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Uno studio sull'efficacia nel mondo reale di Pegcetacoplan in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) (COMPLETE)

9 maggio 2025 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio osservazionale multicentrico a braccio singolo per valutare l'efficacia di Pegcetacoplan in condizioni reali in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

Si tratta di uno studio osservazionale multicentrico della durata di 24 mesi progettato per descrivere l'efficacia nel mondo reale di pegcetacoplan nei pazienti affetti da EPN. I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno arruolati nello studio alla visita di iscrizione e seguiti in modo prospettico per 24 (+/- 3) mesi. Lo scopo dello studio è raccogliere dati retrospettivi e prospettici. La parte principale dello studio sarà prospettica, raccogliendo dati su efficacia, sicurezza, risultati riferiti da pazienti e medici e utilizzo delle risorse sanitarie.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Emoglobinuria parossistica notturna

Intervento / Trattamento

Droga: Pegcetacoplan

Descrizione dettagliata

Poiché pegcetacoplan è un nuovo prodotto sul mercato, con un nuovo meccanismo d'azione, vi è un urgente bisogno di fornire dati ai curanti, ai contribuenti e alla comunità EPN sull'uso nel mondo reale e sull'efficacia di pegcetacoplan. Questo studio mira a colmare parte di tale lacuna di conoscenze e ad aggiungere alla base di conoscenze sull'uso di pegcetacoplan nella pratica medica di routine. Un altro motivo importante per questo studio è quello di fornire informazioni sui risultati del trattamento pre e post pegcetacoplan.

Lo studio prevede di includere circa 200 pazienti in 70 siti in Europa, Medio Oriente, Canada e Australia. I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno arruolati nello studio alla visita di iscrizione e seguiti in modo prospettico per 24 (+/- 3) mesi. I pazienti verranno alle loro visite di routine e verranno raccolti i dati disponibili da ogni visita.

Lo scopo dello studio è raccogliere dati retrospettivi e prospettici. La parte principale dello studio sarà prospettica, raccogliendo dati su efficacia, sicurezza, risultati riferiti da pazienti e medici e utilizzo delle risorse sanitarie. Lo studio raccoglierà anche dati retrospettivi prima dell'inizio del trattamento con pegcetacoplan, che consisteranno in informazioni sul trattamento della EPN, sulle trasfusioni di sangue e sull'uso delle risorse sanitarie. I dati saranno raccolti fino a 12 mesi prima dell'inizio del trattamento con pegcetacoplan. Poiché i pazienti possono essere stati trattati con pegcetacoplan fino a 12 mesi prima dell'arruolamento, i dati retrospettivi possono essere raccolti fino a 24 mesi. Ciò significa che il periodo totale di raccolta dei dati includendo sia la parte retrospettiva che quella prospettica è fino a 48 (+/- 3) mesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: Michael O'Malley
Numero di telefono: +41797977276
Email: michael.omalley@sobi.com

Luoghi di studio

Arabia Saudita
- - Buraydah, Arabia Saudita
    - Non ancora reclutamento
    - Prince Faisal Bin Bandar Cancer Center
  - Jeddah, Arabia Saudita
    - Non ancora reclutamento
    - King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  - Riyadh, Arabia Saudita
    - Reclutamento
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Madinah
  - Riyadh, Arabia Saudita
    - Reclutamento
    - King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Riyadh
Australia
- New South Wales
  - Liverpool, New South Wales, Australia
    - Reclutamento
    - Liverpool Hospital
  - Waratah, New South Wales, Australia
    - Reclutamento
    - Calvary Mater Newcastle
- Queensland
  - Birtinya, Queensland, Australia
    - Reclutamento
    - Sunshine Coast University Hospital
Belgio
- - Brugge, Belgio
    - Attivo, non reclutante
    - AZ Sint-Jan
  - Bruxelles, Belgio, 1020
    - Attivo, non reclutante
    - CHU Brugmann-Site Horta
  - Liège, Belgio
    - Reclutamento
    - Centre Hospitalier Universitaire de Liège
  - Turnhout, Belgio
    - Attivo, non reclutante
    - AZ Turnhout - Campus Sint-Elisabeth
Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada
    - Reclutamento
    - University Health Network
- Quebec
  - Montréal, Quebec, Canada
    - Attivo, non reclutante
    - Hopital Maisonneuve-Rosemont d/b/a CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal
Cechia
- - Brno, Cechia
    - Reclutamento
    - Fakultni Nemocnice Brno
  - Praha 2, Cechia
    - Reclutamento
    - Ustav Hematologie A Krevni Transfuze
Finlandia
- - Helsinki, Finlandia
    - Reclutamento
    - Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala
Francia
- - Poitiers, Francia
    - Non ancora reclutamento
    - CHU Poitiers
- Alpes Maritimes
  - Nice, Alpes Maritimes, Francia
    - Reclutamento
    - CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
- Gironde
  - Pessac cedex, Gironde, Francia, 33604
    - Reclutamento
    - Chu de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
- Hauts De Seine
  - Suresnes Cedex, Hauts De Seine, Francia
    - Reclutamento
    - Hôpital Foch
- Isere
  - Grenoble, Isere, Francia
    - Reclutamento
    - CHU de Grenoble - Hopital Albert Michallon
- Loire Atlantique
  - Nantes cedex 1, Loire Atlantique, Francia
    - Reclutamento
    - CHU de Nantes - Hotel Dieu
- Meurthe Et Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe Et Moselle, Francia
    - Reclutamento
    - CHU de Nancy - Hôpital de Brabois Adultes
- Nord
  - Lille cedex, Nord, Francia
    - Reclutamento
    - Hopital Claude Huriez - CHRU Lille
- Paris
  - Paris La Defense, Paris, Francia
    - Reclutamento
    - Hôpital Saint-Louis
- Rhone
  - Pierre-Bénite, Rhone, Francia
    - Reclutamento
    - Centre Hospitalier Lyon Sud
Germania
- - Koeln, Germania
    - Non ancora reclutamento
    - MV Zentrum für Onkologie und Hämatologie
- Baden Wuerttemberg
  - Goettigen, Baden Wuerttemberg, Germania
    - Attivo, non reclutante
    - Alb-Fils-Kliniken GmbH
- Bayern
  - Aschaffenburg, Bayern, Germania
    - Attivo, non reclutante
    - Studienzentrum Aschaffenburg
- Hessen
  - Frankfurt, Hessen, Germania
    - Reclutamento
    - Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
  - Gießen, Hessen, Germania
    - Attivo, non reclutante
    - Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh Standort Giessen
  - Offenbach, Hessen, Germania
    - Reclutamento
    - Dres Ballo und Dr. Böck
- Nordrhein Westfalen
  - Essen, Nordrhein Westfalen, Germania
    - Reclutamento
    - Universitaetsklinikum Essen
- Sachsen
  - Leipzig, Sachsen, Germania
    - Attivo, non reclutante
    - Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
- Thueringen
  - Saalfeld, Thueringen, Germania
    - Reclutamento
    - Praxis Fenchel Saalfeld
Grecia
- - Athens, Grecia
    - Reclutamento
    - University General Hospital "Attikon"
  - Athens, Grecia
    - Non ancora reclutamento
    - Evangelismos Hospital
  - Larissa, Grecia
    - Reclutamento
    - University General Hospital of Larissa
  - Thessaloniki, Grecia
    - Reclutamento
    - General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
  - Thessaloníki, Grecia
    - Non ancora reclutamento
    - G Papanikolaou General Hospital
Italia
- - Bari, Italia
    - Reclutamento
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
  - Bassano Del Grappa, Italia
    - Reclutamento
    - Ospedale San Bassiano
  - Bologna, Italia
    - Non ancora reclutamento
    - Irccs Aou Di Bologna- Pol. Di S.Orsola
  - Cagliari, Italia
    - Non ancora reclutamento
    - Ospedale Oncologico Armando Businco
  - Firenze, Italia
    - Non ancora reclutamento
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  - Milano, Italia
    - Reclutamento
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  - Milano, Italia
    - Reclutamento
    - Ospedale San Raffaele
  - Novara, Italia
    - Reclutamento
    - Ospedale Maggiore della Carita
  - Reggio Calabria, Italia
    - Reclutamento
    - Grande Ospedale Metropolitano - Presidio Morelli
  - Roma, Italia
    - Reclutamento
    - Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  - Rome, Italia
    - Reclutamento
    - Università di Roma La Sapienza
  - Torino, Italia
    - Non ancora reclutamento
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
Polonia
- - Białystok, Polonia
    - Non ancora reclutamento
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
  - Bydgoszcz, Polonia
    - Non ancora reclutamento
    - Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. dr J. Biziela w Bydgoszczy
  - Gdańsk, Polonia
    - Non ancora reclutamento
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  - Kraków, Polonia
    - Non ancora reclutamento
    - SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  - Lublin, Polonia
    - Non ancora reclutamento
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie
  - Warszawa, Polonia
    - Non ancora reclutamento
    - Warszawski Uniwersytet Medyczny
  - Łódź, Polonia
    - Reclutamento
    - WWCOiT in Lodz, Oddział Hematologii i Transplantologii
Regno Unito
- - London, Regno Unito
    - Reclutamento
    - King's College Hospital
Spagna
- - Badalona, Spagna
    - Reclutamento
    - ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
  - Barakaldo, Spagna
    - Reclutamento
    - Hospital de Cruces
  - Barcelona, Spagna
    - Reclutamento
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
  - Barcelona, Spagna
    - Reclutamento
    - Hospital Clinic de Barcelona
  - Bilbao, Spagna
    - Attivo, non reclutante
    - Hospital de Basurto
  - El Palmar, Spagna
    - Reclutamento
    - Hospital Universitario Virgen de la Nieves
  - Las Palmas De Gran Canaria, Spagna
    - Reclutamento
    - Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
  - Lugo, Spagna
    - Reclutamento
    - Hospital Lucus Augusti
    - Investigatore principale:
      
      Esperanza Lavilla, MD
  - Malaga, Spagna
    - Reclutamento
    - Hospital Regional Universitario de Malaga
  - Oviedo, Spagna
    - Reclutamento
    - Hospital Universitario Central de Asturias
  - San Sebastian, Spagna
    - Reclutamento
    - Hospital Universitario Donostia
  - Santiago De Compostela, Spagna
    - Reclutamento
    - Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
Ungheria
- - Budapest, Ungheria
    - Reclutamento
    - Semmelweis Egyetem
  - Budapest, Ungheria
    - Reclutamento
    - Semmelweis University
  - Budapest, Ungheria
    - Reclutamento
    - DPC - Orszagos Hematologiai es Infektologiai Intezet

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti (≥18 anni) affetti da EPN che hanno iniziato il trattamento di routine con pegcetacoplan fino a 12 mesi prima dell'arruolamentomentore al momento dell'arruolamento

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti di età ≥18 anni con diagnosi documentata di EPN.
Il paziente ha iniziato il trattamento di routine con pegcetacoplan per la EPN fino a 12 mesi prima dell'arruolamento o ha prescritto pegcetacoplan al momento dell'arruolamento. La decisione di iniziare il trattamento deve essere presa dal medico curante e indipendentemente dalla decisione di includere il paziente nello studio.
- Il paziente è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto a partecipare allo studio secondo modalità approvate dall'Institutional Review Board/Comitato etico indipendente e dalle normative locali.

Criteri di esclusione:

- Iscrizione a uno studio clinico interventistico concomitante o assunzione di un medicinale sperimentale (IMP) entro tre mesi prima dell'inizio dell'attuale trattamento con pegcetacoplan.
Iniziato il trattamento attuale con pegcetacoplan in uno studio interventistico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Variazione del livello di emoglobina osservato dall'inizio del trattamento con pegcetacoplan a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Livello di emoglobina in g/dL.	6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Variazione della conta assoluta dei reticolociti (ARC) dall'inizio del trattamento con pegcetacoplan a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Conta assoluta dei reticolociti (ARC) in 10^9/L	6 mesi
Variazione della bilirubina indiretta/totale dall'inizio del trattamento con pegcetacoplan a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Bilirubina indiretta/totale in umol/L	6 mesi
Modifica dell'aptoglobina dall'inizio del trattamento con pegcetacoplan a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Aptoglobina in mg/dL	6 mesi
Modifica della ferritina dall'inizio del trattamento con pegcetacoplan a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Ferritina in ug/L	6 mesi
Modifica dei valori di LDH dall'inizio del trattamento PEGCETACOPLAN a 6 mesi Lasso di tempo: 6 mesi	Lattato deidrogenasi (LDH) in u/l	6 mesi
Emoglobina all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Emoglobina in G/DL	6 mesi
Emoglobina all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Emoglobina in G/DL	12 mesi
Emoglobina all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Emoglobina in G/DL	18 mesi
Emoglobina all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Emoglobina in G/DL	24 mesi
Emoglobina all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Emoglobina in G/DL	30 mesi
Emoglobina all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Emoglobina in G/DL	36 mesi
Lattato deidrogenasi all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Lattato deidrogenasi (LDH) in u/l	6 mesi
Lattato deidrogenasi all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Lattato deidrogenasi (LDH) in u/l	12 mesi
Lattato deidrogenasi all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Lattato deidrogenasi (LDH) in u/l	18 mesi
Lattato deidrogenasi all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Lattato deidrogenasi (LDH) in u/l	24 mesi
Lattato deidrogenasi all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Lattato deidrogenasi (LDH) in u/l	30 mesi
Lattato deidrogenasi all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Lattato deidrogenasi (LDH) in u/l	36 mesi
Conteggio assoluto dei reticolociti all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Conteggio assoluto dei reticolociti (arco) in 10^9/l	6 mesi
Conteggio assoluto dei reticolociti all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Conteggio assoluto dei reticolociti (arco) in 10^9/l	12 mesi
Conteggio assoluto dei reticolociti all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Conteggio assoluto dei reticolociti (arco) in 10^9/l	18 mesi
Conteggio assoluto dei reticolociti all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Conteggio assoluto dei reticolociti (arco) in 10^9/l	24 mesi
Conteggio assoluto dei reticolociti all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Conteggio assoluto dei reticolociti (arco) in 10^9/l	30 mesi
Conteggio assoluto dei reticolociti all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Conteggio assoluto dei reticolociti (arco) in 10^9/l	36 mesi
Bilirubina indiretta/ totale all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	6 mesi
Bilirubina indiretta/ totale all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	12 mesi
Bilirubina indiretta/ totale all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	18 mesi
Bilirubina indiretta/ totale all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	24 mesi
Bilirubina indiretta/ totale all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	30 mesi
Bilirubina indiretta/ totale all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	36 mesi
Haptoglobin all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Aptoglobina in µmol/l	6 mesi
Haptoglobin all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Aptoglobina in µmol/l	12 mesi
Haptoglobin all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Aptoglobina in µmol/l	18 mesi
Haptoglobin all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Aptoglobina in µmol/l	24 mesi
Haptoglobin all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Aptoglobina in µmol/l	30 mesi
Haptoglobin all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Haptoglobin in mg/dl	36 mesi
Ferritina all'inizio del trattamento di PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Ferritina in ug/l	6 mesi
Ferritina all'inizio del trattamento di PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Ferritina in ug/l	12 mesi
Ferritina all'inizio del trattamento di PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Ferritina in ug/l	18 mesi
Ferritina all'inizio del trattamento di PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Ferritina in ug/l	24 mesi
Ferritina all'inizio del trattamento di PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Ferritina in ug/l	30 mesi
Ferritina all'inizio del trattamento di PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Ferritina in ug/l	36 mesi
Emoglobina ≥ 12 g/dl all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Emoglobina in G/DL	6 mesi
Emoglobina ≥ 12 g/dl all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Emoglobina in G/DL	12 mesi
Emoglobina ≥ 12 g/dl all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Emoglobina in G/DL	18 mesi
Emoglobina ≥ 12 g/dl all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Emoglobina in G/DL	24 mesi
Emoglobina ≥ 12 g/dl all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Emoglobina in G/DL	30 mesi
Emoglobina ≥ 12 g/dl all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Emoglobina in G/DL	36 mesi
Aumento dei livelli di emoglobina di ≥ 2 g/dl all'inizio del trattamento PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino al follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Emoglobina in G/DL	6 mesi
Aumento dei livelli di emoglobina di ≥ 2 g/dl all'inizio del trattamento PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino al follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Emoglobina in G/DL	12 mesi
Aumento dei livelli di emoglobina di ≥ 2 g/dl all'inizio del trattamento PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino al follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Emoglobina in G/DL	18 mesi
Aumento dei livelli di emoglobina di ≥ 2 g/dl all'inizio del trattamento PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino al follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Emoglobina in G/DL	24 mesi
Aumento dei livelli di emoglobina di ≥ 2 g/dl all'inizio del trattamento PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino al follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Emoglobina in G/DL	30 mesi
Aumento dei livelli di emoglobina di ≥ 2 g/dl all'inizio del trattamento PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino al follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Emoglobina in G/DL	36 mesi
Evento emolitico che richiede un ulteriore intervento all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Sì/No	6 mesi
Evento emolitico che richiede un ulteriore intervento all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Sì/No	12 mesi
Evento emolitico che richiede un ulteriore intervento all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Sì/No	18 mesi
Evento emolitico che richiede un ulteriore intervento all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Sì/No	24 mesi
Evento emolitico che richiede un ulteriore intervento all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Sì/No	30 mesi
Evento emolitico che richiede un ulteriore intervento all'inizio del trattamento di pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Sì/No	36 mesi
Numero annualizzato di trasfusioni di globuli rossi (RBC) durante il trattamento PEGCETACOPLAN fino alla fine del follow-up rispetto al periodo di 12 mesi prima del trattamento PEGCETACOPAN Lasso di tempo: 12 mesi	Numero totale di trasfusioni di RBC	12 mesi
Numero annuale di unità di globuli rossi (RBC) durante il trattamento PEGCETACOPLAN fino alla fine del follow-up rispetto al periodo di 12 mesi prima del trattamento PEGCETACOPLAN Lasso di tempo: 12 mesi	Numero totale di unità RBC	12 mesi
Affaticamento all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Punteggi in scala di esito hanno riportato il paziente per la valutazione funzionale della terapia con malattia cronica (Facit) - affaticamento. È una scala di 13 elementi e ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti che va da "0-Not affatto" a "4-molto molto". Il punteggio di Facit-Faague è ottenuto sommando tutti i punteggi degli articoli. Il punteggio varia da 0 a 52, un punteggio più alto che indica meno affaticamento e punteggio inferiore che indicano una maggiore fatica.	6 mesi
Affaticamento all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Punteggi in scala di esito hanno riportato il paziente per la valutazione funzionale della terapia con malattia cronica (Facit) - affaticamento. È una scala di 13 elementi e ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti che va da "0-Not affatto" a "4-molto molto". Il punteggio di Facit-Faague è ottenuto sommando tutti i punteggi degli articoli. Il punteggio varia da 0 a 52, un punteggio più alto che indica meno affaticamento e punteggio inferiore che indicano una maggiore fatica.	12 mesi
Affaticamento all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Punteggi in scala di esito hanno riportato il paziente per la valutazione funzionale della terapia con malattia cronica (Facit) - affaticamento. È una scala di 13 elementi e ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti che va da "0-Not affatto" a "4-molto molto". Il punteggio di Facit-Faague è ottenuto sommando tutti i punteggi degli articoli. Il punteggio varia da 0 a 52, un punteggio più alto che indica meno affaticamento e punteggio inferiore che indicano una maggiore fatica.	18 mesi
Affaticamento all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Punteggi in scala di esito hanno riportato il paziente per la valutazione funzionale della terapia con malattia cronica (Facit) - affaticamento. È una scala di 13 elementi e ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti che va da "0-Not affatto" a "4-molto molto". Il punteggio di Facit-Faague è ottenuto sommando tutti i punteggi degli articoli. Il punteggio varia da 0 a 52, un punteggio più alto che indica meno affaticamento e punteggio inferiore che indicano una maggiore fatica.	24 mesi
Affaticamento all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Punteggi in scala di esito hanno riportato il paziente per la valutazione funzionale della terapia con malattia cronica (Facit) - affaticamento. È una scala di 13 elementi e ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti che va da "0-Not affatto" a "4-molto molto". Il punteggio di Facit-Faague è ottenuto sommando tutti i punteggi degli articoli. Il punteggio varia da 0 a 52, un punteggio più alto che indica meno affaticamento e punteggio inferiore che indicano una maggiore fatica.	30 mesi
Affaticamento all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Punteggi in scala di esito hanno riportato il paziente per la valutazione funzionale della terapia con malattia cronica (Facit) - affaticamento. È una scala di 13 elementi e ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti che va da "0-Not affatto" a "4-molto molto". Il punteggio di Facit-Faague è ottenuto sommando tutti i punteggi degli articoli. Il punteggio varia da 0 a 52, un punteggio più alto che indica meno affaticamento e punteggio inferiore che indicano una maggiore fatica.	36 mesi
Uso delle risorse per l'assistenza sanitaria: numero annuale di ricoveri e visite al pronto soccorso durante il trattamento di PEGCETACOPLAN fino alla fine del follow-up rispetto al periodo di 12 mesi prima del trattamento PEGCETACOPLAN. Lasso di tempo: 12 mesi	Numero di ricoveri e visite al pronto soccorso	12 mesi
Soddisfazione del trattamento del paziente ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Soddisfazione del trattamento del paziente (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	6 mesi
Soddisfazione del trattamento del paziente ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Soddisfazione del trattamento del paziente (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	12 mesi
Soddisfazione del trattamento del paziente ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Soddisfazione del trattamento del paziente (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	18 mesi
Soddisfazione del trattamento del paziente ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Soddisfazione del trattamento del paziente (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	24 mesi
Soddisfazione del trattamento del paziente ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Soddisfazione del trattamento del paziente (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	30 mesi
Soddisfazione del trattamento del paziente ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Soddisfazione del trattamento del paziente (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	36 mesi
Soddisfazione del trattamento del medico ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Soddisfazione del trattamento del medico (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	6 mesi
Soddisfazione del trattamento del medico ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Soddisfazione del trattamento del medico (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	12 mesi
Soddisfazione del trattamento del medico ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Soddisfazione del trattamento del medico (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	18 mesi
Soddisfazione del trattamento del medico ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Soddisfazione del trattamento del medico (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	24 mesi
Soddisfazione del trattamento del medico ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Soddisfazione del trattamento del medico (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	30 mesi
Soddisfazione del trattamento del medico ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Soddisfazione del trattamento del medico (scala 1-5 punti), 5 = altamente soddisfatto, 1 = altamente insoddisfatto	36 mesi
Eventi avversi (AE), inclusi eventi avversi gravi (SAE) Lasso di tempo: 24 ore	Gli eventi avversi (AE) e gli eventi avversi gravi (SAE) devono essere segnalati nella pagina AE dell'ECRF come specificato nelle linee guida per l'inserimento dei dati ECRF.	24 ore
Alanina transaminasi (ALT) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Alanina transaminasi (alt) in u/l	6 mesi
Alanina transaminasi (ALT) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Alanina transaminasi (alt) in u/l	12 mesi
Alanina transaminasi (ALT) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Alanina transaminasi (alt) in u/l	18 mesi
Alanina transaminasi (ALT) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Alanina transaminasi (alt) in u/l	24 mesi
Alanina transaminasi (ALT) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Alanina transaminasi (alt) in u/l	30 mesi
Alanina transaminasi (ALT) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Alanina transaminasi (alt) in u/l	36 mesi
Aspartato aminotransferasi (AST) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Aspartato aminotransferasi (AST) in u/l	6 mesi
Aspartato aminotransferasi (AST) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Aspartato aminotransferasi (AST) in u/l	12 mesi
Aspartato aminotransferasi (AST) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Aspartato aminotransferasi (AST) in u/l	18 mesi
Aspartato aminotransferasi (AST) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Aspartato aminotransferasi (AST) in u/l	24 mesi
Aspartato aminotransferasi (AST) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Aspartato aminotransferasi (AST) in u/l	30 mesi
Aspartato aminotransferasi (AST) all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Aspartato aminotransferasi (AST) in u/l	36 mesi
Fosfatasi alcalina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Fosfatasi alcalina in µKat/L	6 mesi
Fosfatasi alcalina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Fosfatasi alcalina in µKat/L	12 mesi
Fosfatasi alcalina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Fosfatasi alcalina in µKat/L	18 mesi
Fosfatasi alcalina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Fosfatasi alcalina in µKat/L	24 mesi
Fosfatasi alcalina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Fosfatasi alcalina in µKat/L	30 mesi
Fosfatasi alcalina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Fosfatasi alcalina in µKat/L	36 mesi
Bilirubina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	6 mesi
Bilirubina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	12 mesi
Bilirubina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	18 mesi
Bilirubina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	24 mesi
Bilirubina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	30 mesi
Bilirubina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Bilirubina indiretta/ totale in Umol/ L	36 mesi
Creatinina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Creatinina in mg/dl	6 mesi
Creatinina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Creatinina in mg/dl	12 mesi
Creatinina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Creatinina in mg/dl	18 mesi
Creatinina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Creatinina in mg/dl	24 mesi
Creatinina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Creatinina in mg/dl	30 mesi
Creatinina all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Creatinina in mg/dl	36 mesi
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) all'inizio del trattamento con PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Tasso di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) in ML/min/1,73 m²	6 mesi
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) all'inizio del trattamento con PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Tasso di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) in ML/min/1,73 m²	12 mesi
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) all'inizio del trattamento con PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Tasso di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) in ML/min/1,73 m²	18 mesi
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) all'inizio del trattamento con PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Tasso di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) in ML/min/1,73 m²	24 mesi
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) all'inizio del trattamento con PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Tasso di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) in ML/min/1,73 m²	30 mesi
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) all'inizio del trattamento con PEGCETACOPLAN e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Tasso di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) in ML/min/1,73 m²	36 mesi
Urea all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Urea in mg/dl	6 mesi
Urea all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Urea in mg/dl	12 mesi
Urea all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Urea in mg/dl	18 mesi
Urea all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Urea in mg/dl	24 mesi
Urea all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Urea in mg/dl	30 mesi
Urea all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Urea in mg/dl	36 mesi
Potassio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Potassio in mmol/l	6 mesi
Potassio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Potassio in mmol/l	12 mesi
Potassio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Potassio in mmol/l	18 mesi
Potassio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Potassio in mmol/l	24 mesi
Potassio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Potassio in mmol/l	30 mesi
Potassio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Potassio in mmol/l	36 mesi
Sodio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 6 mesi	Sodio in mmol/l	6 mesi
Sodio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 12 mesi	Sodio in mmol/l	12 mesi
Sodio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 18 mesi	Sodio in mmol/l	18 mesi
Sodio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 24 mesi	Sodio in mmol/l	24 mesi
Sodio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 30 mesi	Sodio in mmol/l	30 mesi
Sodio all'inizio del trattamento con pegcetacoplan e ogni 6 mesi fino alla fine del follow-up Lasso di tempo: 36 mesi	Sodio in mmol/l	36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Collaboratori

IQVIA Pty Ltd

Investigatori

Direttore dello studio: Study Physician +46 08-697-20 00, medical.info@sobi.com, Swedish Orphan Biovitrum

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

15 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

15 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Sobi.PEGCET-304

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Pegcetacoplan

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Valutazione della sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica del pegcetacoplan intravitreale (APL-2) per i pazienti con AMD umida (ASAP II)

Degenerazione maculare legata all'età neovascolare

Stati Uniti, Australia
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Attivo, non reclutante

Uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, osservazionale di fase 4 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e i modelli di trattamento nel mondo reale di Pegcetacoplan (Syfovre) in pazienti con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare legata all'età

Atrofia geografica

Stati Uniti
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Studio per valutare una siringa preriempita Pegcetacoplan (Syfovre®).

Atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare senile

Stati Uniti
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Studio della terapia con Pegcetacoplan (APL-2) in pazienti con atrofia geografica (FILLY)

Atrofia geografica

Stati Uniti, Australia, Nuova Zelanda
Swedish Orphan Biovitrum

Completato

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan in pazienti con malattia da agglutinine fredde (CAD)

Malattia da agglutinine fredde

Spagna, Belgio, Norvegia, Stati Uniti, Giappone, Regno Unito, Olanda, Canada, Ungheria, Austria, Finlandia, Georgia, Germania, Italia
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Reclutamento

Uno studio di fase 2, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, in maschera per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di APL 3007 multidose in combinazione con Syfovre/Pegcetacoplan (APL-2) in pazienti con diagnosi di atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare correlata all'età

Atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare senile

Stati Uniti
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Studio di estensione sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Pegcetacoplan

EPN

Stati Uniti, Francia, Germania, Canada, Regno Unito, Belgio, Hong Kong, Giappone, Singapore, Tailandia, Serbia, Australia, Bulgaria, Spagna, Malaysia, Messico, Perù, Russia, Colombia, Filippine, Corea del Sud
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Approvato per il marketing

Pegcetacoplan Programma di accesso anticipato per la EPN

C3G | IC-MPGN | C3 Glomerulopatia | C3 Glomerulonefrite | Complemento 3 Glomerulopatia | Complemento 3 Glomerulopatia (C3G) | Complemento 3 Glomerulonefrite | Malattia del deposito denso | GG | Glomerulonefrite membranoproliferativa | Glomerulonefrite membranoproliferativa (MPGN) | Glomerulonefrite membranoproliferativa...

Stati Uniti
Columbia University

Non ancora reclutamento

Controllo Sicuro del Complemento nei Sopravvissuti all'Ictus (SUCCESS)

Infarto cerebrale | Ictus ischemico acuto
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Studio che valuta la sicurezza e l'efficacia di Pegcetacoplan nella recidiva post-trapianto di C3G o IC-MPGN (NOBLE)

Trapianto renale | C3G | IC-MPGN | C3 Glomerulopatia | C3 Glomerulonefrite | Complemento 3 Glomerulopatia | Complemento 3 Glomerulopatia (C3G) | Complemento 3 Glomerulonefrite | Glomerulonefrite membranoproliferativa | Glomerulonefrite membranoproliferativa (MPGN) | Glomerulonefrite membranoproliferativa del... e altre condizioni

Stati Uniti, Regno Unito, Australia, Austria, Brasile, Argentina, Francia, Italia, Olanda, Spagna, Svizzera

Uno studio sull'efficacia nel mondo reale di Pegcetacoplan in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) (COMPLETE)

Uno studio osservazionale multicentrico a braccio singolo per valutare l'efficacia di Pegcetacoplan in condizioni reali in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

Panoramica dello studio

Stato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tipo di studio

Iscrizione (Stimato)

Contatti e Sedi

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Popolazione di studio

Descrizione

Piano di studio

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato

Misura Descrizione

Lasso di tempo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato

Misura Descrizione

Lasso di tempo

Collaboratori e investigatori

Sponsor

Collaboratori

Investigatori

Studiare le date dei record

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Completamento primario (Stimato)

Completamento dello studio (Stimato)

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo Inserito (Effettivo)

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo verificato

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Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

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Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

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