Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioi Iptacopanin pitkäaikaisturvallisuus, siedettävyys ja teho aHUS-tutkimukseen osallistuneilla

tiistai 19. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Monikeskus, yksihaarainen, avoin laajennustutkimus iptacopanin pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS), jotka ovat saaneet päätökseen edeltävän iptacopan-vaiheen 3 tutkimuksen aHUSissa

Tämä on monikeskus, yksihaarainen, avoin, jatkotutkimus, jossa arvioidaan iptakopaanin pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aHUS-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Jatkotutkimuksen lähtötilanne/päivä 1 käynti vastaa emotutkimuksen hoidon päättymiskäyntiä. Tutkimus alkaa päivänä 1, jota seuraa käynnit paikan päällä 4 kuukauden välein tutkimuksen hoitojakson aikana. Turvallisuusseuranta-televierailu on suoritettava 7 päivää viimeisen tutkimushoidon jälkeen tietojen keräämiseksi haittatapahtumista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava ennen osallistumista avoimeen laajennustutkimukseen
  2. Haluaa ja pystyä noudattamaan opiskeluaikataulua
  3. Osallistujat, jotka ovat suorittaneet loppuun minkä tahansa aikaisemman "Novartisin sponsoroiman" iptacopanin faasin 3 kliinisen aHUS-tutkimuksen koko tutkimusjakson, ovat edelleen iptakopaanitutkimushoidossa ja hyötyvät siitä tutkijan arvion mukaan
  4. Aiempien Neisseria meningitidis-, Streptococcus pneumoniae- ja Haemophilus influenzae -infektioiden vastaisten rokotusten tulee olla ajan tasalla (eli kaikki tarvittavat tehosterokotteet tulee antaa paikallisten ohjeiden mukaisesti).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Samanaikainen hoito millä tahansa komplementin estäjällä sekä samanaikainen hoito millä tahansa kielletyllä lääkkeellä
  2. Mikä tahansa samanaikainen sairaus tai sairaus (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio tai pahanlaatuinen kasvain), joka tutkijan mielestä voisi vaarantaa osallistujan
  3. Aktiivinen infektio tai toistuvia invasiivisia infektioita, jotka ovat aiheuttaneet kapseloituneet bakteerit, kuten Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae tai Haemophilus influenzae
  4. Aiempi yliherkkyys iptakopaanille tai sen apuaineille tai samanlaisten kemiallisten ryhmien lääkkeille
  5. Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset
  6. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuslääkkeen annon aikana ja 1 viikon ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Iptacopan 200 mg
Avoin etiketti, yksivarsi
Lääke: Iptcaopan 200 mg
Avoin etiketti, osallistujakohtaiset sarjat, kovat gelatiinikapselit otettavaksi kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • LNP023

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta
Ilmoitetaan niiden osallistujien lukumäärä, joilla on haittatapahtumia ja vakavia haittatapahtumia
Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on poikkeavat turvallisuuslaboratorioparametrit, elintoiminnot ja EKG:t
Aikaikkuna: Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta
Ilmoitettu määrä osallistujia, joilla on poikkeavat turvallisuuslaboratorioparametrit, elintoiminnot ja EKG:t
Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla ei ollut aHUS-relapsia ilman anti-C5-vasta-aineen käyttöä
Aikaikkuna: Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta

Epätyypillisen hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän (aHUS) uusiutuminen määritellään vähintään kahden seuraavista esiintymisestä samalla käynnillä:

  • trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 150 x 109 /l),
  • mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia (hemoglobiini < 10 g/dl, LDH > normaalin yläraja, haptoglobiinia ei voida havaita, skitosyyttien esiintyminen verinäytteessä),
  • munuaisten toiminnan heikkeneminen (seerumin kreatiniini- tai virtsan proteiini-kreatiniinisuhde (UPCR) > normaalin yläraja ja nousu ≥ 15 % lähtötasoon verrattuna)
Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on täydellinen TMA-vaste ilman anti-C5-vasta-ainehoitoa
Aikaikkuna: Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta
Täydellinen tromboottinen mikroangiopatia (TMA) -vaste määritellään (1) verihiutaleiden määrän (verihiutaleiden määrä ≥150 x 109/l) ja LDH:n normalisoitumisena (alle ULN) ja (2) munuaistoiminnan paranemisena (≥ 25 % seerumin kreatiniinin lasku). lähtötasosta tai ≥ 25 %:n seerumin kreatiniinin lasku verrattuna seerumin kreatiniiniarvoihin ennen anti-C5-vasta-ainehoidon aloittamista)
Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta
Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR)
Aikaikkuna: Koko opintojen ajan, jopa 4 vuotta

Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) kerätään eGFR-luokkien perusteella.

Seerumin kreatiniinia, joka on mitattu mg/dl:nä osana keskuslaboratorion läpi suoritettavaa kliinisen kemian paneelia, käytetään eGFR:n laskemiseen käyttäen Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -kaavaa.
Koko opintojen ajan, jopa 4 vuotta
Kroonisen munuaissairauden (CKD) vaihe
Aikaikkuna: Koko opintojen ajan, jopa 4 vuotta

Kroonisen munuaissairauden (CKD) vaihe (1–5) eGFR-luokkien perusteella tarjotaan:

  • Vaihe 1 (G1): Munuaisvaurio ja normaali munuaisten toiminta
  • Vaihe 2 (G2): Lievä munuaisten toiminnan menetys
  • Vaihe 3 (G3): 3a: Lievä tai kohtalainen munuaisten toiminnan menetys; 3b: Kohtalainen tai vaikea munuaisten toiminnan menetys
  • Vaihe 4 (G4): Vaikea munuaisten toiminnan menetys
  • Vaihe 5 Loppuvaiheen munuaissairaus (munuaisten vajaatoiminta): Munuaisten vajaatoiminta ja elinsiirron tai dialyysin tarve
Koko opintojen ajan, jopa 4 vuotta
Osallistujien määrä dialyysitarpeen tilan mukaan
Aikaikkuna: Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta
Dialyysitarpeen tila ilmoitetaan
Koko opiskeluajan, enintään 4 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla oli tromboottiseen mikroangiopatiaan (TMA) liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Koko opintojen ajan, jopa 4 vuotta

TMA:han liittyvät tapahtumat tutkimuksen aikana määritellään joksikin seuraavista:

  • Peruuttamaton (> 3 kuukautta) eGFR:n lasku ≥ 20 %, ei johdu muusta syystä
  • Akuutin munuaisvaurion (AKI) episodi, joka johtuu TMA:sta, joka vaatii munuaiskorvaushoitoa
  • TMA:n ei-munuainen ilmentymä, joka vaatii sairaalahoitoa tai aiheuttaa peruuttamattomia elinvaurioita tai kuoleman.
Koko opintojen ajan, jopa 4 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 20. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 28. syyskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 9. lokakuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 3. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLNP023F12001B

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Iptcaopan 200 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa