Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności iptacopanu u uczestników badania z aHUS

1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności iptakopanu u uczestników z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS), którzy ukończyli poprzednie badanie fazy 3 iptakopanu w aHUS

Jest to wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte, rozszerzone badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności iptacopanu u uczestników z aHUS.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wizyta w badaniu rozszerzonym na początku badania/w dniu 1 jest równoważna z wizytą na koniec leczenia w badaniu macierzystym. Badanie rozpocznie się pierwszego dnia, a następnie co 4 miesiące w okresie leczenia w ramach badania będą odbywać się wizyty na miejscu. W celu zebrania informacji o zdarzeniach niepożądanych 7 dni po ostatnim leczeniu w ramach badania należy przeprowadzić telewizytę dotyczącą bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

65

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +81337978748

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 22270-060
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403 000
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Czechy
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Czechy, 708 52
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440015
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411011
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonia, 3500495
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Turcja (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turcja (Türkiye), 06500
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin, Yenisehir, Turcja (Türkiye), 33110
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Przed przystąpieniem do otwartego badania rozszerzonego należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę
  2. Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu zajęć
  3. Uczestnicy, którzy ukończyli pełny okres leczenia w jakimkolwiek wcześniejszym „sponsorowanym przez firmę Novartis” badaniu klinicznym fazy 3 iptacopan w aHUS, nadal przyjmują badany lek iptacopan i odnoszą z niego korzyści zgodnie z oceną badacza
  4. Wcześniejsze szczepienia przeciwko zakażeniom Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae powinny być aktualne (tj. wszelkie wymagane dawki przypominające należy podawać zgodnie z lokalnymi wytycznymi).

Kryteria wyłączenia:

  1. Jednoczesne leczenie jakimkolwiek inhibitorem dopełniacza, jak również jednoczesne leczenie którymkolwiek z zabronionych leków
  2. Jakakolwiek choroba współistniejąca lub stan chorobowy (w tym między innymi jakakolwiek czynna ogólnoustrojowa infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza lub nowotwór złośliwy), która w opinii badacza może narazić uczestnika na ryzyko
  3. Aktywna infekcja lub nawracające infekcje inwazyjne w wywiadzie wywołane przez bakterie otoczkowe, takie jak Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae lub Haemophilus influenzae
  4. Historia nadwrażliwości na iptakopan lub jego substancje pomocnicze lub na leki należące do podobnych grup chemicznych
  5. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  6. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, o ile nie stosują skutecznych metod antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku i przez 1 tydzień po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iptakopan 200 mg
Otwarta etykieta, jedno ramię
Lek: Iptkaopan 200 mg
Otwarta etykieta, zestawy specyficzne dla uczestnika, twarde kapsułki żelatynowe do przyjmowania dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • LNP023

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of participants with adverse events and serious adverse events
Ramy czasowe: Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
Throughout the study duration, up to 4 years

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze statusem całkowitej odpowiedzi TMA bez zastosowania terapii przeciwciałami anty-C5
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów, do 4 lat
Całkowita mikroangiopatia zakrzepowa (TMA) Odpowiedź definiowana jest jako (1) normalizacja hematologiczna liczby płytek krwi (liczba płytek krwi ≥150 x 109/l) i LDH (poniżej GGN) oraz (2) poprawa czynności nerek (zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy o ≥ 25%) od wartości początkowej lub zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy o ≥ 25% w porównaniu z wartościami kreatyniny w surowicy przed rozpoczęciem leczenia przeciwciałem anty-C5)
Przez cały okres studiów, do 4 lat
Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów, do 4 lat

Zostaną zebrane szacunkowe współczynniki przesączania kłębuszkowego (eGFR) na podstawie kategorii eGFR.

Stężenie kreatyniny w surowicy mierzone w mg/dl w ramach panelu chemii klinicznej w laboratorium centralnym zostanie użyte do obliczenia eGFR przy użyciu wzoru współpracy epidemiologicznej przewlekłej choroby nerek (CKD-EPI).
Przez cały okres studiów, do 4 lat
Stadium przewlekłej choroby nerek (CKD).
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów, do 4 lat

Przewlekła choroba nerek (CKD) w stadium (1-5) w oparciu o kategorie eGFR zostanie zapewniona:

  • Etap 1 (G1): Uszkodzenie nerek z prawidłową czynnością nerek
  • Etap 2 (G2): Łagodna utrata funkcji nerek
  • Etap 3 (G3): 3a: Łagodna do umiarkowanej utrata czynności nerek; 3b: Umiarkowana do ciężkiej utrata funkcji nerek
  • Etap 4 (G4): Ciężka utrata czynności nerek
  • Etap 5 Schyłkowa niewydolność nerek (niewydolność nerek): Niewydolność nerek i konieczność przeszczepu lub dializy
Przez cały okres studiów, do 4 lat
Liczba uczestników według statusu zapotrzebowania na dializę
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów, do 4 lat
Status zapotrzebowania na dializę zostanie podany
Przez cały okres studiów, do 4 lat
Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
Ramy czasowe: Throughout the study duration, up to 4 years

Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:

  • thrombocytopenia (platelet count decrease of ≥ 25% compared to baseline and < lower limit of normal (LLN)),
  • microangiopathic hemolytic anemia (hemoglobin ≤ LLN for age and gender and lactate dehydrogenase (LDH) ≥ 1.5 x upper limit of normal (ULN),
  • worsening kidney function (serum creatinine increase of ≥ 25% compared to baseline levels)
Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
Ramy czasowe: Throughout study duration, up to 4 years

TMA related events during the study is defined as any one of the following:

  • Irreversible (>3 months) reduction in eGFR rate by ≥20%, not attributable to another cause
  • An episode of acute kidney injury (AKI) attributed to a TMA that requires renal replacement therapy
  • A non-renal manifestation of a TMA that requires hospitalization, or causes irreversible organ damage or death.
Throughout study duration, up to 4 years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

16 lipca 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

27 lipca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023F12001B
  • 2022-502965-34-00 (Inny identyfikator: EU CT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Iptkaopan 200 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj