Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности пегцетакоплана в реальных условиях у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) (COMPLETE)

1 сентября 2026 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum

Одногрупповое многоцентровое обсервационное исследование для оценки эффективности пегцетакоплана в реальных условиях у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

Это 24-месячное многоцентровое обсервационное исследование, предназначенное для описания реальной эффективности пегцетакоплана у пациентов с ПНГ. Пациенты, отвечающие критериям приемлемости, будут включены в исследование при посещении для включения в исследование и будут наблюдаться проспективно в течение 24 (+/- 3) месяцев. Целью исследования является сбор как ретроспективных, так и проспективных данных. Основная часть исследования будет проспективной, со сбором данных об эффективности, безопасности, исходах, о которых сообщают пациенты и врачи, и использовании ресурсов здравоохранения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия

Вмешательство/лечение

Лекарство: Пегцетакоплан

Подробное описание

Поскольку пегцетакоплан является новым продуктом на рынке с новым механизмом действия, существует острая необходимость в предоставлении лечащим врачам, плательщикам и сообществу ПНГ данных о реальном использовании и эффективности пегцетакоплана. Это исследование направлено на то, чтобы заполнить часть этого пробела в знаниях и дополнить базу знаний об использовании пегцетакоплана в обычной медицинской практике. Еще одним важным обоснованием этого исследования является предоставление информации о результатах лечения пегцетакопланом до и после лечения.

В исследование планируется включить около 200 пациентов в 70 центрах Европы, Ближнего Востока, Канады и Австралии. Пациенты, отвечающие критериям приемлемости, будут включены в исследование при посещении для включения в исследование и будут наблюдаться проспективно в течение 24 (+/- 3) месяцев. Пациенты будут приходить на свои обычные визиты, и будут собираться доступные данные по каждому визиту.

Целью исследования является сбор как ретроспективных, так и проспективных данных. Основная часть исследования будет проспективной, со сбором данных об эффективности, безопасности, исходах, о которых сообщают пациенты и врачи, и использовании ресурсов здравоохранения. В исследовании также будут собраны ретроспективные данные до начала лечения пегцетакопланом, которые будут состоять из информации о лечении ПНГ, переливаниях крови и использовании ресурсов здравоохранения. Данные будут собираться за 12 месяцев до начала лечения пегцетакопланом. Поскольку пациенты могли принимать пегцетакоплан до 12 месяцев до включения в исследование, ретроспективные данные можно собирать за период до 24 месяцев. Это означает, что общий период сбора данных, включая как ретроспективную, так и проспективную часть, составляет до 48 (+/- 3) месяцев.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

165

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австралия
- - Garran, Австралия, 2605
    - Canberra Hospital
- New South Wales
  - Liverpool, New South Wales, Австралия
    - Liverpool Hospital
  - Waratah, New South Wales, Австралия
    - Calvary Mater Newcastle
- Queensland
  - Birtinya, Queensland, Австралия
    - Sunshine Coast University Hospital
Бельгия
- - Anderlecht, Бельгия
    - Institut Jules Bordet
  - Bruges, Бельгия
    - AZ Sint-Jan
  - Brussels, Бельгия, 1020
    - CHU Brugmann-Site Horta
  - Liège, Бельгия
    - Centre Hospitalier Universitaire de Liege
  - Turnhout, Бельгия
    - AZ Herentals
Венгрия
- - Budapest, Венгрия
    - Semmelweis University
  - Budapest, Венгрия
    - Semmelweis Egyetem
  - Budapest, Венгрия
    - DPC - Orszagos Hematologiai es Infektologiai Intezet
Германия
- - Cologne, Германия
    - MV Zentrum für Onkologie und Hämatologie
  - Troisdorf, Германия
    - Haematologisch-Onkologische Schwerpunktpraxis
- Baden-Wurttemberg
  - Goettigen, Baden-Wurttemberg, Германия
    - Alb-Fils-Kliniken GmbH
- Bavaria
  - Aschaffenburg, Bavaria, Германия
    - Studienzentrum Aschaffenburg
- Hesse
  - Frankfurt am Main, Hesse, Германия
    - Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
  - Giessen, Hesse, Германия
    - Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
  - Offenbach, Hesse, Германия
    - Dres Ballo und Dr. Böck
- North Rhine-Westphalia
  - Essen, North Rhine-Westphalia, Германия
    - Universitaetsklinikum Essen
- Saxony
  - Leipzig, Saxony, Германия
    - Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
- Thuringia
  - Saalfeld, Thuringia, Германия
    - Praxis Fenchel Saalfeld
Греция
- - Athens, Греция
    - Evangelismos Hospital
  - Athens, Греция
    - University General Hospital "Attikon"
  - Larissa, Греция
    - University General Hospital of Larissa
  - Larissa, Греция, 41500
    - University General Hospital of Larissa
  - Thessaloniki, Греция
    - G Papanikolaou General Hospital
  - Thessaloniki, Греция
    - General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
Испания
- - Badalona, Испания
    - ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
  - Barakaldo, Испания
    - Hospital De Cruces
  - Barcelona, Испания
    - Hospital Clinic de Barcelona
  - Barcelona, Испания
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
  - Bilbao, Испания
    - Hospital de Basurto
  - Donostia / San Sebastian, Испания
    - Hospital Universitario Donostia
  - El Palmar, Испания
    - Hospital Universitario Virgen de la Nieves
  - Huelva, Испания
    - Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
  - Las Palmas de Gran Canaria, Испания
    - Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
  - Lugo, Испания
    - Hospital Lucus Augusti
  - Málaga, Испания
    - Hospital Regional Universitario de Málaga
  - Oviedo, Испания
    - Hospital Universitario Central de Asturias
  - Palma de Mallorca, Испания
    - Hospital Universitari Son Espases
  - Santiago de Compostela, Испания
    - Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
Италия
- - Bari, Италия
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
  - Bassano del Grappa, Италия
    - Ospedale San Bassiano
  - Bologna, Италия
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi IRCCS
  - Bologna, Италия
    - Irccs Aou Di Bologna- Pol. Di S.Orsola
  - Cagliari, Италия
    - Ospedale Oncologico Armando Businco
  - Florence, Италия
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  - Milan, Италия
    - Ospedale San Raffaele
  - Milan, Италия
    - Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  - Novara, Италия
    - Ospedale Maggiore della Carità
  - Reggio Calabria, Италия
    - Grande Ospedale Metropolitano - Presidio Morelli
  - Roma, Италия
    - Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  - Rome, Италия
    - Università di Roma La Sapienza
  - Torino, Италия
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Onoclogy and Hematology Department
  - Torino, Италия
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - UO Ematologia
Канада
- Ontario
  - London, Ontario, Канада, N6A 5W9
    - London Health Sciences Centre (LHSC) - Victoria Hospital
  - Toronto, Ontario, Канада
    - University Health Network
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Канада
    - Hopital Maisonneuve-Rosemont d/b/a CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal
Польша
- - Bialystok, Польша
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
  - Bydgoszcz, Польша
    - Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. dr J. Biziela w Bydgoszczy
  - Gdansk, Польша
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  - Krakow, Польша
    - SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  - Lodz, Польша
    - WWCOiT in Lodz, Oddział Hematologii i Transplantologii
  - Lublin, Польша
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie
  - Warsaw, Польша
    - Warszawski Uniwersytet Medyczny
Саудовская Аравия
- - Buraidah, Саудовская Аравия
    - Prince Faisal Bin Bandar Cancer Center
  - Jeddah, Саудовская Аравия
    - King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  - Riyadh, Саудовская Аравия
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Madinah
  - Riyadh, Саудовская Аравия
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Riyadh
Соединенное Королевство
- - London, Соединенное Королевство
    - King's College Hospital
Финляндия
- - Helsinki, Финляндия
    - Helsingin yliopistollinen keskussairaala
Франция
- - Poitiers, Франция
    - CHU Poitiers
  - Rennes, Франция
    - CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  - Saint-Quentin, Франция, 02321
    - Centre Hospitalier Général de St Quentin
- Alpes Maritimes
  - Nice, Alpes Maritimes, Франция
    - CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
- Gironde
  - Pessac, Gironde, Франция, 33604
    - CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
- Hauts de Seine
  - Suresnes, Hauts de Seine, Франция
    - Hôpital Foch
- Isere
  - Grenoble, Isere, Франция
    - CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon
- Loire Atlantique
  - Nantes, Loire Atlantique, Франция
    - CHU de Nantes - Hôtel Dieu
- Meurthe et Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe et Moselle, Франция
    - CHU de Nancy - Hôpital de Brabois Adultes
- Nord
  - Lille, Nord, Франция
    - Hopital Claude Huriez - CHRU Lille
- Paris
  - La Defense, Paris, Франция
    - Hôpital Saint-Louis
- Rhone
  - Pierre-Bénite, Rhone, Франция
    - Centre Hospitalier LYON SUD
Хорватия
- - Zagreb, Хорватия
    - University Hospital Centre Zagreb
Чехия
- - Brno, Чехия
    - Fakultni nemocnice Brno
  - Prague, Чехия
    - Ustav hematologie a krevni transfuze

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Взрослые пациенты (≥18 лет) с ПНГ, начавшие плановое лечение пегцетакопланом за 12 месяцев до включения в исследование или при включении в исследование

Описание

Критерии включения:

Пациенты в возрасте ≥18 лет с документально подтвержденным диагнозом ПНГ.
Пациент начал плановое лечение пегцетакопланом по поводу ПНГ за 12 месяцев до включения в исследование или прописал пегцетакоплан при включении в исследование. Решение о начале лечения принимается лечащим врачом независимо от решения о включении пациента в исследование.
Пациент желает и может предоставить письменное информированное согласие на участие в исследовании в порядке, утвержденном Институциональным наблюдательным советом/Независимым комитетом по этике и местными правилами.

Критерий исключения:

Участие в параллельном клиническом интервенционном исследовании или прием исследуемого лекарственного препарата (ИЛП) в течение трех месяцев до начала текущего лечения пегцетакопланом.
Начато текущее лечение пегцетакопланом в интервенционном исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение наблюдаемого уровня гемоглобина от начала лечения пегцетакопланом до 6 месяцев Временное ограничение: 6 месяцев	Уровень гемоглобина в г/дл.	6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение абсолютного числа ретикулоцитов (ARC) от начала лечения пегцетакопланом до 6 месяцев Временное ограничение: 6 месяцев	Абсолютное количество ретикулоцитов (ARC) в 10^9/л	6 месяцев
Изменение непрямого/общего билирубина от начала лечения пегцетакопланом до 6 мес. Временное ограничение: 6 месяцев	Непрямой/общий билирубин в мкмоль/л	6 месяцев
Изменение гаптоглобина от начала лечения пегцетакопланом до 6 месяцев Временное ограничение: 6 месяцев	Гаптоглобин в мг/дл	6 месяцев
Изменение ферритина от начала лечения пегцетакопланом до 6 месяцев Временное ограничение: 6 месяцев	Ферритин в мкг/л	6 месяцев
Изменение значений LDH от начала лечения пегцетакопланом на 6 месяцев Временное ограничение: 6 месяцев	Лактатдегидрогеназа (LDH) в U/L	6 месяцев
Гемоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Гемоглобин в г/дл	6 месяцев
Гемоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Гемоглобин в г/дл	12 месяцев
Гемоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Гемоглобин в г/дл	18 месяцев
Гемоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Гемоглобин в г/дл	24 месяца
Гемоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Гемоглобин в г/дл	30 месяцев
Гемоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Гемоглобин в г/дл	36 месяцев
Лактатдегидрогеназа при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Лактатдегидрогеназа (LDH) в U/L	6 месяцев
Лактатдегидрогеназа при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Лактатдегидрогеназа (LDH) в U/L	12 месяцев
Лактатдегидрогеназа при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Лактатдегидрогеназа (LDH) в U/L	18 месяцев
Лактатдегидрогеназа при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Лактатдегидрогеназа (LDH) в U/L	24 месяца
Лактатдегидрогеназа при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Лактатдегидрогеназа (LDH) в U/L	30 месяцев
Лактатдегидрогеназа при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Лактатдегидрогеназа (LDH) в U/L	36 месяцев
Абсолютное количество ретикулоцитов при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Абсолютное количество ретикулоцитов (ARC) в 10^9/L	6 месяцев
Абсолютное количество ретикулоцитов при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Абсолютное количество ретикулоцитов (ARC) в 10^9/L	12 месяцев
Абсолютное количество ретикулоцитов при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Абсолютное количество ретикулоцитов (ARC) в 10^9/L	18 месяцев
Абсолютное количество ретикулоцитов при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Абсолютное количество ретикулоцитов (ARC) в 10^9/L	24 месяца
Абсолютное количество ретикулоцитов при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Абсолютное количество ретикулоцитов (ARC) в 10^9/L	30 месяцев
Абсолютное количество ретикулоцитов при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Абсолютное количество ретикулоцитов (ARC) в 10^9/L	36 месяцев
Косвенное/ общее билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	6 месяцев
Косвенное/ общее билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	12 месяцев
Косвенное/ общее билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	18 месяцев
Косвенное/ общее билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	24 месяца
Косвенное/ общее билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	30 месяцев
Косвенное/ общее билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	36 месяцев
Гаптоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Гаптоглобин в мкмоле/л	6 месяцев
Гаптоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Гаптоглобин в мкмоле/л	12 месяцев
Гаптоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Гаптоглобин в мкмоле/л	18 месяцев
Гаптоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Гаптоглобин в мкмоле/л	24 месяца
Гаптоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Гаптоглобин в мкмоле/л	30 месяцев
Гаптоглобин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Гаптоглобин в мг/дл	36 месяцев
Ферритин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Ферритин в UC/L.	6 месяцев
Ферритин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Ферритин в UC/L.	12 месяцев
Ферритин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Ферритин в UC/L.	18 месяцев
Ферритин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Ферритин в UC/L.	24 месяца
Ферритин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Ферритин в UC/L.	30 месяцев
Ферритин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Ферритин в UC/L.	36 месяцев
Гемоглобин ≥ 12 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Гемоглобин в г/дл	6 месяцев
Гемоглобин ≥ 12 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Гемоглобин в г/дл	12 месяцев
Гемоглобин ≥ 12 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Гемоглобин в г/дл	18 месяцев
Гемоглобин ≥ 12 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Гемоглобин в г/дл	24 месяца
Гемоглобин ≥ 12 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Гемоглобин в г/дл	30 месяцев
Гемоглобин ≥ 12 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Гемоглобин в г/дл	36 месяцев
Увеличение уровней гемоглобина ≥ 2 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Гемоглобин в г/дл	6 месяцев
Увеличение уровней гемоглобина ≥ 2 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Гемоглобин в г/дл	12 месяцев
Увеличение уровней гемоглобина ≥ 2 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Гемоглобин в г/дл	18 месяцев
Увеличение уровней гемоглобина ≥ 2 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Гемоглобин в г/дл	24 месяца
Увеличение уровней гемоглобина ≥ 2 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Гемоглобин в г/дл	30 месяцев
Увеличение уровней гемоглобина ≥ 2 г/дл при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Гемоглобин в г/дл	36 месяцев
Гемолитическое событие, требующее дополнительного вмешательства при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Да/нет	6 месяцев
Гемолитическое событие, требующее дополнительного вмешательства при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Да/нет	12 месяцев
Гемолитическое событие, требующее дополнительного вмешательства при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Да/нет	18 месяцев
Гемолитическое событие, требующее дополнительного вмешательства при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Да/нет	24 месяца
Гемолитическое событие, требующее дополнительного вмешательства при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Да/нет	30 месяцев
Гемолитическое событие, требующее дополнительного вмешательства при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Да/нет	36 месяцев
Годовое количество переливаний эритроцитов (RBC) во время лечения пегцетакопланом до конца наблюдения по сравнению с 12-месячным периодом до лечения пегцетакопланом Временное ограничение: 12 месяцев	Общее количество переливаний эритроцитов	12 месяцев
Годовое количество единиц эритроцитов (РБК) во время лечения пегцетакоплана до окончания наблюдения по сравнению с 12-месячным периодом до обработки Пегцетакоплана Временное ограничение: 12 месяцев	Общее количество единиц эритроцитов	12 месяцев
Усталость при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Пациент сообщил о оценках шкалы результатов для функциональной оценки терапии хроническим заболеванием (FACIT) - усталость. Это шкала из 13 пунктов, и каждый предмет оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта, от «0-нет вообще» до «4-очень много». Оценка Facit-Fatigue получается путем суммирования всех баллов. Оценка варьируется от 0 до 52, более высокая оценка указывает на меньшую усталость и более низкую оценку, что указывает на большую усталость.	6 месяцев
Усталость при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Пациент сообщил о оценках шкалы результатов для функциональной оценки терапии хроническим заболеванием (FACIT) - усталость. Это шкала из 13 пунктов, и каждый предмет оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта, от «0-нет вообще» до «4-очень много». Оценка Facit-Fatigue получается путем суммирования всех баллов. Оценка варьируется от 0 до 52, более высокая оценка указывает на меньшую усталость и более низкую оценку, что указывает на большую усталость.	12 месяцев
Усталость при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Пациент сообщил о оценках шкалы результатов для функциональной оценки терапии хроническим заболеванием (FACIT) - усталость. Это шкала из 13 пунктов, и каждый предмет оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта, от «0-нет вообще» до «4-очень много». Оценка Facit-Fatigue получается путем суммирования всех баллов. Оценка варьируется от 0 до 52, более высокая оценка указывает на меньшую усталость и более низкую оценку, что указывает на большую усталость.	18 месяцев
Усталость при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Пациент сообщил о оценках шкалы результатов для функциональной оценки терапии хроническим заболеванием (FACIT) - усталость. Это шкала из 13 пунктов, и каждый предмет оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта, от «0-нет вообще» до «4-очень много». Оценка Facit-Fatigue получается путем суммирования всех баллов. Оценка варьируется от 0 до 52, более высокая оценка указывает на меньшую усталость и более низкую оценку, что указывает на большую усталость.	24 месяца
Усталость при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Пациент сообщил о оценках шкалы результатов для функциональной оценки терапии хроническим заболеванием (FACIT) - усталость. Это шкала из 13 пунктов, и каждый предмет оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта, от «0-нет вообще» до «4-очень много». Оценка Facit-Fatigue получается путем суммирования всех баллов. Оценка варьируется от 0 до 52, более высокая оценка указывает на меньшую усталость и более низкую оценку, что указывает на большую усталость.	30 месяцев
Усталость при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Пациент сообщил о оценках шкалы результатов для функциональной оценки терапии хроническим заболеванием (FACIT) - усталость. Это шкала из 13 пунктов, и каждый предмет оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта, от «0-нет вообще» до «4-очень много». Оценка Facit-Fatigue получается путем суммирования всех баллов. Оценка варьируется от 0 до 52, более высокая оценка указывает на меньшую усталость и более низкую оценку, что указывает на большую усталость.	36 месяцев
Использование ресурсов здравоохранения: годовое количество госпитализаций и посещений отделения неотложной помощи во время лечения Pegcetacoplan до конца наблюдения по сравнению с 12-месячным периодом до лечения Pegcetacoplan. Временное ограничение: 12 месяцев	Количество госпитализаций и посещений отделения неотложной помощи	12 месяцев
Удовлетворенность лечением пациента каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Удовлетворенность лечением пациента (1-5 баллов), 5 = высоко удовлетворен, 1 = очень недовольный	6 месяцев
Удовлетворенность лечением пациента каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Удовлетворенность лечением пациента (1-5 баллов), 5 = высоко удовлетворен, 1 = очень недовольный	12 месяцев
Удовлетворенность лечением пациента каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Удовлетворенность лечением пациента (1-5 баллов), 5 = высоко удовлетворен, 1 = очень недовольный	18 месяцев
Удовлетворенность лечением пациента каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Удовлетворенность лечением пациента (1-5 баллов), 5 = высоко удовлетворен, 1 = очень недовольный	24 месяца
Удовлетворенность лечением пациента каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Удовлетворенность лечением пациента (1-5 баллов), 5 = высоко удовлетворен, 1 = очень недовольный	30 месяцев
Удовлетворенность лечением пациента каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Удовлетворенность лечением пациента (1-5 баллов), 5 = высоко удовлетворен, 1 = очень недовольный	36 месяцев
Удовлетворение лечения врача каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Удовлетворенность лечением врача (1-5 точечная шкала), 5 = очень удовлетворен, 1 = очень недовольный	6 месяцев
Удовлетворение лечения врача каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Удовлетворенность лечением врача (1-5 точечная шкала), 5 = очень удовлетворен, 1 = очень недовольный	12 месяцев
Удовлетворение лечения врача каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Удовлетворенность лечением врача (1-5 точечная шкала), 5 = очень удовлетворен, 1 = очень недовольный	18 месяцев
Удовлетворение лечения врача каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Удовлетворенность лечением врача (1-5 точечная шкала), 5 = очень удовлетворен, 1 = очень недовольный	24 месяца
Удовлетворение лечения врача каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Удовлетворенность лечением врача (1-5 точечная шкала), 5 = очень удовлетворен, 1 = очень недовольный	30 месяцев
Удовлетворение лечения врача каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Удовлетворенность лечением врача (1-5 точечная шкала), 5 = очень удовлетворен, 1 = очень недовольный	36 месяцев
Неблагоприятные события (AE), включая серьезные побочные эффекты (SAE) Временное ограничение: 24 часа	Неблагоприятные события (AE) и серьезные побочные эффекты (SAE) должны быть сообщены на странице AE ECRF, как указано в Руководстве по вводу данных ECRF.	24 часа
Аланин-трансаминаза (ALT) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Аланин трансаминаза (ALT) в U/L	6 месяцев
Аланин-трансаминаза (ALT) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Аланин трансаминаза (ALT) в U/L	12 месяцев
Аланин-трансаминаза (ALT) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Аланин трансаминаза (ALT) в U/L	18 месяцев
Аланин-трансаминаза (ALT) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Аланин трансаминаза (ALT) в U/L	24 месяца
Аланин-трансаминаза (ALT) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Аланин трансаминаза (ALT) в U/L	30 месяцев
Аланин-трансаминаза (ALT) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Аланин трансаминаза (ALT) в U/L	36 месяцев
Аспартат-аминотрансфераза (AST) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Аспартат -аминотрансфераза (AST) в U/L	6 месяцев
Аспартат-аминотрансфераза (AST) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Аспартат -аминотрансфераза (AST) в U/L	12 месяцев
Аспартат-аминотрансфераза (AST) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Аспартат -аминотрансфераза (AST) в U/L	18 месяцев
Аспартат-аминотрансфераза (AST) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Аспартат -аминотрансфераза (AST) в U/L	24 месяца
Аспартат-аминотрансфераза (AST) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Аспартат -аминотрансфераза (AST) в U/L	30 месяцев
Аспартат-аминотрансфераза (AST) при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Аспартат -аминотрансфераза (AST) в U/L	36 месяцев
Щелочная фосфатаза при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Щелочная фосфатаза в мккат/л	6 месяцев
Щелочная фосфатаза при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Щелочная фосфатаза в мккат/л	12 месяцев
Щелочная фосфатаза при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Щелочная фосфатаза в мккат/л	18 месяцев
Щелочная фосфатаза при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Щелочная фосфатаза в мккат/л	24 месяца
Щелочная фосфатаза при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Щелочная фосфатаза в мккат/л	30 месяцев
Щелочная фосфатаза при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Щелочная фосфатаза в мккат/л	36 месяцев
Билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	6 месяцев
Билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	12 месяцев
Билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	18 месяцев
Билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	24 месяца
Билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	30 месяцев
Билирубин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Косвенный/ общий билирубин в umol/ l	36 месяцев
Креатинин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Креатинин в мг/дл	6 месяцев
Креатинин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Креатинин в мг/дл	12 месяцев
Креатинин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Креатинин в мг/дл	18 месяцев
Креатинин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Креатинин в мг/дл	24 месяца
Креатинин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Креатинин в мг/дл	30 месяцев
Креатинин при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Креатинин в мг/дл	36 месяцев
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) в мл/мин/1,73 м²	6 месяцев
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) в мл/мин/1,73 м²	12 месяцев
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) в мл/мин/1,73 м²	18 месяцев
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) в мл/мин/1,73 м²	24 месяца
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) в мл/мин/1,73 м²	30 месяцев
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) при инициации лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) в мл/мин/1,73 м²	36 месяцев
Мочевина при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Мочевина в мг/дл	6 месяцев
Мочевина при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Мочевина в мг/дл	12 месяцев
Мочевина при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Мочевина в мг/дл	18 месяцев
Мочевина при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Мочевина в мг/дл	24 месяца
Мочевина при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Мочевина в мг/дл	30 месяцев
Мочевина при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Мочевина в мг/дл	36 месяцев
Калий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Калий в ммоль/л	6 месяцев
Калий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Калий в ммоль/л	12 месяцев
Калий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Калий в ммоль/л	18 месяцев
Калий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Калий в ммоль/л	24 месяца
Калий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Калий в ммоль/л	30 месяцев
Калий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до окончания последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Калий в ммоль/л	36 месяцев
Натрий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 6 месяцев	Натрий в ммоль/л	6 месяцев
Натрий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 12 месяцев	Натрий в ммоль/л	12 месяцев
Натрий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 18 месяцев	Натрий в ммоль/л	18 месяцев
Натрий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 24 месяца	Натрий в ммоль/л	24 месяца
Натрий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 30 месяцев	Натрий в ммоль/л	30 месяцев
Натрий при начале лечения пегцетакопланом и каждые 6 месяцев до конца последующего наблюдения Временное ограничение: 36 месяцев	Натрий в ммоль/л	36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Swedish Orphan Biovitrum

Соавторы

IQVIA Pty Ltd

Следователи

Директор по исследованиям: Clinical Program Lead +46 08-697-20 00, Swedish Orphan Biovitrum

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

15 августа 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 августа 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 февраля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 марта 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Sobi.PEGCET-304

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .