患有罕见疾病相关严重癫痫的儿童和年轻人中的大麻二酚 (CBD_RE)

纳入标准：

1. 男女不限;
2. 截至筛查访问之日，儿童（2-18 岁）和年轻人（18-25 岁）；
3. 患有罕见疾病相关的严重癫痫症的受试者。 受试者已被国家卫生系统证明患有 https://www.malattierare.gov.it 中列出的罕见疾病
4. 患者有严重的癫痫，在基线期间每月至少有 4 次运动（全身性、局灶性或两者）癫痫发作，尽管当前或既往有 2 次或更多次 ASM；
5. 以前至少接受过 2 次 ASM 治疗；
6. 目前服用至少 1 种其他 ASM 或 1 到 4 种 ASM，并在过去 4 周内接受稳定的抗癫痫治疗（包括生酮饮食和迷走神经刺激）；
7. 受试者的父母/看护人已被告知研究的性质，并已从具有法律责任的父母/监护人处获得知情同意；
8. 根据研究者的意见，受试者的父母/看护人愿意并能够遵守日记的完成、访问时间表和研究药物责任

排除标准：

1. 年龄 <2 岁；
2. 已知对 CBD 或研究制剂中的任何赋形剂过敏；
3. 进行性神经系统疾病；
4. 除癫痫外可能危及患者安全的具有临床意义的不稳定医疗状况；
5. 研究者认为可能使患者因参与研究而处于危险之中、可能影响研究结果或影响患者参与研究的能力的任何其他重大疾病或病症；
6. 筛选时肝功能受损定义为以下任何一项：丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 大于正常上限 (ULN) 的 3 倍，总胆红素 (TBL) 大于 ULN 的 2 倍；
7. 受试者同时参加四个以上的 ASM；
8. 受试者在筛选前的六个月内服用过促肾上腺皮质激素；
9. 服用非尔氨酯的受试者，并且他们在筛选前服用它不到一年；
10. 根据研究者的判断，父母和/或看护人的监督不足；
11. 受试者在过去六个月内参加过涉及另一种研究性医药产品的临床试验；
12. 在筛选前的三个月内当前或过去使用娱乐性或药用大麻或基于大麻素的药物，并且不愿在研究期间弃权；
13. 怀孕的女性患者；
14. 具有生育潜力的女性患者或其伴侣具有生育潜力的男性患者，除非愿意确保他们或他们的伴侣在研究期间和之后的三个月内使用高效的节育方法。