Cannabidiolo in bambini e giovani adulti con epilessia grave associata a malattie rare (CBD_RE)

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina;
2. Bambini (età 2-18 anni) e giovani adulti (18-25 anni), a partire dal giorno della Visita di Screening;
3. Soggetto con epilessia grave associata a malattia rara. Il soggetto è stato certificato dal Sistema Sanitario Nazionale come affetto da una malattia rara elencata in https://www.malattierare.gov.it
4. - Il paziente soffre di epilessia grave, con almeno 4 crisi motorie (generalizzate, focali o entrambe) al mese durante il periodo basale, nonostante 2 o più ASM attuali o precedenti;
5. Trattamento precedente con almeno 2 ASM;
6. Attualmente sta assumendo almeno 1 altro ASM o da uno a quattro ASM, con un trattamento antiepilettico stabile per le 4 settimane precedenti (inclusa dieta chetogenica e stimolazione del nervo vagale);
7. Il genitore/tutore del soggetto è stato informato della natura dello studio ed è stato ottenuto il consenso informato dal genitore/tutore legalmente responsabile;
8. Il genitore/tutore del soggetto è disposto e in grado di rispettare il completamento del diario, il programma delle visite e la responsabilità del farmaco oggetto dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

1. Età <2 anni;
2. Ipersensibilità nota al CBD o a uno qualsiasi degli eccipienti nella formulazione dello studio;
3. Malattia neurologica progressiva;
4. Condizioni mediche instabili clinicamente significative diverse dall'epilessia che possono mettere a rischio la sicurezza del paziente;
5. Qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, a giudizio dello sperimentatore, possa mettere a rischio il paziente a causa della partecipazione allo studio, possa influenzare il risultato dello studio o influire sulla capacità del paziente di partecipare allo studio;
6. Funzionalità epatica compromessa allo screening definita come uno dei seguenti: alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) superiore a 3 volte il limite superiore della norma (ULN) e bilirubina totale (TBL) superiore a 2 volte l'ULN;
7. Soggetto che prende più di quattro ASM simultanei;
8. Il soggetto ha assunto corticotropine nei sei mesi precedenti lo screening;
9. Soggetti che assumono felbamato e lo assumono da meno di un anno prima dello screening;
10. Supervisione inadeguata da parte di genitori e/o tutori come giudicato dall'investigatore;
11. Il soggetto ha fatto parte di una sperimentazione clinica che coinvolge un altro medicinale sperimentale nei sei mesi precedenti;
12. Uso attuale o passato di cannabis ricreativa o medicinale, o farmaci a base di cannabinoidi, nei tre mesi precedenti lo screening e non è disposto ad astenersi per la durata dello studio;
13. Pazienti di sesso femminile in stato di gravidanza;
14. Pazienti di sesso femminile in età fertile o pazienti di sesso maschile il cui partner è in età fertile, a meno che non siano disposti a garantire che loro o il loro partner utilizzino un metodo di controllo delle nascite altamente efficace durante lo studio e per i tre mesi successivi.