Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evalueer de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van iptacopan bij studiedeelnemers met aHUS

19 maart 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een multicenter, eenarmige, open-label extensiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan op lange termijn te evalueren bij deelnemers met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) die een voorafgaande fase 3-studie van iptacopan in aHUS hebben voltooid

Dit is een multicenter, eenarmig, open-label, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan op lange termijn bij deelnemers met aHUS te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het basislijn/dag 1-bezoek van het vervolgonderzoek is gelijk aan het bezoek aan het einde van de behandeling van het moederonderzoek. De studie begint op dag 1, gevolgd door bezoeken ter plaatse om de 4 maanden tijdens de studiebehandelingsperiode. Er moet 7 dagen na de laatste onderzoeksbehandeling een veiligheidsfollow-upbezoek worden gehouden om informatie over bijwerkingen te verzamelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekende geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voorafgaand aan deelname aan het open-label extensieonderzoek
  2. Bereid en in staat zich te houden aan het studieprogramma
  3. Deelnemers die de volledige studiebehandelingsperiode van een eerdere "door Novartis gesponsorde" iptacopan Fase 3 klinische studie in aHUS hebben voltooid, zijn nog steeds op de iptacopan-studiebehandeling en hebben er baat bij volgens het oordeel van de onderzoeker
  4. Eerdere vaccinaties tegen infecties met Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae moeten up-to-date zijn (d.w.z. eventuele boosters moeten worden toegediend volgens de lokale richtlijnen).

Uitsluitingscriteria:

  1. Gelijktijdige behandeling met een complementremmer en gelijktijdige behandeling met een van de verboden geneesmiddelen
  2. Elke comorbiditeit of medische aandoening (inclusief maar niet beperkt tot elke actieve systemische bacteriële, virale of schimmelinfectie of maligniteit) die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer in gevaar kan brengen
  3. Actieve infectie of voorgeschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriën zoals Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae of Haemophilus influenzae
  4. Geschiedenis van overgevoeligheid voor iptacopan of zijn hulpstoffen of voor geneesmiddelen van vergelijkbare chemische klassen
  5. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen
  6. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende 1 week na het stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Iptacopan 200 mg
Open label, enkele arm
Geneesmiddel: Iptcaopan 200 mg
Open label, deelnemerspecifieke kits, harde gelatinecapsules die tweemaal daags moeten worden ingenomen
Andere namen:
  • LNP023

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
Het aantal deelnemers met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen wordt verstrekt
Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
Aantal deelnemers met abnormale veiligheidslaboratoriumparameters, vitale functies en ECG's
Tijdsspanne: Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
Aantal deelnemers met abnormale veiligheidslaboratoriumparameters, vitale functies en ECG's worden verstrekt
Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers zonder aHUS-terugval zonder gebruik van anti-C5-antilichaam
Tijdsspanne: Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar

Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS)-terugval wordt gedefinieerd door het naast elkaar bestaan ​​van ten minste twee van de volgende symptomen tijdens hetzelfde bezoek:

  • trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 150 x 109 /l),
  • microangiopathische hemolytische anemie (hemoglobine < 10 g/dl, LDH > bovengrens van normaal, niet-detecteerbaar haptoglobine, aanwezigheid van schistocyt op bloeduitstrijkje),
  • verslechtering van de nierfunctie (serumcreatinine of urine-eiwit-tot-creatinine-ratio (UPCR) > bovengrens van normaal en een toename van ≥ 15% in vergelijking met uitgangswaarden)
Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
Aantal deelnemers met volledige TMA-responsstatus zonder gebruik van anti-C5-antilichaamtherapie
Tijdsspanne: Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
Volledige trombotische microangiopathie (TMA) Respons wordt gedefinieerd als (1) hematologische normalisatie van het aantal bloedplaatjes (aantal bloedplaatjes ≥150 x 109/l) en LDH (onder ULN), en (2) verbetering van de nierfunctie (≥ 25% serumcreatinineverlaging). vanaf baseline of ≥ 25% serumcreatinineverlaging vergeleken met serumcreatininewaarden voorafgaand aan de start van anti-C5-antilichaamtherapie)
Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar

Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) op basis van eGFR-categorieën zal worden verzameld.

Serumcreatinine zoals gemeten in mg/dL als onderdeel van het klinisch-chemiepanel via het centrale laboratorium zal worden gebruikt om de eGFR te berekenen met toepassing van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-formule.
Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
Stadium van chronische nierziekte (CKD).
Tijdsspanne: Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar

Chronische nierziekte (CKD) stadium (1-5) op basis van eGFR-categorieën wordt verstrekt:

  • Fase 1 (G1): Nierbeschadiging met normale nierfunctie
  • Fase 2 (G2): Mild verlies van nierfunctie
  • Stadium 3 (G3): 3a: Licht tot matig verlies van nierfunctie; 3b: Matig tot ernstig verlies van nierfunctie
  • Stadium 4 (G4): ernstig verlies van nierfunctie
  • Stadium 5 Eindstadium nierziekte (nierfalen): Nierfalen en noodzaak van transplantatie of dialyse
Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
Aantal deelnemers naar status dialysebehoefte
Tijdsspanne: Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
De status van de dialysebehoefte wordt verstrekt
Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar
Aantal deelnemers met trombotische microangiopathie (TMA)-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar

TMA-gerelateerde gebeurtenissen tijdens het onderzoek gedefinieerd als een van de volgende:

  • Onomkeerbare (>3 maanden) verlaging van het eGFR-percentage met ≥20%, niet toe te schrijven aan een andere oorzaak
  • Een episode van acuut nierletsel (AKI) toegeschreven aan een TMA waarvoor nierfunctievervangende therapie nodig is
  • Een niet-renale manifestatie van een TMA die ziekenhuisopname vereist, of onomkeerbare orgaanschade of overlijden veroorzaakt.
Gedurende de gehele duur van de studie, tot 4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

20 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

28 september 2029

Studie voltooiing (Geschat)

9 oktober 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLNP023F12001B

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Iptcaopan 200 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Croatia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren