. Di S.Orsola
  - Cagliari, Italie
    - Ospedale Oncologico Armando Businco
  - Florence, Italie
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  - Milan, Italie
    - Ospedale San Raffaele
  - Milan, Italie
    - Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  - Novara, Italie
    - Ospedale Maggiore della Carità
  - Reggio Calabria, Italie
    - Grande Ospedale Metropolitano - Presidio Morelli
  - Roma, Italie
    - Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  - Rome, Italie
    - Università di Roma La Sapienza
  - Torino, Italie
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Onoclogy and Hematology Department
  - Torino, Italie
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - UO Ematologia
Pologne
- - Bialystok, Pologne
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
  - Bydgoszcz, Pologne
    - Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. dr J. Biziela w Bydgoszczy
  - Gdansk, Pologne
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  - Krakow, Pologne
    - SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  - Lodz, Pologne
    - WWCOiT in Lodz, Oddział Hematologii i Transplantologii
  - Lublin, Pologne
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie
  - Warsaw, Pologne
    - Warszawski Uniwersytet Medyczny
Royaume-Uni
- - London, Royaume-Uni
    - King's College Hospital
Tchéquie
- - Brno, Tchéquie
    - Fakultni nemocnice Brno
  - Prague, Tchéquie
    - Ustav hematologie a krevni transfuze

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients adultes (≥ 18 ans) atteints d'HPN, qui ont commencé un traitement de routine par pegcétacoplan jusqu'à 12 mois avant l'inscription ou lors de l'inscription

La description

Critère d'intégration:

Patients âgés de ≥ 18 ans avec un diagnostic documenté d'HPN.
Le patient a commencé un traitement de routine par pegcetacoplan pour l'HPN jusqu'à 12 mois avant l'inscription ou a prescrit du pegcetacoplan lors de l'inscription. La décision d'initier un traitement doit être prise par le médecin traitant et indépendamment de la décision d'inclure le patient dans l'étude.
Le patient est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude d'une manière approuvée par le comité d'examen institutionnel/comité d'éthique indépendant et les réglementations locales.

Critère d'exclusion:

Inscription à une étude interventionnelle clinique concurrente ou prise d'un médicament expérimental (IMP), dans les trois mois précédant le début du traitement actuel par pegcetacoplan.
Initiation d'un traitement actuel par pegcetacoplan dans une étude interventionnelle.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Modification du taux d'hémoglobine observé entre le début du traitement par pegcétacoplan et 6 mois Délai: 6 mois	Taux d'hémoglobine en g/dL.	6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Modification du nombre absolu de réticulocytes (ARC) entre le début du traitement par pegcétacoplan et 6 mois Délai: 6 mois	Nombre absolu de réticulocytes (ARC) dans 10^9/L	6 mois
Modification de la bilirubine indirecte/totale entre le début du traitement par pegcétacoplan et 6 mois Délai: 6 mois	Bilirubine indirecte/totale en umol/L	6 mois
Modification de l'haptoglobine entre le début du traitement par pegcétacoplan et 6 mois Délai: 6 mois	Haptoglobine en mg/dL	6 mois
Modification de la ferritine entre le début du traitement par pegcétacoplan et 6 mois Délai: 6 mois	Ferritine en ug/L	6 mois
Changement des valeurs LDH de l'initiation du traitement de la pegcetacoplan à 6 mois Délai: 6 mois	Lactate déshydrogénase (LDH) en U / L	6 mois
L'hémoglobine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Hémoglobine en g / dl	6 mois
L'hémoglobine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Hémoglobine en g / dl	12 mois
L'hémoglobine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Hémoglobine en g / dl	18 mois
L'hémoglobine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Hémoglobine en g / dl	24 mois
L'hémoglobine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Hémoglobine en g / dl	30 mois
L'hémoglobine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Hémoglobine en g / dl	36 mois
Lactate déshydrogénase au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Lactate déshydrogénase (LDH) en U / L	6 mois
Lactate déshydrogénase au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Lactate déshydrogénase (LDH) en U / L	12 mois
Lactate déshydrogénase au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Lactate déshydrogénase (LDH) en U / L	18 mois
Lactate déshydrogénase au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Lactate déshydrogénase (LDH) en U / L	24 mois
Lactate déshydrogénase au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Lactate déshydrogénase (LDH) en U / L	30 mois
Lactate déshydrogénase au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Lactate déshydrogénase (LDH) en U / L	36 mois
Le nombre absolu des réticulocytes à l'initiation du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Compte de réticulocytes absolus (ARC) dans 10 ^ 9 / L	6 mois
Le nombre absolu des réticulocytes à l'initiation du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Compte de réticulocytes absolus (ARC) dans 10 ^ 9 / L	12 mois
Le nombre absolu des réticulocytes à l'initiation du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Compte de réticulocytes absolus (ARC) dans 10 ^ 9 / L	18 mois
Le nombre absolu des réticulocytes à l'initiation du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Compte de réticulocytes absolus (ARC) dans 10 ^ 9 / L	24 mois
Le nombre absolu des réticulocytes à l'initiation du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Compte de réticulocytes absolus (ARC) dans 10 ^ 9 / L	30 mois
Le nombre absolu des réticulocytes à l'initiation du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Compte de réticulocytes absolus (ARC) dans 10 ^ 9 / L	36 mois
Bilirubine indirecte / totale à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	6 mois
Bilirubine indirecte / totale à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	12 mois
Bilirubine indirecte / totale à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	18 mois
Bilirubine indirecte / totale à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	24 mois
Bilirubine indirecte / totale à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	30 mois
Bilirubine indirecte / totale à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	36 mois
Haptoglobine à l'initiation du traitement de pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Haptoglobine en µmol / L	6 mois
Haptoglobine à l'initiation du traitement de pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Haptoglobine en µmol / L	12 mois
Haptoglobine à l'initiation du traitement de pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Haptoglobine en µmol / L	18 mois
Haptoglobine à l'initiation du traitement de pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Haptoglobine en µmol / L	24 mois
Haptoglobine à l'initiation du traitement de pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Haptoglobine en µmol / L	30 mois
Haptoglobine à l'initiation du traitement de pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Haptoglobine en mg / dl	36 mois
Ferritine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Ferritine en UG / L	6 mois
Ferritine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Ferritine en UG / L	12 mois
Ferritine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Ferritine en UG / L	18 mois
Ferritine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Ferritine en UG / L	24 mois
Ferritine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Ferritine en UG / L	30 mois
Ferritine à l'initiation du traitement à la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Ferritine en UG / L	36 mois
Hémoglobine ≥ 12 g / dl au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Hémoglobine en g / dl	6 mois
Hémoglobine ≥ 12 g / dl au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Hémoglobine en g / dl	12 mois
Hémoglobine ≥ 12 g / dl au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Hémoglobine en g / dl	18 mois
Hémoglobine ≥ 12 g / dl au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Hémoglobine en g / dl	24 mois
Hémoglobine ≥ 12 g / dl au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Hémoglobine en g / dl	30 mois
Hémoglobine ≥ 12 g / dl au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Hémoglobine en g / dl	36 mois
Augmentation des niveaux d'hémoglobine ≥ 2 g / dL au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Hémoglobine en g / dl	6 mois
Augmentation des niveaux d'hémoglobine ≥ 2 g / dL au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Hémoglobine en g / dl	12 mois
Augmentation des niveaux d'hémoglobine ≥ 2 g / dL au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Hémoglobine en g / dl	18 mois
Augmentation des niveaux d'hémoglobine ≥ 2 g / dL au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Hémoglobine en g / dl	24 mois
Augmentation des niveaux d'hémoglobine ≥ 2 g / dL au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Hémoglobine en g / dl	30 mois
Augmentation des niveaux d'hémoglobine ≥ 2 g / dL au début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Hémoglobine en g / dl	36 mois
Événement hémolytique nécessitant une intervention supplémentaire lors du début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Oui / Non	6 mois
Événement hémolytique nécessitant une intervention supplémentaire lors du début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Oui / Non	12 mois
Événement hémolytique nécessitant une intervention supplémentaire lors du début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Oui / Non	18 mois
Événement hémolytique nécessitant une intervention supplémentaire lors du début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Oui / Non	24 mois
Événement hémolytique nécessitant une intervention supplémentaire lors du début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Oui / Non	30 mois
Événement hémolytique nécessitant une intervention supplémentaire lors du début du traitement de la pegcetacoplan et chaque 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Oui / Non	36 mois
Nombre annualisé de transfusions des globules rouges (RBC) pendant le traitement de la pegcetacoplan jusqu'à la fin du suivi par rapport à la période de 12 mois avant le traitement de la pegcetacoplan Délai: 12 mois	Nombre total de transfusions RBC	12 mois
Nombre annualisé d'unités de globules rouges (RBC) pendant le traitement à la pegcetacoplan jusqu'à la fin du suivi par rapport à la période de 12 mois avant le traitement de Pegcetacoplan Délai: 12 mois	Nombre total d'unités RBC	12 mois
Fatigue à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Le patient a signalé des scores d'échelle de résultats pour l'évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (FACIT) - Fatigue. Il s'agit d'une échelle de 13 éléments et chaque élément est noté sur une échelle de Likert à 5 points allant de "0-not du tout" à "4-très beaucoup". Le score FACIT-Fatigue est obtenu en additionnant tous les scores d'articles. Le score varie de 0 à 52, un score plus élevé indiquant moins de fatigue et un score inférieur indiquant plus de fatigue.	6 mois
Fatigue à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Le patient a signalé des scores d'échelle de résultats pour l'évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (FACIT) - Fatigue. Il s'agit d'une échelle de 13 éléments et chaque élément est noté sur une échelle de Likert à 5 points allant de "0-not du tout" à "4-très beaucoup". Le score FACIT-Fatigue est obtenu en additionnant tous les scores d'articles. Le score varie de 0 à 52, un score plus élevé indiquant moins de fatigue et un score inférieur indiquant plus de fatigue.	12 mois
Fatigue à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Le patient a signalé des scores d'échelle de résultats pour l'évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (FACIT) - Fatigue. Il s'agit d'une échelle de 13 éléments et chaque élément est noté sur une échelle de Likert à 5 points allant de "0-not du tout" à "4-très beaucoup". Le score FACIT-Fatigue est obtenu en additionnant tous les scores d'articles. Le score varie de 0 à 52, un score plus élevé indiquant moins de fatigue et un score inférieur indiquant plus de fatigue.	18 mois
Fatigue à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Le patient a signalé des scores d'échelle de résultats pour l'évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (FACIT) - Fatigue. Il s'agit d'une échelle de 13 éléments et chaque élément est noté sur une échelle de Likert à 5 points allant de "0-not du tout" à "4-très beaucoup". Le score FACIT-Fatigue est obtenu en additionnant tous les scores d'articles. Le score varie de 0 à 52, un score plus élevé indiquant moins de fatigue et un score inférieur indiquant plus de fatigue.	24 mois
Fatigue à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Le patient a signalé des scores d'échelle de résultats pour l'évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (FACIT) - Fatigue. Il s'agit d'une échelle de 13 éléments et chaque élément est noté sur une échelle de Likert à 5 points allant de "0-not du tout" à "4-très beaucoup". Le score FACIT-Fatigue est obtenu en additionnant tous les scores d'articles. Le score varie de 0 à 52, un score plus élevé indiquant moins de fatigue et un score inférieur indiquant plus de fatigue.	30 mois
Fatigue à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Le patient a signalé des scores d'échelle de résultats pour l'évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (FACIT) - Fatigue. Il s'agit d'une échelle de 13 éléments et chaque élément est noté sur une échelle de Likert à 5 points allant de "0-not du tout" à "4-très beaucoup". Le score FACIT-Fatigue est obtenu en additionnant tous les scores d'articles. Le score varie de 0 à 52, un score plus élevé indiquant moins de fatigue et un score inférieur indiquant plus de fatigue.	36 mois
Utilisation des ressources des soins de santé: nombre annualisé d'hospitalisations et visites aux urgences pendant le traitement de Pegcetacoplan jusqu'à la fin du suivi par rapport à la période de 12 mois avant le traitement de Pegcetacoplan. Délai: 12 mois	Nombre d'hospitalisations et de visites aux urgences	12 mois
Satisfaction du traitement des patients tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Satisfaction au traitement des patients (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	6 mois
Satisfaction du traitement des patients tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Satisfaction au traitement des patients (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	12 mois
Satisfaction du traitement des patients tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Satisfaction au traitement des patients (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	18 mois
Satisfaction du traitement des patients tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Satisfaction au traitement des patients (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	24 mois
Satisfaction du traitement des patients tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Satisfaction au traitement des patients (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	30 mois
Satisfaction du traitement des patients tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Satisfaction au traitement des patients (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	36 mois
Satisfaction du traitement des médecins tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Satisfaction au traitement des médecins (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	6 mois
Satisfaction du traitement des médecins tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Satisfaction au traitement des médecins (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	12 mois
Satisfaction du traitement des médecins tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Satisfaction au traitement des médecins (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	18 mois
Satisfaction du traitement des médecins tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Satisfaction au traitement des médecins (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	24 mois
Satisfaction du traitement des médecins tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Satisfaction au traitement des médecins (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	30 mois
Satisfaction du traitement des médecins tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Satisfaction au traitement des médecins (échelle de 1 à 5 points), 5 = très satisfait, 1 = très insatisfait	36 mois
Événements indésirables (AE), y compris les événements indésirables graves (SAE) Délai: 24 heures	Les événements indésirables (AE) et les événements indésirables graves (SAE) doivent être signalés sur la page AE de l'ECRF, comme spécifié dans les directives de saisie des données ECRF.	24 heures
Alanine transaminase (ALT) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Alanine Transaminase (Alt) en U / L	6 mois
Alanine transaminase (ALT) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Alanine Transaminase (Alt) en U / L	12 mois
Alanine transaminase (ALT) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Alanine Transaminase (Alt) en U / L	18 mois
Alanine transaminase (ALT) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Alanine Transaminase (Alt) en U / L	24 mois
Alanine transaminase (ALT) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Alanine Transaminase (Alt) en U / L	30 mois
Alanine transaminase (ALT) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Alanine Transaminase (Alt) en U / L	36 mois
Aspartate aminotransférase (AST) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Aspartate aminotransférase (AST) dans U / L	6 mois
Aspartate aminotransférase (AST) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Aspartate aminotransférase (AST) dans U / L	12 mois
Aspartate aminotransférase (AST) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Aspartate aminotransférase (AST) dans U / L	18 mois
Aspartate aminotransférase (AST) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Aspartate aminotransférase (AST) dans U / L	24 mois
Aspartate aminotransférase (AST) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Aspartate aminotransférase (AST) dans U / L	30 mois
Aspartate aminotransférase (AST) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Aspartate aminotransférase (AST) dans U / L	36 mois
Phosphatase alcaline au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Phosphatase alcaline dans µkat / L	6 mois
Phosphatase alcaline au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Phosphatase alcaline dans µkat / L	12 mois
Phosphatase alcaline au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Phosphatase alcaline dans µkat / L	18 mois
Phosphatase alcaline au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Phosphatase alcaline dans µkat / L	24 mois
Phosphatase alcaline au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Phosphatase alcaline dans µkat / L	30 mois
Phosphatase alcaline au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Phosphatase alcaline dans µkat / L	36 mois
Bilirubine à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	6 mois
Bilirubine à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	12 mois
Bilirubine à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	18 mois
Bilirubine à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	24 mois
Bilirubine à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	30 mois
Bilirubine à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Bilirubine indirecte / totale dans UMOL / L	36 mois
Créatinine au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Créatinine en mg / dl	6 mois
Créatinine au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Créatinine en mg / dl	12 mois
Créatinine au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Créatinine en mg / dl	18 mois
Créatinine au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Créatinine en mg / dl	24 mois
Créatinine au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Créatinine en mg / dl	30 mois
Créatinine au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Créatinine en mg / dl	36 mois
Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) en ML / min / 1,73 m²	6 mois
Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) en ML / min / 1,73 m²	12 mois
Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) en ML / min / 1,73 m²	18 mois
Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) en ML / min / 1,73 m²	24 mois
Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) en ML / min / 1,73 m²	30 mois
Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) au début du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) en ML / min / 1,73 m²	36 mois
Urée à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Urée en mg / dl	6 mois
Urée à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Urée en mg / dl	12 mois
Urée à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Urée en mg / dl	18 mois
Urée à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Urée en mg / dl	24 mois
Urée à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Urée en mg / dl	30 mois
Urée à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Urée en mg / dl	36 mois
Potassium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Potassium en mmol / L	6 mois
Potassium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Potassium en mmol / L	12 mois
Potassium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Potassium en mmol / L	18 mois
Potassium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Potassium en mmol / L	24 mois
Potassium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Potassium en mmol / L	30 mois
Potassium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Potassium en mmol / L	36 mois
Sodium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 6 mois	Sodium en mmol / L	6 mois
Sodium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 12 mois	Sodium en mmol / L	12 mois
Sodium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 18 mois	Sodium en mmol / L	18 mois
Sodium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 24 mois	Sodium en mmol / L	24 mois
Sodium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 30 mois	Sodium en mmol / L	30 mois
Sodium à l'initiation du traitement avec pegcetacoplan et tous les 6 mois jusqu'à la fin du suivi Délai: 36 mois	Sodium en mmol / L	36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Collaborateurs

IQVIA Pty Ltd

Les enquêteurs

Directeur d'études: Clinical Program Lead +46 08-697-20 00, Swedish Orphan Biovitrum

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

15 août 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 août 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2023

Première publication (Réel)

20 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Sobi.PEGCET-304

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .