Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdera långsiktig säkerhet, tolerabilitet och effektivitet hos Iptacopan hos studiedeltagare med aHUS

1 juni 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En multicenter, enkelarms, öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av Iptacopan hos deltagare med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) som har genomfört en föregående Iptacopan fas 3-studie i aHUS

Detta är en multicenter, enkelarm, öppen, förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av iptacopan hos deltagare med aHUS.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Förlängningsstudien Baseline/Dag 1-besöket är likvärdigt med slutet av behandlingsbesöket i moderstudien. Studien börjar på dag 1 följt av besök på plats var fjärde månad under studiens behandlingsperiod. Ett säkerhetsuppföljningsbesök måste göras 7 dagar efter den senaste studiebehandlingen för att samla in information om biverkningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

65

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +81337978748

Studieorter

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 22270-060
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, 440015
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411011
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 3500495
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Tjeckien
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tjeckien, 708 52
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Turkiet (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turkiet (Türkiye), 06500
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin, Yenisehir, Turkiet (Türkiye), 33110
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat informerat samtycke måste erhållas innan deltagande i den öppna förlängningsstudien
  2. Villig och kan följa studiens aktivitetsschema
  3. Deltagare som har fullföljt hela studiebehandlingsperioden för någon tidigare "Novartis-sponsrad" fas 3 klinisk prövning av iptacopan i aHUS, är fortfarande på iptacopan studiebehandling och drar nytta av det enligt utredarens bedömning
  4. Tidigare vaccinationer mot Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae och Haemophilus influenzae-infektioner bör vara uppdaterade (dvs. eventuella booster bör administreras enligt lokala riktlinjer)

Exklusions kriterier:

  1. Samtidig behandling med någon komplementhämmare samt samtidig behandling med något av de förbjudna läkemedlen
  2. Alla samsjukligheter eller medicinska tillstånd (inklusive men inte begränsat till någon aktiv systemisk bakteriell, virus- eller svampinfektion eller malignitet) som enligt utredaren kan utsätta deltagaren för risker
  3. Aktiv infektion eller historia av återkommande invasiva infektioner orsakade av inkapslade bakterier som Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae eller Haemophilus influenzae
  4. Tidigare överkänslighet mot iptacopan eller dess hjälpämnen eller mot läkemedel av liknande kemiska klasser
  5. Gravida eller ammande (ammande) kvinnor
  6. Kvinnor i fertil ålder, definierade som alla kvinnor som fysiologiskt kan bli gravida, såvida de inte använder effektiva preventivmetoder under dosering av prövningsläkemedlet och under 1 vecka efter att prövningsläkemedlet avslutats.

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Iptacopan 200 mg
Öppen etikett, enkelarm
Läkemedel: Iptcaopan 200 mg
Öppen etikett, deltagarspecifika kit, hårda gelatinkapslar som ska tas två gånger om dagen
Andra namn:
  • LNP023

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of participants with adverse events and serious adverse events
Tidsram: Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
Throughout the study duration, up to 4 years

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med fullständig TMA-svarsstatus utan användning av anti-C5-antikroppsterapi
Tidsram: Under hela studietiden, upp till 4 år
Komplett trombotisk mikroangiopati (TMA) Respons definieras som (1) hematologisk normalisering av trombocytantal (trombocytantal ≥150 x 109/L) och LDH (under ULN), och (2) förbättring av njurfunktionen (≥ 25 % minskning av serumkreatinin). från baslinjen eller ≥ 25 % serumkreatininreduktion jämfört med serumkreatininvärden innan behandling med anti-C5-antikroppar påbörjas)
Under hela studietiden, upp till 4 år
Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
Tidsram: Under hela studietiden, upp till 4 år

Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) baserad på eGFR-kategorier kommer att samlas in.

Serumkreatinin mätt i mg/dL som en del av panelen för klinisk kemi genom det centrala laboratoriet kommer att användas för att beräkna eGFR med tillämpning av formeln Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
Under hela studietiden, upp till 4 år
Stadium av kronisk njursjukdom (CKD).
Tidsram: Under hela studietiden, upp till 4 år

Kronisk njursjukdom (CKD) stadium (1-5) baserat på eGFR-kategorier kommer att tillhandahållas:

  • Steg 1 (G1): Njurskada med normal njurfunktion
  • Steg 2 (G2): Lätt förlust av njurfunktionen
  • Steg 3 (G3): 3a: Lätt till måttlig förlust av njurfunktion; 3b: Måttlig till allvarlig förlust av njurfunktion
  • Steg 4 (G4): Allvarlig förlust av njurfunktionen
  • Steg 5 Slutstadiet av njursjukdom (njursvikt): Njursvikt och behov av transplantation eller dialys
Under hela studietiden, upp till 4 år
Antal deltagare efter status för dialysbehov
Tidsram: Under hela studietiden, upp till 4 år
Status för dialyskrav kommer att tillhandahållas
Under hela studietiden, upp till 4 år
Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
Tidsram: Throughout the study duration, up to 4 years

Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:

  • thrombocytopenia (platelet count decrease of ≥ 25% compared to baseline and < lower limit of normal (LLN)),
  • microangiopathic hemolytic anemia (hemoglobin ≤ LLN for age and gender and lactate dehydrogenase (LDH) ≥ 1.5 x upper limit of normal (ULN),
  • worsening kidney function (serum creatinine increase of ≥ 25% compared to baseline levels)
Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
Tidsram: Throughout study duration, up to 4 years

TMA related events during the study is defined as any one of the following:

  • Irreversible (>3 months) reduction in eGFR rate by ≥20%, not attributable to another cause
  • An episode of acute kidney injury (AKI) attributed to a TMA that requires renal replacement therapy
  • A non-renal manifestation of a TMA that requires hospitalization, or causes irreversible organ damage or death.
Throughout study duration, up to 4 years

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

16 juli 2032

Avslutad studie (Beräknad)

27 juli 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 mars 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 mars 2023

Första postat (Faktisk)

3 april 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLNP023F12001B
  • 2022-502965-34-00 (Annan identifierare: EU CT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera