Wieloośrodkowy prospektywny rejestr raka pęcherza moczowego T1 (ROGUE-1)

Streszczenie Uzasadnienie Pacjenci z rakiem pęcherza moczowego w stopniu zaawansowania T1 (UBC) są narażeni na wysokie ryzyko nawrotu i progresji [1]. Jednak rokowanie zależy od kilku współistniejących czynników. Przede wszystkim dokładna diagnoza jest niezbędna do właściwego leczenia choroby. Ze względu na konwencjonalną technikę resekcji przezcewkowej, powodującą fragmentację i kauteryzację tkanki, ocena histopatologiczna jest często trudna i może skutkować niedoszacowaniem lub przeszacowaniem. Centralny przegląd patomorfologiczny danych z badania EORTC wykazał jedynie 43% zgodność dla guzów T1 w porównaniu z oceną stopnia zaawansowania dokonaną przez lokalnego patologa [2]. Co więcej, czynniki ryzyka, takie jak współistniejący rak in situ (CIS), odmienna histologia (VH) i inwazja naczyń limfatycznych (LVI), wiązały się z jeszcze gorszym rokowaniem u pacjentów z UBC w stopniu zaawansowania T1 [3]. Istnieje jednak spójna heterogeniczność w zgłaszaniu tych cech w różnych badaniach.

Istnieje niezaspokojona potrzeba czystego prospektywnego zestawu danych dotyczących T1 UBC, aby umożliwić dokładną stratyfikację ryzyka w celu ułatwienia podejmowania decyzji klinicznych.

Punkty końcowe badania Głównym celem badania jest prospektywne zebranie danych dotyczących pacjentów z pierwotnym rozpoznaniem T1 NMIBC w celu

• Celem pracy było zbadanie odsetka niepowodzeń terapii u pacjentów z pierwotnym rozpoznaniem raka pęcherza moczowego T1
• w celu zbadania związku cech kliniczno-patologicznych, takich jak LVI, VH i CIS, wielkości guza i liczby guzów z wynikami patologicznymi.
• analizować dokładność oceny miejscowego patologa w zakresie oceny cech patologii, takich jak stopień i stopień zaawansowania nowotworu, podstopniowanie według mikroskopowej i rozległej inwazji, LVI, VH i CIS.
• zbadanie zmienności między obserwatorami wśród różnych lokalnych patologów, porównując te obserwacje z centralną rewizją patologii przeprowadzoną przez eksperta patologa układu moczowo-płciowego.
• opracować klinicznie odpowiednie narzędzie do stratyfikacji ryzyka, które może być pomocne dla lekarzy podczas udzielania porad pacjentom i podejmowania decyzji w sprawie zmiany klasyfikacji terapii adjuwantowych lub wczesnej cystektomii

Metody Pacjenci z pierwotnym rozpoznaniem UBC i zakwalifikowani do przezcewkowej resekcji pęcherza moczowego na międzynarodowych oddziałach urologicznych będą rekrutowani prospektywnie. Pacjenci z potwierdzoną diagnozą T1 UBC zostaną włączeni do badania. Wszyscy wybrani pacjenci zostaną poproszeni o podpisanie pisemnej świadomej zgody i wszelkich wymaganych lokalnie dokumentów upoważniających do TURB. Ponadto wszyscy pacjenci będą zobowiązani do wyrażenia zgody na centralną rewizję patomorfologiczną.

Pacjenci otrzymają leczenie uzupełniające (tj. leczenie dopęcherzowe lub wczesna cystektomia) zgodnie z wytycznymi i standardami klinicznymi. Wszystkie dane dotyczące tych terapii będą gromadzone prospektywnie w okresie badania lub śmierci pacjenta.

Dane kliniczne pacjentów włączonych do badania będą prospektywnie gromadzone w każdym ośrodku i zapisywane w elektronicznym formularzu opisu przypadku (eCRF) za pomocą platformy Castor (Castor www.castoredc.com). Po połączeniu zestawów danych z różnych ośrodków zostaną wygenerowane raporty dla każdej zmiennej identyfikujące brakujące lub niespójne dane. Niezgodności zostaną rozwiązane przed zamrożeniem ostatecznej bazy danych. Chronione informacje zdrowotne (PHI) będą niedostępne dla badaczy w innych ośrodkach. Abstrakcje wykresów kontrolnych będą pojawiać się w odstępach 6-miesięcznych, aż do śmierci pacjenta, utraty obserwacji lub zakończenia badania.

Próbki patologiczne zostaną zeskanowane i przesłane do eCRF, aby umożliwić centralną rewizję patologiczną.

Uzasadnienie liczby pacjentów Częstość nawrotów raka pęcherza moczowego T1 szacuje się na do 50% [4]. Planujemy objąć badaniem 700 pacjentów. Pozwoliłoby to wykryć 50% wskaźnik awaryjności przy 4% po obu stronach 95% przedziału ufności (proporcja 0,50 przy 95% CI 0,46-0,54).

Perspektywy na przyszłość, rozpowszechnianie i wpływ Zostanie napisany manuskrypt i złożony do publikacji w czasopiśmie naukowym. Każda oficjalna prezentacja lub publikacja danych zebranych z tego badania zostanie uznana przez badaczy za wspólną publikację.

Badania pochodzące z tego rejestru mogą potencjalnie zmienić stratyfikację ryzyka, a tym samym sposób postępowania z pacjentami z UBC w stopniu zaawansowania T1.