Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En virkelig verdens effektivitetsstudie av Pegcetacoplan hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) (COMPLETE)

1. september 2026 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum

En enkeltarm, multisenter observasjonsstudie for å evaluere effektiviteten av Pegcetacoplan under virkelige forhold hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Dette er en 24-måneders multisenter, observasjonsstudie designet for å beskrive den virkelige effektiviteten av pegcetacoplan hos pasienter med PNH. Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli registrert i studien ved registreringsbesøket og fulgt prospektivt i 24 (+/- 3) måneder. Omfanget av studien er å samle inn både retrospektive og prospektive data. Hoveddelen av studien vil være prospektiv, samle inn data om effektivitet, sikkerhet, pasient- og klinikerrapporterte resultater og ressursbruk i helsevesenet.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: Pegcetacoplan

Detaljert beskrivelse

Siden pegcetacoplan er et nytt produkt på markedet, med en ny virkningsmekanisme, er det et presserende behov for å gi data til behandlere, betalere og PNH-fellesskapet om den virkelige bruken og effektiviteten av pegcetacoplan. Denne studien tar sikte på å fylle deler av dette kunnskapsgapet og legge til kunnskapsbasen angående bruk av pegcetacoplan i rutinemessig medisinsk praksis. En annen viktig begrunnelse for denne studien er å gi informasjon om behandlingsresultater før og etter pegcetacoplan.

Studien planlegger å inkludere omtrent 200 pasienter på 70 steder i Europa, Midtøsten, Canada og Australia. Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli registrert i studien ved registreringsbesøket og fulgt prospektivt i 24 (+/- 3) måneder. Pasienter vil komme til sine rutinebesøk og tilgjengelige data fra hvert besøk vil bli samlet inn.

Omfanget av studien er å samle inn både retrospektive og prospektive data. Hoveddelen av studien vil være prospektiv, og samle inn data om effektivitet, sikkerhet, pasient- og klinikerrapporterte resultater og ressursbruk i helsevesenet. Studien vil også samle inn retrospektive data før behandling med pegcetacoplan starter, som vil bestå av informasjon om PNH-behandling, blodtransfusjoner og ressursbruk i helsevesenet. Data vil bli samlet inn i opptil 12 måneder før behandling med pegcetacoplan starter. Siden pasienter kan ha blitt behandlet med pegcetacoplan i opptil 12 måneder før registrering, kan retrospektive data samles inn i opptil 24 måneder. Dette betyr at den totale datainnsamlingsperioden inkludert både den retrospektive og den prospektive delen er opptil 48 (+/- 3) måneder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

165

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Australia
- - Garran, Australia, 2605
    - Canberra Hospital
- New South Wales
  - Liverpool, New South Wales, Australia
    - Liverpool Hospital
  - Waratah, New South Wales, Australia
    - Calvary Mater Newcastle
- Queensland
  - Birtinya, Queensland, Australia
    - Sunshine Coast University Hospital
Belgia
- - Anderlecht, Belgia
    - Institut Jules Bordet
  - Bruges, Belgia
    - AZ Sint-Jan
  - Brussels, Belgia, 1020
    - CHU Brugmann-Site Horta
  - Liège, Belgia
    - Centre Hospitalier Universitaire de Liege
  - Turnhout, Belgia
    - AZ Herentals
Canada
- Ontario
  - London, Ontario, Canada, N6A 5W9
    - London Health Sciences Centre (LHSC) - Victoria Hospital
  - Toronto, Ontario, Canada
    - University Health Network
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada
    - Hopital Maisonneuve-Rosemont d/b/a CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal
Finland
- - Helsinki, Finland
    - Helsingin yliopistollinen keskussairaala
Frankrike
- - Poitiers, Frankrike
    - CHU Poitiers
  - Rennes, Frankrike
    - CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  - Saint-Quentin, Frankrike, 02321
    - Centre Hospitalier Général de St Quentin
- Alpes Maritimes
  - Nice, Alpes Maritimes, Frankrike
    - CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
- Gironde
  - Pessac, Gironde, Frankrike, 33604
    - CHU de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
- Hauts de Seine
  - Suresnes, Hauts de Seine, Frankrike
    - Hôpital Foch
- Isere
  - Grenoble, Isere, Frankrike
    - CHU de Grenoble - Hôpital Albert Michallon
- Loire Atlantique
  - Nantes, Loire Atlantique, Frankrike
    - CHU de Nantes - Hôtel Dieu
- Meurthe et Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe et Moselle, Frankrike
    - CHU de Nancy - Hôpital de Brabois Adultes
- Nord
  - Lille, Nord, Frankrike
    - Hopital Claude Huriez - CHRU Lille
- Paris
  - La Defense, Paris, Frankrike
    - Hôpital Saint-Louis
- Rhone
  - Pierre-Bénite, Rhone, Frankrike
    - Centre Hospitalier LYON SUD
Hellas
- - Athens, Hellas
    - Evangelismos Hospital
  - Athens, Hellas
    - University General Hospital "Attikon"
  - Larissa, Hellas
    - University General Hospital of Larissa
  - Larissa, Hellas, 41500
    - University General Hospital of Larissa
  - Thessaloniki, Hellas
    - G Papanikolaou General Hospital
  - Thessaloniki, Hellas
    - General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
Italia
- - Bari, Italia
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
  - Bassano del Grappa, Italia
    - Ospedale San Bassiano
  - Bologna, Italia
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi IRCCS
  - Bologna, Italia
    - Irccs Aou Di Bologna- Pol. Di S.Orsola
  - Cagliari, Italia
    - Ospedale Oncologico Armando Businco
  - Florence, Italia
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  - Milan, Italia
    - Ospedale San Raffaele
  - Milan, Italia
    - Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  - Novara, Italia
    - Ospedale Maggiore della Carità
  - Reggio Calabria, Italia
    - Grande Ospedale Metropolitano - Presidio Morelli
  - Roma, Italia
    - Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  - Rome, Italia
    - Università di Roma La Sapienza
  - Torino, Italia
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Onoclogy and Hematology Department
  - Torino, Italia
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - UO Ematologia
Kroatia
- - Zagreb, Kroatia
    - University Hospital Centre Zagreb
Polen
- - Bialystok, Polen
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
  - Bydgoszcz, Polen
    - Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. dr J. Biziela w Bydgoszczy
  - Gdansk, Polen
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  - Krakow, Polen
    - SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  - Lodz, Polen
    - WWCOiT in Lodz, Oddział Hematologii i Transplantologii
  - Lublin, Polen
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie
  - Warsaw, Polen
    - Warszawski Uniwersytet Medyczny
Saudi-Arabia
- - Buraidah, Saudi-Arabia
    - Prince Faisal Bin Bandar Cancer Center
  - Jeddah, Saudi-Arabia
    - King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  - Riyadh, Saudi-Arabia
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Madinah
  - Riyadh, Saudi-Arabia
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Riyadh
Spania
- - Badalona, Spania
    - ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
  - Barakaldo, Spania
    - Hospital De Cruces
  - Barcelona, Spania
    - Hospital Clinic de Barcelona
  - Barcelona, Spania
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
  - Bilbao, Spania
    - Hospital de Basurto
  - Donostia / San Sebastian, Spania
    - Hospital Universitario Donostia
  - El Palmar, Spania
    - Hospital Universitario Virgen de la Nieves
  - Huelva, Spania
    - Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
  - Las Palmas de Gran Canaria, Spania
    - Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
  - Lugo, Spania
    - Hospital Lucus Augusti
  - Málaga, Spania
    - Hospital Regional Universitario de Málaga
  - Oviedo, Spania
    - Hospital Universitario Central de Asturias
  - Palma de Mallorca, Spania
    - Hospital Universitari Son Espases
  - Santiago de Compostela, Spania
    - Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
Storbritannia
- - London, Storbritannia
    - King's College Hospital
Tsjekkia
- - Brno, Tsjekkia
    - Fakultni nemocnice Brno
  - Prague, Tsjekkia
    - Ustav hematologie a krevni transfuze
Tyskland
- - Cologne, Tyskland
    - MV Zentrum für Onkologie und Hämatologie
  - Troisdorf, Tyskland
    - Haematologisch-Onkologische Schwerpunktpraxis
- Baden-Wurttemberg
  - Goettigen, Baden-Wurttemberg, Tyskland
    - Alb-Fils-Kliniken GmbH
- Bavaria
  - Aschaffenburg, Bavaria, Tyskland
    - Studienzentrum Aschaffenburg
- Hesse
  - Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland
    - Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
  - Giessen, Hesse, Tyskland
    - Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
  - Offenbach, Hesse, Tyskland
    - Dres Ballo und Dr. Böck
- North Rhine-Westphalia
  - Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland
    - Universitaetsklinikum Essen
- Saxony
  - Leipzig, Saxony, Tyskland
    - Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
- Thuringia
  - Saalfeld, Thuringia, Tyskland
    - Praxis Fenchel Saalfeld
Ungarn
- - Budapest, Ungarn
    - Semmelweis University
  - Budapest, Ungarn
    - Semmelweis Egyetem
  - Budapest, Ungarn
    - DPC - Orszagos Hematologiai es Infektologiai Intezet

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne pasienter (≥18 år) med PNH, som startet rutinebehandling med pegcetacoplan opptil 12 måneder før innskrivning eller ved innskrivning

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter ≥18 år med dokumentert PNH-diagnose.
Pasienten startet rutinebehandling med pegcetacoplan for PNH opptil 12 måneder før innskrivning eller foreskrevet pegcetacoplan ved innrullering. Beslutning om å starte behandling skal tas av behandlende lege og uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i studien.
Pasienten er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke til å delta i studien på en måte som er godkjent av Institutional Review Board/Independent Ethics Committee og lokale forskrifter.

Ekskluderingskriterier:

Påmelding til en samtidig klinisk intervensjonsstudie, eller inntak av et undersøkelsesmedisinsk produkt (IMP), innen tre måneder før oppstart av gjeldende pegcetacoplan-behandling.
Startet nåværende behandling med pegcetacoplan i en intervensjonsstudie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endring i observert hemoglobinnivå fra oppstart av behandling med pegcetacoplan til 6 måneder Tidsramme: 6 måneder	Hemoglobinnivå i g/dL.	6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endring i absolutt retikulocytttelling (ARC) fra oppstart av pegcetacoplan-behandling til 6 måneder Tidsramme: 6 måneder	Absolutt retikulocytttelling (ARC) i 10^9/L	6 måneder
Endring i indirekte/total bilirubin fra oppstart av behandling med pegcetacoplan til 6 måneder Tidsramme: 6 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/L	6 måneder
Endring i Haptoglobin fra oppstart av pegcetacoplan-behandling til 6 måneder Tidsramme: 6 måneder	Haptoglobin i mg/dL	6 måneder
Endring i ferritin fra oppstart av behandling med pegcetacoplan til 6 måneder Tidsramme: 6 måneder	Ferritin i ug/L	6 måneder
Endring av LDH -verdier fra initiering av Pegcetacoplan -behandling til 6 måneder Tidsramme: 6 måneder	Laktatdehydrogenase (LDH) i U/L	6 måneder
Hemoglobin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Hemoglobin i g/dl	6 måneder
Hemoglobin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Hemoglobin i g/dl	12 måneder
Hemoglobin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Hemoglobin i g/dl	18 måneder
Hemoglobin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Hemoglobin i g/dl	24 måneder
Hemoglobin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Hemoglobin i g/dl	30 måneder
Hemoglobin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Hemoglobin i g/dl	36 måneder
Laktatdehydrogenase ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Laktatdehydrogenase (LDH) i U/L	6 måneder
Laktatdehydrogenase ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Laktatdehydrogenase (LDH) i U/L	12 måneder
Laktatdehydrogenase ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Laktatdehydrogenase (LDH) i U/L	18 måneder
Laktatdehydrogenase ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Laktatdehydrogenase (LDH) i U/L	24 måneder
Laktatdehydrogenase ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Laktatdehydrogenase (LDH) i U/L	30 måneder
Laktatdehydrogenase ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Laktatdehydrogenase (LDH) i U/L	36 måneder
Absolutt retikulocyttantall ved igangsetting av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Absolutt retikulocyttantall (ARC) i 10^9/l	6 måneder
Absolutt retikulocyttantall ved igangsetting av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Absolutt retikulocyttantall (ARC) i 10^9/l	12 måneder
Absolutt retikulocyttantall ved igangsetting av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Absolutt retikulocyttantall (ARC) i 10^9/l	18 måneder
Absolutt retikulocyttantall ved igangsetting av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Absolutt retikulocyttantall (ARC) i 10^9/l	24 måneder
Absolutt retikulocyttantall ved igangsetting av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Absolutt retikulocyttantall (ARC) i 10^9/l	30 måneder
Absolutt retikulocyttantall ved igangsetting av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Absolutt retikulocyttantall (ARC) i 10^9/l	36 måneder
Indirekte/ total bilirubin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	6 måneder
Indirekte/ total bilirubin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	12 måneder
Indirekte/ total bilirubin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	18 måneder
Indirekte/ total bilirubin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	24 måneder
Indirekte/ total bilirubin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	30 måneder
Indirekte/ total bilirubin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	36 måneder
Haptoglobin ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Haptoglobin i µmol/l	6 måneder
Haptoglobin ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Haptoglobin i µmol/l	12 måneder
Haptoglobin ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Haptoglobin i µmol/l	18 måneder
Haptoglobin ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Haptoglobin i µmol/l	24 måneder
Haptoglobin ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Haptoglobin i µmol/l	30 måneder
Haptoglobin ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Haptoglobin i mg/dl	36 måneder
Ferritin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Ferritin i UG/L.	6 måneder
Ferritin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Ferritin i UG/L.	12 måneder
Ferritin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Ferritin i UG/L.	18 måneder
Ferritin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Ferritin i UG/L.	24 måneder
Ferritin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Ferritin i UG/L.	30 måneder
Ferritin ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Ferritin i UG/L.	36 måneder
Hemoglobin ≥ 12 g/dL ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Hemoglobin i g/dl	6 måneder
Hemoglobin ≥ 12 g/dL ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Hemoglobin i g/dl	12 måneder
Hemoglobin ≥ 12 g/dL ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Hemoglobin i g/dl	18 måneder
Hemoglobin ≥ 12 g/dL ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Hemoglobin i g/dl	24 måneder
Hemoglobin ≥ 12 g/dL ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Hemoglobin i g/dl	30 måneder
Hemoglobin ≥ 12 g/dL ved initiering av pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Hemoglobin i g/dl	36 måneder
Økning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måneder til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Hemoglobin i g/dl	6 måneder
Økning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måneder til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Hemoglobin i g/dl	12 måneder
Økning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måneder til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Hemoglobin i g/dl	18 måneder
Økning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måneder til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Hemoglobin i g/dl	24 måneder
Økning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måneder til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Hemoglobin i g/dl	30 måneder
Økning i hemoglobinnivåer på ≥ 2 g/dL ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måneder til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Hemoglobin i g/dl	36 måneder
Hemolytisk hendelse som krever ytterligere inngrep ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Ja/Nei	6 måneder
Hemolytisk hendelse som krever ytterligere inngrep ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Ja/Nei	12 måneder
Hemolytisk hendelse som krever ytterligere inngrep ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Ja/Nei	18 måneder
Hemolytisk hendelse som krever ytterligere inngrep ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Ja/Nei	24 måneder
Hemolytisk hendelse som krever ytterligere inngrep ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Ja/Nei	30 måneder
Hemolytisk hendelse som krever ytterligere inngrep ved initiering av Pegcetacoplan-behandling og hver 6 måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Ja/Nei	36 måneder
Årlig antall røde blodlegemer (RBC) transfusjoner under Pegcetacoplan-behandling til slutten av oppfølgingen sammenlignet med 12 måneders periode før Pegcetacoplan-behandling Tidsramme: 12 måneder	Totalt antall RBC -transfusjoner	12 måneder
Årlig antall røde blodlegemer (RBC) enheter under Pegcetacoplan-behandling til slutten av oppfølgingen sammenlignet med 12 måneders periode før Pegcetacoplan-behandling Tidsramme: 12 måneder	Totalt antall RBC -enheter	12 måneder
Utmattelse ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Pasienten rapporterte utfallsskala for funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - tretthet. Det er en skala på 13 elementer, og hvert element blir scoret på en 5-punkts Likert-skala fra "0-ikke i det hele tatt" til "4-veldig mye". Facit-Fatigue-poengsum oppnås ved å summere alle varescore. Poenget varierer fra 0 til 52, høyere poengsum som indikerer mindre tretthet og lavere poengsum som indikerer mer tretthet.	6 måneder
Utmattelse ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Pasienten rapporterte utfallsskala for funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - tretthet. Det er en skala på 13 elementer, og hvert element blir scoret på en 5-punkts Likert-skala fra "0-ikke i det hele tatt" til "4-veldig mye". Facit-Fatigue-poengsum oppnås ved å summere alle varescore. Poenget varierer fra 0 til 52, høyere poengsum som indikerer mindre tretthet og lavere poengsum som indikerer mer tretthet.	12 måneder
Utmattelse ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Pasienten rapporterte utfallsskala for funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - tretthet. Det er en skala på 13 elementer, og hvert element blir scoret på en 5-punkts Likert-skala fra "0-ikke i det hele tatt" til "4-veldig mye". Facit-Fatigue-poengsum oppnås ved å summere alle varescore. Poenget varierer fra 0 til 52, høyere poengsum som indikerer mindre tretthet og lavere poengsum som indikerer mer tretthet.	18 måneder
Utmattelse ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Pasienten rapporterte utfallsskala for funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - tretthet. Det er en skala på 13 elementer, og hvert element blir scoret på en 5-punkts Likert-skala fra "0-ikke i det hele tatt" til "4-veldig mye". Facit-Fatigue-poengsum oppnås ved å summere alle varescore. Poenget varierer fra 0 til 52, høyere poengsum som indikerer mindre tretthet og lavere poengsum som indikerer mer tretthet.	24 måneder
Utmattelse ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Pasienten rapporterte utfallsskala for funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - tretthet. Det er en skala på 13 elementer, og hvert element blir scoret på en 5-punkts Likert-skala fra "0-ikke i det hele tatt" til "4-veldig mye". Facit-Fatigue-poengsum oppnås ved å summere alle varescore. Poenget varierer fra 0 til 52, høyere poengsum som indikerer mindre tretthet og lavere poengsum som indikerer mer tretthet.	30 måneder
Utmattelse ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Pasienten rapporterte utfallsskala for funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - tretthet. Det er en skala på 13 elementer, og hvert element blir scoret på en 5-punkts Likert-skala fra "0-ikke i det hele tatt" til "4-veldig mye". Facit-Fatigue-poengsum oppnås ved å summere alle varescore. Poenget varierer fra 0 til 52, høyere poengsum som indikerer mindre tretthet og lavere poengsum som indikerer mer tretthet.	36 måneder
Ressursbruk av helsevesenet: Årlig antall sykehusinnleggelser og legevaktsbesøk under Pegcetacoplan-behandling til slutten av oppfølgingen sammenlignet med 12-månedersperioden før Pegcetacoplan-behandling. Tidsramme: 12 måneder	Antall sykehusinnleggelser og legevaktsbesøk	12 måneder
Pasientbehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 6 måneder	Pasientbehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	6 måneder
Pasientbehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 12 måneder	Pasientbehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	12 måneder
Pasientbehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 18 måneder	Pasientbehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	18 måneder
Pasientbehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 24 måneder	Pasientbehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	24 måneder
Pasientbehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 30 måneder	Pasientbehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	30 måneder
Pasientbehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 36 måneder	Pasientbehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	36 måneder
Legebehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 6 måneder	Legebehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	6 måneder
Legebehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 12 måneder	Legebehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	12 måneder
Legebehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 18 måneder	Legebehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	18 måneder
Legebehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 24 måneder	Legebehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	24 måneder
Legebehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 30 måneder	Legebehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	30 måneder
Legebehandlingstilfredshet hver 6. måned til avsluttet oppfølging Tidsramme: 36 måneder	Legebehandlingstilfredshet (1-5 poengskala), 5 = Svært fornøyd, 1 = Svært misfornøyd	36 måneder
Bivirkninger (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) Tidsramme: 24 timer	Bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) skal rapporteres på AE -siden til ECRF som spesifisert i ECRF -retningslinjene for datainnføring.	24 timer
Alanintransaminase (ALT) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Alanin transaminase (ALT) i u/l	6 måneder
Alanintransaminase (ALT) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Alanin transaminase (ALT) i u/l	12 måneder
Alanintransaminase (ALT) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Alanin transaminase (ALT) i u/l	18 måneder
Alanintransaminase (ALT) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Alanin transaminase (ALT) i u/l	24 måneder
Alanintransaminase (ALT) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Alanin transaminase (ALT) i u/l	30 måneder
Alanintransaminase (ALT) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Alanin transaminase (ALT) i u/l	36 måneder
Aspartataminotransferase (AST) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Aspartataminotransferase (AST) i U/L	6 måneder
Aspartataminotransferase (AST) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Aspartataminotransferase (AST) i U/L	12 måneder
Aspartataminotransferase (AST) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Aspartataminotransferase (AST) i U/L	18 måneder
Aspartataminotransferase (AST) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Aspartataminotransferase (AST) i U/L	24 måneder
Aspartataminotransferase (AST) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Aspartataminotransferase (AST) i U/L	30 måneder
Aspartataminotransferase (AST) ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Aspartataminotransferase (AST) i U/L	36 måneder
Alkalisk fosfatase ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Alkalisk fosfatase i µkat/l	6 måneder
Alkalisk fosfatase ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Alkalisk fosfatase i µkat/l	12 måneder
Alkalisk fosfatase ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Alkalisk fosfatase i µkat/l	18 måneder
Alkalisk fosfatase ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Alkalisk fosfatase i µkat/l	24 måneder
Alkalisk fosfatase ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Alkalisk fosfatase i µkat/l	30 måneder
Alkalisk fosfatase ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Alkalisk fosfatase i µkat/l	36 måneder
Bilirubin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	6 måneder
Bilirubin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	12 måneder
Bilirubin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	18 måneder
Bilirubin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	24 måneder
Bilirubin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	30 måneder
Bilirubin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutten av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Indirekte/ total bilirubin i umol/ l	36 måneder
Kreatinin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Kreatinin i mg/dl	6 måneder
Kreatinin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Kreatinin i mg/dl	12 måneder
Kreatinin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Kreatinin i mg/dl	18 måneder
Kreatinin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Kreatinin i mg/dl	24 måneder
Kreatinin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Kreatinin i mg/dl	30 måneder
Kreatinin ved initiering av behandling med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Kreatinin i mg/dl	36 måneder
Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) ved initiering av behandlingen med pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1,73 m²	6 måneder
Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) ved initiering av behandlingen med pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1,73 m²	12 måneder
Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) ved initiering av behandlingen med pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1,73 m²	18 måneder
Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) ved initiering av behandlingen med pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1,73 m²	24 måneder
Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) ved initiering av behandlingen med pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1,73 m²	30 måneder
Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) ved initiering av behandlingen med pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutning av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) i ml/min/1,73 m²	36 måneder
Urea ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt på oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Urea i mg/dl	6 måneder
Urea ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt på oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Urea i mg/dl	12 måneder
Urea ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt på oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Urea i mg/dl	18 måneder
Urea ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt på oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Urea i mg/dl	24 måneder
Urea ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt på oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Urea i mg/dl	30 måneder
Urea ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt på oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Urea i mg/dl	36 måneder
Kalium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Kalium i MMOL/L.	6 måneder
Kalium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Kalium i MMOL/L.	12 måneder
Kalium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Kalium i MMOL/L.	18 måneder
Kalium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Kalium i MMOL/L.	24 måneder
Kalium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Kalium i MMOL/L.	30 måneder
Kalium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til avslutningen av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Kalium i MMOL/L.	36 måneder
Natrium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt av oppfølgingen Tidsramme: 6 måneder	Natrium i mmol/l	6 måneder
Natrium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt av oppfølgingen Tidsramme: 12 måneder	Natrium i mmol/l	12 måneder
Natrium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt av oppfølgingen Tidsramme: 18 måneder	Natrium i mmol/l	18 måneder
Natrium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt av oppfølgingen Tidsramme: 24 måneder	Natrium i mmol/l	24 måneder
Natrium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt av oppfølgingen Tidsramme: 30 måneder	Natrium i mmol/l	30 måneder
Natrium ved initiering av behandlingen med Pegcetacoplan og hver 6. måned til slutt av oppfølgingen Tidsramme: 36 måneder	Natrium i mmol/l	36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Samarbeidspartnere

IQVIA Pty Ltd

Etterforskere

Studieleder: Clinical Program Lead +46 08-697-20 00, Swedish Orphan Biovitrum

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

15. august 2029

Studiet fullført (Antatt)

15. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

20. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Sobi.PEGCET-304

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .