Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av Iptacopan hos studiedeltakere med aHUS

1. juni 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En multisenter, enkeltarms, åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av Iptacopan hos deltakere med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) som har fullført en tidligere Iptacopan fase 3-studie i aHUS

Dette er en multisenter, enarms, åpen utvidet studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten, toleransen og effekten av iptacopan hos deltakere med aHUS.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forlengelsesstudien Baseline/Dag 1 besøk tilsvarer slutten av behandlingsbesøket til foreldrestudien. Studien vil begynne på dag 1 etterfulgt av besøk på stedet hver 4. måned i løpet av studiens behandlingsperiode. Et sikkerhetsoppfølgings-telebesøk må gjennomføres 7 dager etter siste studiebehandling for å samle inn informasjon om uønskede hendelser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

65

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +81337978748

Studiesteder

  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 22270-060
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403 000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440015
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, India, 411011
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 3500495
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjekkia
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tsjekkia, 708 52
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkia (Türkiye), 06500
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Yenisehir
      • Mersin, Yenisehir, Tyrkia (Türkiye), 33110
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i den åpne utvidelsesstudien
  2. Villig og i stand til å overholde studieplanen for aktivitet
  3. Deltakere som har fullført hele studiebehandlingsperioden for en tidligere "Novartis-sponset" fase 3 klinisk studie med iptacopan i aHUS, er fortsatt på iptacopan studiebehandling og drar nytte av det i henhold til etterforskerens vurdering
  4. Tidligere vaksinasjoner mot Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae infeksjoner bør være oppdatert (dvs. at eventuelle boostere som kreves bør administreres i henhold til lokale retningslinjer)

Ekskluderingskriterier:

  1. Samtidig behandling med en hvilken som helst komplementhemmer så vel som samtidig behandling med noen av de forbudte legemidlene
  2. Enhver komorbiditet eller medisinsk tilstand (inkludert men ikke begrenset til aktiv systemisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon eller malignitet) som etter etterforskerens mening kan sette deltakeren i fare
  3. Aktiv infeksjon eller historie med tilbakevendende invasive infeksjoner forårsaket av innkapslede bakterier som Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae eller Haemophilus influenzae
  4. Anamnese med overfølsomhet overfor iptacopan eller dets hjelpestoffer eller overfor legemidler av lignende kjemiske klasser
  5. Gravide eller ammende (ammende) kvinner
  6. Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker effektive prevensjonsmetoder under dosering av undersøkelsesmedisin og i 1 uke etter avsluttet undersøkelseslegemiddel.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Iptacopan 200 mg
Åpen etikett, enkeltarm
Legemiddel: Iptcaopan 200 mg
Åpen etikett, deltakerspesifikke sett, harde gelatinkapsler som skal tas to ganger om dagen
Andre navn:
  • LNP023

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of participants with adverse events and serious adverse events
Tidsramme: Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with adverse events and serious adverse events, including abnormal safety laboratory parameters, vital signs and ECGs
Throughout the study duration, up to 4 years

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med fullstendig TMA-responsstatus uten bruk av anti-C5 antistoffbehandling
Tidsramme: Gjennom hele studietiden, inntil 4 år
Komplett trombotisk mikroangiopati (TMA) Respons er definert som (1) hematologisk normalisering av blodplateantall (blodplateantall ≥150 x 109/L) og LDH (under ULN), og (2) forbedring av nyrefunksjon (≥ 25 % serumkreatininreduksjon fra baseline eller ≥ 25 % serumkreatininreduksjon sammenlignet med serumkreatininverdier før oppstart av anti-C5 antistoffbehandling)
Gjennom hele studietiden, inntil 4 år
Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
Tidsramme: Gjennom hele studietiden, inntil 4 år

Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) basert på eGFR-kategorier vil bli samlet inn.

Serumkreatinin målt i mg/dL som en del av panelet for klinisk kjemi gjennom sentrallaboratoriet vil bli brukt til å beregne eGFR ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formelen.
Gjennom hele studietiden, inntil 4 år
Stadium av kronisk nyresykdom (CKD).
Tidsramme: Gjennom hele studietiden, inntil 4 år

Kronisk nyresykdom (CKD) stadium (1-5) basert på eGFR-kategorier vil bli gitt:

  • Stadium 1 (G1): Nyreskade med normal nyrefunksjon
  • Stadium 2 (G2): Lett tap av nyrefunksjon
  • Stadium 3 (G3): 3a: Lett til moderat tap av nyrefunksjon; 3b: Moderat til alvorlig tap av nyrefunksjon
  • Stadium 4 (G4): Alvorlig tap av nyrefunksjon
  • Stadium 5 Sluttstadium nyresykdom (nyresvikt): Nyresvikt og behov for transplantasjon eller dialyse
Gjennom hele studietiden, inntil 4 år
Antall deltakere etter dialysekravstatus
Tidsramme: Gjennom hele studietiden, inntil 4 år
Status for dialysekrav vil bli gitt
Gjennom hele studietiden, inntil 4 år
Number of participants with absence of TMA manifestation without the use of anti-C5 antibody
Tidsramme: Throughout the study duration, up to 4 years

Thrombotic microangiopathy (TMA) manifestation is defined by the coexistence of at least two of the following three criteria at the same visit attributable to aHUS:

  • thrombocytopenia (platelet count decrease of ≥ 25% compared to baseline and < lower limit of normal (LLN)),
  • microangiopathic hemolytic anemia (hemoglobin ≤ LLN for age and gender and lactate dehydrogenase (LDH) ≥ 1.5 x upper limit of normal (ULN),
  • worsening kidney function (serum creatinine increase of ≥ 25% compared to baseline levels)
Throughout the study duration, up to 4 years
Number of participants with Thrombotic Microangiopathy (TMA) related adverse events
Tidsramme: Throughout study duration, up to 4 years

TMA related events during the study is defined as any one of the following:

  • Irreversible (>3 months) reduction in eGFR rate by ≥20%, not attributable to another cause
  • An episode of acute kidney injury (AKI) attributed to a TMA that requires renal replacement therapy
  • A non-renal manifestation of a TMA that requires hospitalization, or causes irreversible organ damage or death.
Throughout study duration, up to 4 years

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

16. juli 2032

Studiet fullført (Antatt)

27. juli 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

3. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLNP023F12001B
  • 2022-502965-34-00 (Annen identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere