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Avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo de Iptacopan em participantes do estudo com SHUa

1 de junho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de extensão multicêntrico, de braço único e aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo de Iptacopan em participantes com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) que concluíram um estudo anterior de fase 3 de Iptacopan em SHUa

Este é um estudo multicêntrico, de braço único, aberto e de extensão para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo de iptacopan em participantes com SHUa.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A visita de linha de base/dia 1 do estudo de extensão é equivalente à visita de fim de tratamento do estudo principal. O estudo começará no Dia 1, seguido de visitas no local a cada 4 meses durante o período de tratamento do estudo. Uma televisita de Acompanhamento de Segurança deve ser realizada 7 dias após o último tratamento do estudo para coletar informações sobre Eventos Adversos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

65

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +81337978748

Locais de estudo

  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 22270-060
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403 000
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Japão
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japão, 3500495
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Tcheca
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tcheca, 708 52
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Turquia (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turquia (Türkiye), 06500
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin, Yenisehir, Turquia (Türkiye), 33110
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Índia
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Índia, 440015
        • Ativo, não recrutando
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411011
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo de extensão de rótulo aberto
  2. Disposto e capaz de cumprir o Cronograma de Atividades do estudo
  3. Os participantes que concluíram o período de tratamento completo do estudo de qualquer ensaio clínico anterior de Fase 3 de iptacopan "patrocinado pela Novartis" em SHUa ainda estão em tratamento de estudo com iptacopan e obtêm benefícios dele de acordo com o julgamento do investigador
  4. Vacinações anteriores contra infecções por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae devem estar atualizadas (ou seja, quaisquer reforços necessários devem ser administrados de acordo com as diretrizes locais)

Critério de exclusão:

  1. Tratamento concomitante com qualquer inibidor do complemento, bem como tratamento concomitante com qualquer um dos medicamentos proibidos
  2. Qualquer comorbidade ou condição médica (incluindo, entre outros, qualquer infecção bacteriana, viral ou fúngica sistêmica ativa ou malignidade) que, na opinião do investigador, possa colocar o participante em risco
  3. Infecção ativa ou história de infecções invasivas recorrentes causadas por bactérias encapsuladas, como Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae ou Haemophilus influenzae
  4. História de hipersensibilidade ao iptacopan ou seus excipientes ou a drogas de classes químicas semelhantes
  5. Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes)
  6. Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos eficazes de contracepção durante a administração do medicamento experimental e por 1 semana após a interrupção do medicamento experimental.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Iptacopan 200mg
Rótulo aberto, braço único
Medicamento: Iptcaopan 200 mg
Rótulo aberto, kits específicos para participantes, cápsulas de gelatina dura para serem tomadas duas vezes ao dia
Outros nomes:
  • LNP023

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of participants with adverse events and serious adverse events
Prazo: Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
Throughout the study duration, up to 4 years

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com status de resposta TMA completa sem o uso de terapia com anticorpo anti-C5
Prazo: Durante toda a duração do estudo, até 4 anos
A resposta completa à microangiopatia trombótica (TMA) é definida como (1) normalização hematológica na contagem de plaquetas (contagem de plaquetas ≥150 x 109/L) e LDH (abaixo do LSN) e (2) melhora na função renal (≥ 25% de redução da creatinina sérica da linha de base ou ≥ 25% de redução da creatinina sérica em comparação com os valores de creatinina sérica antes do início da terapia com anticorpo anti-C5)
Durante toda a duração do estudo, até 4 anos
Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Ao longo da duração do estudo, até 4 anos

A taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) com base nas categorias eGFR será coletada.

A creatinina sérica medida em mg/dL como parte do painel de química clínica através do laboratório central será usada para calcular a eGFR aplicando a fórmula Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
Ao longo da duração do estudo, até 4 anos
Estágio da doença renal crônica (DRC)
Prazo: Ao longo da duração do estudo, até 4 anos

O estágio da doença renal crônica (DRC) (1-5) com base nas categorias eGFR será fornecido:

  • Estágio 1 (G1): dano renal com função renal normal
  • Estágio 2 (G2): Perda leve da função renal
  • Estágio 3 (G3): 3a: Perda leve a moderada da função renal; 3b: Perda moderada a grave da função renal
  • Estágio 4 (G4): Perda grave da função renal
  • Estágio 5 Doença renal terminal (insuficiência renal): insuficiência renal e necessidade de transplante ou diálise
Ao longo da duração do estudo, até 4 anos
Número de participantes por status de necessidade de diálise
Prazo: Durante toda a duração do estudo, até 4 anos
O status do requisito de diálise será fornecido
Durante toda a duração do estudo, até 4 anos
Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
Prazo: Throughout the study duration, up to 4 years

Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:

  • thrombocytopenia (platelet count decrease of ≥ 25% compared to baseline and < lower limit of normal (LLN)),
  • microangiopathic hemolytic anemia (hemoglobin ≤ LLN for age and gender and lactate dehydrogenase (LDH) ≥ 1.5 x upper limit of normal (ULN),
  • worsening kidney function (serum creatinine increase of ≥ 25% compared to baseline levels)
Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
Prazo: Throughout study duration, up to 4 years

TMA related events during the study is defined as any one of the following:

  • Irreversible (>3 months) reduction in eGFR rate by ≥20%, not attributable to another cause
  • An episode of acute kidney injury (AKI) attributed to a TMA that requires renal replacement therapy
  • A non-renal manifestation of a TMA that requires hospitalization, or causes irreversible organ damage or death.
Throughout study duration, up to 4 years

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

16 de julho de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

27 de julho de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de março de 2023

Primeira postagem (Real)

3 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLNP023F12001B
  • 2022-502965-34-00 (Outro identificador: EU CT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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