Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Iptacopan i undersøgelsesdeltagere med aHUS

1. juni 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et multicenter, enkeltarms, åbent udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Iptacopan hos deltagere med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS), som har gennemført et forudgående Iptacopan fase 3-studie i aHUS

Dette er et multicenter, enkeltarm, åbent forlængelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af iptacopan hos deltagere med aHUS.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forlængelsestudiet Baseline/Dag 1 besøg svarer til afslutningen af ​​behandlingsbesøget i forældreundersøgelsen. Undersøgelsen begynder på dag 1 efterfulgt af besøg på stedet hver 4. måned i undersøgelsesbehandlingsperioden. Et sikkerhedsopfølgnings-telebesøg skal udføres 7 dage efter sidste undersøgelsesbehandling for at indsamle oplysninger om uønskede hændelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

65

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +81337978748

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 22270-060
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, 440015
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411011
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 3500495
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tjekkiet
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tjekkiet, 708 52
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkiet (Türkiye), 06500
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin, Yenisehir, Tyrkiet (Türkiye), 33110
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke skal indhentes før deltagelse i det åbne forlængelsesstudie
  2. Villig og i stand til at overholde studiets aktivitetsplan
  3. Deltagere, der har gennemført hele undersøgelsesbehandlingsperioden for et tidligere "Novartis-sponsoreret" fase 3 klinisk forsøg med iptacopan i aHUS, er stadig i iptacopan-undersøgelsesbehandling og drager fordel af det ifølge Investigators vurdering
  4. Tidligere vaccinationer mod Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae-infektioner bør være opdaterede (dvs. at eventuelle nødvendige boostere skal administreres i henhold til lokale retningslinjer)

Ekskluderingskriterier:

  1. Samtidig behandling med en hvilken som helst komplementhæmmer samt samtidig behandling med enhver af de forbudte lægemidler
  2. Enhver komorbiditet eller medicinsk tilstand (herunder, men ikke begrænset til, aktiv systemisk bakteriel, viral eller svampeinfektion eller malignitet), som efter investigatorens mening kan bringe deltageren i fare
  3. Aktiv infektion eller historie med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede bakterier såsom Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae eller Haemophilus influenzae
  4. Anamnese med overfølsomhed over for iptacopan eller dets hjælpestoffer eller over for lægemidler af lignende kemiske klasser
  5. Gravide eller ammende (ammende) kvinder
  6. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger effektive præventionsmetoder under dosering af forsøgslægemiddel og i 1 uge efter ophør med forsøgslægemiddel.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Iptacopan 200 mg
Åben etiket, enkeltarm
Medicin: Iptcaopan 200 mg
Åben etiket, deltagerspecifikke kits, hårde gelatinekapsler, der skal tages to gange om dagen
Andre navne:
  • LNP023

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of participants with adverse events and serious adverse events
Tidsramme: Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
Throughout the study duration, up to 4 years

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med fuldstændig TMA-responsstatus uden brug af anti-C5 antistofterapi
Tidsramme: Gennem hele studiets varighed, op til 4 år
Komplet trombotisk mikroangiopati (TMA) Respons er defineret som (1) hæmatologisk normalisering af trombocyttal (trombocyttal ≥150 x 109/L) og LDH (under ULN), og (2) forbedring af nyrefunktionen (≥ 25 % reduktion af serumkreatinin). fra baseline eller ≥ 25 % serumkreatininreduktion sammenlignet med serumkreatininværdier før påbegyndelse af anti-C5 antistofbehandling)
Gennem hele studiets varighed, op til 4 år
Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Gennem hele studietiden, op til 4 år

Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) baseret på eGFR-kategorier vil blive indsamlet.

Serumkreatinin målt i mg/dL som en del af panelet for klinisk kemi gennem det centrale laboratorium vil blive brugt til at beregne eGFR ved anvendelse af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formlen.
Gennem hele studietiden, op til 4 år
Stadium af kronisk nyresygdom (CKD).
Tidsramme: Gennem hele studietiden, op til 4 år

Kronisk nyresygdom (CKD) stadium (1-5) baseret på eGFR-kategorier vil blive leveret:

  • Trin 1 (G1): Nyreskade med normal nyrefunktion
  • Trin 2 (G2): Mildt tab af nyrefunktion
  • Trin 3 (G3): 3a: Mildt til moderat tab af nyrefunktion; 3b: Moderat til alvorligt tab af nyrefunktion
  • Trin 4 (G4): Alvorligt tab af nyrefunktion
  • Trin 5 Slutstadie nyresygdom (nyresvigt): Nyresvigt og behov for transplantation eller dialyse
Gennem hele studietiden, op til 4 år
Antal deltagere efter status for dialysekrav
Tidsramme: Gennem hele studiets varighed, op til 4 år
Status for dialysekrav vil blive oplyst
Gennem hele studiets varighed, op til 4 år
Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
Tidsramme: Throughout the study duration, up to 4 years

Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:

  • thrombocytopenia (platelet count decrease of ≥ 25% compared to baseline and < lower limit of normal (LLN)),
  • microangiopathic hemolytic anemia (hemoglobin ≤ LLN for age and gender and lactate dehydrogenase (LDH) ≥ 1.5 x upper limit of normal (ULN),
  • worsening kidney function (serum creatinine increase of ≥ 25% compared to baseline levels)
Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
Tidsramme: Throughout study duration, up to 4 years

TMA related events during the study is defined as any one of the following:

  • Irreversible (>3 months) reduction in eGFR rate by ≥20%, not attributable to another cause
  • An episode of acute kidney injury (AKI) attributed to a TMA that requires renal replacement therapy
  • A non-renal manifestation of a TMA that requires hospitalization, or causes irreversible organ damage or death.
Throughout study duration, up to 4 years

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. juli 2032

Studieafslutning (Anslået)

27. juli 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

3. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023F12001B
  • 2022-502965-34-00 (Anden identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Iptcaopan 200 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner