Registro prospettico multicentrico del cancro della vescica urinaria T1 (ROGUE-1)

Sinossi Razionale I pazienti con carcinoma della vescica urinaria T1 (UBC) sono ad alto rischio di recidiva e progressione [1]. Tuttavia, la prognosi dipende da diversi fattori concomitanti. Prima di tutto, una diagnosi accurata è indispensabile per un'adeguata gestione della malattia. A causa della tecnica di resezione transuretrale convenzionale, che provoca la frammentazione e la cauterizzazione del tessuto, la revisione patologica è spesso difficile e può portare a sotto o sovrastadiazione. Una revisione patologica centrale dei dati dello studio EORTC ha rilevato solo una concordanza del 43% per i tumori T1 rispetto alla stadiazione di un patologo locale [2]. Inoltre, fattori di rischio come il carcinoma in situ concomitante (CIS), l'istologia variante (VH) e l'invasione linfovascolare (LVI) sono stati associati a una prognosi ancora peggiore nei pazienti con T1 UBC [3]. Tuttavia, vi è una consistente eterogeneità nel riportare queste caratteristiche tra gli studi.

C'è un'esigenza insoddisfatta di un set di dati prospettico pulito su T1 UBC per consentire un'accurata stratificazione del rischio al fine di aiutare il processo decisionale clinico.

Endpoint dello studio L'obiettivo primario dello studio è raccogliere dati prospettici su pazienti con diagnosi primaria di T1 NMIBC al fine di

• indagare i tassi di fallimento della terapia nei pazienti con diagnosi primaria di carcinoma della vescica T1
• indagare l'associazione di caratteristiche clinico-patologiche come LVI, VH e CIS, dimensioni del tumore e numero di tumori con esiti patologici.
• analizzare l'accuratezza della valutazione del patologo locale sulla valutazione delle caratteristiche patologiche come stadio e grado del tumore, sottostadiazione secondo l'invasione microscopica ed estesa, LVI, VH e CIS.
• indagare la variabilità inter-osservatore tra diversi patologi locali confrontando queste osservazioni con una revisione patologica centrale eseguita da un esperto patologo genito-urinario.
• sviluppare uno strumento di stratificazione del rischio clinicamente applicabile che possa guidare i medici durante la consulenza al paziente e il processo decisionale per la riclassificazione delle terapie adiuvanti o la cistectomia precoce

Metodi Saranno reclutati in modo prospettico i pazienti con diagnosi primaria di UBC e in attesa di resezione transuretrale della vescica presso i dipartimenti di urologia internazionali. Pazienti con diagnosi confermata di T1 UBC saranno inclusi nello studio A tutti i pazienti selezionati verrà chiesto di firmare un consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione del documento di legge sulla privacy richiesta a livello locale prima della TURB. Inoltre, a tutti i pazienti sarà richiesto di fornire il consenso per la revisione della patologia centrale.

I pazienti riceveranno trattamenti adiuvanti (es. terapia intravescicale o cistectomia precoce) secondo le linee guida e gli standard clinici. Tutti i dati relativi a questi trattamenti saranno raccolti in modo prospettico durante il periodo di studio o la morte del paziente.

I dati clinici dei pazienti inclusi nello studio saranno raccolti prospetticamente in ciascun centro e salvati all'interno di un modulo elettronico di segnalazione dei casi (eCRF) utilizzando la piattaforma Castor (Castor www.castoredc.com). Dopo aver combinato i set di dati dei diversi centri, verranno generati report per ciascuna variabile che identifica i dati mancanti o incoerenti. Le incongruenze verranno risolte prima di congelare il database finale. Le informazioni sanitarie protette (PHI) non saranno disponibili per gli investigatori in altri siti. Le astrazioni del grafico di follow-up si verificheranno a intervalli di 6 mesi fino a quando il paziente è deceduto, perso al follow-up o lo studio è terminato.

I campioni patologici verranno scansionati e caricati nell'eCRF per consentire una revisione patologica centrale.

Razionale per il numero di pazienti Si stima che i tassi di recidiva per il carcinoma della vescica T1 raggiungano il 50% [4]. Abbiamo in programma di includere 700 pazienti nello studio. Ciò consentirebbe di rilevare un tasso di fallimento del 50% con il 4% su entrambi i lati dell'intervallo di confidenza del 95% (proporzione 0,50 con IC 95% 0,46-0,54).

Prospettive future, disseminazione e impatto Verrà scritto un manoscritto e presentato per la pubblicazione su una rivista scientifica. Qualsiasi presentazione o pubblicazione formale dei dati raccolti da questo studio sarà considerata una pubblicazione congiunta da parte degli investigatori.

Gli studi provenienti da questo registro potrebbero potenzialmente modificare la stratificazione del rischio e, quindi, la gestione dei pazienti con T1 UBC.