Multicentrický prospektivní registr rakoviny močového měchýře T1 (ROGUE-1)

Synopse Odůvodnění Pacienti s T1 karcinomem močového měchýře (UBC) jsou vystaveni vysokému riziku recidivy a progrese [1]. Prognóza však závisí na několika doprovodných faktorech. V první řadě je pro správnou léčbu onemocnění nezbytná přesná diagnóza. Vzhledem k konvenční transuretrální resekční technice, která vede k fragmentaci a kauterizaci tkáně, je patologická kontrola často obtížná a může vést k nedostatečnému nebo nadměrnému stagingu. Centrální patologický přehled dat studie EORTC zjistil pouze 43% shodu pro T1 tumory ve srovnání se stagingem provedeným místním patologem [2]. Navíc rizikové faktory, jako je souběžný karcinom in situ (CIS), variantní histologie (VH) a lymfovaskulární invaze (LVI), byly spojeny s ještě horší prognózou u pacientů s T1 UBC [3]. Ve zprávách o těchto vlastnostech však napříč studiemi panuje konzistentní heterogenita.

Existuje nesplněná potřeba čistého prospektivního souboru dat o T1 UBC, který by umožnil přesnou stratifikaci rizika s cílem napomoci klinickému rozhodování.

Cíle studie Primárním cílem studie je prospektivně shromáždit data o pacientech s primární diagnózou T1 NMIBC v pořadí

• prozkoumat míru selhání terapie u pacientů s primární diagnózou T1 rakoviny močového měchýře
• prozkoumat asociaci klinicko-patologických znaků, jako jsou LVI, VH a CIS, velikost nádoru a počet nádorů s patologickými výsledky.
• analyzovat přesnost hodnocení místního patologa při hodnocení patologických rysů, jako je stadium a stupeň nádoru, substaging podle mikroskopické a rozsáhlé invaze, LVI, VH a CIS.
• prozkoumat variabilitu mezi jednotlivými pozorovateli mezi různými místními patology porovnáním těchto pozorování s revizí centrální patologie, kterou provedl odborný genitourinární patolog.
• vyvinout klinicky použitelný nástroj pro stratifikaci rizika, který může vést lékaře během poradenství pro pacienty a rozhodování o změně klasifikace adjuvantní terapie nebo časné cystektomii

Metody Budou prospektivně přijímáni pacienti s primární diagnózou UBC a plánovanou transuretrální resekcí močového měchýře na mezinárodních urologických odděleních. Do studie budou zahrnuti pacienti s potvrzenou diagnózou T1 UBC Všichni vybraní pacienti budou požádáni, aby před TURB podepsali písemný informovaný souhlas a jakékoli místně požadované oprávnění k dokumentu o ochraně soukromí. Dále budou všichni pacienti povinni poskytnout souhlas s revizí centrální patologie.

Pacienti budou dostávat adjuvantní léčbu (tj. intravezikální terapie nebo časná cystektomie) podle pokynů a klinických standardů. Všechna data týkající se těchto léčeb budou prospektivně shromažďována během období studie nebo úmrtí pacienta.

Klinická data pacientů zařazených do studie budou prospektivně shromážděna v každém centru a uložena v elektronickém formuláři kazuistiky (eCRF) pomocí platformy Castor (Castor www.castoredc.com). Po zkombinování souborů dat z různých středisek budou pro každou proměnnou vygenerovány zprávy identifikující chybějící nebo nekonzistentní údaje. Nesrovnalosti budou vyřešeny před zmrazením konečné databáze. Chráněné zdravotní informace (PHI) nebudou vyšetřovatelům na jiných místech k dispozici. Abstrakce z kontrolního diagramu se budou provádět v 6měsíčních intervalech, dokud pacient nezemře, neztratí se sledováním nebo nebude ukončena studie.

Patologické vzorky budou naskenovány a nahrány do eCRF, aby bylo možné provést centrální patologickou revizi.

Odůvodnění počtu pacientů Míra recidivy karcinomu močového měchýře T1 se odhaduje až na 50 % [4]. Do studie plánujeme zařadit 700 pacientů. To by umožnilo detekovat 50% míru selhání se 4% na každé straně 95% intervalu spolehlivosti (poměr 0,50 s 95% CI 0,46-0,54).

Budoucí vyhlídky, šíření a dopad Bude napsán rukopis a předložen k publikaci ve vědeckém časopise. Jakákoli formální prezentace nebo zveřejnění údajů shromážděných z této studie bude zkoušejícími považováno za společnou publikaci.

Studie pocházející z tohoto registru by mohly potenciálně změnit stratifikaci rizika a tím i management pacientů s T1 UBC.