Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az iptacopan hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése az aHUS-szal végzett vizsgálatban résztvevők körében

2024. március 19. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Többközpontú, egykarú, nyílt kiterjesztésű vizsgálat az iptacopan hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére olyan atipikus hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő résztvevőknél, akik előző, 3. fázisú Iptacopan vizsgálatot végeztek az aHUS-ban

Ez egy többközpontú, egyágú, nyílt, kiterjesztett vizsgálat az iptacopan hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére aHUS-ban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kiterjesztett vizsgálat kiindulási állapota/1. napi látogatása egyenértékű a szülővizsgálat kezelés végén végzett látogatásával. A vizsgálat az 1. napon kezdődik, majd a vizsgálati kezelési időszak alatt 4 havonta helyszíni látogatások következnek. Az utolsó vizsgálati kezelés után 7 nappal biztonsági nyomon követési távlátogatást kell végezni, hogy információkat gyűjtsenek a nemkívánatos eseményekről.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Novartis Pharmaceuticals

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A nyílt elnevezésű kiterjesztett vizsgálatban való részvétel előtt aláírt, tájékozott beleegyezést kell szerezni
  2. Hajlandó és képes megfelelni a tanulmányi tevékenységi ütemtervnek
  3. Azok a résztvevők, akik az aHUS-ban végzett bármely korábbi, „Novartis által szponzorált” iptacopan Phase 3 klinikai vizsgálat teljes vizsgálati kezelési időszakát befejezték, továbbra is iptacopan vizsgálati kezelés alatt állnak, és a vizsgáló megítélése szerint részesülnek belőle.
  4. A Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae és Haemophilus influenzae fertőzések elleni korábbi oltásoknak naprakésznek kell lenniük (azaz a szükséges emlékeztető oltásokat a helyi irányelveknek megfelelően kell beadni).

Kizárási kritériumok:

  1. Egyidejű kezelés bármely komplement inhibitorral, valamint egyidejű kezelés bármely tiltott gyógyszerrel
  2. Bármilyen társbetegség vagy egészségügyi állapot (ideértve, de nem kizárólagosan minden aktív szisztémás bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzést vagy rosszindulatú daganatot), amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevőt
  3. Aktív fertőzés vagy a kórelőzményben szereplő visszatérő invazív fertőzések, amelyeket olyan kapszulázott baktériumok okoznak, mint a Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae vagy Haemophilus influenzae
  4. Az iptacopannal vagy segédanyagaival vagy a hasonló kémiai csoportokba tartozó gyógyszerekkel szembeni túlérzékenység anamnézisében
  5. Terhes vagy szoptató (szoptató) nők
  6. Fogamzóképes korú nők: minden olyan nő, aki fiziológiásan képes teherbe esni, kivéve, ha hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz a vizsgált gyógyszer adagolásakor és a vizsgálati gyógyszer abbahagyását követő 1 hétig.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Iptacopan 200 mg
Nyitott címke, egykarú
Drog: Iptcaopan 200 mg
Nyitott címkés, résztvevőspecifikus készletek, kemény zselatin kapszula, amelyet naponta kétszer kell bevenni
Más nevek:
  • LNP023

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel és súlyos nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
Meg kell adni a nemkívánatos eseményekkel és súlyos nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők számát
A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
A kóros biztonsági laboratóriumi paraméterekkel, életjelekkel és EKG-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
Biztosítani kell a kóros biztonsági laboratóriumi paraméterekkel, életjelekkel és EKG-val rendelkező résztvevők számát.
A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél nem jelentkezett aHUS visszaesés anti-C5 antitest használata nélkül
Időkeret: A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig

Az atípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS) relapszusát az alábbiak közül legalább kettő együttélése határozza meg egy látogatás során:

  • thrombocytopenia (thrombocytaszám < 150 x 109 /l),
  • mikroangiopátiás hemolitikus anaemia (hemoglobin < 10 g/dl, LDH > a normál felső határa, nem kimutatható haptoglobin, schistocyta jelenléte a vérkeneten),
  • romló veseműködés (szérum kreatinin- vagy vizeletfehérje-kreatinin arány (UPCR) > a normál érték felső határa és ≥ 15%-os növekedés az alapszinthez képest)
A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
Azon résztvevők száma, akiknek teljes TMA-válasz státusza volt, anti-C5 antitestterápia alkalmazása nélkül
Időkeret: A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
A teljes thromboticus mikroangiopátia (TMA) válasz: (1) hematológiai normalizálódás a vérlemezkeszámban (thrombocytaszám ≥150 x 109/l) és LDH (normál felső határ alatt), és (2) a vesefunkció javulása (≥ 25%-os szérum kreatinin csökkenés) a kiindulási értékhez képest vagy ≥ 25%-os szérum kreatinin csökkenés az anti-C5 antitest terápia megkezdése előtti szérum kreatinin értékekhez képest)
A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
Becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR)
Időkeret: A tanulmányok teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig

A rendszer összegyűjti az eGFR-kategóriák alapján becsült glomeruláris filtrációs rátát (eGFR).

A központi laboratóriumon keresztül a klinikai kémiai panel részeként mg/dl-ben mért szérum kreatinin értéket fogják használni az eGFR kiszámításához a krónikus vesebetegség-epidemiológiai együttműködés (CKD-EPI) képlet alkalmazásával.
A tanulmányok teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
Krónikus vesebetegség (CKD) stádiuma
Időkeret: A tanulmányok teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig

A krónikus vesebetegség (CKD) stádiumát (1-5) az eGFR kategóriák alapján biztosítjuk:

  • 1. szakasz (G1): Vesekárosodás normál veseműködés mellett
  • 2. szakasz (G2): A vesefunkció enyhe elvesztése
  • 3. szakasz (G3): 3a: A vesefunkció enyhe vagy közepes fokú elvesztése; 3b: Mérsékelt vagy súlyos vesefunkcióvesztés
  • 4. stádium (G4): A vesefunkció súlyos elvesztése
  • 5. szakasz Végstádiumú vesebetegség (veseelégtelenség): Veseelégtelenség és transzplantáció vagy dialízis szükségessége
A tanulmányok teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
A résztvevők száma a dialízisszükséglet állapota szerint
Időkeret: A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
Megjelenik a dialízis szükséges állapota
A tanulmány teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig
A thromboticus mikroangiopátiával (TMA) kapcsolatos nemkívánatos eseményekben szenvedők száma
Időkeret: A tanulmányok teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig

A vizsgálat során a TMA-val kapcsolatos események a következők:

  • Az eGFR ráta visszafordíthatatlan (>3 hónap) csökkenése ≥20%-kal, amely nem más oknak tulajdonítható
  • Akut vesekárosodás (AKI) epizódja, amelyet olyan TMA-nak tulajdonítanak, amely vesepótló terápiát igényel
  • A TMA nem vese megnyilvánulása, amely kórházi kezelést igényel, vagy visszafordíthatatlan szervkárosodást vagy halált okoz.
A tanulmányok teljes időtartama alatt, legfeljebb 4 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. május 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. szeptember 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. október 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. március 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 21.

Első közzététel (Tényleges)

2023. április 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 19.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CLNP023F12001B

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján egy független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Iptcaopan 200 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel