Cannabidiol chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'épilepsie sévère associée à une maladie rare (CBD_RE)

Critère d'intégration:

1. Masculin ou féminin;
2. Enfants (âgés de 2 à 18 ans) et jeunes adultes (18 à 25 ans), à compter du jour de la visite de sélection ;
3. Sujet atteint d'épilepsie sévère associée à une maladie rare. Le sujet a été certifié par le système national de santé comme étant atteint d'une maladie rare répertoriée sur https://www.malattierare.gov.it
4. Le patient souffre d'épilepsie sévère, avec au moins 4 convulsions motrices (généralisées, focales ou les deux) par mois pendant la période de référence, malgré au moins 2 MSA actuelles ou antérieures ;
5. Traitement antérieur avec au moins 2 ASM ;
6. Prend actuellement au moins 1 autre ASM ou entre un et quatre ASM, avec un traitement anticonvulsivant stable depuis 4 semaines (y compris régime cétogène et stimulation du nerf vague) ;
7. Le parent/tuteur du sujet a été informé de la nature de l'étude et le consentement éclairé a été obtenu du parent/tuteur légalement responsable ;
8. Le parent / tuteur du sujet est disposé et capable de se conformer à l'achèvement du journal, au calendrier des visites et à la responsabilité des médicaments à l'étude de l'avis de l'investigateur

Critère d'exclusion:

1. Âge <2 ans ;
2. Hypersensibilité connue au CBD ou à l'un des excipients de la formulation de l'étude ;
3. maladie neurologique progressive ;
4. Conditions médicales instables cliniquement significatives autres que l'épilepsie qui peuvent mettre en danger la sécurité du patient ;
5. Toute autre maladie ou trouble important qui, de l'avis de l'investigateur, peut soit exposer le patient à un risque en raison de sa participation à l'étude, soit influencer le résultat de l'étude, soit affecter la capacité du patient à participer à l'étude ;
6. Insuffisance hépatique au moment du dépistage définie comme l'un des éléments suivants : alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) supérieure à 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) et bilirubine totale (TBL) supérieure à 2 fois la LSN ;
7. Sujet prenant plus de quatre ASM simultanées ;
8. Le sujet a pris des corticotrophines au cours des six mois précédant le dépistage ;
9. Sujets prenant du felbamate et le prenant depuis moins d'un an avant le dépistage ;
10. Supervision inadéquate par les parents et/ou les soignants selon le jugement de l'enquêteur ;
11. Le sujet a fait partie d'un essai clinique impliquant un autre médicament expérimental au cours des six mois précédents ;
12. Utilisation actuelle ou passée de cannabis récréatif ou médical, ou de médicaments à base de cannabinoïdes, dans les trois mois précédant le dépistage et refus de s'abstenir pendant la durée de l'étude ;
13. Patientes enceintes ;
14. Patientes en âge de procréer ou patient de sexe masculin dont le partenaire est en âge de procréer, à moins qu'ils ne veuillent s'assurer qu'eux-mêmes ou leur partenaire utilisent une méthode de contraception très efficace pendant l'étude et pendant les trois mois suivants.