Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost Iptacopanu u účastníků studie s aHUS

1. června 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Multicentrická otevřená rozšiřující studie s jednou paží k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti iptakopanu u účastníků s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS), kteří dokončili předchozí studii fáze 3 iptakopanu v aHUS

Toto je multicentrická, jednoramenná, otevřená, prodloužená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti iptakopanu u účastníků s aHUS.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Základní stav studie/návštěva 1. den prodloužené studie je ekvivalentní návštěvě na konci léčby rodičovské studie. Studie začne v den 1, po kterém budou následovat návštěvy na místě každé 4 měsíce během období studie. Televizní návštěva bezpečnostní kontroly musí být provedena 7 dní po poslední studijní léčbě, aby se shromáždily informace o nežádoucích účincích.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

65

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +81337978748

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 22270-060
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403 000
        • Aktivní, ne nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440015
        • Aktivní, ne nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411011
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonsko, 3500495
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Turecko (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turecko (Türkiye), 06500
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin, Yenisehir, Turecko (Türkiye), 33110
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Česko
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Česko, 708 52
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před účastí v otevřené rozšířené studii je nutné získat podepsaný informovaný souhlas
  2. Ochota a schopnost dodržovat studijní Rozvrh činností
  3. Účastníci, kteří dokončili celou studijní léčbu jakékoli předchozí klinické studie iptacopanu sponzorované společností Novartis fáze 3 v aHUS, jsou stále na léčbě iptacopanem a podle úsudku zkoušejícího z ní mají prospěch.
  4. Předchozí vakcinace proti infekcím Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae by měla být aktuální (tj. jakákoli potřebná přeočkování by měla být podávána v souladu s místními směrnicemi)

Kritéria vyloučení:

  1. Souběžná léčba jakýmkoli inhibitorem komplementu i současná léčba některým ze zakázaných léků
  2. Jakákoli komorbidita nebo zdravotní stav (včetně, ale bez omezení na jakoukoli aktivní systémovou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci nebo malignitu), které by podle názoru zkoušejícího mohly účastníka vystavit riziku
  3. Aktivní infekce nebo historie rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými bakteriemi, jako je Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae nebo Haemophilus influenzae
  4. Anamnéza přecitlivělosti na iptacopan nebo jeho pomocné látky nebo na léky podobných chemických skupin
  5. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy
  6. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají účinné metody antikoncepce během dávkování hodnoceného léku a 1 týden po jeho vysazení.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Iptacopan 200 mg
Otevřený štítek, jednoramenné
Lék: Iptcaopan 200 mg
Otevřená etiketa, sady specifické pro účastníky, tvrdé želatinové tobolky, které se užívají dvakrát denně
Ostatní jména:
  • LNP023

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of participants with adverse events and serious adverse events
Časové okno: Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
Throughout the study duration, up to 4 years

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s kompletním stavem odpovědi TMA bez použití anti-C5 protilátkové terapie
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky
Kompletní trombotická mikroangiopatie (TMA) Odpověď je definována jako (1) hematologická normalizace počtu krevních destiček (počet krevních destiček ≥150 x 109/l) a LDH (pod ULN) a (2) zlepšení funkce ledvin (≥ 25% snížení sérového kreatininu od výchozí hodnoty nebo ≥ 25% snížení sérového kreatininu ve srovnání s hodnotami sérového kreatininu před zahájením léčby protilátkami anti-C5)
Po celou dobu studia až 4 roky
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky

Bude shromažďována odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) na základě kategorií eGFR.

Sérový kreatinin měřený v mg/dl jako součást panelu klinické chemie prostřednictvím centrální laboratoře bude použit k výpočtu eGFR za použití vzorce Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
Po celou dobu studia až 4 roky
Stádium chronického onemocnění ledvin (CKD).
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky

Stádium chronického onemocnění ledvin (CKD) (1-5) na základě kategorií eGFR bude poskytnuto:

  • Fáze 1 (G1): Poškození ledvin s normální funkcí ledvin
  • Fáze 2 (G2): Mírná ztráta funkce ledvin
  • Fáze 3 (G3): 3a: Mírná až střední ztráta funkce ledvin; 3b: Střední až závažná ztráta funkce ledvin
  • Fáze 4 (G4): Závažná ztráta funkce ledvin
  • Fáze 5 Konečné stadium onemocnění ledvin (selhání ledvin): Selhání ledvin a potřeba transplantace nebo dialýzy
Po celou dobu studia až 4 roky
Počet účastníků podle stavu požadavku na dialýzu
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky
Bude poskytnut stav požadavku na dialýzu
Po celou dobu studia až 4 roky
Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
Časové okno: Throughout the study duration, up to 4 years

Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:

  • thrombocytopenia (platelet count decrease of ≥ 25% compared to baseline and < lower limit of normal (LLN)),
  • microangiopathic hemolytic anemia (hemoglobin ≤ LLN for age and gender and lactate dehydrogenase (LDH) ≥ 1.5 x upper limit of normal (ULN),
  • worsening kidney function (serum creatinine increase of ≥ 25% compared to baseline levels)
Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
Časové okno: Throughout study duration, up to 4 years

TMA related events during the study is defined as any one of the following:

  • Irreversible (>3 months) reduction in eGFR rate by ≥20%, not attributable to another cause
  • An episode of acute kidney injury (AKI) attributed to a TMA that requires renal replacement therapy
  • A non-renal manifestation of a TMA that requires hospitalization, or causes irreversible organ damage or death.
Throughout study duration, up to 4 years

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

16. července 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

27. července 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023F12001B
  • 2022-502965-34-00 (Jiný identifikátor: EU CT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Iptcaopan 200 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit