多中心前瞻性 T1 膀胱癌登记处 (ROGUE-1)

概要 基本原理 T1 期膀胱癌 (UBC) 患者复发和进展的风险很高 [1]。 然而，预后取决于几个伴随因素。 首先，准确的诊断对于适当的疾病管理是必不可少的。 由于传统的经尿道切除技术，导致组织破碎和烧灼，病理复查往往很困难，并可能导致分期不足或分期过高。 一项针对 EORTC 试验数据的中央病理学审查发现，与当地病理学家进行的分期相比，T1 期肿瘤的一致性仅为 43% [2]。 此外，伴随原位癌 (CIS)、变异组织学 (VH) 和淋巴管浸润 (LVI) 等危险因素与 T1 UBC 患者的预后更差有关 [3]。 然而，跨研究报告这些特征存在一致的异质性。

对 T1 UBC 上干净的前瞻性数据集以允许准确的风险分层以帮助临床决策制定的需求尚未得到满足。

研究终点 该研究的主要目的是前瞻性收集初步诊断为 T1 NMIBC 的患者的数据，以便

• 调查初步诊断为 T1 膀胱癌的患者的治疗失败率
• 研究临床病理特征（如 LVI、VH 和 CIS）、肿瘤大小和肿瘤数量与病理结果之间的关联。
• 分析当地病理学家评估肿瘤分期和分级、根据微观和广泛浸润分期、LVI、VH 和 CIS 等病理特征评估的准确性。
• 调查不同当地病理学家之间的观察者间变异性，将这些观察结果与专家泌尿生殖病理学家进行的中央病理修正进行比较。
• 开发一种临床适用的风险分层工具，可以指导医生在患者咨询和决策过程中重新分级辅助治疗或早期膀胱切除术

方法 前瞻性招募初步诊断为 UBC 并计划在国际泌尿科进行经尿道膀胱切除术的患者。 确诊为 T1 UBC 的患者将被纳入研究 所有选定的患者将被要求在 TURB 之前签署书面知情同意书和任何当地要求的隐私法案文件授权。 此外，所有患者都必须同意中央病理修正。

患者将接受辅助治疗（即 根据指南和临床标准进行膀胱内治疗或早期膀胱切除术）。 有关这些治疗的所有数据将在研究期间或患者死亡期间前瞻性地收集。

研究中包括的患者的临床数据将在每个中心前瞻性地收集，并使用 Castor 平台 (Castor www.castoredc.com) 保存在电子病例报告表 (eCRF) 中。 合并来自不同中心的数据集后，将为识别缺失或不一致数据的每个变量生成报告。 在冻结最终数据库之前，将解决不一致之处。 其他地点的调查人员将无法获得受保护的健康信息 (PHI)。 后续图表摘要将每隔 6 个月进行一次，直到患者死亡、失访或研究终止。

病理标本将被扫描并上传到 eCRF 以允许集中病理修正。

患者数量的基本原理 据估计，T1 期膀胱癌的复发率高达 50% [4]。 我们计划在研究中纳入 700 名患者。 这将允许在 95% 置信区间的任一侧检测到 50% 的故障率和 4%（比例 0.50，95%CI 0.46-0.54）。

未来前景、传播和影响 将撰写手稿并将其提交发表在科学期刊上。 从该试验中收集的任何正式数据的发表或发表都将被视为研究者的联合发表。

来自该登记处的研究可能会改变风险分层，从而改变 T1 UBC 患者的管理。