Multicentrisk prospektiv T1 urinblærekræftregister (ROGUE-1)

Synopsis Begrundelse Patienter med T1 urinblærecancer (UBC) har høj risiko for recidiv og progression [1]. Prognosen er dog afhængig af flere samtidige faktorer. Først og fremmest er en nøjagtig diagnose afgørende for en passende sygdomsbehandling. På grund af konventionel transurethral resektionsteknik, der resulterer i fragmentering og kauterisering af vævet, er den patologiske gennemgang ofte vanskelig og kan resultere i under- eller overstadieinddeling. En central patologigennemgang af data fra EORTC-forsøg fandt kun en 43 % overensstemmelse for T1-tumorer sammenlignet med stadieinddeling af en lokal patolog [2]. Desuden er risikofaktorer såsom samtidig carcinoma in situ (CIS), variant histologi (VH) og lymfovaskulær invasion (LVI) blevet forbundet med endnu dårligere prognose hos patienter med T1 UBC [3]. Imidlertid er der konsekvent heterogenitet i rapportering af disse funktioner på tværs af undersøgelser.

Der er et udækket behov for et rent prospektivt datasæt på T1 UBC for at tillade en nøjagtig risikostratificering for at hjælpe med klinisk beslutningstagning.

Studiets endepunkter Det primære formål med undersøgelsen er prospektivt at indsamle data om patienter med primær diagnose af T1 NMIBC for at

• at undersøge antallet af behandlingssvigt hos patienter med primær diagnose T1 blærekræft
• at undersøge sammenhængen mellem klinisk-patologiske træk såsom LVI, VH og CIS, tumorstørrelse og antal af tumorer med patologiske udfald.
• at analysere nøjagtigheden af ​​den lokale patologvurdering på evalueringen af ​​patologiske træk såsom tumorstadie og -grad, substaging i henhold til den mikroskopiske og omfattende invasion, LVI, VH og CIS.
• at undersøge inter-observatørvariabiliteten blandt forskellige lokale patologer ved at sammenligne disse observationer med en central patologirevision udført af ekspert genitourinær patolog.
• at udvikle et klinisk anvendeligt risikostratificeringsværktøj, som kan vejlede læger under patientrådgivning og beslutningstagning om at omgradere adjuverende terapier eller tidlig cystektomi

Metoder Patienter med primær diagnose af UBC og planlagt til transurethral resektion af blære på internationale urologiske afdelinger vil blive rekrutteret prospektivt. Patienter med bekræftet diagnose af T1 UBC vil blive inkluderet i undersøgelsen. Alle udvalgte patienter vil blive bedt om at underskrive et skriftligt informeret samtykke og enhver lokalt påkrævet godkendelse af fortrolighedsloven forud for TURB. Endvidere skal alle patienter give samtykke til central patologirevision.

Patienterne vil modtage adjuverende behandlinger (dvs. intravesikal terapi eller tidlig cystektomi) i henhold til retningslinjer og kliniske standarder. Alle data vedrørende disse behandlinger vil blive indsamlet prospektivt i løbet af undersøgelsesperioden eller patientens død.

De kliniske data fra patienter, der er inkluderet i undersøgelsen, vil blive indsamlet prospektivt på hvert center og gemt i en elektronisk case-rapportformular (eCRF) ved hjælp af Castor-platformen (Castor www.castoredc.com). Efter at have kombineret datasættene fra de forskellige centre, vil der blive genereret rapporter for hver variabel, der identificerer manglende eller inkonsistente data. Uoverensstemmelser vil blive løst, før den endelige database fryses. Beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) vil være utilgængelige for efterforskere på andre steder. Abstraktioner af opfølgningsskemaer vil forekomme med 6-måneders intervaller, indtil patienten er død, mistet til opfølgning, eller undersøgelsen afsluttes.

Patologiske prøver vil blive scannet og uploadet til eCRF for at tillade en central patologisk revision.

Begrundelse for patientantal Tilbagefaldsraten for T1 blærekræft anslås at være op til 50 % [4]. Vi planlægger at inkludere 700 patienter i undersøgelsen. Dette ville gøre det muligt at detektere en fejlrate på 50 % med 4 % på hver side af 95 % konfidensintervallet (andel 0,50 med 95 % CI 0,46-0,54).

Fremtidsudsigter, formidling og gennemslagskraft Der vil blive skrevet et manuskript og indsendes til publicering i et videnskabeligt tidsskrift. Enhver formel præsentation eller offentliggørelse af data indsamlet fra dette forsøg vil blive betragtet som en fælles publikation af efterforskerne.

Undersøgelser, der stammer fra dette register, kan potentielt ændre risikostratificeringen og dermed håndteringen af ​​patienter med T1 UBC.