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Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Iptacopan bei Studienteilnehmern mit aHUS

19. März 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische, einarmige, offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Iptacopan bei Teilnehmern mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), die eine vorangegangene Iptacopan-Phase-3-Studie in aHUS abgeschlossen haben

Dies ist eine multizentrische, einarmige, unverblindete Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Iptacopan bei Teilnehmern mit aHUS.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Besuch der Verlängerungsstudie Baseline/Tag 1 entspricht dem Besuch am Ende der Behandlung der Mutterstudie. Die Studie beginnt an Tag 1, gefolgt von Vor-Ort-Besuchen alle 4 Monate während des Behandlungszeitraums der Studie. 7 Tage nach der letzten Studienbehandlung muss eine Sicherheits-Follow-up-Fernuntersuchung durchgeführt werden, um Informationen zu unerwünschten Ereignissen zu sammeln.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

150

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vor der Teilnahme an der Open-Label-Verlängerungsstudie muss eine unterzeichnete Einverständniserklärung eingeholt werden
  2. Bereit und in der Lage, den Studienplan der Aktivitäten einzuhalten
  3. Teilnehmer, die den gesamten Studienbehandlungszeitraum einer früheren „von Novartis gesponserten“ klinischen Phase-3-Studie mit Iptacopan in aHUS abgeschlossen haben, befinden sich weiterhin in der Iptacopan-Studienbehandlung und profitieren davon gemäß der Beurteilung des Prüfarztes
  4. Frühere Impfungen gegen Infektionen mit Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae sollten auf dem neuesten Stand sein (d. h. erforderliche Auffrischimpfungen sollten gemäß den örtlichen Richtlinien verabreicht werden).

Ausschlusskriterien:

  1. Gleichzeitige Behandlung mit einem beliebigen Komplementhemmer sowie gleichzeitige Behandlung mit einem der verbotenen Arzneimittel
  2. Jede Komorbidität oder Erkrankung (einschließlich, aber nicht beschränkt auf aktive systemische bakterielle, virale oder Pilzinfektionen oder bösartige Erkrankungen), die nach Ansicht des Ermittlers den Teilnehmer gefährden könnten
  3. Aktive Infektion oder Vorgeschichte von wiederkehrenden invasiven Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien wie Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae oder Haemophilus influenzae verursacht wurden
  4. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Iptacopan oder seine Hilfsstoffe oder gegen Arzneimittel ähnlicher chemischer Klassen
  5. Schwangere oder stillende (stillende) Frauen
  6. Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Dosierung des Prüfpräparats und für 1 Woche nach Absetzen des Prüfpräparats wirksame Verhütungsmethoden an.

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Iptacopan 200 mg
Offenes Etikett, einarmig
Arzneimittel: Iptcaopan 200 mg
Offenes Etikett, teilnehmerspezifische Kits, Hartgelatinekapseln zur zweimaligen Einnahme
Andere Namen:
  • LNP023

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen wird angegeben
Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen Sicherheitslaborparametern, Vitalfunktionen und EKGs
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen Sicherheitslaborparametern, Vitalfunktionen und EKGs wird bereitgestellt
Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer ohne aHUS-Rezidiv ohne Verwendung von Anti-C5-Antikörpern
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre

Ein Rückfall des atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms (aHUS) ist definiert durch das gleichzeitige Bestehen von mindestens zwei der folgenden Symptome bei derselben Visite:

  • Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl < 150 x 109 /l),
  • mikroangiopathische hämolytische Anämie (Hämoglobin < 10 g/dl, LDH > Obergrenze des Normalwertes, nicht nachweisbares Haptoglobin, Vorhandensein von Schistozyten im Blutausstrich),
  • Verschlechterung der Nierenfunktion (Serum-Kreatinin oder Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnis (UPCR) > Obergrenze des Normalwerts und ein Anstieg von ≥ 15 % im Vergleich zu den Ausgangswerten)
Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit vollständigem TMA-Ansprechstatus ohne Anwendung einer Anti-C5-Antikörpertherapie
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Das vollständige Ansprechen der thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) ist definiert als (1) hämatologische Normalisierung der Thrombozytenzahl (Thrombozytenzahl ≥ 150 x 109/l) und LDH (unter ULN) und (2) Verbesserung der Nierenfunktion (≥ 25 % Serum-Kreatinin-Reduktion). vom Ausgangswert oder ≥ 25 % Serum-Kreatinin-Reduktion im Vergleich zu den Serum-Kreatinin-Werten vor Beginn der Anti-C5-Antikörper-Therapie)
Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre

Die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) basierend auf den eGFR-Kategorien wird erhoben.

Serumkreatinin, gemessen in mg/dL als Teil des klinisch-chemischen Panels durch das Zentrallabor, wird verwendet, um die eGFR unter Anwendung der Formel der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) zu berechnen.
Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Stadium der chronischen Nierenerkrankung (CKD).
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre

Das Stadium der chronischen Nierenerkrankung (CKD) (1-5) basierend auf den eGFR-Kategorien wird bereitgestellt:

  • Stadium 1 (G1): Nierenschaden bei normaler Nierenfunktion
  • Stufe 2 (G2): Leichter Verlust der Nierenfunktion
  • Stufe 3 (G3): 3a: Leichter bis mäßiger Verlust der Nierenfunktion; 3b: Moderater bis schwerer Verlust der Nierenfunktion
  • Stufe 4 (G4): Schwerer Verlust der Nierenfunktion
  • Stadium 5 Nierenerkrankung im Endstadium (Nierenversagen): Nierenversagen und Notwendigkeit einer Transplantation oder Dialyse
Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Anzahl der Teilnehmer nach Dialysepflichtstatus
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Der Status der Dialysepflicht wird bereitgestellt
Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen im Zusammenhang mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA).
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre

TMA-bezogene Ereignisse während der Studie, definiert als eines der folgenden:

  • Irreversible (> 3 Monate) Reduktion der eGFR-Rate um ≥ 20 %, die keiner anderen Ursache zuzuschreiben ist
  • Eine Episode einer akuten Nierenschädigung (AKI), die einer TMA zugeschrieben wird, die eine Nierenersatztherapie erfordert
  • Eine nicht renale Manifestation einer TMA, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert oder irreversible Organschäden oder den Tod verursacht.
Während der gesamten Studiendauer, bis zu 4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

20. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. September 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

9. Oktober 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023F12001B

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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