Evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo del iptacopan en los participantes del estudio con SHUa
1 de junio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de extensión abierto, de un solo grupo y multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo del iptacopan en participantes con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS) que han completado un estudio anterior de fase 3 de iptacopan en aHUS
Este es un estudio de extensión abierto, multicéntrico, de un solo brazo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo del iptacopan en participantes con SHUa.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La visita de referencia del estudio de extensión/día 1 es equivalente a la visita de fin de tratamiento del estudio principal.
El estudio comenzará el Día 1 seguido de visitas en el sitio cada 4 meses durante el período de tratamiento del estudio.
Se debe realizar una televisita de seguimiento de seguridad 7 días después del último tratamiento del estudio para recopilar información sobre eventos adversos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
65
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +81337978748
Ubicaciones de estudio
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Rio de Janeiro, Brasil, 22270-060
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403 000
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Poruba
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Ostrava, Poruba, Chequia, 708 52
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Maharashtra
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Nagpur, Maharashtra, India, 440015
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Pune, Maharashtra, India, 411011
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Saitama
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Iruma-gun, Saitama, Japón, 3500495
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Porcelana, 100034
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Yenimahalle
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Ankara, Yenimahalle, Turquía (Türkiye), 06500
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Yenisehir
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Mersin, Yenisehir, Turquía (Türkiye), 33110
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se debe obtener un consentimiento informado firmado antes de participar en el estudio de extensión de etiqueta abierta
- Dispuesto y capaz de cumplir con el programa de actividades del estudio
- Los participantes que han completado el período completo de tratamiento del estudio de cualquier ensayo clínico de fase 3 de iptacopan "patrocinado por Novartis" anterior en SHUa, todavía están en tratamiento del estudio con iptacopan y se benefician de él según el criterio del investigador.
- Las vacunas previas contra las infecciones por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae deben estar al día (es decir, cualquier refuerzo necesario debe administrarse de acuerdo con las pautas locales)
Criterio de exclusión:
- Tratamiento concomitante con cualquier inhibidor del complemento así como tratamiento concomitante con alguno de los fármacos prohibidos
- Cualquier comorbilidad o afección médica (que incluye, entre otros, cualquier infección o malignidad bacteriana, viral o fúngica sistémica activa) que, en opinión del investigador, podría poner en riesgo al participante.
- Infección activa o antecedentes de infecciones invasivas recurrentes causadas por bacterias encapsuladas como Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae
- Antecedentes de hipersensibilidad al iptacopan o a sus excipientes o a fármacos de clases químicas similares
- Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes)
- Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que estén usando métodos anticonceptivos efectivos durante la dosificación del fármaco en investigación y durante 1 semana después de suspender el fármaco en investigación.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Iptacopan 200 mg
Etiqueta abierta, brazo único
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Etiqueta abierta, kits específicos para participantes, cápsulas de gelatina dura para tomar dos veces al día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Number of participants with adverse events and serious adverse events
Periodo de tiempo: Throughout the study duration, up to 4 years
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Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
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Throughout the study duration, up to 4 years
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con estado de respuesta completo de MAT sin el uso de terapia con anticuerpos anti-C5
Periodo de tiempo: A lo largo de la duración del estudio, hasta 4 años.
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La respuesta a la microangiopatía trombótica completa (MAT) se define como (1) normalización hematológica del recuento de plaquetas (recuento de plaquetas ≥150 x 109/l) y LDH (por debajo del LSN), y (2) mejora de la función renal (≥ 25 % de reducción de la creatinina sérica desde el inicio o ≥ 25 % de reducción de la creatinina sérica en comparación con los valores de creatinina sérica antes del inicio de la terapia con anticuerpos anti-C5)
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A lo largo de la duración del estudio, hasta 4 años.
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Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: A lo largo de la duración del estudio, hasta 4 años.
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Se recopilará la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) basada en las categorías de eGFR. La creatinina sérica medida en mg/dL como parte del panel de química clínica a través del laboratorio central se utilizará para calcular la eGFR aplicando la fórmula de la Colaboración Epidemiológica de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI). |
A lo largo de la duración del estudio, hasta 4 años.
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Estadio de la enfermedad renal crónica (ERC)
Periodo de tiempo: A lo largo de la duración del estudio, hasta 4 años.
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Se proporcionará la etapa (1-5) de la enfermedad renal crónica (ERC) según las categorías de eGFR:
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A lo largo de la duración del estudio, hasta 4 años.
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Número de participantes por estado de requerimiento de diálisis
Periodo de tiempo: A lo largo de la duración del estudio, hasta 4 años.
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Se proporcionará el estado del requisito de diálisis.
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A lo largo de la duración del estudio, hasta 4 años.
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Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
Periodo de tiempo: Throughout the study duration, up to 4 years
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Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:
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Throughout the study duration, up to 4 years
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Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
Periodo de tiempo: Throughout study duration, up to 4 years
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TMA related events during the study is defined as any one of the following:
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Throughout study duration, up to 4 years
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de mayo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
16 de julio de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
27 de julio de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
3 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de junio de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Citopenia
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Glomerulonefritis
- Nefritis
- Trombocitopenia
- Uremia
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Síndrome urémico hemolítico
- Microangiopatías trombóticas
- Síndrome Urémico Hemolítico Atípico
- Glomerulonefritis Membranoproliferativa
Otros números de identificación del estudio
- CLNP023F12001B
- 2022-502965-34-00 (Otro identificador: EU CT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .