Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost Iptacopanu u účastníků studie s aHUS

19. března 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Multicentrická otevřená rozšiřující studie s jednou paží k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti iptakopanu u účastníků s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS), kteří dokončili předchozí studii fáze 3 iptakopanu v aHUS

Toto je multicentrická, jednoramenná, otevřená, prodloužená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti iptakopanu u účastníků s aHUS.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Základní stav studie/návštěva 1. den prodloužené studie je ekvivalentní návštěvě na konci léčby rodičovské studie. Studie začne v den 1, po kterém budou následovat návštěvy na místě každé 4 měsíce během období studie. Televizní návštěva bezpečnostní kontroly musí být provedena 7 dní po poslední studijní léčbě, aby se shromáždily informace o nežádoucích účincích.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před účastí v otevřené rozšířené studii je nutné získat podepsaný informovaný souhlas
  2. Ochota a schopnost dodržovat studijní Rozvrh činností
  3. Účastníci, kteří dokončili celou studijní léčbu jakékoli předchozí klinické studie iptacopanu sponzorované společností Novartis fáze 3 v aHUS, jsou stále na léčbě iptacopanem a podle úsudku zkoušejícího z ní mají prospěch.
  4. Předchozí vakcinace proti infekcím Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae by měla být aktuální (tj. jakákoli potřebná přeočkování by měla být podávána v souladu s místními směrnicemi)

Kritéria vyloučení:

  1. Souběžná léčba jakýmkoli inhibitorem komplementu i současná léčba některým ze zakázaných léků
  2. Jakákoli komorbidita nebo zdravotní stav (včetně, ale bez omezení na jakoukoli aktivní systémovou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci nebo malignitu), které by podle názoru zkoušejícího mohly účastníka vystavit riziku
  3. Aktivní infekce nebo historie rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými bakteriemi, jako je Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae nebo Haemophilus influenzae
  4. Anamnéza přecitlivělosti na iptacopan nebo jeho pomocné látky nebo na léky podobných chemických skupin
  5. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy
  6. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají účinné metody antikoncepce během dávkování hodnoceného léku a 1 týden po jeho vysazení.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Iptacopan 200 mg
Otevřený štítek, jednoramenné
Lék: Iptcaopan 200 mg
Otevřená etiketa, sady specifické pro účastníky, tvrdé želatinové tobolky, které se užívají dvakrát denně
Ostatní jména:
  • LNP023

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky
Počet účastníků s nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami bude uveden
Po celou dobu studia až 4 roky
Počet účastníků s abnormálními bezpečnostními laboratorními parametry, vitálními funkcemi a EKG
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky
Bude poskytnut počet účastníků s abnormálními bezpečnostními laboratorními parametry, vitálními funkcemi a EKG
Po celou dobu studia až 4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s absencí relapsu aHUS bez použití protilátky anti-C5
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky

Recidiva atypického hemolyticko-uremického syndromu (aHUS) je definována koexistencí alespoň dvou z následujících při stejné návštěvě:

  • trombocytopenie (počet krevních destiček < 150 x 109 /l),
  • mikroangiopatická hemolytická anémie (hemoglobin < 10 g/dl, LDH > horní hranice normy, nedetekovatelný haptoglobin, přítomnost schistocytů na krevním nátěru),
  • zhoršení funkce ledvin (sérový kreatinin nebo poměr proteinů ke kreatininu v moči (UPCR) > horní hranice normálu a zvýšení o ≥ 15 % ve srovnání s výchozími hladinami)
Po celou dobu studia až 4 roky
Počet účastníků s kompletním stavem odpovědi TMA bez použití anti-C5 protilátkové terapie
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky
Kompletní trombotická mikroangiopatie (TMA) Odpověď je definována jako (1) hematologická normalizace počtu krevních destiček (počet krevních destiček ≥150 x 109/l) a LDH (pod ULN) a (2) zlepšení funkce ledvin (≥ 25% snížení sérového kreatininu od výchozí hodnoty nebo ≥ 25% snížení sérového kreatininu ve srovnání s hodnotami sérového kreatininu před zahájením léčby protilátkami anti-C5)
Po celou dobu studia až 4 roky
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky

Bude shromažďována odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) na základě kategorií eGFR.

Sérový kreatinin měřený v mg/dl jako součást panelu klinické chemie prostřednictvím centrální laboratoře bude použit k výpočtu eGFR za použití vzorce Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
Po celou dobu studia až 4 roky
Stádium chronického onemocnění ledvin (CKD).
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky

Stádium chronického onemocnění ledvin (CKD) (1-5) na základě kategorií eGFR bude poskytnuto:

  • Fáze 1 (G1): Poškození ledvin s normální funkcí ledvin
  • Fáze 2 (G2): Mírná ztráta funkce ledvin
  • Fáze 3 (G3): 3a: Mírná až střední ztráta funkce ledvin; 3b: Střední až závažná ztráta funkce ledvin
  • Fáze 4 (G4): Závažná ztráta funkce ledvin
  • Fáze 5 Konečné stadium onemocnění ledvin (selhání ledvin): Selhání ledvin a potřeba transplantace nebo dialýzy
Po celou dobu studia až 4 roky
Počet účastníků podle stavu požadavku na dialýzu
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky
Bude poskytnut stav požadavku na dialýzu
Po celou dobu studia až 4 roky
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s trombotickou mikroangiopatií (TMA).
Časové okno: Po celou dobu studia až 4 roky

Události související s TMA během studie definované jako některá z následujících:

  • Nevratné (> 3 měsíce) snížení frekvence eGFR o ≥ 20 %, nelze přičíst jiné příčině
  • Epizoda akutního poškození ledvin (AKI) připisovaná TMA, která vyžaduje renální substituční terapii
  • Nerenální projev TMA, který vyžaduje hospitalizaci nebo způsobuje nevratné poškození orgánů nebo smrt.
Po celou dobu studia až 4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

20. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

9. října 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023F12001B

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Iptcaopan 200 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit