Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme d'Iptacopan chez les participants à l'étude atteints du SHUa

19 mars 2024 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude d'extension multicentrique, à un seul bras et en ouvert pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme d'Iptacopan chez les participants atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) qui ont terminé une étude de phase 3 précédente sur Iptacopan dans le SHUa

Il s'agit d'une étude d'extension multicentrique, à un seul bras, en ouvert, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de l'iptacopan chez les participants atteints du SHUa.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La visite de référence/jour 1 de l'étude d'extension équivaut à la visite de fin de traitement de l'étude parente. L'étude commencera le jour 1 suivi de visites sur site tous les 4 mois pendant la période de traitement de l'étude. Une télévisite de suivi de la sécurité doit être effectuée 7 jours après le dernier traitement de l'étude pour recueillir des informations sur les événements indésirables.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

150

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Un consentement éclairé signé doit être obtenu avant la participation à l'étude d'extension en ouvert
  2. Volonté et capable de se conformer au programme d'activités de l'étude
  3. Les participants qui ont terminé la période complète de traitement de l'étude de tout essai clinique de phase 3 sur l'iptacopan "parrainé par Novartis" dans le SHUa, sont toujours sous traitement à l'étude avec l'iptacopan et en tirent des bénéfices selon le jugement de l'investigateur
  4. Les vaccinations antérieures contre les infections à Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae et Haemophilus influenzae doivent être à jour (c'est-à-dire que tout rappel requis doit être administré conformément aux directives locales)

Critère d'exclusion:

  1. Traitement concomitant avec tout inhibiteur du complément ainsi qu'un traitement concomitant avec l'un des médicaments interdits
  2. Toute comorbidité ou condition médicale (y compris, mais sans s'y limiter, toute infection ou malignité bactérienne, virale ou fongique systémique active) qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait mettre le participant en danger
  3. Infection active ou antécédents d'infections invasives récurrentes causées par des bactéries encapsulées telles que Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae ou Haemophilus influenzae
  4. Antécédents d'hypersensibilité à l'iptacopan ou à ses excipients ou à des médicaments de classes chimiques similaires
  5. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes)
  6. Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception efficaces pendant l'administration du médicament expérimental et pendant 1 semaine après l'arrêt du médicament expérimental.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Iptacopan 200 mg
Étiquette ouverte, bras unique
Médicament: Iptcaopan 200 mg
Open label, kits spécifiques aux participants, capsules de gélatine dure à prendre deux fois par jour
Autres noms:
  • LNP023

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables et des événements indésirables graves
Délai: Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
Le nombre de participants présentant des événements indésirables et des événements indésirables graves sera fourni
Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
Nombre de participants présentant des paramètres de laboratoire de sécurité, des signes vitaux et des ECG anormaux
Délai: Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
Le nombre de participants présentant des paramètres de laboratoire de sécurité anormaux, des signes vitaux et des ECG sera fourni
Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants sans rechute de SHUa sans utilisation d'anticorps anti-C5
Délai: Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans

La rechute du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) est définie par la coexistence d'au moins deux des éléments suivants lors d'une même visite :

  • thrombocytopénie (numération plaquettaire < 150 x 109 /L),
  • anémie hémolytique microangiopathique (hémoglobine < 10 g/dl, LDH > limite supérieure de la normale, haptoglobine indétectable, présence de schizocyte sur frottis sanguin),
  • détérioration de la fonction rénale (créatinine sérique ou rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) > limite supérieure de la normale et augmentation ≥ 15 % par rapport aux niveaux de base)
Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
Nombre de participants avec un statut de réponse complète à la MAT sans l'utilisation d'un traitement par anticorps anti-C5
Délai: Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
La réponse complète de la microangiopathie thrombotique (MAT) est définie comme (1) la normalisation hématologique de la numération plaquettaire (numération plaquettaire ≥ 150 x 109/L) et de la LDH (inférieure à la LSN), et (2) l'amélioration de la fonction rénale (≥ 25 % de réduction de la créatinine sérique par rapport au départ ou ≥ 25 % de réduction de la créatinine sérique par rapport aux valeurs de la créatinine sérique avant le début du traitement par anticorps anti-C5)
Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
Délai: Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans

Le débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) basé sur les catégories de DFGe sera collecté.

La créatinine sérique mesurée en mg/dL dans le cadre du panel de chimie clinique par le biais du laboratoire central sera utilisée pour calculer le DFGe en appliquant la formule de la collaboration sur l'épidémiologie des maladies rénales chroniques (CKD-EPI).
Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
Stade de l'insuffisance rénale chronique (IRC)
Délai: Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans

Le stade (1-5) de l'insuffisance rénale chronique (IRC) basé sur les catégories DFGe sera fourni :

  • Stade 1 (G1) : lésions rénales avec fonction rénale normale
  • Stade 2 (G2) : Perte légère de la fonction rénale
  • Stade 3 (G3) : 3a : perte légère à modérée de la fonction rénale ; 3b : Perte modérée à sévère de la fonction rénale
  • Stade 4 (G4) : Perte sévère de la fonction rénale
  • Stade 5 Insuffisance rénale en phase terminale (insuffisance rénale) : insuffisance rénale et nécessité d'une greffe ou d'une dialyse
Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
Nombre de participants par statut d'exigence de dialyse
Délai: Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
L'état des besoins en dialyse sera fourni
Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés à la microangiopathie thrombotique (MAT)
Délai: Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans

Événements liés à la MAT au cours de l'étude définis comme l'un des éléments suivants :

  • Réduction irréversible (> 3 mois) du taux de DFGe de ≥ 20 %, non attribuable à une autre cause
  • Un épisode d'insuffisance rénale aiguë (IRA) attribué à une MAT nécessitant une thérapie de remplacement rénal
  • Manifestation non rénale d'une MAT nécessitant une hospitalisation ou causant des lésions organiques irréversibles ou la mort.
Pendant toute la durée des études, jusqu'à 4 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

20 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

28 septembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

9 octobre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 mars 2023

Première publication (Réel)

3 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLNP023F12001B

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Iptcaopan 200 mg

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Indonesia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner