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在患有 aHUS 的研究参与者中评估 Iptacopan 的长期安全性、耐受性和疗效

2026年6月1日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项多中心、单臂、开放标签扩展研究，以评估 Iptacopan 在非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 参与者中的长期安全性、耐受性和疗效，这些患者已完成之前的 Iptacopan 第 3 期 aHUS 研究

这是一项多中心、单臂、开放标签、扩展研究，旨在评估 iptacopan 在 aHUS 参与者中的长期安全性、耐受性和疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

扩展研究基线/第 1 天访视等同于母研究的治疗结束访视。 研究将从第 1 天开始，随后在研究治疗期间每 4 个月进行一次现场访问。 必须在最后一次研究治疗后 7 天进行安全跟进远程访问，以收集有关不良事件的信息。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

65

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Novartis Pharmaceuticals
  • 电话号码：+81337978748

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 印度
    • Maharashtra
      • Nagpur、Maharashtra、印度、440015
        • 主动，不招人
        • Novartis Investigative Site
      • Pune、Maharashtra、印度、411011
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 土耳其（türkiye）
    • Yenimahalle
      • Ankara、Yenimahalle、土耳其（türkiye）、06500
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin、Yenisehir、土耳其（türkiye）、33110
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、22270-060
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo、São Paulo、巴西、05403 000
        • 主动，不招人
        • Novartis Investigative Site
  • 捷克语
    • Poruba
      • Ostrava、Poruba、捷克语、708 52
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Saitama
      • Iruma-gun、Saitama、日本、3500495
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在参与开放标签扩展研究之前必须获得签署的知情同意书
  2. 愿意并能够遵守学习活动安排
  3. 在 aHUS 中完成任何先前“诺华赞助”iptacopan 3 期临床试验的完整研究治疗期的参与者仍在接受 iptacopan 研究治疗并根据研究者的判断从中获益
  4. 先前针对脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗接种应该是最新的（即，应根据当地指南接种所需的任何加强剂）

排除标准：

  1. 与任何补体抑制剂的伴随治疗以及与任何禁用药物的伴随治疗
  2. 研究者认为可能使参与者面临风险的任何合并症或医疗状况（包括但不限于任何活动性全身细菌、病毒或真菌感染或恶性肿瘤）
  3. 脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌等荚膜菌引起的活动性感染或反复侵袭性感染史
  4. 对 iptacopan 或其赋形剂或类似化学类别的药物过敏史
  5. 孕妇或哺乳期妇女
  6. 有生育能力的女性，定义为生理上能够怀孕的所有女性，除非她们在研究药物给药期间和研究药物停止后 1 周内使用有效的避孕方法。

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：伊普塔考潘 200 毫克
开放标签，单臂
药品：Iptcaopan 200 毫克
开放标签、参与者特定试剂盒、每天服用两次的硬明胶胶囊
其他名称：
  • LNP023

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Number of participants with adverse events and serious adverse events
大体时间：Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
Throughout the study duration, up to 4 years

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
未使用抗 C5 抗体治疗且具有完全 TMA 反应状态的参与者人数
大体时间：在整个学习期间，长达 4 年
完全血栓性微血管病 (TMA) 反应定义为 (1) 血小板计数（血小板计数 ≥150 x 109/L）和 LDH（低于 ULN）的血液学正常化，以及 (2) 肾功能改善（血清肌酐降低 ≥ 25%与开始抗 C5 抗体治疗前的血清肌酐值相比，较基线或血清肌酐降低 ≥ 25%）
在整个学习期间，长达 4 年
估计肾小球滤过率 (eGFR)
大体时间：在整个学习期间，长达 4 年

将收集基于 eGFR 类别的估计肾小球滤过率 (eGFR)。

作为通过中央实验室的临床化学小组的一部分以 mg/dL 测量的血清肌酐将用于计算应用慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 公式的 eGFR。
在整个学习期间，长达 4 年
慢性肾脏病 (CKD) 阶段
大体时间：在整个学习期间，长达 4 年

将提供基于 eGFR 类别的慢性肾脏病 (CKD) 阶段 (1-5)：

  • 阶段 1 (G1)：肾脏受损但肾功能正常
  • 第 2 阶段 (G2)：肾功能轻度丧失
  • 阶段 3 (G3)：3a：肾功能轻度至中度丧失； 3b：中度至重度肾功能丧失
  • 第 4 阶段 (G4)：肾功能严重丧失
  • 5 期终末期肾病（肾衰竭）：肾衰竭需要移植或透析
在整个学习期间，长达 4 年
按透析需求状态划分的参与者人数
大体时间：在整个学习期间，长达 4 年
将提供透析需求状态
在整个学习期间，长达 4 年
Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
大体时间：Throughout the study duration, up to 4 years

Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:

  • thrombocytopenia (platelet count decrease of ≥ 25% compared to baseline and < lower limit of normal (LLN)),
  • microangiopathic hemolytic anemia (hemoglobin ≤ LLN for age and gender and lactate dehydrogenase (LDH) ≥ 1.5 x upper limit of normal (ULN),
  • worsening kidney function (serum creatinine increase of ≥ 25% compared to baseline levels)
Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
大体时间：Throughout study duration, up to 4 years

TMA related events during the study is defined as any one of the following:

  • Irreversible (>3 months) reduction in eGFR rate by ≥20%, not attributable to another cause
  • An episode of acute kidney injury (AKI) attributed to a TMA that requires renal replacement therapy
  • A non-renal manifestation of a TMA that requires hospitalization, or causes irreversible organ damage or death.
Throughout study duration, up to 4 years

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年5月8日

初级完成 (估计的)

2032年7月16日

研究完成 (估计的)

2032年7月27日

研究注册日期

首次提交

2023年3月21日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月21日

首次发布 (实际的)

2023年4月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月1日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLNP023F12001B
  • 2022-502965-34-00 (其他标识符：EU CT)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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