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AHUSを使用した研究参加者におけるイプタコパンの長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価する

2026年6月1日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

AHUSで先行するイプタコパン第3相試験を完了した非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の参加者におけるイプタコパンの長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための多施設、単一アーム、非盲検延長試験

これは、aHUS の参加者におけるイプタコパンの長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための、多施設、単群、非盲検、延長試験です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

延長研究のベースライン/1日目の訪問は、親研究の治療終了訪問に相当します。 研究は1日目に開始され、その後、研究治療期間中4か月ごとにオンサイト訪問が続きます。 有害事象に関する情報を収集するために、最終試験治療の7日後に安全フォローアップ遠隔訪問を実施する必要があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

65

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals
  • 電話番号：+81337978748

研究場所

  • インド
    • Maharashtra
      • Nagpur、Maharashtra、インド、440015
        • 積極的、募集していない
        • Novartis Investigative Site
      • Pune、Maharashtra、インド、411011
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
    • Poruba
      • Ostrava、Poruba、チェコ、708 52
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • トルコ（Türkiye）
    • Yenimahalle
      • Ankara、Yenimahalle、トルコ（Türkiye）、06500
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin、Yenisehir、トルコ（Türkiye）、33110
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、22270-060
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403 000
        • 積極的、募集していない
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Saitama
      • Iruma-gun、Saitama、日本、3500495
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 非盲検延長試験に参加する前に、署名済みのインフォームドコンセントを取得する必要があります
  2. -研究スケジュールを遵守する意思と能力がある
  3. -aHUSでの以前の「ノバルティスが後援する」イプタコパン第3相臨床試験の完全な研究治療期間を完了した参加者は、まだイプタコパン研究治療を受けており、治験責任医師の判断に従ってそれから利益を得る
  4. 髄膜炎菌、肺炎連鎖球菌、およびインフルエンザ菌感染症に対する事前のワクチン接種は最新のものである必要があります (つまり、必要なブースターは地域のガイドラインに従って投与する必要があります)。

除外基準:

  1. -補体阻害剤による併用治療、および禁止薬物の併用治療
  2. -任意の併存疾患または病状（アクティブな全身性細菌、ウイルスまたは真菌感染症または悪性腫瘍を含むがこれらに限定されない）、治験責任医師の意見では、参加者を危険にさらす可能性があります
  3. -髄膜炎菌、肺炎連鎖球菌、インフルエンザ菌などのカプセル化された細菌によって引き起こされる活動的な感染または再発した侵襲性感染の歴史
  4. -イプタコパンまたはその賦形剤、または同様の化学クラスの薬物に対する過敏症の病歴
  5. 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
  6. 治験薬の投与中および治験薬の中止後1週間、効果的な避妊方法を使用していない限り、生理学的に妊娠することができるすべての女性として定義される出産の可能性のある女性。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イプタコパン 200mg
オープンラベル、シングルアーム
薬：イプトカオパン 200mg
オープンラベル、参加者固有のキット、1 日 2 回服用するハード ゼラチン カプセル
他の名前：
  • LNP023

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of participants with adverse events and serious adverse events
時間枠：Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
Throughout the study duration, up to 4 years

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
抗C5抗体療法を使用せずに完全なTMA応答ステータスを持つ参加者の数
時間枠：学習期間中、最大4年間
完全な血栓性微小血管障害（TMA）の反応は、（1）血小板数（血小板数≧150 x 109/L）およびLDH（ULN未満）の血液学的正常化、および（2）腎機能の改善（≧25%の血清クレアチニン減少）として定義されます。ベースラインから、または抗C5抗体療法の開始前の血清クレアチニン値と比較して25％以上の血清クレアチニン減少）
学習期間中、最大4年間
推定糸球体濾過率 (eGFR)
時間枠：学習期間中、最大 4 年間

eGFR カテゴリーに基づく推定糸球体濾過率 (eGFR) が収集されます。

中央検査室を介した臨床化学パネルの一部としてmg / dLで測定される血清クレアチニンは、慢性腎臓病疫学コラボレーション（CKD-EPI）式を適用してeGFRを計算するために使用されます。
学習期間中、最大 4 年間
慢性腎臓病（CKD）の病期
時間枠：学習期間中、最大 4 年間

eGFR カテゴリに基づく慢性腎臓病 (CKD) ステージ (1-5) が提供されます。

  • ステージ 1 (G1): 正常な腎機能を伴う腎障害
  • ステージ 2 (G2): 腎機能の軽度の喪失
  • ステージ 3 (G3): 3a: 腎機能の軽度から中等度の喪失。 3b：腎機能の中等度から重度の喪失
  • ステージ 4 (G4): 腎機能の重度の喪失
  • ステージ 5 末期腎不全 (腎不全): 腎不全および移植または透析の必要性
学習期間中、最大 4 年間
透析要否別参加者数
時間枠：学習期間中、最大4年間
透析要件のステータスが提供されます
学習期間中、最大4年間
Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
時間枠：Throughout the study duration, up to 4 years

Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:

  • thrombocytopenia (platelet count decrease of ≥ 25% compared to baseline and < lower limit of normal (LLN)),
  • microangiopathic hemolytic anemia (hemoglobin ≤ LLN for age and gender and lactate dehydrogenase (LDH) ≥ 1.5 x upper limit of normal (ULN),
  • worsening kidney function (serum creatinine increase of ≥ 25% compared to baseline levels)
Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
時間枠：Throughout study duration, up to 4 years

TMA related events during the study is defined as any one of the following:

  • Irreversible (>3 months) reduction in eGFR rate by ≥20%, not attributable to another cause
  • An episode of acute kidney injury (AKI) attributed to a TMA that requires renal replacement therapy
  • A non-renal manifestation of a TMA that requires hospitalization, or causes irreversible organ damage or death.
Throughout study duration, up to 4 years

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年5月8日

一次修了 (推定)

2032年7月16日

研究の完了 (推定)

2032年7月27日

試験登録日

最初に提出

2023年3月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年3月21日

最初の投稿 (実際)

2023年4月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月1日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLNP023F12001B
  • 2022-502965-34-00 (その他の識別子：EU CT)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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