Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti Pegcetacoplanu v reálném světě u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) (COMPLETE)

9. května 2025 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Jednoramenná, multicentrická observační studie k hodnocení účinnosti pegcetacoplanu v podmínkách reálného světa u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

Toto je 24měsíční multicentrická observační studie navržená tak, aby popsala skutečnou účinnost pegcetacoplanu u pacientů s PNH. Pacienti splňující kritéria způsobilosti budou zařazeni do studie při vstupní návštěvě a prospektivně sledováni po dobu 24 (+/- 3) měsíců. Cílem studie je shromáždit jak retrospektivní, tak prospektivní data. Hlavní částí studie bude prospektivní shromažďování údajů o účinnosti, bezpečnosti, výsledcích hlášených pacienty a lékaři a využití zdrojů zdravotní péče.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vzhledem k tomu, že pegcetacoplan je nový produkt na trhu s novým mechanismem působení, existuje naléhavá potřeba poskytnout ošetřujícím, plátcům a komunitě PNH údaje o skutečném použití a účinnosti pegcetacoplanu. Cílem této studie je zaplnit část této mezery ve znalostech a rozšířit znalostní základnu týkající se použití pegcetacoplanu v běžné lékařské praxi. Dalším důležitým odůvodněním této studie je poskytnout informace o výsledcích léčby pegcetakoplanem a po něm.

Studie plánuje zahrnout přibližně 200 pacientů na 70 místech v Evropě, na Středním východě, v Kanadě a Austrálii. Pacienti splňující kritéria způsobilosti budou zařazeni do studie při vstupní návštěvě a prospektivně sledováni po dobu 24 (+/- 3) měsíců. Pacienti budou přicházet na své rutinní návštěvy a budou shromažďována dostupná data z každé návštěvy.

Cílem studie je shromáždit jak retrospektivní, tak prospektivní data. Hlavní část studie bude prospektivní, bude shromažďovat údaje o účinnosti, bezpečnosti, výsledcích hlášených pacienty a lékaři a využití zdrojů zdravotní péče. Studie bude také shromažďovat retrospektivní data před zahájením léčby pegcetacoplanem, která se budou skládat z informací o léčbě PNH, krevních transfuzích a využití zdrojů zdravotní péče. Údaje budou shromažďovány po dobu až 12 měsíců před zahájením léčby pegcetakoplanem. Vzhledem k tomu, že pacienti mohli být před zařazením do studie léčeni pegcetakoplanem až 12 měsíců, mohou být retrospektivní údaje shromažďovány po dobu až 24 měsíců. To znamená, že celková doba sběru dat včetně retrospektivní i prospektivní části je až 48 (+/- 3) měsíců.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie
        • Nábor
        • Liverpool Hospital
      • Waratah, New South Wales, Austrálie
        • Nábor
        • Calvary Mater Newcastle
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrálie
        • Nábor
        • Sunshine Coast University Hospital
  • Belgie
      • Brugge, Belgie
        • Aktivní, ne nábor
        • AZ Sint-Jan
      • Bruxelles, Belgie, 1020
        • Aktivní, ne nábor
        • CHU Brugmann-Site Horta
      • Liège, Belgie
        • Nábor
        • Centre hospitalier universitaire de Liege
      • Turnhout, Belgie
        • Aktivní, ne nábor
        • AZ Turnhout - Campus Sint-Elisabeth
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Nábor
        • Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala
  • Francie
      • Poitiers, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • CHU Poitiers
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francie
        • Nábor
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
    • Gironde
      • Pessac cedex, Gironde, Francie, 33604
        • Nábor
        • Chu de Bordeaux - Hopital Haut-Leveque
    • Hauts De Seine
      • Suresnes Cedex, Hauts De Seine, Francie
        • Nábor
        • Hopital Foch
    • Isere
      • Grenoble, Isere, Francie
        • Nábor
        • CHU de Grenoble - Hopital Albert Michallon
    • Loire Atlantique
      • Nantes cedex 1, Loire Atlantique, Francie
        • Nábor
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
    • Meurthe Et Moselle
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe Et Moselle, Francie
        • Nábor
        • CHU de Nancy - Hôpital de Brabois Adultes
    • Nord
      • Lille cedex, Nord, Francie
        • Nábor
        • Hopital Claude Huriez - CHRU Lille
    • Paris
      • Paris La Defense, Paris, Francie
        • Nábor
        • Hopital Saint-Louis
    • Rhone
      • Pierre-Bénite, Rhone, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Bassano Del Grappa, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale San Bassiano
      • Bologna, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Irccs Aou Di Bologna- Pol. Di S.Orsola
      • Cagliari, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Ospedale Oncologico Armando Businco
      • Firenze, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale San Raffaele
      • Novara, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Maggiore della Carita
      • Reggio Calabria, Itálie
        • Nábor
        • Grande Ospedale Metropolitano - Presidio Morelli
      • Roma, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Itálie
        • Nábor
        • Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • University Health Network
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Aktivní, ne nábor
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont d/b/a CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Nábor
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Maďarsko
        • Nábor
        • Semmelweis University
      • Budapest, Maďarsko
        • Nábor
        • DPC - Orszagos Hematologiai es Infektologiai Intezet
  • Německo
      • Koeln, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • MV Zentrum für Onkologie und Hämatologie
    • Baden Wuerttemberg
      • Goettigen, Baden Wuerttemberg, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Alb-Fils-Kliniken GmbH
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Studienzentrum Aschaffenburg
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Německo
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
      • Gießen, Hessen, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh Standort Giessen
      • Offenbach, Hessen, Německo
        • Nábor
        • Dres Ballo und Dr. Böck
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Německo
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Německo
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
    • Thueringen
      • Saalfeld, Thueringen, Německo
        • Nábor
        • Praxis Fenchel Saalfeld
  • Polsko
      • Białystok, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Bydgoszcz, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. dr J. Biziela w Bydgoszczy
      • Gdańsk, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Kraków, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lublin, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 w Lublinie
      • Warszawa, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • Warszawski Uniwersytet Medyczny
      • Łódź, Polsko
        • Nábor
        • WWCOiT in Lodz, Oddział Hematologii i Transplantologii
  • Saudská arábie
      • Buraydah, Saudská arábie
        • Zatím nenabíráme
        • Prince Faisal Bin Bandar Cancer Center
      • Jeddah, Saudská arábie
        • Zatím nenabíráme
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Saudská arábie
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Madinah
      • Riyadh, Saudská arábie
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center - Riyadh
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • King's College Hospital
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Nábor
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Praha 2, Česko
        • Nábor
        • Ustav Hematologie A Krevni Transfuze
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Nábor
        • University General Hospital "Attikon"
      • Athens, Řecko
        • Zatím nenabíráme
        • Evangelismos Hospital
      • Larissa, Řecko
        • Nábor
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Řecko
        • Nábor
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
      • Thessaloníki, Řecko
        • Zatím nenabíráme
        • G Papanikolaou General Hospital
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko
        • Nábor
        • ICO Badalona - Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barakaldo, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Bilbao, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital de Basurto
      • El Palmar, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen de la Nieves
      • Las Palmas De Gran Canaria, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Lugo, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Lucus Augusti
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Esperanza Lavilla, MD
      • Malaga, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Oviedo, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • San Sebastian, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Donostia
      • Santiago De Compostela, Španělsko
        • Nábor
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí pacienti (≥ 18 let) s PNH, kteří zahájili rutinní léčbu pegcetakoplanem až 12 měsíců před registrací při zařazení

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku ≥18 let s dokumentovanou diagnózou PNH.
  • Pacient zahájil rutinní léčbu pegcetakoplanem pro PNH až 12 měsíců před zařazením do studie nebo mu byl pegcetacoplan předepsán při zařazení. Rozhodnutí o zahájení léčby musí učinit ošetřující lékař nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do studie.
  • Pacient je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí ve studii způsobem schváleným institucionálním kontrolním výborem/nezávislou etickou komisí a místními předpisy.

Kritéria vyloučení:

  • Zařazení do souběžné klinické intervenční studie nebo příjem Investigational Medicinal Product (IMP) během tří měsíců před zahájením současné léčby pegcetakoplanem.
  • Zahájena současná léčba pegcetakoplanem v intervenční studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna pozorované hladiny hemoglobinu od zahájení léčby pegcetakoplanem do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Hladina hemoglobinu v g/dl.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna absolutního počtu retikulocytů (ARC) od zahájení léčby pegcetakoplanem na 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Absolutní počet retikulocytů (ARC) v 10^9/l
6 měsíců
Změna nepřímého/celkového bilirubinu od zahájení léčby pegcetakoplanem do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v umol/l
6 měsíců
Změna haptoglobinu od zahájení léčby pegcetakoplanem na 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Haptoglobin v mg/dl
6 měsíců
Změna feritinu od zahájení léčby pegcetakoplanem na 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Feritin v ug/l
6 měsíců
Změna hodnot LDH od zahájení léčby Pegcetacoplan na 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Laktát dehydrogenáza (LDH) v U/L
6 měsíců
Hemoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Hemoglobin v G/DL
6 měsíců
Hemoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Hemoglobin v G/DL
12 měsíců
Hemoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Hemoglobin v G/DL
18 měsíců
Hemoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Hemoglobin v G/DL
24 měsíců
Hemoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Hemoglobin v G/DL
30 měsíců
Hemoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Hemoglobin v G/DL
36 měsíců
Laktát dehydrogenázy při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Laktát dehydrogenáza (LDH) v U/L
6 měsíců
Laktát dehydrogenázy při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Laktát dehydrogenáza (LDH) v U/L
12 měsíců
Laktát dehydrogenázy při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Laktát dehydrogenáza (LDH) v U/L
18 měsíců
Laktát dehydrogenázy při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Laktát dehydrogenáza (LDH) v U/L
24 měsíců
Laktát dehydrogenázy při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Laktát dehydrogenáza (LDH) v U/L
30 měsíců
Laktát dehydrogenázy při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Laktát dehydrogenáza (LDH) v U/L
36 měsíců
Absolutní počet retikulocytů při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Absolutní počet retikulocytů (ARC) v 10^9/l
6 měsíců
Absolutní počet retikulocytů při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Absolutní počet retikulocytů (ARC) v 10^9/l
12 měsíců
Absolutní počet retikulocytů při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Absolutní počet retikulocytů (ARC) v 10^9/l
18 měsíců
Absolutní počet retikulocytů při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Absolutní počet retikulocytů (ARC) v 10^9/l
24 měsíců
Absolutní počet retikulocytů při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Absolutní počet retikulocytů (ARC) v 10^9/l
30 měsíců
Absolutní počet retikulocytů při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Absolutní počet retikulocytů (ARC) v 10^9/l
36 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
6 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
12 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
18 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
24 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
30 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
36 měsíců
Haptoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Haptoglobin v µmol/l
6 měsíců
Haptoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Haptoglobin v µmol/l
12 měsíců
Haptoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Haptoglobin v µmol/l
18 měsíců
Haptoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Haptoglobin v µmol/l
24 měsíců
Haptoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Haptoglobin v µmol/l
30 měsíců
Haptoglobin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Haptoglobin v mg/dl
36 měsíců
Ferritin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Ferritin v UG/L.
6 měsíců
Ferritin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Ferritin v UG/L.
12 měsíců
Ferritin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Ferritin v UG/L.
18 měsíců
Ferritin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Ferritin v UG/L.
24 měsíců
Ferritin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Ferritin v UG/L.
30 měsíců
Ferritin při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Ferritin v UG/L.
36 měsíců
Hemoglobin ≥ 12 g/dl při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Hemoglobin v G/DL
6 měsíců
Hemoglobin ≥ 12 g/dl při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Hemoglobin v G/DL
12 měsíců
Hemoglobin ≥ 12 g/dl při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Hemoglobin v G/DL
18 měsíců
Hemoglobin ≥ 12 g/dl při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Hemoglobin v G/DL
24 měsíců
Hemoglobin ≥ 12 g/dl při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Hemoglobin v G/DL
30 měsíců
Hemoglobin ≥ 12 g/dl při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Hemoglobin v G/DL
36 měsíců
Zvýšení hladin hemoglobinu ≥ 2 g/dl při zahájení léčby pegcetakoplanu a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Hemoglobin v G/DL
6 měsíců
Zvýšení hladin hemoglobinu ≥ 2 g/dl při zahájení léčby pegcetakoplanu a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Hemoglobin v G/DL
12 měsíců
Zvýšení hladin hemoglobinu ≥ 2 g/dl při zahájení léčby pegcetakoplanu a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Hemoglobin v G/DL
18 měsíců
Zvýšení hladin hemoglobinu ≥ 2 g/dl při zahájení léčby pegcetakoplanu a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Hemoglobin v G/DL
24 měsíců
Zvýšení hladin hemoglobinu ≥ 2 g/dl při zahájení léčby pegcetakoplanu a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Hemoglobin v G/DL
30 měsíců
Zvýšení hladin hemoglobinu ≥ 2 g/dl při zahájení léčby pegcetakoplanu a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Hemoglobin v G/DL
36 měsíců
Hemolytická událost vyžadující další zásah při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Ano/Ne
6 měsíců
Hemolytická událost vyžadující další zásah při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Ano/Ne
12 měsíců
Hemolytická událost vyžadující další zásah při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Ano/Ne
18 měsíců
Hemolytická událost vyžadující další zásah při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Ano/Ne
24 měsíců
Hemolytická událost vyžadující další zásah při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Ano/Ne
30 měsíců
Hemolytická událost vyžadující další zásah při zahájení léčby Pegcetacoplan a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Ano/Ne
36 měsíců
Anualizovaný počet transfuzí červených krvinek (RBC) během léčby pegcetakoplanu do konce sledování ve srovnání s 12měsíční obdobím před léčbou Pegcetacoplan
Časové okno: 12 měsíců
Celkový počet transfuzí RBC
12 měsíců
Anualizovaný počet jednotek červených krvinek (RBC) během léčby pegcetakoplanu do konce sledování ve srovnání s 12měsíční obdobím před léčbou Pegcetacoplan
Časové okno: 12 měsíců
Celkový počet jednotek RBC
12 měsíců
Únava při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Pacienta hlásila skóre výsledku stupnice pro funkční hodnocení terapie chronické nemoci (FACIT) - únava. Jedná se o stupnici 13 položek a každá položka je hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici od „0-ne vůbec“ po „4-velmi mnoho“. Skóre FACIT-Fatigue se získá sčítáním všech skóre položek. Skóre se pohybuje od 0 do 52, vyšší skóre naznačuje menší únavu a nižší skóre, což ukazuje na větší únavu.
6 měsíců
Únava při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Pacienta hlásila skóre výsledku stupnice pro funkční hodnocení terapie chronické nemoci (FACIT) - únava. Jedná se o stupnici 13 položek a každá položka je hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici od „0-ne vůbec“ po „4-velmi mnoho“. Skóre FACIT-Fatigue se získá sčítáním všech skóre položek. Skóre se pohybuje od 0 do 52, vyšší skóre naznačuje menší únavu a nižší skóre, což ukazuje na větší únavu.
12 měsíců
Únava při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Pacienta hlásila skóre výsledku stupnice pro funkční hodnocení terapie chronické nemoci (FACIT) - únava. Jedná se o stupnici 13 položek a každá položka je hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici od „0-ne vůbec“ po „4-velmi mnoho“. Skóre FACIT-Fatigue se získá sčítáním všech skóre položek. Skóre se pohybuje od 0 do 52, vyšší skóre naznačuje menší únavu a nižší skóre, což ukazuje na větší únavu.
18 měsíců
Únava při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Pacienta hlásila skóre výsledku stupnice pro funkční hodnocení terapie chronické nemoci (FACIT) - únava. Jedná se o stupnici 13 položek a každá položka je hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici od „0-ne vůbec“ po „4-velmi mnoho“. Skóre FACIT-Fatigue se získá sčítáním všech skóre položek. Skóre se pohybuje od 0 do 52, vyšší skóre naznačuje menší únavu a nižší skóre, což ukazuje na větší únavu.
24 měsíců
Únava při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Pacienta hlásila skóre výsledku stupnice pro funkční hodnocení terapie chronické nemoci (FACIT) - únava. Jedná se o stupnici 13 položek a každá položka je hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici od „0-ne vůbec“ po „4-velmi mnoho“. Skóre FACIT-Fatigue se získá sčítáním všech skóre položek. Skóre se pohybuje od 0 do 52, vyšší skóre naznačuje menší únavu a nižší skóre, což ukazuje na větší únavu.
30 měsíců
Únava při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Pacienta hlásila skóre výsledku stupnice pro funkční hodnocení terapie chronické nemoci (FACIT) - únava. Jedná se o stupnici 13 položek a každá položka je hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici od „0-ne vůbec“ po „4-velmi mnoho“. Skóre FACIT-Fatigue se získá sčítáním všech skóre položek. Skóre se pohybuje od 0 do 52, vyšší skóre naznačuje menší únavu a nižší skóre, což ukazuje na větší únavu.
36 měsíců
Využití zdrojů zdravotní péče: Anualizovaný počet hospitalizací a návštěv pohotovostních místností během léčby Pegcetacoplan až do konce sledování ve srovnání s 12měsíčním obdobím před léčbou Pegcetacoplan.
Časové okno: 12 měsíců
Počet hospitalizací a návštěv pohotovosti
12 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
6 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
12 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
18 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
24 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
30 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Spokojenost s léčbou pacienta (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
36 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
6 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
12 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
18 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
24 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
30 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Spokojenost s léčbou lékaře (1-5 bodová stupnice), 5 = vysoce spokojená, 1 = vysoce nespokojená
36 měsíců
Nežádoucí účinky (AE), včetně vážných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: 24 hodin
Na stránce AE ECRF, jak je uvedeno v pokynech ECRF Data ECRF, se na stránce AE ECRF uvádí nepříznivé události (AE) a vážné nežádoucí účinky (SAE).
24 hodin
Alanine transamináza (ALT) při zahájení léčby Pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Alanine transamináza (alt) v U/L
6 měsíců
Alanine transamináza (ALT) při zahájení léčby Pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Alanine transamináza (alt) v U/L
12 měsíců
Alanine transamináza (ALT) při zahájení léčby Pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Alanine transamináza (alt) v U/L
18 měsíců
Alanine transamináza (ALT) při zahájení léčby Pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Alanine transamináza (alt) v U/L
24 měsíců
Alanine transamináza (ALT) při zahájení léčby Pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Alanine transamináza (alt) v U/L
30 měsíců
Alanine transamináza (ALT) při zahájení léčby Pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Alanine transamináza (alt) v U/L
36 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) v U/L
6 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) v U/L
12 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) v U/L
18 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) v U/L
24 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) v U/L
30 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Aspartát aminotransferáza (AST) v U/L
36 měsíců
Alkalická fosfatáza při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Alkalická fosfatáza v µkat/l
6 měsíců
Alkalická fosfatáza při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Alkalická fosfatáza v µkat/l
12 měsíců
Alkalická fosfatáza při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Alkalická fosfatáza v µkat/l
18 měsíců
Alkalická fosfatáza při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Alkalická fosfatáza v µkat/l
24 měsíců
Alkalická fosfatáza při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Alkalická fosfatáza v µkat/l
30 měsíců
Alkalická fosfatáza při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Alkalická fosfatáza v µkat/l
36 měsíců
Bilirubin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
6 měsíců
Bilirubin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
12 měsíců
Bilirubin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
18 měsíců
Bilirubin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
24 měsíců
Bilirubin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
30 měsíců
Bilirubin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Nepřímý/ celkový bilirubin v UMOL/ L
36 měsíců
Kreatinin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Kreatinin v mg/dl
6 měsíců
Kreatinin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Kreatinin v mg/dl
12 měsíců
Kreatinin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Kreatinin v mg/dl
18 měsíců
Kreatinin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Kreatinin v mg/dl
24 měsíců
Kreatinin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Kreatinin v mg/dl
30 měsíců
Kreatinin při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Kreatinin v mg/dl
36 měsíců
Odhadovaná míra glomerulární filtrace (EGFR) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) v ML/min/1,73 m²
6 měsíců
Odhadovaná míra glomerulární filtrace (EGFR) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) v ML/min/1,73 m²
12 měsíců
Odhadovaná míra glomerulární filtrace (EGFR) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) v ML/min/1,73 m²
18 měsíců
Odhadovaná míra glomerulární filtrace (EGFR) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) v ML/min/1,73 m²
24 měsíců
Odhadovaná míra glomerulární filtrace (EGFR) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) v ML/min/1,73 m²
30 měsíců
Odhadovaná míra glomerulární filtrace (EGFR) při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) v ML/min/1,73 m²
36 měsíců
Močovina při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Močovina v mg/dl
6 měsíců
Močovina při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Močovina v mg/dl
12 měsíců
Močovina při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Močovina v mg/dl
18 měsíců
Močovina při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Močovina v mg/dl
24 měsíců
Močovina při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Močovina v mg/dl
30 měsíců
Močovina při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Močovina v mg/dl
36 měsíců
Draslík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Draslík v mmol/l
6 měsíců
Draslík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Draslík v mmol/l
12 měsíců
Draslík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Draslík v mmol/l
18 měsíců
Draslík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Draslík v mmol/l
24 měsíců
Draslík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Draslík v mmol/l
30 měsíců
Draslík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Draslík v mmol/l
36 měsíců
Sodík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 6 měsíců
Sodík v mmol/l
6 měsíců
Sodík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 12 měsíců
Sodík v mmol/l
12 měsíců
Sodík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 18 měsíců
Sodík v mmol/l
18 měsíců
Sodík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 24 měsíců
Sodík v mmol/l
24 měsíců
Sodík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 30 měsíců
Sodík v mmol/l
30 měsíců
Sodík při zahájení léčby pegcetacoplanem a každých 6 měsíců do konce sledování
Časové okno: 36 měsíců
Sodík v mmol/l
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

IQVIA Pty Ltd

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Physician +46 08-697-20 00, medical.info@sobi.com, Swedish Orphan Biovitrum

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

20. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.PEGCET-304

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na Pegcetacoplan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit