Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценить долгосрочную безопасность, переносимость и эффективность иптакопана у участников исследования с аГУС

19 марта 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Многоцентровое открытое расширенное исследование с одной группой для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности иптакопана у участников с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС), которые завершили предыдущее исследование фазы 3 иптакопана в аГУС

Это многоцентровое открытое расширенное исследование с одной группой для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности иптакопана у участников с аГУС.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Посещение в расширенном исследовании Исходный уровень/День 1 эквивалентно посещению в конце лечения исходного исследования. Исследование начнется в 1-й день с последующими визитами на место каждые 4 месяца в течение периода исследуемого лечения. Через 7 дней после последнего исследуемого лечения необходимо провести телевизит для наблюдения за безопасностью для сбора информации о нежелательных явлениях.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Перед участием в открытом расширенном исследовании необходимо получить подписанное информированное согласие.
  2. Желание и способность соблюдать график занятий
  3. Участники, завершившие полный период исследуемого лечения в рамках любого предшествующего клинического исследования фазы 3 иптакопана, спонсируемого Novartis, в рамках aHUS, продолжают получать исследуемое лечение иптакопаном и, согласно мнению исследователя, получают от него пользу.
  4. Предварительные прививки от инфекций Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae и Haemophilus influenzae должны быть актуальными (т. е. любые необходимые бустерные дозы следует вводить в соответствии с местными правилами).

Критерий исключения:

  1. Сопутствующее лечение любым ингибитором комплемента, а также одновременное лечение любым из запрещенных препаратов
  2. Любое сопутствующее заболевание или заболевание (включая, помимо прочего, любую активную системную бактериальную, вирусную или грибковую инфекцию или злокачественное новообразование), которое, по мнению Исследователя, может подвергнуть участника риску.
  3. Активная инфекция или история рецидивирующих инвазивных инфекций, вызванных инкапсулированными бактериями, такими как Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae или Haemophilus influenzae.
  4. Гиперчувствительность к иптакопану или его вспомогательным веществам или к препаратам аналогичных химических классов в анамнезе.
  5. Беременные или кормящие (кормящие) женщины
  6. Женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, если только они не используют эффективные методы контрацепции во время приема исследуемого препарата и в течение 1 недели после прекращения приема исследуемого препарата.

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Иптакопан 200 мг
Открытая этикетка, одно плечо
Лекарство: Ипткаопан 200 мг
Открытая этикетка, специальные наборы для участников, твердые желатиновые капсулы, которые следует принимать два раза в день.
Другие имена:
  • LNP023

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями и серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: На протяжении всего обучения, до 4 лет
Количество участников с нежелательными явлениями и серьезными нежелательными явлениями будет предоставлено
На протяжении всего обучения, до 4 лет
Количество участников с аномальными лабораторными показателями безопасности, жизненно важными показателями и ЭКГ
Временное ограничение: На протяжении всего обучения, до 4 лет
Будет предоставлено количество участников с аномальными лабораторными параметрами безопасности, жизненно важными показателями и ЭКГ.
На протяжении всего обучения, до 4 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с отсутствием рецидива аГУС без использования анти-С5-антитела
Временное ограничение: На протяжении всего обучения, до 4 лет

Рецидив атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС) определяется наличием по крайней мере двух из следующих признаков во время одного визита:

  • тромбоцитопения (количество тромбоцитов <150 x 109/л),
  • микроангиопатическая гемолитическая анемия (гемоглобин < 10 г/дл, ЛДГ > верхней границы нормы, неопределяемый гаптоглобин, наличие шистоцитов в мазке крови),
  • ухудшение функции почек (соотношение креатинина сыворотки или белка мочи к креатинину (UPCR)> верхней границы нормы и увеличение ≥ 15% по сравнению с исходными уровнями)
На протяжении всего обучения, до 4 лет
Количество участников с полным статусом ответа на ТМА без использования терапии анти-С5 антителами
Временное ограничение: На протяжении всего обучения, до 4 лет
Полная тромботическая микроангиопатия (ТМА) Ответ определяется как (1) гематологическая нормализация количества тромбоцитов (количество тромбоцитов ≥150 x 109/л) и ЛДГ (ниже ВГН) и (2) улучшение функции почек (снижение креатинина сыворотки ≥ 25%). от исходного уровня или снижение уровня креатинина в сыворотке на ≥ 25% по сравнению со значениями креатинина в сыворотке до начала терапии антителами против C5)
На протяжении всего обучения, до 4 лет
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: На протяжении всего обучения, до 4 лет

Будет собрана расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) на основе категорий рСКФ.

Креатинин сыворотки, измеренный в мг/дл в рамках панели клинической химии через центральную лабораторию, будет использоваться для расчета рСКФ с использованием формулы Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI).
На протяжении всего обучения, до 4 лет
Стадия хронической болезни почек (ХБП)
Временное ограничение: На протяжении всего обучения, до 4 лет

Будет предоставлена ​​стадия хронической болезни почек (ХБП) (1-5) на основе категорий рСКФ:

  • Стадия 1 (G1): поражение почек при нормальной функции почек.
  • Стадия 2 (G2): Легкая потеря функции почек.
  • Стадия 3 (G3): 3a: легкая или умеренная потеря функции почек; 3b: умеренная или тяжелая потеря функции почек
  • Стадия 4 (G4): тяжелая потеря функции почек
  • Стадия 5. Конечная стадия почечной недостаточности (почечная недостаточность): почечная недостаточность и необходимость трансплантации или диализа.
На протяжении всего обучения, до 4 лет
Количество участников по статусу потребности в диализе
Временное ограничение: На протяжении всего обучения, до 4 лет
Статус потребности в диализе будет предоставлен
На протяжении всего обучения, до 4 лет
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с тромботической микроангиопатией (ТМА)
Временное ограничение: На протяжении всего обучения, до 4 лет

События, связанные с ТМА, во время исследования, определяемые как любое из следующего:

  • Необратимое (>3 месяцев) снижение рСКФ на ≥20%, не связанное с другой причиной
  • Эпизод острого повреждения почек (ОПП), связанный с ТМА, который требует заместительной почечной терапии.
  • Непочечное проявление ТМА, требующее госпитализации или вызывающее необратимое повреждение органов или смерть.
На протяжении всего обучения, до 4 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

20 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 сентября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

9 октября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 марта 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 марта 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 апреля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLNP023F12001B

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ипткаопан 200 мг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in United States

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться