Registro multicéntrico prospectivo T1 de cáncer de vejiga urinaria (ROGUE-1)

Sinopsis Justificación Los pacientes con cáncer de vejiga urinaria (CLU) T1 tienen un alto riesgo de recurrencia y progresión [1]. Sin embargo, el pronóstico depende de varios factores concomitantes. En primer lugar, un diagnóstico preciso es imprescindible para un manejo adecuado de la enfermedad. Debido a la técnica de resección transuretral convencional, que resulta en la fragmentación y cauterización del tejido, la revisión anatomopatológica a menudo es difícil y puede resultar en una estadificación insuficiente o excesiva. Una revisión patológica central de los datos del ensayo EORTC encontró solo un 43 % de concordancia para los tumores T1 en comparación con la estadificación realizada por un patólogo local [2]. Además, los factores de riesgo como el carcinoma in situ concomitante (CIS), la variante histológica (VH) y la invasión linfovascular (LVI) se han asociado con un pronóstico aún peor en pacientes con T1 UBC [3]. Sin embargo, existe una heterogeneidad constante en el informe de estas características entre los estudios.

Existe una necesidad insatisfecha de un conjunto de datos prospectivo limpio en T1 UBC para permitir una estratificación de riesgo precisa para ayudar a la toma de decisiones clínicas.

Criterios de valoración del estudio El objetivo principal del estudio es recopilar prospectivamente datos sobre pacientes con diagnóstico primario de TVNMI T1 para

• investigar las tasas de fracaso de la terapia en pacientes con diagnóstico primario de cáncer de vejiga T1
• para investigar la asociación de características clínico-patológicas como LVI, VH y CIS, tamaño del tumor y número de tumores con resultados patológicos.
• analizar la precisión de la evaluación del patólogo local sobre la evaluación de características patológicas como el estadio y grado del tumor, subestadificación según la invasión microscópica y extensa, LVI, VH y CIS.
• investigar la variabilidad entre observadores entre diferentes patólogos locales comparando estas observaciones con una revisión central de patología realizada por un patólogo genitourinario experto.
• desarrollar una herramienta de estratificación de riesgo clínicamente aplicable que pueda guiar a los médicos durante el asesoramiento del paciente y la toma de decisiones sobre terapias adyuvantes o cistectomía temprana

Métodos Se reclutarán prospectivamente pacientes con diagnóstico primario de UBC y programados para resección transuretral de vejiga en departamentos internacionales de urología. Los pacientes con diagnóstico confirmado de T1 UBC se incluirán en el estudio. A todos los pacientes seleccionados se les pedirá que firmen un consentimiento informado por escrito y cualquier autorización de documento de ley de privacidad requerida localmente antes de la TURB. Además, todos los pacientes deberán dar su consentimiento para la revisión central de patología.

Los pacientes recibirán tratamientos adyuvantes (es decir, terapia intravesical o cistectomía temprana) de acuerdo con las guías y estándares clínicos. Todos los datos relacionados con estos tratamientos se recopilarán de forma prospectiva durante el período de estudio o la muerte del paciente.

Los datos clínicos de los pacientes incluidos en el estudio se recogerán prospectivamente en cada centro y se guardarán en un formulario electrónico de informe de casos (eCRF) utilizando la plataforma Castor (Castor www.castoredc.com). Después de combinar los conjuntos de datos de los diferentes centros, se generarán informes para cada variable identificando datos faltantes o inconsistentes. Las incongruencias se resolverán antes de congelar la base de datos final. La información de salud protegida (PHI, por sus siglas en inglés) no estará disponible para los investigadores en otros sitios. Las extracciones de las fichas de seguimiento se realizarán en intervalos de 6 meses hasta que el paciente fallezca, se pierda el seguimiento o se termine el estudio.

Las muestras patológicas se escanearán y cargarán en el eCRF para permitir una revisión patológica central.

Justificación del número de pacientes Las tasas de recurrencia del cáncer de vejiga T1 se estiman en hasta un 50% [4]. Planeamos incluir 700 pacientes en el estudio. Esto permitiría detectar una tasa de fracaso del 50% con un 4% a cada lado del Intervalo de Confianza del 95% (proporción 0,50 con IC95% 0,46-0,54).

Perspectivas futuras, difusión e impacto Se escribirá un manuscrito y se enviará para su publicación en una revista científica. Cualquier presentación o publicación formal de los datos recopilados de este ensayo se considerará una publicación conjunta de los investigadores.

Los estudios que se originen en este registro podrían potencialmente cambiar la estratificación de riesgo y, por lo tanto, el manejo de los pacientes con UBC T1.