Multicentrisch prospectief T1-register voor urineblaaskanker (ROGUE-1)

Synopsis Achtergrond Patiënten met T1-blaaskanker (UBC) lopen een hoog risico op recidief en progressie [1]. De prognose is echter afhankelijk van verschillende bijkomende factoren. Eerst en vooral is een nauwkeurige diagnose absoluut noodzakelijk voor een passend ziektebeheer. Vanwege de conventionele transurethrale resectietechniek, resulterend in fragmentatie en cauterisatie van het weefsel, is de pathologische beoordeling vaak moeilijk en kan dit leiden tot onder- of overstadiëring. Een centrale pathologische beoordeling van EORTC-onderzoeksgegevens vond slechts een concordantie van 43% voor T1-tumoren in vergelijking met stadiëring door een lokale patholoog [2]. Bovendien zijn risicofactoren zoals gelijktijdig carcinoma in situ (CIS), variante histologie (VH) en lymfovasculaire invasie (LVI) in verband gebracht met een nog slechtere prognose bij patiënten met T1 UBC [3]. Er is echter een consistente heterogeniteit in het rapporteren van deze kenmerken tussen studies.

Er is een onvervulde behoefte aan een schone prospectieve dataset over T1 UBC om een ​​nauwkeurige risicostratificatie mogelijk te maken om de klinische besluitvorming te ondersteunen.

Studie-eindpunten Het primaire doel van de studie is om prospectief gegevens te verzamelen over patiënten met primaire diagnose van T1 NMIBC om

• om de faalpercentages van therapie te onderzoeken bij patiënten met primaire diagnose van T1-blaaskanker
• om de associatie van klinisch-pathologische kenmerken zoals LVI, VH en CIS, tumorgrootte en aantal tumoren met pathologische uitkomsten te onderzoeken.
• om de nauwkeurigheid van de beoordeling door de lokale patholoog te analyseren op de evaluatie van pathologische kenmerken zoals tumorstadium en -graad, substadiëring volgens de microscopische en uitgebreide invasie, LVI, VH en CIS.
• om de variabiliteit tussen waarnemers tussen verschillende lokale pathologen te onderzoeken door deze observaties te vergelijken met een centrale pathologierevisie uitgevoerd door een deskundige urogenitale patholoog.
• een klinisch toepasbare tool voor risicostratificatie ontwikkelen die artsen kan begeleiden tijdens patiëntenbegeleiding en besluitvorming bij het opnieuw beoordelen van adjuvante therapieën of vroege cystectomie

Methoden Patiënten met primaire diagnose van UBC en gepland voor transurethrale resectie van de blaas op internationale urologieafdelingen zullen prospectief worden geworven. Patiënten met een bevestigde diagnose van T1 UBC zullen in de studie worden opgenomen. Alle geselecteerde patiënten zullen worden gevraagd om een ​​schriftelijke geïnformeerde toestemming en eventuele lokaal vereiste autorisatie op grond van de privacywet te ondertekenen voorafgaand aan TURB. Bovendien moeten alle patiënten toestemming geven voor centrale pathologierevisie.

Patiënten krijgen adjuvante behandelingen (d.w.z. intravesicale therapie of vroege cystectomie) volgens richtlijnen en klinische standaarden. Alle gegevens met betrekking tot deze behandelingen zullen prospectief worden verzameld tijdens de onderzoeksperiode of het overlijden van de patiënt.

De klinische gegevens van patiënten die in de studie zijn opgenomen, zullen prospectief worden verzameld in elk centrum en worden opgeslagen in een elektronisch casusrapportformulier (eCRF) met behulp van het Castor-platform (Castor www.castoredc.com). Na het combineren van de gegevenssets van de verschillende centra, worden rapporten gegenereerd voor elke variabele die ontbrekende of inconsistente gegevens identificeert. Incongruenties worden opgelost voordat de definitieve database wordt bevroren. Beschermde gezondheidsinformatie (PHI) zal niet beschikbaar zijn voor onderzoekers op andere locaties. Abstracties van de follow-upkaart vinden plaats met tussenpozen van 6 maanden totdat de patiënt is overleden, verloren voor follow-up of het onderzoek wordt beëindigd.

Pathologische monsters worden gescand en geüpload naar de eCRF om een ​​centrale pathologische revisie mogelijk te maken.

Rationale voor het aantal patiënten Herhalingspercentages voor T1-blaaskanker worden geschat op 50% [4]. We zijn van plan om 700 patiënten in de studie op te nemen. Dit zou het mogelijk maken om een ​​faalpercentage van 50% te detecteren met 4% aan weerszijden van het 95% betrouwbaarheidsinterval (verhouding 0,50 met 95%CI 0,46-0,54).

Toekomstperspectief, verspreiding en impact Er wordt een manuscript geschreven en aangeboden voor publicatie in een wetenschappelijk tijdschrift. Elke formele presentatie of publicatie van gegevens die uit dit onderzoek zijn verzameld, zal door de onderzoekers worden beschouwd als een gezamenlijke publicatie.

Studies die uit dit register voortkomen, kunnen mogelijk de risicostratificatie en daarmee de behandeling van patiënten met T1 UBC veranderen.