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Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di Iptacopan nei partecipanti allo studio con aHUS

1 giugno 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di estensione multicentrico, a braccio singolo, in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di Iptacopan nei partecipanti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) che hanno completato un precedente studio di fase 3 con iptacopan nella SEUa

Questo è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, di estensione per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di iptacopan nei partecipanti con aHUS.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La visita al basale/giorno 1 dello studio di estensione equivale alla visita di fine trattamento dello studio principale. Lo studio inizierà il giorno 1 seguito da visite in loco ogni 4 mesi durante il periodo di trattamento dello studio. Una televisita di follow-up sulla sicurezza deve essere condotta 7 giorni dopo l'ultimo trattamento in studio per raccogliere informazioni sugli eventi avversi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

65

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +81337978748

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 22270-060
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403 000
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Cechia, 708 52
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Giappone, 3500495
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440015
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, India, 411011
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Turchia (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turchia (Türkiye), 06500
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin, Yenisehir, Turchia (Türkiye), 33110
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio di estensione in aperto
  2. Disposto e in grado di rispettare il programma delle attività di studio
  3. I partecipanti che hanno completato l'intero periodo di trattamento dello studio di qualsiasi precedente studio clinico di fase 3 con iptacopan "sponsorizzato da Novartis" nella SEUa, sono ancora in trattamento con iptacopan e ne traggono beneficio secondo il giudizio dello sperimentatore
  4. Le precedenti vaccinazioni contro le infezioni da Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae devono essere aggiornate (ovvero, eventuali richiami richiesti devono essere somministrati secondo le linee guida locali)

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento concomitante con qualsiasi inibitore del complemento e trattamento concomitante con uno qualsiasi dei farmaci proibiti
  2. Qualsiasi comorbidità o condizione medica (inclusa ma non limitata a qualsiasi infezione o malignità batterica, virale o fungina sistemica attiva) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe mettere a rischio il partecipante
  3. Infezione attiva o anamnesi di infezioni invasive ricorrenti causate da batteri incapsulati come Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae
  4. Storia di ipersensibilità all'iptacopan o ai suoi eccipienti o a farmaci di classi chimiche simili
  5. Donne incinte o che allattano (in allattamento).
  6. Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi efficaci durante la somministrazione del farmaco sperimentale e per 1 settimana dopo l'interruzione del farmaco sperimentale.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Iptacopan 200 mg
Etichetta aperta, braccio singolo
Droga: Iptcaopan 200 mg
Etichetta aperta, kit specifici per i partecipanti, capsule di gelatina dura da assumere due volte al giorno
Altri nomi:
  • LNP023

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of participants with adverse events and serious adverse events
Lasso di tempo: Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
Throughout the study duration, up to 4 years

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con stato di risposta completa alla TMA senza l'uso della terapia con anticorpi anti-C5
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio, fino a 4 anni
Microangiopatia trombotica completa (TMA) La risposta è definita come (1) normalizzazione ematologica della conta piastrinica (conta piastrinica ≥150 x 109/L) e LDH (inferiore a ULN) e (2) miglioramento della funzionalità renale (riduzione della creatinina sierica ≥ 25% dal basale o riduzione della creatinina sierica ≥ 25% rispetto ai valori di creatinina sierica prima dell'inizio della terapia con anticorpi anti-C5)
Per tutta la durata dello studio, fino a 4 anni
Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio, fino a 4 anni

Verrà raccolta la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) basata sulle categorie di eGFR.

La creatinina sierica misurata in mg/dL come parte del panel di chimica clinica attraverso il laboratorio centrale verrà utilizzata per calcolare l'eGFR applicando la formula della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
Per tutta la durata dello studio, fino a 4 anni
Stadio della malattia renale cronica (CKD).
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio, fino a 4 anni

Verrà fornito lo stadio della malattia renale cronica (CKD) (1-5) basato sulle categorie di eGFR:

  • Stadio 1 (G1): danno renale con funzione renale normale
  • Stadio 2 (G2): lieve perdita della funzione renale
  • Stadio 3 (G3): 3a: perdita della funzionalità renale da lieve a moderata; 3b: Perdita della funzione renale da moderata a grave
  • Stadio 4 (G4): grave perdita della funzionalità renale
  • Stadio 5 Malattia renale allo stadio terminale (insufficienza renale): insufficienza renale e necessità di trapianto o dialisi
Per tutta la durata dello studio, fino a 4 anni
Numero di partecipanti per stato del requisito di dialisi
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio, fino a 4 anni
Verrà fornito lo stato del requisito della dialisi
Per tutta la durata dello studio, fino a 4 anni
Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
Lasso di tempo: Throughout the study duration, up to 4 years

Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:

  • thrombocytopenia (platelet count decrease of ≥ 25% compared to baseline and < lower limit of normal (LLN)),
  • microangiopathic hemolytic anemia (hemoglobin ≤ LLN for age and gender and lactate dehydrogenase (LDH) ≥ 1.5 x upper limit of normal (ULN),
  • worsening kidney function (serum creatinine increase of ≥ 25% compared to baseline levels)
Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
Lasso di tempo: Throughout study duration, up to 4 years

TMA related events during the study is defined as any one of the following:

  • Irreversible (>3 months) reduction in eGFR rate by ≥20%, not attributable to another cause
  • An episode of acute kidney injury (AKI) attributed to a TMA that requires renal replacement therapy
  • A non-renal manifestation of a TMA that requires hospitalization, or causes irreversible organ damage or death.
Throughout study duration, up to 4 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

16 luglio 2032

Completamento dello studio (Stimato)

27 luglio 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023F12001B
  • 2022-502965-34-00 (Altro identificatore: EU CT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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