Multicentrikus leendő T1 húgyhólyagrák regiszter (ROGUE-1)

Szinopszis Indoklás A T1 húgyhólyagrákban (UBC) szenvedő betegeknél nagy a kiújulás és a progresszió kockázata [1]. A prognózis azonban számos kísérő tényezőtől függ. Mindenekelőtt a pontos diagnózis elengedhetetlen a betegség megfelelő kezeléséhez. A hagyományos transzuretrális reszekciós technika miatt, amely a szövet fragmentációját és kauterizációját eredményezi, a patológiai áttekintés gyakran nehéz, és alul- vagy túlstádiumúvá válhat. Az EORTC-vizsgálati adatok központi patológiai áttekintése csak 43%-os egyezést talált a T1 daganatok esetében a helyi patológus által végzett stádium meghatározásához képest [2]. Ezenkívül az olyan kockázati tényezők, mint az egyidejű carcinoma in situ (CIS), a variáns szövettan (VH) és a lymphovascularis invázió (LVI), még rosszabb prognózissal járnak a T1 UBC-ben szenvedő betegeknél [3]. A vizsgálatok során azonban következetes heterogenitás mutatkozik ezen jellemzők jelentésében.

Kielégítetlen igény mutatkozik a T1 UBC tiszta leendő adatkészletére, amely lehetővé teszi a pontos kockázati rétegzést a klinikai döntéshozatal elősegítése érdekében.

A vizsgálat végpontjai A vizsgálat elsődleges célja, hogy prospektív módon adatokat gyűjtsön a T1 NMIBC elsődleges diagnózisával rendelkező betegekről annak érdekében, hogy

• a T1 hólyagrák elsődleges diagnózisában szenvedő betegek terápia sikertelenségi arányának vizsgálata
• a klinikai-patológiai jellemzők, mint például az LVI, VH és CIS, a tumor mérete és a daganatok száma összefüggésének vizsgálata a patológiás kimenetelekkel.
• a helyi patológus értékelés pontosságának elemzése a patológiai jellemzők értékelésére vonatkozóan, mint például a daganat stádiuma és fokozata, a mikroszkopikus és kiterjedt invázió szerinti substaging, LVI, VH és CIS.
• megvizsgálni a megfigyelők közötti variabilitást a különböző helyi patológusok között, összehasonlítva ezeket a megfigyeléseket egy szakértő genitourinary patológus által végzett központi patológiai revízióval.
• olyan klinikailag alkalmazható kockázati rétegződési eszköz kifejlesztése, amely irányíthatja az orvosokat a betegtanácsadás és a döntéshozatal során az adjuváns kezelések vagy a korai cystectomia újraminősítésével.

Módszerek Azokat a betegeket, akiknek elsődleges diagnózisa UBC-vel diagnosztizálták, és a hólyag transzuretrális reszekcióját tervezik a nemzetközi urológiai osztályokon, jövőre felvesznek. A T1 UBC-vel megerősített diagnózissal rendelkező betegeket bevonják a vizsgálatba. Minden kiválasztott beteget felkérnek, hogy írjon alá egy írásos beleegyező nyilatkozatot és a helyileg szükséges adatvédelmi aktusra vonatkozó felhatalmazást a TURB előtt. Ezen túlmenően minden betegnek beleegyezését kell adnia a központi patológiai felülvizsgálathoz.

A betegek adjuváns kezelést kapnak (pl. intravesicalis terápia vagy korai cystectomia) az irányelvek és a klinikai szabványok szerint. Az ezekkel a kezelésekkel kapcsolatos összes adatot előretekintően gyűjtik a vizsgálati időszak vagy a beteg halála során.

A vizsgálatba bevont betegek klinikai adatait prospektívan minden központban összegyűjtik, és a Castor platformon (Castor www.castoredc.com) egy elektronikus esetjelentési űrlapon (eCRF) tárolják. A különböző központokból származó adatkészletek kombinálása után minden egyes változóhoz jelentés készül, amely azonosítja a hiányzó vagy inkonzisztens adatokat. Az összeférhetetlenségeket a végleges adatbázis lefagyasztása előtt megoldják. A védett egészségügyi információk (PHI) más webhelyeken nem lesznek elérhetők a nyomozók számára. A nyomon követési diagram absztrakciói 6 hónapos időközönként történnek, amíg a beteg el nem hal, elveszik a nyomon követéstől, vagy a vizsgálatot le nem fejezik.

A kóros mintákat szkenneljük és feltöltjük az eCRF-be, hogy lehetővé tegyük a központi patológiai felülvizsgálatot.

A betegek számának indoklása A T1 hólyagrák kiújulási aránya a becslések szerint akár 50% is lehet [4]. Terveink szerint 700 beteget vonunk be a vizsgálatba. Ez lehetővé tenné az 50%-os meghibásodási arány észlelését 4%-kal a 95%-os megbízhatósági intervallum mindkét oldalán (0,50 arány 95%-os CI-vel 0,46-0,54).

Jövőbeli kilátások, terjesztés és hatás A kéziratot megírják és benyújtják publikálásra egy tudományos folyóiratban. A vizsgálat során gyűjtött adatok bármely formális bemutatását vagy közzétételét a vizsgálók közös publikációjának tekintik.

Az ebből a regiszterből származó vizsgálatok potenciálisan megváltoztathatják a kockázati rétegződést, és ezáltal a T1 UBC-ben szenvedő betegek kezelését.